Alport Syndrome Marketは、医薬品クラス(ACE Inhibitors、ARB、SGLT2 Inhibitors、Emerging Therapies)、病種別(X-linked Alport Syndrome(XLAS)、Autosomal Recessive Alport Syndrome(ARAS)、Autoso ....
市場ドライバ - Alport Syndrome、特にXリンクサブタイプの普及率。
Alport症候群の全体的な優先順位がグローバルに増加していると推定されます。特にXリンクサブタイプでは、合計症例の約85%を占めています。 遺伝学および相続パターンによって、Xリンクされた病気の形態は、X染色体にあるので、男性の方がより一般的です。 女性は、遺伝子のバックアップコピーを提供する第二の通常のX染色体を持っているので、病気を得ることのリスクが低いです。 しかし、最近の研究では、前回の報告と疫学データよりも優れている可能性があり、過去10年間で診断率が増加することを示唆しています。
高度な遺伝子検査オプションの可用性は、ここで重要な役割を果たしています。 腎生検や電子顕微鏡検査などの従来の診断方法は制限があります。 遺伝子検査は、早期または軽度の症例であっても、決定的な診断を可能にします。 家族のスクリーニングやカウンセリングにも役立ちます。 より大きな意識で、病気の歴史を持つ家族のスクリーニングと親戚のキャリアテストがより一般的になりました。 これは、非特異的な症状や慣習的なテストの制限のために、早期に検出されていないままになる可能性がある非症候性または軽度の形態を含むより前例の識別につながる。 次世代シーケンシング技術の進歩により、遺伝子検査プロセスをさらに加速させ、より手頃な価格でグローバルなアクセスが可能になりました。
Alport Syndromeの遺伝的ミューテーションをターゲットとするエマージ療法の市場ドライバーの成長パイプライン。
現在、Alport症候群の根本的な遺伝的原因を標的する新しい治療オプションを開発するために行く重要な研究活動があります。 遺伝子の沈黙、遺伝子の編集、遺伝子治療による特定の遺伝子変異に対処するため、開発における薬物候補の大部分は、遺伝子の変異に対処します。 いくつかのバイオ医薬品会社は遺伝子のターゲットを識別し、アンチセンスオリゴナクレオチド、siRNA、CRISPRおよび他の遺伝子改変技術を探しています。 また、臨床試験や初期の安全性や有効性の試験結果が有望なものもいくつかあります。
正常に開発した場合、これらの遺伝薬は、潜在的に病気の進行を遅らせることができ、腎機能を改善し、患者の透析または移植のための遅延の必要性を改善します。 遺伝子型フェノ型関係の理解がより一層高く、変異型治療の開発も支援しています。 研究者は、遺伝子補正による保存された腎経路を標的させることが、現在、不当な状態の長期的治療の可能性を保持する最適化されています。 臨床的証拠を生成し、前臨床データを蓄積することは、これらの新しい治療方法の規制レビューと承認の適性を加速するのに役立ちます。 バイオテクノロジー、患者の擁護団体、学術機関とのパートナーシップは、資金とインフラのサポートを通じて、この無視された病気空間でさらなる研究を支援しています。
市場チャレンジ - 治療療法の欠如による高い非メートルの医療ニーズ。
現在、アルポート症候群を治すか、その進行を遅らせることができる承認療法はありません。 キドニーの移植は、エンドステージの腎臓病のための唯一の治療オプションですが、臓器の拒絶の一致したドナーとリスクを見つけることに関連した課題があります。 さらに、頻繁な透析は、さらなる課題を貫くポストトランスプラントが必要です。 病気は次第に進行しますが、女性患者のために男性患者の約50%で終段の腎臓の失敗につながります。 現在の管理は、レニン-アンギオテンシン-アルドステロンシステム阻害剤などの症状の治療に焦点を当て、血圧を下げ、腎臓の故障を遅らせる。 しかし、これらは、病気の進行を阻止するだけでなく、遅くすることができます。 また、病気にかかっている患者は、難聴や眼異常の危険性に直面しています。 新規および病気調節の処置のための重要なunmetの必要性は効果的にこのまれな病気を管理する主要な挑戦を表します。
早期診断を改善する遺伝子検査における市場機会の高度化。
遺伝子検査技術の改善は、アルポート症候群の早期診断を促進するのに役立ちます。 次世代シーケンシング技術は、条件の原因となるCOL4A3/4/5遺伝子における突然変異を迅速かつ正確に特定することが可能となります。 症状が少ない患者でも、診断を確認する能力が増加しています。 早期診断は、終期腎疾患のリスクを軽減し、他の合併症のリスクを軽減することを目的とした早期介入によるタイムリーな管理を可能にします。 また、他の家族のための生殖リスクとスクリーニングオプションの適切なガイダンスを家族に提供するのに役立ちます。 遺伝子検査は、より広く使用されている第一次ケアになると、より多くの患者は疾患の初期段階で確認された診断を受ける可能性があります。 Alport症候群を早期に検出するこの成長能力は、薬物開発者が治療の旅で早期に患者をターゲットにする機会を提示します。