ATTRのアミラードーシスの処置の市場はで評価されると推定されます 2024年のUSD 3.8 Bn そして到達する予定 2031年までのUSD 6.82 Bn、混合の年次成長率で育つ (CAGR) 2024年～2031年 ATTRアミロイド症は、臓器や組織におけるアミロイドと呼ばれる異常タンパク質の堆積を伴うまれな遺伝疾患です。 いくつかの治療オプションと新規薬パイプラインは、予測期間中、この市場の成長を促進することが期待されます。

市場ドライバー - 増加診断率は、プロペリング市場成長

以前は、ATTRアミロドーシスは、症状を重ねるため、心臓障害やカルパルトンネル症候群などの他の条件としてしばしば誤って診断されました。 これは適切な処置の開始の遅れに導きました。 しかし、非侵襲的な診断技術の導入は診断プロセスを合理化しました。

初期段階でATTRアミロイド症を診断することは、医師が患者を密接に監視し、臓器の損傷の兆候が現れるとすぐに治療を開始できるようにすることが重要です。 早期の介入は、病気の進行を遅くし、長期的に合併症を減らすことができます。 これは、心不全や神経障害を提示する患者におけるATTRアミロイド症の疑いのより高い指標を持つために意欲的な医師を持っています。

診断精度が向上するため、特定したATTRアミロドーシス患者の数は着実に増加しています。 実際、いくつかの研究では、遺伝子検査と生検の応用が過去数年間で新たに診断されたATTRアミラードーシス症例の5倍近く増加につながっていることを示しています。

より多くの患者が適切に診断されると、治療薬の病気の診断の要求も高まっています。 製薬会社は、ATTRアミロイド症の異なるサブタイプに食料調達するために製品ポートフォリオを拡大することにより、対応しています。 これは、個々の患者の特徴や病気の段階に基づいて医師の代替治療オプションを与えています。

マーケットドライバー - 市場需要を高めるノベル療法

ATTRアミロイド症の治療のための治療風景で重要な進歩がなされています。 tafamidisおよびinotersenの承認はtransthyretin-mediatedのamyloidosisを扱うための大いに必要な選択をもたらしました。 これらの療法は病気を安定させ、対症救済を提供する能力を実証しました。 最近、FDAは、遺伝的transthyretin-mediatedアミラードーシスのためのパティシランとペジシリマブへの承認を加速しました。 どちらの薬もRNAの干渉のような新しいメカニズムを採用し、選択的に沈黙病変異遺伝子をかかかします。 これは、少ないオフターゲの副作用とターゲットのアプローチを提供しています。

臨床試験では、パティシランとペジシマブは、アミロイド預金と神経病の驚くべき削減につながりました。 物理学者は、これらの第一級療法は、早期に使用したときにATTRアミロイド症の進行状況を潜在的に変更することができることを願っています。 安全性に富んだプロファイルは、長期管理にも適しています。 堅牢な臨床データは、継続的な使用で真の病気修飾効果を達成する見通しに関する医療コミュニティで興奮を作成しました。 医薬品のスポンサーならびに患者の擁護団体は、これらの画期的な治療に関する意識を広げるために努力を傾けています。

実際の証拠として、長期にわたる結果に影響を与えるという約束をさらに検証します。利用率は成長し続けるでしょう。 この繁栄するイノベーションパイプラインは、予期せぬ未来におけるATTRアミロドーシス治療プロバイダの堅牢な成長機会を保証します。

市場課題 - ノベル療法の有価な性質は、一部の患者のアクセシビリティを制限します

新規療法の高価な性質は、ATTRアミラードーシス治療市場での一部の患者のアクセシビリティを制限します。 ATTRアミロドーシス療法の現在の生成は、インタッセンやパティシランなど、治療の平均コースで30万ドル以上で販売されています。

これらの新しい薬は、ATTRアミロドーシス患者の成果を改善することに約束を示しているが、その高いリスト価格は、患者やヘルスケアシステムにとって重要な財務負担を作成します。 このような高いコストを正当化するために、これらの療法が長期的有効性と安全データの欠如を引用するための多くの受給者は、これらの治療のカバレッジを拒否します。

承認された場合でも、患者は余裕がない大きなコペイを支払う必要があります。 その結果、新世代の治療から恩恵を受けることができる多くのATTRアミロドーシス患者は、それらへのアクセスを持っていない。 高薬価格も、ヘルスケア予算に圧力をかけ、新しいATTRアミラードーシス療法のより広い摂取量を妨げる可能性があります。

医薬品の価格設定とアクセシビリティの問題に対処することは、この空間で新しい治療のフル マーケットの潜在的な現実を実現する鍵となります。

市場機会 - 途上国の未適用市場

開発途上国の未適用市場は、ATTRアミロイド症治療市場にとって重要な成長の可能性を提供します。 現在、ATTRアミロイド症の意識が高まり、患者は診断技術と新規治療へのアクセスが良好である北アメリカと西洋ヨーロッパによって支配される市場です。

しかしながら、ATTRアミロドーシスは、世界的な優先順位を持ち、これらの市場への診断機能として、ラテンアメリカ、アジア太平洋、アフリカの地域で症例が増えています。 ブラジル、インド、アフリカ諸国の人口が大きいため、有利な商業機会を提示します。

既存および新興国医療システムの浸透により、世界各地の治療患者数を大幅に増加させることができます。 多国籍製薬会社は、革新的な価格設定、アクセスプログラム、地域の利害関係者とのパートナーシップを考案し、これらの新興市場を正常にタップし、世界中の新しいATTRアミラードーシス治療の長期的な持続可能性を確保する必要があります。

ATTRアミロイド症は、通常、初期、中および後期疾患の3段階から進行します。 初期段階では、処方者は一般的に、多色症の症状を持つ患者のためのtafamidis(Vyndaqel)またはdiflunisalによる治療を開始します。 これらの薬は、トランスチレンを安定させることによって神経学的低下を遅らせることを目指しています。

重度の多神経症および/または心臓血管症の中間の段階への病気の転移として、処方者は侵入者に療法を転換するかもしれません(Tegsedi)。 Inotersenは週単位の皮下注射によって管理され、問題のあるtransthyretin蛋白質の生産を減らすことによって神経学的徴候を目標とします。 中段で心不全を経験している患者にとって、処方薬は、心臓組織におけるさらなるトランスチレン凝集を防ぐため、タファミディスまたは実験的な遺伝子サイレンシング薬の使用を開始しました。

ATTRアミロイド症の後半では、ドミナント症状は重度の神経症を伴う、毎日のタスクを実行し、心不全を是正することができない。 現在、この高度なポイントで唯一の治療は、利尿薬やACE阻害薬などの薬による管理可能なケアを含みます。 処方者は、神経学的および心臓の損傷が不可逆になると、支持的ケアが優先されます。 全体的な治療アプローチは、以前の治療、保険のカバレッジ、および遅段階試験の新しい薬の患者の結果にも影響されます。

初期病では、アミロイド堆積物が最小限であり、臓器の機能不全が重くなりず、治療の好まれるラインはタファミディスの使用を含みます。 ブランド名Vyndaqelで販売されているTafamidisは、アミロイドの形成を防ぐ、トランスチレンのtetramericフォームを安定させることで動作するPfizer薬です。 この段階では、ダメージが大きくリバーシブルなため、タファミディスはハレット疾患の進行を助け、臓器機能を維持します。

臓器の損傷が著しくなり、またはアミロイドの沈殿物が特定のしきい値を渡ると、病気は後半の段階に入ります。 パフィザーのVyndaqelかAlnylam/AkceaのOnpattroのような心臓病の遅い段階ATTRの患者のために。 Onpattro (patisiran)は有毒なtransthyretinの整理を促進するRNAの干渉の治療薬です。 それはちょうどアミロイドの蓄積をhaltingだけでなく、積極的に既存の沈殿物を取除くことによってtafamidis上の利点を提供します。 しかし、tafamidisは、Onpattroへの禁忌または安定した注入スケジュールを維持できない患者の好まれる選択であり続けます。

段階的な神経病患者のために、Onpattroは通常神経からアミラードのfibrilsを取除き、苦痛レベルを減らす機能による選択の処置です。 全体的に、tafamidisやOnpattroなどの阻害剤は、アミロイドの堆積物の溶解を防止したり、病気の段階にわたってATTR治療のメインステイとして出現しました。

Pfizerは、その薬Vyndaqel(tafamidis meglumine)でATTRアミロドーシス治療市場で優勢な選手でした。 2019年にATTR心臓アミロイド症の承認を得ました。 重要な戦略Pfizerは、タファミディスの有効性と安全性を実証するために、堅牢な臨床試験を実施しました。 ATTR-ACT試験では、タファミディスは、ATTR-cardiac患者とプラセボにおける全悪性および心血管関連の入院を減少させました。 この臨床証拠は、規制当局の承認と医師の承認をグローバルに得るのに役立ちました。

別の戦略は積極的なマーケティングキャンペーンは、臨床医や患者を教育するための承認を投稿しました。 Pfizerは、試験結果を強調する教育セミナーのアウトリーチや実施のための大規模な販売力を展開しました。 その結果、タファミディスは米国のATTR-cardiacの発売年以内に72%の市場シェアを飾った。 売上高は、この戦略の商業的成功を実証する2021年に$ 429百万から$ 881百万に増加しました。

Alnylamは2019年に承認されたRNAiベースの薬剤のOnpattroと強い競争相手としてATTR-PNのために出ました。 財務支援プログラムや脳卒中のATTR意識を高めることで、患者中心の戦略を採用しました。 対象となる患者の80%以上が、患者サポートプログラムを通じてOnpattroにアクセスできるようになりました。 ATTR-PN患者様の主な治療としてOnpattroを設立しました。

洞察、タイプによって: 遺伝的要因は遺伝的ATTRアミロイド症の高い優先順位を運転します

タイプの面では、遺伝性ATTRアミロイド症は、遺伝的要因を所有する市場の最高のシェアに貢献します。 遺伝性ATTRアミロイド症は、組織や臓器に誤って蓄積する異常なトランスチレンタンパク質を生成するTTR遺伝子の変異に起因する相続状態です。

TTR遺伝子の約100変異は、位置30、60、および84で発生する最も一般的な変異で、これまでのところ確認されています。 これらの遺伝的突然変異は、ある親が突然変異遺伝子を通過すると、各子が条件を継承する50%のチャンスがあることを意味し、優位相続パターンを持っています。

ポルトガル、日本、スウェーデンの子宮内膜にリンクされた遺伝的祖先を持つ人口は、祖先の創始者による遺伝的ATTRアミロイド症のより高い発生率を有する。 これらの地理的領域における特定の遺伝子変異の高優先性は、遺伝的ATTRアミロイド症セグメントの優位性の市場シェアを大幅に高めます。

洞察力、処置によって: 確立された処置のParadigm Boosts Pharmacological 療法の区分

治療の面では、薬理療法は、確立された治療のパラダイムに油を差す市場の最も高いシェアに貢献します。 Transthyretinの蛋白質のdissociationおよびアミロイドのfibrilの形成を防ぐTafamidisおよびPatisiranのようなTransthyretinの安定装置は遺伝性ATTRのアミロイド症の患者のための心配の標準になりました。 臨床試験で実証された有効性と安全性が実証されているため、規制当局の承認と再燃が急速に高まっています。

また、これらの薬理療法の非侵襲的経口投与により、患者様にとって長期密着性および管理性が向上します。 臨床ガイドラインは、病気の進行を遅らせるための病変療法の早期開始をお勧めし、ATTRアミラードーシス治療の景観における薬理学的薬の強力な要求を作成します。

洞察, 管理のルートで: 好ましい投薬フォームは、管理セグメントの経口ルートを駆動

管理の経路の観点では、経口投与は、有利な投薬形態への市場の最も高いシェアに貢献します。 タファミディスやパティシランなどの薬理学療法は、医薬品の配送経路として経口カプセルや錠剤を提供しています。

経口経路は、患者の不快感と不利な注射または皮下注射に関連するリスクが少ない患者の管理を可能にします。 経口薬の受入がより処方され、治療に従順につながります。

また、経口薬は、行政コストを削減し、医療資源利用量を育児経路と比較して経済的にメリットがあります。 配達の経口経路のこれらの利点は、ATTRアミラードーシス患者の間で最も広く使用されている形態としてそれを確立します。

• ATTRアミロイド症は世界中で約5万人の人々に影響を及ぼしますが、非特異的な症状により診断されることが多いです。
• 病気は60歳以上の個人に優勢に影響を及ぼし、野生型ATTRアミロイド症は男性でより一般的です。
• 治療の費用は、毎年225,000ドルを超えることができ、医療システムや患者に大きな負担をかけることができます。

ATTR Amyloidosisの処置の市場で作動する主要なプレーヤーはPfizer Inc.、Alnylamの医薬品、Inc.、EidosのTherapeutics、Inc.、AkceaのTherapeutics、Inc.、Prothena Corporation plc、CorinoのTherapeutics、Inc.およびAstraZeneca plcを含んでいます。