Ophthalmology市場における遺伝子治療 トレンド

市場ドライバー - 効果的な治療のための需要の増加につながる遺伝性眼球障害の有利化

遺伝的要因は、レチノチウム顔料オーサ、年齢関連の黄斑変性(AMD)、およびグルコマを含む様々な眼科疾患の発症に著しく貢献します。 研究者は、250遺伝子の変異が、単独で再発することができることを発見しました。 そのような遺伝性疾患(IRD)の世界的な病変は、2,000～3,000人の範囲で推定される。

最近の疫学的研究は、遺伝子の眼障害の負担が世界中で生活の期待を高めるために絶えず上昇していることをさらに示唆しています。 遺伝的原因による視力低下に直面する成長している患者プールは、画期的な治療のための強力な必要性を生成しました。 薬や手術などの慣習的な選択肢は、遺伝的欠陥によって運転された病気の進行を防止する効力を欠いています。

遺伝子治療は、しかし、長期ビジョンの回復または保存の約束を正確に目標とすることにより、眼球障害の根本的な根本をターゲットに提供します。 遺伝子治療薬が単一の投与による治療結果を提供する可能性は、バイオ医薬品会社から大きな利益を奪われています。 また、Leberの先天性増殖症やAMDなどの条件のための候補療法を評価する継続的な臨床試験で患者の入学を奨励しました。

市場ドライバー - ノベル療法の開発を強化する遺伝子の編集技術の進歩

過去10年間、遺伝子操作のための革命的な技術は、遺伝子治療の研究と製品開発の大きな進歩を可能にしました。 これらの中で注目すべきのは、CRISPR-Cas9、亜鉛フィンガーヌアゼ、および DNAシーケンスの迅速で正確な編集を可能にするTALEヌカゼです。 特にCRISPRは、そのシンプルさ、汎用性、コスト効率性を通じてフィールドに革命を起こしています。 大規模なスクリーニングおよび標的された変異調査を促進することにより、発見と非臨床研究を加速しました。

これらのプラットフォームを構築すると、科学者たちは、病気の遺伝子変異や、複雑な分子メカニズムを根本的な変異に深く理解しています。 これは、人間の遺伝的眼疾患をエミュレートする複数の受容動物のモデルの作成につながっています。 このようなモデルは、ノックアウトの欠陥遺伝子のような新しい治療戦略のための実証証拠の原則で計装されています, ウイルスベクトル配信を介して機能遺伝子のコピーと遺伝子の補足をインサート.

タンデムでは、高度なキャラクター化ツールの可用性は、理想的な投与量、期間、組織のターゲティング属性で治療候補の選択を促進しています。 集合的に、技術の進化の加速ペースは、科学者が野心的な遺伝子編集コンセプトを有望な遺伝子の編集概念を、前回の有利な遺伝的眼条件に対するワンタイム管理と生涯にわたる有効性のような属性で有望な治療薬に翻訳する能力を発揮します。

市場課題 - 高コストは、アクセス性を制限する遺伝子治療に関連する

遺伝子治療は、様々な眼科疾患の治療薬が臨床検査の途方もない可能性を示しています。 しかしながら、大きな課題の一つは、そのような治療の開発と提供に関連した費用が高まっています。 効果的な遺伝子治療の開発は、通常、厳格な研究と試験の年を必要とします。 この臨床開発プロセスは非常に高価で、危険です。

また、遺伝子治療を製造することは、患者の特定のニーズに合わせてカスタマイズされたウイルスベクトルと慎重な投与を伴う複雑なプロセスです。 これらのすべての要因は、利用可能な多くの遺伝子治療の高価格タグまたはパイプラインに貢献します。

たとえば、voretigeneneparvovec、継承された網膜疾患の最初の承認された遺伝子治療は、1回の治療につき$ 850,000の1回のリスト価格を持っています。 患者様にとって有望な結果が示されていますが、このような高コストの限界の患者のアクセスとこの新しい治療アプローチのための保険料の払い戻し。

眼科疾患の遺伝子治療が進んでおり、開発に伴うコストを削減するとともに、広範な患者集団におけるこの技術の活用と利点を最大限に高めることが重要となります。

市場機会 - 比類のない医療ニーズと新興市場への拡大

眼科における遺伝子治療市場にとって重要な機会は、アジア、ラテンアメリカ、中東、アフリカの新興国に拡大しています。 これらの地域の多くの人口は、盲目の眼科疾患の高い予防に苦しんでいますが、さまざまな経済およびインフラの障壁による高度な治療オプションへのアクセスが欠如しています。

遺伝子治療は、現在、これらの市場で限られた治療オプションを持っている遺伝的に主導の網膜障害の管理を変換する可能性があります。 国際医薬品開発会社および国内製薬会社は、新興市場向けに戦略的に調整された臨床試験および規制当局の提出を行うことで、このアンメットニーズに投資することができます。 地域医療提供者と患者の擁護団体との提携により、患者の識別と治療の配信を容易にします。

成功した新興市場拡大戦略により、遺伝子治療会社がより大きな患者プールにアクセスし、収益を有意義な方法で成長することができます。 また、世界中の革命的なセラピーを身につけるという目標も達成できるでしょう。