Prader-Willi Syndrome(PWS)市場は、 米ドル 0.916 ベン に 2024 そして到達する予定 2031年までのUSD 1.47 Bn、混合の年次成長率で育つ 2024年から2031年にかけて7%のCAGR。

PWSの新規および改善された処置の選択を開発するための研究資金の増加は、市場を運転する重要な要因です。 安全性を評価するいくつかの臨床試験, カロリー摂取の制限などの新しい治療アプローチの有効性, 成長ホルモン補充, 行動療法は現在進行中です.

市場ドライバ - PWSの普及率を世界的に増加させる

Prader-Willi症候群は、染色体15の特定の遺伝的物質の損失によって引き起こされるまれな遺伝的無秩序です。 まだまれな条件と見なされますが、分析は、世界のさまざまな地域でPWSの普及が増加していることを示唆しています。 この増加の重要な理由のいくつかは、医師と一般の人々の間でより多くの意識による症候群のより良い認識であり、診断能力の改善である可能性があります。

今日、遺伝子検査および診断方法の進歩により、より多くのケースが正しく識別されます。 また、新生のスクリーニングなどのコンセプトは早期診断を認めています。 近年、高機能な有病者数の観察に大きく貢献しています。 また、この側面を再確認する年齢とともに、研究が高まっています。

専門家は、先進的なケアにより、患者の寿命が伸びるにつれて、PWSと繁栄する人口は今後数年にわたって拡大し続けると感じています。 一部の研究レビューでは、世界中の15,000〜30,000人の人々がPWSを持っていることを示唆しています。

まれなグループをまだ残っている間、持続的な増加は、PWSによって影響されるより多くの個人の増加された診断およびより長い生存を示す。 これは、患者集団の進化する治療ニーズに継続的に焦点を合わせる必要性を示しています。

市場ドライバー - 遺伝子治療およびターゲット治療における高度成長

革新的な治療アプローチの開発は、複雑な性質と多系統的な関与を与えられたPWSの大きな焦点でした。 研究者は、遺伝子治療の領域で特に顕著な進歩をし、過去10年間にわたって治療を標的させました。

PWSの分子メカニズムをよりよく理解することを目的とした強烈な研究を経つと、遠くないほど遠くに見える可能性が開けています。 新しい治療候補のホストは、実証済みの効果的で安全な場合は、根本的に病気のフェノタイプを変更することを約束していることを評価されています。

1つの重要な達成は、最近の成功した前臨床研究とアンチセンスオリゴナクレオチド(ASO)および他の遺伝子サイレンシング技術を評価する初期段階の人間の試験でした。 一方、アクティブテストの他のモダリティには、コンビナント・アドノ・アソシエーション・ウイルス・ベクター、CRISPR-Cas9システムとMIRNA置換を用いたゲノム編集による遺伝子置換療法が含まれます。

遺伝的介入に加えて、PWSの欠乏症のより良い特徴化は、評価に入る標的医薬品のエージェントにつながりました。 研究はまたホルモンの不均衡、行動症状、筋肉機能不全および消化管の問題に焦点を合わせる薬剤を見ています。

最後に、PWSに関連したさまざまな科学領域にわたって進行中の画期的な作業から最大限の利益を得るために、治療を組み合わせるための加速運動があります。 これらの傾向は、このまれな病気の影響を受けた個人にとって非常に有望な未来を示しています。

市場課題 - 成長ホルモン治療の高コスト

Prader-Willi Syndrome (PWS) 市場の主要な課題の1つは、成長ホルモン治療に関連する高いコストです。 成長ホルモン療法は、現在 PWS のための唯一の承認された処置です; しかしながら, それは、患者とその家族に大きな経済的負担を置く長年にわたって毎日の注射を必要とします.

成長ホルモン自体のコストは実質的です, 平均的な年間コストが超過して $30,000-$40,000 患者あたりUSD. 治療中に必要な定期的な医療監視と予約のための追加費用は含まれていません。

PWSはまれな状態であるため、保険のカバレッジは取得する課題であり、保険がまだ多くの患者にとって禁止される可能性がある後、ソケットの費用が発生することがあります。 この高い財務障壁は、PWS人口の大規模なセグメントの治療へのアクセスを制限します。 成長ホルモン療法へのアクセスと摂取を拡大するために、, 新しい価格設定と払い戻しモデルは、医薬品メーカーや保険会社と一緒に探す必要がある場合があります.

市場機会 - Hyperphagiaと行動問題に対処するブレークスルー治療の可能性

PWS市場にとって重要な機会は、条件のhyperphagiaと行動症状に対処することができる新しい治療オプションを開発しています。 これらは、現在承認された薬物療法を持たないPWSの最も有害な側面の2つです。

極端な飢餓のエピソードを抑制し、行動を調節するのに役立つ治療は、PWSによって影響を受ける患者や家族のために変形するであろう。 健康リスクを削減し、生活の質を改善し、開発マイルストーンを支援し、より良い社会統合を可能にします。

これらの2つのコア症状領域では、医薬品会社が研究パイプラインを通じて、効果的で健康な治療を提供することができる場合、主要な市場の可能性を示しています。 新たなターゲットと化合物の調達は、臨床試験で検討されています。

成功した治療のブレークスルーは、PWS市場のかなりの部分をキャプチャし、このまれな条件での生活の最も困難な側面の1つに対処することができます。

PWSは、発達の遅延、認知障害、低筋肉の緊張および不安定な食欲に関連する複雑な遺伝的障害です。 治療は通常、乳幼児/トドル、小児期および成人期の3つの段階に分けられます。

乳幼児およびトドルで、治療は適切な栄養と成長を維持することに重点を置いています。 プレクサーは、一般的に、固体食品が導入されるまで体重減少を防ぐためのシミラックなどの処方補充をお勧めします。 小児期中、食欲制御薬はしばしば処方されます。 最初のラインオプションには、サクセンダ/リラグルチド(Novo Nordisk)とXenical/orlistat(Roche)が含まれます。 重み安定化が達成されていない場合、シムリン/プラムリンチド(AstraZeneca)を含む第2ラインの薬剤は加えることができます。

大人の方へ、ライフスタイルマネジメントは鍵を残します。 しかし、一部の患者は、Belviq/lorcaserin(Eisai)やQsymia/phentermineやtopiramate ER(Vivus)などのより強い食欲抑制剤が必要です。 栄養、行動修正、薬理学療法に関するガイダンスを提供する多分野にわたる医療チームへのアクセスを確保し、この段階で処方者の選択肢に影響を及ぼします。 PWSに影響を受けた家族にとって、遺伝的カウンセリングは重要です。

PWSの治療は、各病期における核症状を管理することを目指しています。

乳幼児では、摂食と栄養管理が不可欠で、繁栄の失敗を防ぐことができます。 カロリー密度の式は体重増加を促進するために推奨されます。 Megaceのような食欲刺激剤は使用できます。

子どもが成長するにつれて、行動療法は高phagiaとtantrumsを対象としています。 焦点は、ルーチンを確立し、適切な行動を補強し、肥満食品の見当を防止することです。 リスペリドン(Risperdal)のような抗精神薬は、関連する行動問題を軽減するのに役立ちます。

プレティーンと十代の年の間に、体重管理は代謝を低下させ、食欲を増加させるため、課題を残します。 身体活動と組み合わせた低カロリーの食事が強調されます。 連続した行動療法は食糧のまわりの衝動制御を助けます。

大人として、医療、栄養、身体的、職業的、スピーチ、精神的な健康ニーズに対応する多角的なケアが含まれます。 日常生活のスキルを身につけ、依存を最小限に抑えるためのテストプログラム 成長ホルモン療法は、早期に開始した場合、体重と体組成を助けることができます。.

生涯を通して、遺伝カウンセリングは継承パターンのために両親のために推奨されます。 早期診断は、各病期の核課題を標的とする専門的分科ケアによる結果を改善する鍵です。 調整された処置の計画は生命の質を非常に高めることができます。

医薬品開発および承認: 主要なプレーヤーが採用した最も成功した戦略の1つは、PWSの新しい薬を開発するために研究開発に大きく投資されています。 例えば、2017年、ロチェは、小児における遺伝性血管浮腫(HAE)の攻撃を治療するために、その薬物RuconestのFDA承認を受けました。

買収: 臨床試験で有望な薬剤の候補を持つ企業が製品パイプラインを拡大するのを助けました。 2019年、チエシファームアセチシは、非アルコール性皮膚炎(NASH)のために、その調査薬EL012484へのアクセスを得るために、エルレセロチを取得しました。 これにより、チエスイは肝疾患の立場を強化することができました。 そのような買収は、研究リスクを軽減し、買収された薬のレビュー/承認プロセスを高速追跡します。

パートナーシップとコラボレーション: 他のプレイヤーと提携することで、強みを補完し、弱みを緩和します。 たとえば、2018年、Nova Nordiskは、未閉鎖のまれな病気のターゲットのためのRNAiの治療法の開発のためにDicernaと提携しました。 両社は、それぞれの医薬品開発の専門知識を調達することを可能にします。 コラボレーションは、競争を削減し、データ/リソース共有を促進します。

地理的な拡張: アジアや中南米などの医薬品市場を拡大し、売上増加に貢献しました。 たとえば、2016年にロチェは中国上海Junshi Biosciences社と戦略的コラボレーションを結び、中国で医薬品を開発・販売しています。 Rocheは、中国の大きな患者プールにアクセスし、臨床試験のコストを削減しました。

洞察、成長ホルモンによる 療法: 成長ホルモンの不足は高GENOTROPINに導きます 使用方法

成長ホルモン療法の面で, GENOTROPIN (Pfizer) PWS患者間の成長ホルモン欠乏の高い優先順位を所有する市場の最も高いシェアに貢献します。. GENOTROPINは大人の子供の成長の失敗および成長ホルモンの不足の長期処置に使用する組換えの人間の成長ホルモンの注入です。

研究によると、, 周り 85-90% PWS の個人は、成長ホルモンのレベルに異常を実証します。, 成長を刺激するために下垂体から放出されるホルモン. 患者の短い身長および低い筋肉固まりのこの結果。 GENOTROPINの注入は子供のための逃された成長ホルモンおよび促進の成長を取り替え、大人のための細いボディ固まりを維持することによってこれらの問題に対処することを向けます。

PWSのコア症状に対処するための広範な使用は、他の成長ホルモン療法上の重要な市場シェアを得るためにGENOTROPINを有効にしました。

Hyperphagiaによる洞察、 処置:Hyperphagiaのターゲットを絞るBoosts DCCR ドミナンス

プラダーウィリシンドローム(PWS)市場は、DCCR(ソレノ治療薬)、カルベトシン(ACADIA医薬品)、ARD-101に分けられます。 DCCR(Soleno Therapeutics)は、市場で最も高いシェアを獲得しています。 DCCR は、PWS 患者における多重症および問題のある行動の慢性的治療を目的とした経口カプセルです。

極端な肥満を引き起こすことができる制御不能な飢餓であるHyperphagiaは、PWS管理の重要な課題の1つです。 DCCRは、グレリンの胃放出の選択的阻害剤として機能します, 食べるトリガーホルモン. 過剰なグレリンレベルを緩和することにより、DCCRは、これらの患者のhyperphagiaを硬化させる可能性があることを実証しています。 ハイパーファジャのコア原因をターゲットとするこのユニークな作用は、DCCRを他の競合他社よりもエッジを与え、セグメントのリーダーシップを主導しました。

行動と睡眠管理による洞察:WAKIXは睡眠問題の治療のための牽引を得ます

行動と睡眠管理の観点から、Prader-Willi Syndrome(PWS)市場はWAKIX(Harmony Biosciences)に分けられます。 これらのセグメントの中で、WAKIX(Harmony Biosciences)は、市場の最高のシェアに貢献します。 WAKIXは、ナルコレプシーの成人患者における過剰な昼間眠症と大胆症のために示されている最初で唯一の承認された治療です。 それは選択的に内因性受容体を阻害することによって働きます, ウェイクフルネスとREM睡眠を調整するための神経ペプチド.

研究は、PWS患者間で昼間眠気や睡眠時無呼吸などの睡眠障害の高い優先順位を明らかにします。 眠りの問題に対処する新しいメカニズムでは、WAKIXは強力な患者基盤を明らかにし、PWSの行動と睡眠管理のためのはるかに必要な治療ソリューションを提供することで、このセグメントをリードすることができます。

• PWS の子供のための GENOTROPIN および NORDITROPIN のような成長ホルモンの処置の FDA の承認は影響を受けた子供の成長の不足に対処する重要なマイルストーンを表します。
• 2023年、米国は、予測期間中に増加する予定である約22,600のPWSケースで最大の市場シェアを保持しました。
• ドイツは、過去数年間、ヨーロッパで最高のPWSケースを占めています。

Prader-Willi Syndrome(PWS)市場で動作する主要なプレーヤーには、Soleno Therapeutics、Harmony Biosciences、Pfizer、Novo Nordisk、Sandoz、ACADIA Pharmaceuticals、Aardvark Therapeutics、Gedeon Richter、Paravofarma、ConSynance Therapeuticsなどがあります。