RNA標的治療薬市場 トレンド

市場ドライバー - 医薬品巨人によるRNA標的療法への投資の増加

製薬業界は、RNA標的治療薬の巨大な可能性を認識し、医薬品開発のこの有望な分野に着実に投資を増加しています。 多くの大きな製薬会社は、RNA生物学の理解を深め、新しいRNA標的分子を開発するために、研究開発予算の大きな部分を指摘しています。

この移行をリードする主要な選手の中には、Pfizer、Roche、Merck、Co.、ジョンソン&ジョンソン、AstraZenecaなどがあります。 過去5年間、これらの会社は、この領域で働いている小規模なバイオテクノロジー企業を買収し、学術ラボと提携し、大規模なRNA研究センターを設定することにより、RNA集中プログラムを飛躍的に向上させました。 たとえば、Pfizerは最近、Cytokine療法を利用して免疫腫瘍療法の先駆者であるTrillium Therapeuticsを買収するために600万ドル以上を費やしました。 同様に、癌免疫療法のフロントランナーであるロチェは、2018年以降、RNA能力を有機的に構築し、パートナーシップを通じて無機的に構築するために、約1億ドルを上回っています。

この投資トレンドの背後にある戦略的ビジョンは明確です。 大規模な製薬会社は、RNAが病気領域にわたって真に変化する治療法を開発するための前例のない潜在性を提供することを認識しています。 遺伝子発現とタンパク質レベルを調節することにより、RNA標的薬は、以前に「許されない」と考えられている条件を治療する能力を有する。 新たな治療のパラダイムとマルチビリオンドル市場全体を開くことを約束します。 有望な臨床RNAの候補者の最初の波は、RNAの干渉とアンチセンスオリゴナクレオチドベースの薬がすでに癌、神経疾患、ならびにまれな遺伝疾患に対する有効性を実証していると、この認識を検証します。 より多くの投資が注ぐことで、近い将来にRNA薬を治療の主力化することが急速な科学的進歩が期待されます。 この投資の勢いは、RNA標的治療市場を新しい高さに推進する主要なドライバーです。

市場ドライバ - 小さな分子を標的RNAの有効性を実証する治験を上昇させる

RNA治療分野における重要な成長を促進するもう一つの奨励開発は、小さな分子候補を標的する新しいRNAを評価する臨床試験の高まりの成功です。 過去10年間、研究者は、siRNA、oligonucleotides、aptamers、RNA(saRNA)などの小さな分子RNAターゲティング剤の多様なクラスを開発しました。 これらの分子は、より良い組織の分布、経口の可用性、製造と配送のコストを削減するなどのより大きなバイオロジックと比較して、いくつかの利点を提供します。

これらの小さな分子療法の臨床検証は着実に上昇しています。 たとえば、最近の後期研究では、PCSK9をターゲットとするRNAを小さな干渉するinclisiranが1年2回服用したときに、コレステロールを安全に効果的に低下させ、心血管イベントを減らすことができることを示しました。 パティシランは、トランスチレンをターゲティングするRNAが圧倒的に肯定的な結果を達成し、相3試験における遺伝的トランスチレン媒介性アミロイド症を治療しました。 Eplontersen、アンチセンスオリゴナクレオチドは、脊椎筋萎縮の治療のためのフェーズ3の有効性を実証しています。 腫瘍学でも、臨床研究では、mRNAエンコードワクチンが強固な抗腫瘍免疫反応を生成できることを示しています。

より多くの分子が明確な臨床効力および安全ハードル、製薬会社およびベンチャー投資家は、RNA ターゲティング療法が確かに主流治療オプションになることができることを確信しています。 継続的な試験の成功率は、科学者は多くの配信課題を克服し、RNA 薬理学の深い理解を得ていると指摘しています。 この臨床証拠コンセプトは、フィールドに驚異的な検証を提供し、利害関係者がより大きなリソースをコミットすることを可能にします。 様々な病気分野における新しい候補の強力なパイプラインにより、RNA治療臨床プログラムの肯定的な結果は、長年に渡るRNA標的薬の商品化と採用を著しく加速することが確実です。

市場課題 - RNAターゲティング医薬品開発の高コスト

RNA標的治療市場に直面する主要な課題の1つは、RNA標的薬の開発に関連する高コストです。 RNAターゲティングセラピスの開発は、研究や臨床試験における重要な投資を必要とする複雑なプロセスです。 安全かつ効果的に最小限のターゲット効果でRNA機能を調節できるsiRNA、アンチセンス、およびaptamer治療薬の設計は主要な科学的ハードルです。 広範な研究は、病気の経路にリンクされているRNAターゲットを特定し、オリゴナクレオチドまたは毒性や不要な免疫反応を引き起こすことなく、それらのターゲットを調節することができる他の分子を設計するために行う必要があります。 また、RNAターゲティング薬を含む臨床試験は、安全性と納期の問題により複雑で長持ちする傾向にあります。 企業は、医薬品の安全性、有効性を証明し、商用化前に規制の承認を得るために、臨床試験の複数のフェーズを実施するための実質的なコストを調達する必要があります。 故障や長い開発のタイムラインの高いリスクは、全体的なコストに追加します。 これにより、より小規模な企業やスタートアップがRNA医薬品を独自に開発し、市場投入することが困難になります。 RNAターゲティングセラピスの分野におけるさらなるイノベーションと商品化のための障壁が高まる。

市場機会 - 未適用のRNAターゲットによる市場の可能性を拡大

RNA標的セラピューティクス市場における成長の重要な機会の1つは、非コーディングRNAターゲットの未適用クラスに起因する拡大市場の可能性です。 これまでの開発では、病気の原因タンパク質の翻訳をブロックするメッセンジャーRNA(mRNA)をターゲティングすることに重点を置いていますが、最近の研究では、マイクロRNA(miRNA)、長期非コーディングRNA(lncRNA)、および循環RNA(circRNA)などの非コーディングRNAも様々な病気の経路で重要な役割を果たしていると明らかにしました。 非コーディングRNAは遺伝子発現の重要な規制として出現し、いくつかの疾患は、その調節にリンクされています。 しかし、mRNAのターゲティングと比較し、ノンコーディングRNAの改造を目指した比較的少ない療法は開発中である。 非コーディングRNAの役割と機能を理解する研究が進んでおり、がん、神経障害、代謝疾患などの条件のためのいくつかの新しいターゲットが特定されると予想されます。 これは、企業が革新的な非コーディングRNAターゲティング療法を開発するための巨大な機会を開きます。 これらの未適用空間をターゲティングすると、RNA薬の現在のアプリケーションと市場規模を拡大する可能性があります。