カニ病市場 規模およびシェア分析 - 成長トレンドおよび予測 (2024 - 2031)

カニ病市場 サイズ - 分析

カニ病市場 トレンド

市場ドライバ - Lysomalストレージ障害の認知度を高めました

カニブ病市場の重要なドライバーは、条件のグループとして、リソマル貯蔵障害についての上昇意識です。 患者の組織による努力は、医師、新しい両親、そしてこれらについて一般の教育において重要な役割を果たしています。これらはしばしば誤解され、頻繁に誤って診断された状態です。

強化された新生児スクリーニングは、治療が病気の経過を変更する最良の可能性を持っているときに早期の診断を可能にします。 いくつかの状態は現在、赤ちゃんがリソマル障害のパネルのためにスクリーニングされていることを操作しました。 早期診断では、新規治療試験で利用可能な支持療法および入学の迅速な取り組みが可能です。 また、両親は、開始から自分の子供の状態を知られた情報に基づいた医療の決定と生活計画を作成することができます。

全体的に、医師の認知度を高め、公的なサポートが増加し、より多くの研究資金と医薬品開発活動を刺激しました。 Biopharmaの会社は患者数および市場の潜在的なより明確な映像があるとき治療を開発するために傾向にあります。 このサイクルは、より大きな研究と改善された診断/治療オプションに戻って、今後数年間、Krabbe病気の市場を駆動し続ける可能性が高い意識のサイクル.

市場機会 - 新生児スクリーニング技術の進歩

カニブ病市場で成長する大きな機会エリアは、新生児スクリーニング技術の進歩です。 症状が現れる前に、新生検によるKrabbe病の早期診断は、治療結果を大幅に改善することができます。 米国では、現在、この条件で新生児をスクリーニングしている状態がいくつかありますが、高感度と特異性のある技術は、広範囲にわたる普遍的なスクリーニングに必要です。

単一の血の点のサンプルを使用して他のlysomal貯蔵の無秩序と共にKrabbeの病気のためにテストできるより高度の多重体スクリーニング方法の開発は、人口レベルのスクリーニングをより手頃な価格および可能にする潜在的です。

追加の状態や他の国による新しいスクリーニング技術の導入は、新興療法の対象となる多くの非対称乳児を識別するのに役立ちます。 これは、患者プールを拡大し、より高い治療のアップテークを駆動します, 患者だけでなく、新しい治療オプションに投資製薬会社. 全体的に、新生児スクリーニングの継続的な改善は、患者の成果を変換し、長期的にKrabbe病市場に積極的に影響を与えることを約束します。

処方者の好み カニ病市場

狂犬病はまれで、しばしば致命的な遺伝的障害です。 治療の好みは病気の段階そして重症によって指示されます。

初期設定のKrabbe病では、肝毒性幹細胞移植(HSCT)は、標準的な第一線治療オプションです。 HSCTは、症状が現れる前に、早期に行われると最善を尽くします。 Umbilicalコード血は、一般的にその可用性で使用されます。 CordBlood RegistryやViaCordなどのブランドは人気のソースです。

症状が出た場合、症状管理へのシフトを処方します。 過度の筋肉の緊張のために、ボトックス(アレルガン)注射は使用することができます。 clobazam (Onfi) のような反発薬は分離を制御助けます。 抗生物質は頻繁に伝染を扱います。

病気が進行するにつれて、栄養補助が重要になります。 供給の管および厚くされた液体はchokingを防ぐのを助けます。 処方薬は、(Abbott) または Pediasure (Abbott) などの栄養補助食品をお勧めします。

後段には、快適性が優先されます。 体が進行して破壊するにつれて、モルフィヌのような痛みを軽減します。 抗鬱剤は苦痛を取り除くことができます。 意思決定における援助の処方者を議論し、場所と緩和的なオプションでケア戦略を持っている.

全体的に、治療アプローチは疾患段階に応じて多面的です。 薬を超えて、支持療法の調整は患者の結果に影響を及ぼし、処方者にとって重要な考慮事項です。

治療オプション分析 カニ病市場

ウサギ病は4つの主要な段階 - 初期の乳幼児、乳幼児、少年、および成人を有する。 最も一般的なおよび重度の形態は、6ヶ月前に開始する初期の乳幼児のカニブ病です。

初期の乳幼児の患者にとって、相性のある家族や無関係のドナーから肝幹細胞移植(HSCT)は、標準的な第一線治療であり、術前または初期の対症期で早期に行われた場合、結果を改善する最良のチャンスを提供します。 HSCTは、脳内の欠陥性ガルactocerebrosidase酵素を置き換えるために動作します。 しかしながら、マッチングドナーは常時利用できず、HSCTは移植関連の死亡率や死亡率のリスクも伴います。

HSCTがオプションでない場合、治療オプションには、cerliponase alfa(Brineura)のようなエージェントを使用して、酵素補充療法(ERT)が含まれます。 Brineuraは、初期のルートで直接cerebrospinal流体に管理されます。 欠乏酵素を補うことで病気の進行を遅くすることを目指しています。 Brineuraはモーター劣化を遅らせるために特にいくつかの有効性を示しているが、その長期的な利点はまだ研究されています。

ジュベニル・カニブ病のような後発症の形態のために、HSCTはまた考慮されるかもしれませんが、一般に早期の乳幼児の患者よりも効果的です。 特定の神経質または精神科の問題を標的する症状の治療も患者の提示と病期に応じて行われます。

主要プレーヤーが採用した主な勝利戦略 カニ病市場

医薬品開発のSanofi Genzymeは、Krabbe病の治療を発展させるために研究開発に焦点を当てた様々な戦略的取り組みを行っています。 2018年に、会社は乳幼児のKrabbeの病気のための調査の酵素の取り替え療法のcerliponaseアルファの安全性そして効力を評価する全体的なフェーズ3の臨床試験を開始しました。 VELoCEの研究は、このまれで破壊的な病気のためにこれまでに行われた最大の介入研究です。

別の主要なプレーヤー, Pfizer, 取得スタートアップバイオハヴェン医薬品 2019 のために $11.6 億. Biohavenは、レット症候群の新規治療であるTrofinetideを開発し、Krabbe病を含む他の神経障害。 Biohavenの買収により、Pfizerはトロフィニドへアクセスしました。これは、Krabbe病のフェーズ3の臨床試験に基づいていました。 これは、Pfizerが希少疾患ポートフォリオを強化することを可能にします。 買収は、2021年に戦略的に証明され、Trofinetideは肯定的なフェーズ3データに基づいて、Krabbe病の治療のためにFDAからOrphan薬の指定を受けました。

2016年に、クロカタレントバイオロジスティックスは、アキソバント遺伝子治療(現在のパッセージバイオ)と提携し、その予防接種ウイルス(AAV)遺伝子治療候補、PBKR03のプロセス開発、製造および分析サービスを提供し、潜在的に乳中性神経系甲状腺機能低下症(CLN2)疾患および乳幼児Krabbe病を治療する。

セグメント分析 カニ病市場

洞察、診断によって:新生児スクリーニングはKrabbeの病気のための早期発見そして介入を支えます

また、新生のスクリーニング部門は、2024年にKrabbe病市場の55.7%のシェアを保持することが期待されています。 新生のスクリーニングは新生の代謝スクリーニングとも呼ばれ、出生後数日以内に遺伝子および内分泌障害のための新生児の血液サンプルをテストすることを含みます。

多くの公衆衛生プログラムでスクリーニングされた条件の中では、カニベ病です。 簡単なかかかかかと病原菌検査から患った乳幼児を識別する能力は、医療と公衆衛生の観点から非常に価値があります。

早期診断は、利用可能な病気調節治療の迅速な取り組みを可能にします, 臨床研究は、体外的に開始したときに最善を働かせています. 現在使用している療法は、治療ではなく、病気の進行を遅くすることを目的としています。 それにもかかわらず、症状のオンセットの短い遅延でさえ、長期的結果を大幅に改善することができます。

新生児検診は、早期発見を促進し、その役割からKrabbe病のための診断セグメントの優位です。 臨床提示が起こる前に影響を受けた新生児を識別することは治療上の選択肢と予後を最適化します。 特定の早期の症状を与えられた早期診断にのみ意味します。

新生のスクリーニング技術は時間とともに採用される可能性がありますが、新生のスクリーニングの大量人口は、このまれに破壊的な条件のためにそれらのリスクを識別するための最前線の戦略を維持します。 より広い地理的新生児スクリーニングプログラムと増加した公衆衛生リソース投資は、新生児スクリーニングの市場位置を維持するのに役立ちます。

追加の洞察 カニ病市場

• Krabbe病の発生率は、遺伝子の素因による一定の分離された人口の割合が高い、世界中で10万人の出産率です。
• 新生のスクリーニングによる早期診断は、効果的な介入のために不可欠であり、開発地域におけるスクリーニングプログラムの拡大の重要性を強調しています。
• OrchardのTherapeuticsは、Krabbeのような神経変性障害の患者に希望を提供し、イントラテスカルルートを介して遺伝子治療を配信することに苦労しました。

競合の概要 カニ病市場

カニブ病市場で動作する主要なプレーヤーは、マゼンタ治療薬、パッセージバイオ、フォージバイオロジック、クライスタルバイオテクノロジー、およびオーチャード治療薬を含みます。

最近の動向 カニ病市場

カニ病市場 セグメンテーション

• セラピスト
  • 遺伝子治療(PBKR03等)
  • 幹細胞移植
• 診断によって
  • 新生のスクリーニング
  • 遺伝子検査