ゲノム編集市場は評価されると推定される 2024年のUSD 3.90 Bn そして到達する予定 2031年までのUSD 8.95 Bn、混合の年次成長率で育つ 2024年から2031年にかけて12.6%のCAGR。 ゲノム編集技術の進歩とともに遺伝的障害と癌の増殖は、ゲノム編集市場の成長を促進しています。

市場ドライバ - 高度な遺伝子の編集技術のための需要を運転する遺伝的障害の普及

健康組織による最近の推定によると、7000を超える遺伝的障害は、世界の人口の約10%に影響を及ぼしています。 一般的な遺伝的障害の中には、嚢胞性線維症、Sickle細胞貧血、Tay-Sachs病、Fragile X症候群、Hemophila、および異なる種類の癌が含まれます。

遺伝子の編集技術は、遺伝子疾患の治療のアプローチを変えるゲームとして誕生しました。 それらは患者のゲノムDNAに直接根本的な病気の変異の修正を可能にします。 CRISPR-Cas9のような革命的なツールは、遺伝子を正確に変更し、根本的な原因で遺伝子疾患を治す可能性がある効率的な方法を提供します。 バイオテクノロジー企業や研究者から、編集技術に基づく遺伝子治療の開発に大きな関心を持ちます。

需要は、特に高い非メートルの医療ニーズで遺伝的条件に苦しんでいる患者に強いです。 たとえば、ベータ血糖は、いくつかの合併症を持つ生涯にわたる血液輸血を必要とします。 遺伝子治療は、この継続的な治療療法を排除するのに役立ちます。 同様に、小児に影響を与えるいくつかのまれな遺伝的障害は、しばしば治療の欠如による知的および身体的障害または死亡につながる。 これらのすべての要因は、遺伝性疾患の治療のための遺伝子編集の適用における強力な成長を促進しています。

市場ドライバ - Crisprおよびその他生成物の編集ツールにおける技術上の優位性は、治療アプリケーションを強化します

CRISPR/Cas9システムは、使いやすさや高精度で最も人気のある技術として誕生しました。 しかしながら、継続的なイノベーションは、CRISPRに関連した様々な課題にオフターゲット効果があるように対処するのに役立ちます。 ノベルCRISPR酵素は、遺伝子の編集精度を高めるために、特異性プロファイルを改善しました。 CRISPRの配送方法も精査を受けています。 例えば、ナノ粒子、バイラルベクター、およびセルペネッティングペプチドの使用は、CRISPRコンポーネントのより効率的な細胞内配送を可能にします。

CRISPRのほかに、TALENs、meganucleases、およびベースエディタを含む他のゲノム編集プラットフォームも改良された特性で新しいバージョンを目撃しています。 たとえば、プライム編集やハイパーエディタなど、達成できるゲノム変更のスコープと柔軟性を高めます。 同時に、CRISSPRA/CRISPRi のような新しいモダリティは、汎用性の高いアプリケーションを提供し、永久的な DNA の変更なしで遺伝子発現の規則を可能にします。 さらに、簡易キットと試薬は、ラボ実験やイベント臨床使用のために、よりユーザーフレンドリーでゲノム編集手順を作っています。

このような技術は、効果的に治療することができる疾患の種類を拡大します。 全体的に、遺伝子の編集システムの設計および配達の連続的な革新は重要な方法の彼らの治療上の適用の精密そして規模を高めます。

市場課題 - 遺伝子の編集療法の開発と商品化に伴う高コスト

ゲノム編集市場が直面する主要な課題の1つは、遺伝子編集療法の開発と商品化に関連した高コストです。 市場に新しい遺伝子治療をもたらすには、長年にわたる広範な研究開発が含まれます。 プロセスは、遺伝子のターゲットを発見し、検証することを含みます, 配信のためのカスタムendonucleasesとベクトルを設計, 安全と有効性のための厳格な事前臨床検査を実施, 人間のボランティアで臨床試験のいくつかのフェーズに続いて. これらの各ステージでは、数百万ドルの投資額に相当する金融投資が必要です。

さらに、ゲノム編集療法は、個々の患者様に合わせたり、さらなるコストをエスカレートする必要があります。 製造遺伝子治療はまた、高度に専門的設備と厳格な製造制御の必要性を考慮したユニークな課題を強調しています。 グッド・マニュファクチャリング・プラクティス・コンプライアンス・施設の設置コストと、堅牢な製造プロセスの確立が禁止されています。 全体的に、単一の遺伝子治療の開発と起動の総コストは、USD $ 1億を越えると推定されています。 コストの重大負担は、医薬品の遺伝子編集技術の広範な採用のための大きなハードルをポーズします。

市場機会 - 農業および産業バイオテクノロジーセクターにおける遺伝子の編集アプリケーションの拡大

ゲノム編集市場の主な機会の1つは、農業および産業バイオテクノロジー分野におけるアプリケーションの拡大にあります。 農業では、遺伝子の編集ツールは、より高い収量で作物の品種を開発するために利用され、バイオティクスおよびアバイオティックのストレスとより良い栄養特性に対するレジリエンスを向上させます。 これは、食品の不安の増大課題に対処することができます。 ゲノム編集では、複雑な規制の問題を回避し、外部のDNAを導入することなく、正確な修正を行うことができます。

米、小麦、大豆などの重要な作物で、CRISPR-Cas9の潜在能力を実証したいくつかの特性試験。 大手バイオテクノロジー企業は、これらのイノベーションのスケールアップに大きく投資しています。 産業バイオテクノロジーでは、遺伝子の編集は、バイオ燃料、化学物質および酵素のより効率的な生産に適した微生物の開発を可能にします。 それはより高い生産性、最大限に活用された新陳代謝の道および改善された許容のような利点を提供するデザイナー細胞ラインの生成を促進できます。

技術が成熟するにつれて、農業食品および産業分野における広範な採用は、世界的に著しい経済価値と社会的価値を生み出す可能性があります。

CRISPR-Cas9テクノロジーは、2012年からゲノム編集でゲームチェンジャーとして誕生しました。 Caribou Biosciences、Editas Medicine、Intellia Therapeuticsなどの先駆的な企業は、この技術を活用して、初めての優位性を獲得しました。 CRISPR-Cas9アプリケーションに特許を迅速に提出し、ライセンス契約を確立しました。 この戦略は、ナスセント市場における知的財産の確保に貢献しました。

プレイヤーはまた、戦略的買収を追求し、技術能力とパイプラインを強化しました。 例えば、2019年CRISPRセラピューティクスでは、RNA編集の専門知識を強化するためにExonics Therapeuticsを買収しました。 Vertex Pharmaceuticalsは、2018年にExonics社を買収し、遺伝子の編集領域に入りました。 このような買収により、製品ポートフォリオを拡大し、これらの企業に対するパイプライン開発を加速しました。

リーダーは、遺伝子の編集R&Dから臨床開発と商品化まで、バリューチェーン全体で建物の能力に大きく投資しました。 例えば、2015年、コンファレンスメーカーに頼らずに独自のGMP製造施設をセットアップするために、Editas Medicineは2015年に25万ドルを投資しました。 この垂直統合戦略により、臨床供給のための知的所有権、品質、コスト、タイムラインの制御が保証されます。

企業は、より大きな医薬品開発の専門知識と財務リソースへのアクセスを得るために、グローバル製薬の巨人と提携しています。 たとえば、CRISPRセラピューティクスは、2015年にバイエルと協業し、多地域臨床試験を実施し、プログラムを加速しました。

洞察, 遺伝子の編集技術の種類によって - プログラム可能な精度の上昇

CRISPR-Casシステムは、遺伝子編集技術の面で、市場シェアの68%以上に貢献し、これまでにないプログラマビリティと精度を実現します。 CRISPR-Casは、遺伝子の変異と遺伝子の変異を修正するための使いやすい高スループットシステムを提供しています。 そのデュアルRNAガイド付きDNA結合と切断機能により、それは最小限のオフターゲット効果でほとんどすべてのゲノムの場所にターゲットにすることができます。 この精密遺伝子編集は、生体細胞や生物の遺伝子の操作を許可することで、生体医学研究における画期的な進歩を可能にしました。 CRISPR-Casの比類のないターゲティング精度は、他の技術と比較して、その相対的なシンプルさと低コストと組み合わせることで、動物のモデルを生成し、新しい作物の品種を開発するための幅広いアプリケーションのための選択の遺伝子編集ツールを作成しました。 CRISPR-Casが新たな発見と救命療法をパワーアップするための優位性を保ち続けることが期待される、その特異性、配送方法、スケールアップの可能性を高めるために、今後も革新を続けていきます。

洞察, 治療の種類によって - 細胞療法は、最前線に来ます

治療の種類に関しては、セルセラピーは、現在多くの硬化性疾患を治療するために保持する巨大な約束のために、約52%の市場で最高のシェアに貢献します。 遺伝子の編集技術は、幹細胞、T細胞および他の細胞タイプの精密な改変を可能にし、治療管理のために生体化します。 これは、遺伝子の変異を修正し、ノックイン遺伝子は、新しい機能とノックアウト遺伝子を反対の病原体や癌にインバートします。

ランドマーク領域は、T細胞ががん性腫瘍を認識し、破壊するために設計されたCAR-T細胞療法の開発です。 FDA公認のCAR-T療法は白血病およびリンパ腫のような癌のための前例のないremission率を示しました。 先に見て、固体腫瘍、中枢神経系の状態および自己免疫疾患を標的とする細胞療法は主要な進歩のために優先されます。 ゲノム編集は、細胞工学の能力と製造プロセスがより堅牢でスケーラブルになるように、細胞療法は、私たちが薬の最大の課題のいくつかを治療する方法を革命化する可能性があります。

洞察, 遺伝子の編集アプローチで - ノックアウトテクニックは、センターステージを取る

遺伝子の編集アプローチの面では、Gene Knock-Outのアプローチは、この技術は遺伝子機能の調査と薬物のターゲットの検証のための多目的なツールを提供していますので、市場の最高のシェアに貢献します。 正確な遺伝子のノックアウトは、遺伝子が早期のストップコドン、削除、またはインサートの導入によって永続的に活性化されるときに、研究者が何が起こるかを決定することを可能にします。 このシンプルで強力なアプローチにより、遺伝子の生物学的役割が病気に及ぼし、治療対象としての潜在的な洞察を得ることができます。

特にCRISPR/Cas9は、複数のターゲットをノックアウトするために使いやすさを通じて、遺伝子改変細胞および動物モデルのカタログの生成を非常に加速しました。 このようなモデルは、がんから神経変性へのヒト病状に関与する分子経路の理解を深めるために有意である。 今後は、ノックアウト方式の精度と効率性が向上し、ターゲットの発見と新たな治療の評価のためのユーティリティが大幅に成長するように設定されています。

• ゲノムの編集市場は北アメリカによって支配され、全体的な市場シェアのおよそ75%をおおいます。 CRISPR技術、特にCRISPR-Cas9システム、市場の82%のアカウント。

Genome Editing Marketで動作する主要なプレーヤーは、CRISPRの治療薬、Editasの薬、Intelliaの治療薬、ビーム治療薬、カリブバイオサイエンス、Arcturus治療薬、センチュリーセラピューティクス、グラファイトバイオ、プライム医薬品、およびVorバイオ医薬品が含まれます。