Il mercato della leucemia mieloide acuta (AML) è stimato in 1.613 miliardi di USD nel 2024 e si prevede di raggiungere 2,68 miliardi di USD entro il 2031, crescendo ad un tasso di crescita annuale composto (CAGR) del 7,5% dal 2024 al 2031.

La crescente popolazione geriatrica che è suscettibile di sviluppare AML combinato con la crescente domanda di terapia farmacologica mirata per migliorare i risultati del trattamento sono fattori chiave che dovrebbero guidare la crescita del mercato AML.

Driver di mercato - Aumento dell'incidenza di AML a causa di un'invecchiamento della popolazione

Poiché la popolazione matura in tutto il mondo, le incidenze della leucemia mieloide acuta dovrebbero aumentare sostanzialmente nei prossimi anni. È un fatto consolidato che AML colpisce gli adulti con circa il 70% dei casi diagnosticati in persone di età superiore ai 65 anni.

Si prevede che il numero di persone di età compresa tra i 65 anni o più anziani a livello globale raddoppia da livelli attuali a oltre 1,5 miliardi entro il 2050. Le persone in questa fascia d'età hanno considerevolmente maggiori probabilità di contrarre AML rispetto agli individui più giovani. Con più popolazione che entra nelle fasce di età ad alto rischio, il numero assoluto di casi AML non può rimanere invariato. Anche nei mercati sviluppati dove i sistemi sanitari sono ben attrezzati, un maggior carico di casi metterà pressione sulle risorse e sulle infrastrutture esistenti.

Declinare il sistema immunitario e aumentare la suscettibilità al danno del DNA può rendere gli anziani più inclini ai tumori del sangue come AML. Una maggiore prevalenza di comorbidità contribuisce anche ai risultati più poveri nei pazienti più anziani. Mentre gli sforzi R&D continuano a sviluppare opzioni di trattamento più sicure e più efficaci, l'aumento della popolazione geriatrica da sola garantisce un aumento dei tassi di incidenza AML in futuro.

Anche se i tassi di cura migliorano marginalmente, il picco previsto nel demografico più vecchio supererà tali guadagni, portando ad un aumento netto dei numeri di pazienti AML che richiedono cure.

Driver di mercato - Avanzamenti in terapie mirate e medicina personalizzata

Il campo oncologia ha visto la ricerca trasformativa in terapie mirate e approcci di medicina di precisione per i tumori del sangue negli ultimi dieci anni. La comprensione più sofisticata della patogenesi molecolare a livello genetico ha permesso lo sviluppo di nuovi regimi di trattamento su misura per il profilo della malattia del singolo paziente. Questo spostamento verso la cura personalizzata basata su biomarcatrice mantiene prospettive promettenti per migliorare la gestione AML.

Con l'avvento delle tecnologie di profilazione genomica, i medici sono ora in grado di identificare specifiche mutazioni genetiche e anomalie che guidano la leucemia di un paziente. Sulla base di tali intuizioni molecolari, i farmaci mirati che bloccano i percorsi patogenici critici e le proteine possono essere selezionati. Diversi agenti mirati che attaccano le mutazioni nei geni come FLT3, IDH1/2, BCL-2 hanno dimostrato risposte clinicamente significative negli studi clinici. Altre classi mirate sotto indagine includono inibitori della chinasi della tirosina, agenti ipometilanti, BCL-2 inibitori e agenti immunoterapia.

Inoltre, i progetti di prova adattativi sono sempre più utilizzati per velocizzare l'approvazione normativa delle nuove terapie dimostrate efficaci per alcuni sottoset definiti da biomarcatori. Questo consente un accesso più rapido ai trattamenti personalizzati. I regimi combinatoriali che impiegano più farmaci mirati hanno anche il potenziale per raggiungere i tassi di remissione migliorati bloccando simultaneamente più percorsi di crescita del cancro. Nel complesso, l'evoluzione tecnologica fornisce molto ottimismo per quanto riguarda i risultati migliorati, i tempi di sopravvivenza aumentati e una maggiore qualità di vita per i pazienti affetti da AML.

Sfida di mercato - costi di trattamento elevati Limitare l'accesso nelle regioni a basso reddito

A quasi 150.000 dollari per paziente negli Stati Uniti, gli alti costi del trattamento AML rappresentano una sfida significativa per l'accesso nelle regioni a basso reddito a livello globale. La maggior parte dei farmaci AML richiedono lunghi soggiorni ospedalieri per la somministrazione intensiva di chemioterapia e molti pazienti richiedono anche il trapianto di midollo osseo, aumentando ulteriormente i costi.

Nei paesi in via di sviluppo e nei mercati emergenti, i bilanci sanitari sono molto più limitati e i regimi AML standard possono superare ciò che l'assicurazione pubblica o i pagamenti extra-tasca possono sostenere. Questo crea inequità in cui i pazienti nei paesi ricchi hanno accesso ai farmaci più recenti, mentre i pazienti altrove affrontano risultati peggiori a causa solo di limitazioni finanziarie.

Affrontare questi problemi di accesso attraverso gli sforzi come i modelli di prezzi tiered o partnership con le organizzazioni sanitarie globali potrebbe contribuire ad espandere la disponibilità di nuovi agenti in regioni in cui i costi servono come barriera primaria al trattamento.

Opportunità di mercato - Sviluppo di terapie di romanzo con migliori profili di sicurezza

C'è il potenziale per nuove terapie AML non solo migliorare i tassi di sopravvivenza, ma anche affrontare alcune delle sfide associate agli effetti collaterali negativi dei regimi esistenti e problemi di tollerabilità. Le aree di esplorazione includono terapie mirate che interferiscono con specifiche vie molecolari che guidano le cellule tiepide o immunoterapie che sfruttano il proprio sistema immunitario del corpo.

Una nuova classe promettente è anticorpo farmaco coniuga che a casa payload farmaci anticancer direttamente alle cellule di leucemia. Lo sviluppo di terapie con profili di sicurezza migliorati potrebbe rendere i trattamenti più adatti per le popolazioni di pazienti più anziani o più sgombri ed evitare ricoveri per l'amministrazione della chemioterapia. Questo potrebbe ridurre il costo complessivo di assistenza, ampliando i mercati accessibili a nuovi agenti.

La leucemia mieloide acuta (AML) è generalmente trattata attraverso la chemioterapia a induzione, finalizzata a mettere la malattia in remissione. Il trattamento frontale per i pazienti più giovani comporta un regime "7+3" - 7 giorni dell'agente chemioterapeutico citosina arabinoside (nome di marca: Cytosar-U) combinato con 3 giorni di antraciclina come la daunorubina (nome di marca: Cerubidine) o idarubicina (nome di marca: Zavedos).

Per i pazienti anziani o inadatti in cui un "7+3" è considerato troppo tossico, le opzioni di intensità inferiore includono la citarabina a bassa dose da sola o in combinazione con agenti ipometilanti come l'azacitidina (nome di marca: Vidaza) o la decitabina (nome di marca: Dacogen). Il trattamento post-remissione prevede quindi chemioterapia di consolidamento utilizzando citarabina ad alta dose, con o senza antraciclina, o un trapianto di cellule staminali ematopoietiche se è disponibile un donatore adatto.

Per malattie recidive o refrattarie, i medici generalmente si rivolgono a terapie sperimentali prima. Venetoclax (nome di marca: Venclexta) combinato con la citarabina a basso dosaggio è un'opzione popolare per i pazienti anziani in grado di tollerare terapia intensiva. I pazienti più giovani possono ricevere chemioterapia di recupero con mitoxantrone, etoposide, e citarabina o clofarabina prima di procedere a un trapianto di cellule staminali, se possibile.

I fattori chiave che influenzano le preferenze dei prescritti includono l'età del paziente, lo stato delle prestazioni, le comorbidità e i fattori di rischio genetico/molecolare che determinano l'aggressività del trattamento. La copertura assicurativa e il costo sono anche crescenti considerazioni.

AML può essere ampiamente classificato in malattie a rischio standard e ad alto rischio a base di citogenetica e anomalie molecolari. Il trattamento prevede la chemioterapia a induzione in entrambi i gruppi di rischio con l'obiettivo di raggiungere la remissione.

Per i pazienti più giovani (±60yrs) con AML a rischio standard, il trattamento standard in prima linea è un regime "7+3" composto da infusione continua di citarabina (Ara-C) per 7 giorni insieme ad un'antraciclina come daunorubicin per 3 giorni. Questo induce la remissione nel 70-80% dei pazienti. La post-remissione, la chemioterapia di consolidamento con Ara-C ad alta dose è data per evitare ricadute.

Per la malattia ad alto rischio AML o recidiva / refrattaria, il regime preferito prevede un antraciclina come idarubicina o mitoxantrone invece di daunorubicin per un programma "3+7", con midostaurina o gemtuzumab ozogamicina aggiunto per i pazienti con mutazioni FLT3. Trapianto di cellule staminali, se possibile, offre la migliore possibilità di cura per tali pazienti in prima remissione.

Per AML recidivo/refrattario ineleggibile per il trapianto, le terapie combinate con base venetoclax hanno mostrato risultati promettenti. Il Venetoclax in combinazione con Ara-C a basso dosaggio ha portato ad un tasso di remissione completo del 54% e alla sopravvivenza complessiva mediana di 14,7 mesi in questa popolazione ad alto rischio. Kindler et al ha stabilito questo nuovo regime come un'opzione di recupero efficace.

Una delle strategie più efficaci adottate è stata lo sviluppo di terapie mirate con nuovi meccanismi di azione. Nel 2017, il farmaco di Pfizer Rydapt (midostaurin) è stato approvato per FLT3 mutante AML. Si rivolge a mutazioni FLT3, presenti in circa il 30% dei pazienti AML. Rydapt è stato il primo farmaco approvato specificamente per FLT3 mutante AML. Ha contribuito a migliorare i tassi di sopravvivenza ed è ancora un'opzione di trattamento standard.

Un altro esempio è la combinazione Tafinlar + Mekinist di GSK, approvata nel 2018. Essa mira specificamente alle mutazioni in geni come KIT e RAS. Prima di questo, non c'erano terapie mirate disponibili per queste mutazioni. Questo ampliato opzioni di trattamento per i pazienti con alcuni sottotipi genetici ad alto rischio.

Vidaza e Dacogen di Celgene hanno ottenuto l'approvazione rispettivamente nel 2004 e nel 2006 come primo farmaco in oltre 30 anni per AML. Hanno contribuito a rimodellare lo standard di cura al momento migliorando i sintomi e la sopravvivenza. Questo ha stabilito agenti ipometilanti come un pilastro nella terapia AML.

Più recentemente nel 2017, l'inibitore BCL-2 di Pfizer Venclexta ha ottenuto l'approvazione accelerata in combinazione con azacitidina o decitabina o citarabina a basso dosaggio per i pazienti affetti da AML più anziani. Ciò ha segnato la prima approvazione di un inibitore BCL-2 e opzioni espanse. Nelle prove, ha contribuito ad aumentare i tassi di risposta completi e i periodi di sopravvivenza generale.

Insights, Da Terapia: La Dominanza delle Droghe Fondate in Terapia Guida Alta Condividere

In termini di terapia, la chemioterapia contribuisce alla quota più alta del mercato che possiede alla disponibilità di diverse opzioni farmacologiche consolidate che sono state la base del trattamento AML. La chemioterapia sfrutta il fatto che AML è un cancro del midollo sangue e osseo, con cellule maligne che si dividono più rapidamente delle cellule normali.

I farmaci chemoterapeutici funzionano uccidendo rapidamente dividendo le cellule tumorali attraverso vari meccanismi. Farmaci come citarabina, antracicline come daunorubina e idarubicina, e agenti ipometilanti come l'azacitidina sono altamente efficaci nell'indurre la remissione in pazienti AML e hanno decenni di prove cliniche che stabiliscono i loro profili di efficacia e sicurezza.

L'ampia accettazione e familiarità di oncologi e pazienti con questi farmaci contribuisce alla chemioterapia rimanendo il trattamento di scelta, soprattutto nei pazienti appena diagnosticati e anziani.

Insights, Per via dell'amministrazione: Droghe orali portano la crescita nel percorso dell'amministrazione

In termini di rotta di somministrazione, orale contribuisce la quota più alta del mercato guidato da crescente accettazione di nuovi farmaci orali. Diversi nuovi farmaci AML recentemente approvati o nelle fasi finali di sviluppo sono somministrati per via orale piuttosto che per via endovenosa come la chemioterapia tradizionale.

Farmaci come il BCL-2 inibitore venetoclax e FLT3 inibitore gilteritinib hanno dimostrato efficacia quando dato come formulazioni orali. Questo fornisce vantaggi distinti di convenienza, risparmio di costi dalla riduzione delle visite ospedaliere e della somministrazione di farmaci ambulatoriale. L'amministrazione orale migliora l'aderenza e la conformità del trattamento.

La crescita nella ricerca sulle formulazioni orali probabilmente vedrà questo segmento dominare il percorso di somministrazione per il trattamento AML in corso.

Insights, By End User: Ospedali Corner Gestione delle Malattie Maggiore A causa di infrastrutture

In termini di utenti finali, gli ospedali contribuiscono alla quota più alta del mercato AML a causa delle loro infrastrutture e risorse avanzate per la gestione del cancro. La diagnosi e il trattamento AML spesso comporta regimi complessi come l'induzione, il consolidamento e la manutenzione chemioterapia che richiedono soggiorni ospedalieri apatici.

Gli ospedali hanno dedicato servizi oncologici, strutture di trapianto di midollo osseo e medici e infermieri ben addestrati familiari con protocolli intensivi di chemioterapia. Gestire gli effetti negativi dalle terapie beneficia anche degli ospedali di monitoraggio a tutto tondo-the-clock forniscono.

Mentre le cliniche di specialità sono sempre più coinvolte nei follow up a lungo termine, gli ospedali rimangono il punto primario di cura per la gestione iniziale, terapia di induzione e le linee successive di trattamento per AML. Questo spinge la loro posizione come il segmento principale dell'utente finale.

• I dati chiave evidenziano i 42,000+ casi incidenti di AML nei principali mercati nel 2022, con questo numero si prevede di raggiungere circa 48.000 entro il 2031. L'alta prevalenza di AML negli Stati Uniti e Giappone sta guidando la crescita del mercato.
• L'aumento delle collaborazioni tra aziende farmaceutiche per la ricerca sulle malattie rare ha accelerato il progresso nelle opzioni di trattamento, soprattutto nelle aree di terapia genica e soluzioni basate su RNA.

I principali attori del mercato Acute Myeloid Leukemia (AML) includono Bristol-Myers Squibb, AbbVie, Pfizer, F. Hoffmann-La Roche e Novartis.