Il mercato dell'anemia aplastica è segmentato da tipo di malattia (anemia ereditata, anemia acquisita), da modalità di terapia (terapie immunosoppressive, Promacta/Revola ....
Driver di mercato - Aumentare i tassi di Incidenza di Anemia Aplastica nei paesi asiatici.
Con l'aumento della globalizzazione e dell'industrializzazione in corso rapidamente in Asia, i tassi di anemia aplastica hanno visto un notevole aumento nella regione negli ultimi anni. Paesi come l'India, la Cina, il Giappone e diverse nazioni del sud-est asiatico hanno segnalato una maggiore rilevazione di casi di anemia aplastica tra la loro popolazione. Ciò è stato attribuito principalmente all'aumento dei livelli di inquinamento, una maggiore esposizione alle tossine e ai prodotti chimici nei luoghi di lavoro e cambiamenti che si verificano negli stili di vita e nelle abitudini alimentari.
L'India in particolare è emersa come una nazione con un elevato verificarsi di anemia aplastica, con stime che suggeriscono incidenze hanno raddoppiato nel corso degli ultimi dieci anni. Gli inquinanti ambientali rilasciati da numerose fabbriche combinati con i poveri standard di emissione hanno influito negativamente sulla salute pubblica. In tutto il Sud-Est asiatico, lo scenario è allarmante con le nazioni che sperimentano la transizione epidemiologica subendo un “svolto disordine del peso”. I paesi che finora hanno avuto rischi più bassi stanno ora incontrando malattie non comunicabili in abbondanza. Ciò è dovuto principalmente al cambiamento dei modelli dietetici, al lavoro sedentario e alla contaminazione delle risorse naturali da rifiuti irresponsabili. Tutti questi fattori hanno contribuito ad aumentare la suscettibilità all’anemia aplastica nella popolazione asiatica.
Con la consapevolezza e le capacità diagnostiche migliorano simultaneamente, vengono segnalati più casi ufficialmente che erano precedentemente non documentati. I tassi di incidenza in aumento in particolare nelle regioni ad alta crescita dell'Asia indicano un potenziale di mercato in crescita. Poiché queste nazioni cercano di fornire opzioni di trattamento efficaci ai loro cittadini, la domanda dovrebbe aumentare sostanzialmente per farmaci, terapie e servizi catering per la gestione dell'anemia aplastica. La crisi dell'assistenza sanitaria in fase di sviluppo richiede un'attenzione immediata delle parti interessate per frenare i fattori di rischio e garantire l'accesso alle cure avanzate per coloro che sono colpiti.
Driver di mercato - Crescere l'assunzione di terapie immunosoppressive (IST) e trattamenti avanzati come Promacta/REVOLADE
Negli ultimi dieci anni, il paesaggio di trattamento per l'anemia aplastica si è evoluto in modo significativo con nuove linee di terapie che guadagnano prominenza. Mentre il trattamento convenzionale di prima linea che coinvolge farmaci immunosoppressivi come la globulina anti-timocita e la ciclosporina A rimangono ancora popolari, sono sempre più essere integrati o sostituiti con nuove opzioni su misura. Una tale classe di farmaci che ricevono un aumento dell'assorbimento sono gli inibitori JAK approvati specificamente per l'anemia aplastica. Un primo esempio è Promacta/Revolade sviluppato da Novartis che funziona inibendo percorso JAK e stimolando la produzione di piastrine. Dal momento che l'ottenimento di approvazioni regolamentari a partire dal 2015, è emerso rapidamente come alternativa o add-on alle IST, soprattutto per i pazienti che non rispondono pienamente o affrontando effetti collaterali. La sua somministrazione orale, le reazioni avverse minime e l'azione definitiva sui sintomi l'hanno reso una scelta preferita. Recensioni regolari hanno anche trovato Promacta migliorare i risultati a lungo termine e tassi di sopravvivenza rispetto alle tradizionali IST da solo.
Sfida di mercato - costi e sfide di trattamento elevati nell'accesso a terapie avanzate in alcune regioni.
Una delle sfide chiave per il mercato dell'Anemia Aplastica è l'elevato costo di trattamento associato a terapie avanzate per la malattia. L'anemia aplastica è una malattia rara con una piccola piscina paziente a livello globale. Lo sviluppo di terapie avanzate come trapianti di cellule staminali e terapie geniche richiedono enormi investimenti in R&D. I costi di queste nuove terapie sono notevolmente elevati per recuperare gli investimenti. Questo rende i trattamenti avanzati di anemia aplastica non accessibili per molti pazienti.
Allo stesso modo, alcune regioni hanno accesso limitato ai centri di assistenza avanzati che possono fornire trattamenti complessi come il trapianto di cellule staminali e la terapia genica. La maggior parte dei paesi in via di sviluppo hanno pochissimi centri di trapianto con infrastrutture necessarie e personale medico addestrato. Anche i mercati sviluppati al di fuori degli Stati Uniti e dell'Europa hanno un numero insufficiente di fornitori di cure avanzate. La diffusione sproporzionatamente irregolare delle risorse sanitarie pone le sfide di accesso al trattamento per i pazienti affetti da anemia aplastica in queste regioni. Nel complesso, gli alti costi di nuove terapie e infrastrutture sanitarie inadeguate in alcune parti del mondo limitano un maggiore accesso ai trattamenti di anemia aplastica salvavita.
Opportunità di mercato - Sviluppo di terapie emergenti come REGN7257 e Omidubicel.
Una grande opportunità per il mercato dell'Anemia Aplastica sta nello sviluppo di candidati di trattamento emergenti che sono più efficaci ma convenienti. Farmaci come REGN7257 e Omidubicel hanno dimostrato risultati promettenti in studi clinici e hanno il potenziale per trasformare il paesaggio di trattamento. REGN7257 è una citochina investigativa IL-15 sviluppata da Regeneron per aumentare i conteggi delle cellule T in anemia aplastica. In una fase 1 prova, ha mostrato segni positivi di aumento dei conteggi delle cellule T e dei livelli di neutrofili nei pazienti. Omidubicel, sviluppato da Gamida Cell, è una terapia cellulare avanzata investigativa che utilizza il sangue del cordone ombelicale. Le prove di fase 3 hanno trovato Omidubicel ha aiutato oltre il 70% dei pazienti affetti da anemia aplastica ad evitare la necessità di trattamenti di malattia come trasfusioni di sangue e farmaci immunosoppressivi per almeno un anno. Lo sviluppo di nuove terapie come queste potrebbero offrire opzioni più efficaci e convenienti per affrontare l'anemia aplastica rispetto ai trattamenti esistenti come immunosoppressione e trapianti di cellule staminali. Ciò contribuirà a migliorare i risultati e ad ampliare ulteriormente l'accesso alla cura, aprendo così potenziali viali di crescita per il mercato.