Il mercato del trattamento dell'amiloidosi ATTR è stimato in USD 3.8 Bn nel 2024 e si prevede di raggiungere USD 6.82 Bn entro il 2031, crescendo ad un tasso di crescita annuale composto (CAGR) dell'8,7% dal 2024 al 2031. L'amiloidosi ATTR è una malattia genetica rara con deposizione di proteina anormale chiamata amiloide negli organi e nei tessuti. Ci si aspetta che diverse opzioni di trattamento e nuove pipeline di droga spingano la crescita di questo mercato durante il periodo di previsione.

Driver di mercato - i tassi di diagnosi aumentati sono Propelling Market Growth

In precedenza, l'amiloidosi ATTR è stato spesso diagnosticato come altre condizioni come insufficienza cardiaca o sindrome del tunnel carpale a causa di sintomi sovrapposti. Ciò ha portato a ritardi nell'avvio di un trattamento appropriato. Tuttavia, l'introduzione di tecniche diagnostiche non invasive ha semplificato il processo diagnostico.

La diagnosi dell'amiloidosi ATTR in una fase precoce è importante in quanto consente ai medici di monitorare i pazienti da vicino e iniziare il trattamento non appena compaiono segni di danno dell'organo. L'intervento precoce può aiutare a rallentare la progressione della malattia e ridurre le complicazioni a lungo termine. Questo ha motivato i medici ad avere un più alto indice di sospetto per l'amiloidosi ATTR nei pazienti che presentano con insufficienza cardiaca o neuropatia.

Come la precisione diagnostica migliora, il numero di pazienti affetti da amiloidosi ATTR identificati sta aumentando costantemente. Infatti, alcuni studi indicano che l'aumento dell'applicazione dei test genetici e della biopsia ha portato ad un aumento di quasi cinque volte nei casi di amiloidosi dell'ATTR recentemente diagnosticati negli ultimi anni.

Con più pazienti che vengono diagnosticati in modo appropriato, anche la domanda di malattia che modifica le terapie sta crescendo. Le aziende farmaceutiche hanno risposto espandendo i loro portafogli di prodotto per soddisfare i diversi sottotipi dell'amiloidosi ATTR. Questo ha dato ai medici alternative opzioni di trattamento basate sulle caratteristiche individuali del paziente e la fase della malattia.

Driver del mercato - Terapie di viaggio che migliorano la domanda di mercato

I progressi significativi sono stati fatti nel paesaggio terapeutico per il trattamento dell'amiloidosi ATTR. L'approvazione di tafamidi e inotersen ha portato molte opzioni necessarie per il trattamento dell'amiloidosi transtiretina-mediata. Queste terapie hanno dimostrato la capacità di stabilizzare la malattia e fornire sollievo sintomatico. Più recentemente, la FDA ha concesso l'approvazione accelerata a patisiran e pegsilimab per l'amiloidosi transtiretina ereditaria. Entrambi i farmaci impiegano meccanismi nuovi come l'interferenza del RNA per il silenzio selettivo dei geni mutanti causati dalla malattia. Questo offre un approccio mirato con meno effetti collaterali off-target.

Negli studi clinici, patisiran e pegsilimab ha portato a notevoli riduzioni nei depositi di amiloidi e neuropatie. I medici sperano che queste terapie di prima classe possano potenzialmente modificare la progressione dell'amiloidosi dell'ATTR quando vengono utilizzate in anticipo. I loro buoni profili di sicurezza-efficacia li rendono adatti anche per l'amministrazione a lungo termine. I robusti dati clinici hanno creato eccitazione nella comunità medica per quanto riguarda le prospettive di raggiungere un vero effetto di modifica della malattia con un uso continuo. Gli sponsor farmaceutici e i gruppi di advocacy pazienti stanno intensificando gli sforzi per diffondere la consapevolezza su questi trattamenti innovativi.

Poiché le prove del mondo reale confermano ulteriormente la loro promessa di impatto risultati a lungo termine, i tassi di utilizzo continueranno a crescere. Questo fiorente canale di innovazione garantisce robuste opportunità di crescita per i fornitori di trattamento dell'amiloidosi ATTR nel prossimo futuro.

Market Challenge - Natura economica delle terapie novelle Limiti di Accessibilità per alcuni pazienti

La natura costosa delle nuove terapie limita l'accessibilità per alcuni pazienti nel mercato del trattamento dell'amiloidosi ATTR. L'attuale generazione di terapie ATTR amyloidosis, come inotersen e patisiran, sono valutati a oltre $ 300.000 USD per un corso medio di trattamento.

Mentre questi nuovi farmaci hanno dimostrato la promessa nel migliorare i risultati per i pazienti affetti da amiloidosi ATTR, i loro alti prezzi di listino creano un peso finanziario significativo per i pazienti e sistemi sanitari. Molti payers negano la copertura per queste terapie che citano la mancanza di dati di efficacia e sicurezza a lungo termine per giustificare tali costi elevati.

Anche quando approvato, i pazienti possono essere tenuti a pagare grandi co-pagamenti che non possono permettersi. Di conseguenza, molti pazienti ATTR amyloidosis che potrebbero beneficiare della nuova generazione di trattamenti non hanno accesso a loro. I prezzi elevati della droga mettono anche pressione sui bilanci sanitari e potrebbero ostacolare l'assorbimento più ampio di nuove terapie ATTR amyloidosi.

Rivolgersi a problemi di prezzi e accessibilità della droga sarà fondamentale per realizzare il pieno potenziale di mercato di nuovi trattamenti in questo spazio.

Opportunità di mercato - mercati non sfruttati nei paesi in via di sviluppo

I mercati non catturati nei paesi in via di sviluppo offrono un notevole potenziale di crescita per il mercato del trattamento dell'amiloidosi ATTR. Attualmente, il mercato è dominato dal Nord America e dall'Europa occidentale dove la consapevolezza dell'amiloidosi ATTR è più alta e i pazienti hanno un migliore accesso alle tecniche diagnostiche e alle terapie novelle.

Tuttavia, l'amiloidosi ATTR ha una prevalenza globale e un numero crescente di casi sono identificati nelle regioni in via di sviluppo dell'America Latina, Asia Pacifico e Africa come capacità diagnostiche si espandono a questi mercati. Le grandi popolazioni di pazienti in paesi come Brasile, India e in tutta l'Africa presentano opportunità commerciali lucrative.

La penetrazione di terapie esistenti ed emergenti nei sistemi sanitari di paesi in via di sviluppo potrebbe portare ad un sostanziale aumento del numero di pazienti trattati a livello globale. Le aziende farmaceutiche multinazionali devono elaborare prezzi innovativi, programmi di accesso e partnership con gli stakeholder locali per sfruttare con successo questi mercati emergenti e garantire una sostenibilità a lungo termine dei nuovi trattamenti ATTR amyloidosi in tutto il mondo.

ATTR Amyloidosi tipicamente progredisce attraverso tre fasi - precoce, medio e malattia di fase tardiva. Nella fase iniziale, i prescritti iniziano comunemente il trattamento con tafamidis (Vyndaqel) o diflunisal per i pazienti con sintomi polineuropati. Questi farmaci mirano a rallentare il declino neurologico stabilizzando la transtiretina.

Poiché la malattia passa alla fase centrale con più gravi polineuropati e/o cardiomiopatia, i prescritti possono cambiare la terapia a inotersen (Tegsedi). Inotersen viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee settimanali e mira sintomi neurologici riducendo la produzione di proteina transtiretina problematica. Per i pazienti che soffrono di insufficienza cardiaca nella fase centrale, i prescritti hanno anche iniziato a usare tafamidi o farmaci sperimentali di selenziamento genico come patisiran (Onpattro) per prevenire un'ulteriore aggregazione transtiretina nei tessuti cardiaci.

Nella fase tardiva dell'ATTR Amyloidosi, i sintomi dominanti comportano una grave neuropatia, l'incapacità di eseguire attività quotidiane, e l'insufficienza cardiaca refrattaria. Attualmente, gli unici trattamenti a questo punto avanzato comportano la cura gestibile attraverso farmaci come diuretici e inibitori ACE. Prescrizioni notano che la cura di supporto è priorità una volta che i danni neurologici e cardiaci diventano irreversibili. L'approccio generale del trattamento è anche influenzato dai risultati dei pazienti sulle terapie precedenti, copertura assicurativa e nuovi farmaci nelle prove di fine fase.

Nella malattia del primo stadio, dove i depositi di amiloide sono minimi e la disfunzione dell'organo non è grave, la linea di trattamento preferita comporta l'uso di tafamidis. Tafamidis, venduto sotto il marchio Vyndaqel, è un farmaco Pfizer che funziona stabilizzando la forma tetramerica della transtiretina, impedendo così la formazione di amiloidi. Poiché il danno è in gran parte reversibile in questa fase, tafamidis aiuta a fermare la progressione della malattia e preservare la funzione dell'organo.

Una volta che il danno dell'organo diventa significativo e/o i depositi di amiloide attraversano una certa soglia, la malattia entra nella fase tardiva. Per i pazienti ATTR di fine fase con cardiomiopatia, vengono utilizzati inibitori come Vyndaqel di Pfizer o Onpattro di Alnylam/Akcea. Onpattro (patisiran) è un terapeutico di interferenza del RNA che promuove la clearance della transtiretina tossica. Offre un vantaggio su tafamidis non solo arrestando l'accumulo di amiloidi ma rimuovendo attivamente i depositi esistenti. Tuttavia, tafamidis continua ad essere la scelta preferita per i pazienti con controindicazioni a Onpattro o quelli in grado di mantenere i programmi di infusione costante.

Per i pazienti neuropatici di fine stadio, Onpattro è di solito il trattamento di scelta a causa della sua capacità di rimuovere i fibrilli amiloidi dai nervi e ridurre i livelli di dolore. Nel complesso, gli inibitori come tafamidis e Onpattro che impediscono l'amiloidogenesi o promuovono la dissoluzione dei depositi di amiloide sono emersi come il pilastro del trattamento ATTR attraverso le fasi della malattia.

Pfizer è stato un giocatore dominante nel mercato di trattamento dell'amiloidosi ATTR con il suo farmaco Vyndaqel (tafamidis meglumine). Ha ottenuto l'approvazione per l'amiloidosi cardiaca ATTR nel 2019. Una strategia chiave adottata da Pfizer stava conducendo studi clinici robusti per dimostrare efficacia e sicurezza dei tafamidi. Il suo punto di riferimento ATTR-ACT prova ha mostrato tafamidis ridotto la mortalità di tutti i motivi e ospedalizzazioni correlate cardiovascolari in pazienti ATTR-cardiac vs placebo. Questa prova clinica ha contribuito a ottenere approvazioni normative e l'accettazione del medico a livello globale.

Un'altra strategia era campagne di marketing aggressivo post approvazione per educare medici e pazienti. Pfizer ha implementato una grande forza di vendita per l'adesione e ha condotto seminari educativi che evidenziano i risultati di prova. Di conseguenza, tafamidis ha ottenuto una quota di mercato del 72% entro un anno di lancio per ATTR-cardiac negli Stati Uniti. Le sue vendite sono cresciute da $429 milioni nel 2019 a $881 milioni nel 2021 dimostrando il successo commerciale di questa strategia.

Alnylam è emerso come un forte concorrente con il suo farmaco basato su RNAi Onpattro approvato nel 2019 per ATTR-PN. Ha adottato una strategia paziente-centrica fornendo programmi di assistenza finanziaria e aumentando la consapevolezza ATTR tra i neurologi. Oltre l'80% dei pazienti idonei sono stati in grado di accedere a Onpattro attraverso i loro programmi di supporto del paziente. Questa strategia ha contribuito a stabilire Onpattro come trattamento principale per i pazienti ATTR-PN.

Insights, Per Tipo: Fattori Genetici Guidare l'Alta Prevalenza di Ereditarie ATTR Amyloidosis

In termini di tipo, l'amiloidosi ereditaria ATTR contribuisce alla quota più alta del mercato che possiede fattori genetici. L'amiloidosi ereditaria ATTR è una condizione ereditaria causata dalle mutazioni del gene TTR che produce proteine transtiretiche anormali che si dispiegano e si accumulano nei tessuti e negli organi.

Circa 100 mutazioni nel gene TTR sono state identificate finora, con le mutazioni più comuni che si verificano nelle posizioni 30, 60 e 84. Queste mutazioni genetiche hanno un modello di eredità dominante, il che significa che se un genitore passa su un gene mutato allora c'è una probabilità del 50% che ogni bambino erediterà la condizione.

Le popolazioni con antenati genetici legate ai foci endemici in Portogallo, Giappone e Svezia hanno una maggiore incidenza dell'amiloidosi dell'ATTR ereditaria dovuta alle mutazioni del fondatore ancestrale. L'elevata prevalenza di mutazioni genetiche specifiche in queste regioni geografiche contribuisce significativamente alla quota di mercato dominante del segmento di amiloidosi ATTR ereditaria.

Insights, Per Trattamento: Trattamento Stabilito Paradigm Boosts Farmacologico Segmento delle terapie

In termini di trattamento, le terapie farmacologiche contribuiscono alla quota più alta del mercato a causa di un paradigma di trattamento stabilito. Gli stabilizzatori della transtiretina come Tafamidis e Patisiran che impediscono la dissociazione delle proteine della transtiretina e la formazione di fibril amiloide sono diventati lo standard di cura per i pazienti ereditari dell'amiloidosi dell'ATTR. A causa di comprovata efficacia e sicurezza dimostrata negli studi clinici, hanno rapidamente ottenuto approvazioni e rimborsi normativi a livello globale.

Inoltre, la somministrazione orale non invasiva di queste terapie farmacologiche rende l'adesione a lungo termine e la gestione conveniente per i pazienti. Linee guida cliniche stabilite raccomandano l'iniziazione precoce della terapia di modifica della malattia per ritardare la progressione della malattia, creando una forte domanda clinica per i farmaci farmacologici nel paesaggio di trattamento dell'amiloidosi dell'ATTR.

Insights, Per Strada dell'Amministrazione: Modulo di Dosaggio Preferito Drives Oral Route of Administration Segment

In termini di percorso di somministrazione, l'amministrazione orale contribuisce alla quota più alta del mercato a causa di una forma di dosaggio favorevole. Terapie farmacologiche disponibili come Tafamidis e Patisiran offrono capsule e compresse orali come il percorso di consegna della droga.

Il percorso orale permette l'amministrazione ambulatorio con meno disagio e rischi associati a iniezioni endovenose o sottocutanee. Maggiore accettazione dei farmaci orali porta a più prescrizioni e adesione alla terapia.

Inoltre, i farmaci orali hanno benefici economici con costi di amministrazione ridotti e utilizzo delle risorse sanitarie rispetto alle rotte parenterali. Questi vantaggi delle rotte orali di consegna lo stabiliscono come la forma più ampiamente utilizzata di amministrazione tra i pazienti affetti da amiloidosi ATTR.

• L'amiloidosi ATTR colpisce circa 50.000 persone in tutto il mondo, ma spesso viene diagnosticata a causa di sintomi non specifici.
• La malattia colpisce prevalentemente gli individui di età superiore ai 60 anni, con amiloidosi ATTR di tipo selvatico più comune nei maschi.
• L'alto costo delle terapie può superare $ 25.000 per paziente all'anno, ponendo un peso significativo sui sistemi sanitari e pazienti.

I principali giocatori che operano nell'ATTR Amyloidosis Treatment Market includono Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics, Inc., Akcea Therapeutics, Inc., Prothena Corporation plc, Corino Therapeutics, Inc. e AstraZenecalc.