L'atrofia del sistema multiplo (MSA) Si stima che il mercato sia valutato USD 137.3 Mn nel 2024 e si prevede di raggiungere USD 211.1 Mn entro il 2031, crescita a un tasso di crescita annuale composto (CAGR) del 4,4% dal 2024 al 2031.

Il mercato MSA dovrebbe assistere alla crescita costante nel periodo previsto. Questo può essere attribuito al tasso di diagnosi crescente di MSA e alle attività di ricerca in crescita per lo sviluppo di trattamenti efficaci. Attualmente non vi è alcuna cura per MSA e sono disponibili solo trattamenti sintomatici che forniscono benefici modesti. Così, i produttori di droga si stanno concentrando sullo sviluppo di nuovi trattamenti che modificano le malattie, come agenti neuroprotettivi e antiossidanti. Inoltre, l'aumento della spesa sanitaria nei principali mercati e l'espansione delle sperimentazioni cliniche per i farmaci conduttivi sono alcuni altri fattori che dovrebbero guidare la domanda di trattamento MSA e quindi sostenere la crescita del mercato durante il periodo di previsione.

Driver di mercato - Aumentare la prevalenza di atrofia di sistema multipli

Aumentare la prevalenza di atrofia di sistema multipli

Multiple System Atrophy (MSA) è una rara malattia neurodegenerativa che colpisce il sistema nervoso autonomo e le aree del cervello relative al movimento. La causa esatta di MSA è sconosciuta e non c'è cura. Man mano che la malattia progredisce, le persone che vivono con problemi di esperienza MSA con equilibrio e movimento, così come i movimenti involontaria masturbazione o torsione chiamati diskinesia. Possono anche avere problemi di respirazione e regolazione della pressione sanguigna insieme ad altre funzioni autonomiche.

Secondo gli studi pubblicati su riviste mediche, la prevalenza di MSA sta aumentando in tutto il mondo. Un fattore chiave che contribuisce a questo aumento è l'invecchiamento della popolazione globale. L'MSA è diagnosticata soprattutto nelle persone di età superiore ai 50 anni e il rischio aumenta con ogni decennio di vita. Con l'aspettativa di vita generale in aumento in molti paesi, la piscina di persone anziane che sono più suscettibili di sviluppare MSA è in crescita più grande. Alcune ricerche hanno anche suggerito alcune tossine ambientali e lesioni alla testa come potenziali fattori di rischio. Tuttavia, è ancora necessaria una maggiore ricerca per comprendere pienamente tutte le cause.

I costi sociali ed economici associati a MSA sono sostanziali in quanto i pazienti richiedono una vasta cura nelle fasi avanzate. I membri della famiglia e gli assistenti spesso devono fare grandi aggiustamenti nella loro vita e routine quotidiana per badare a un individuo con MSA. Questo può porre un peso emotivo e finanziario significativo. Con un numero crescente di pazienti, la domanda di farmaci specializzati per rallentare la progressione della malattia e le terapie di supporto sta aumentando. Più professionisti del settore sanitario devono anche essere addestrati nella diagnosi corretta e nella gestione MSA data la sua complessità e somiglianze con altri disturbi del Parkinsonian. Nel complesso, la crescente prevalenza di MSA a livello globale sarà un driver importante che richiede una maggiore attenzione e risorse per lo sviluppo di trattamenti più efficaci nei prossimi anni.

Avanzamenti nelle tecniche diagnostiche

La diagnosi precoce e accurata dell'MSA rimane una sfida per i medici a causa di sintomi sovrapposti con la malattia di Parkinson e altre condizioni. Delays o diagnosi errate possono influenzare negativamente la pianificazione e i risultati del trattamento. Tuttavia, si stanno compiendo progressi significativi attraverso la ricerca in corso focalizzata sull'identificazione di biomarcatori affidabili e tecnologie di imaging migliorate. Questi progressi stanno migliorando la capacità dei medici di differenziare MSA da disturbi simili.

Per esempio, diversi studi hanno trovato proteine e metaboliti nel liquido cerebrospinale che espongono diversi modelli in pazienti MSA rispetto a quelli con la malattia di Parkinson o altre sindromi di Parkinsonian. I ricercatori stanno cercando di sviluppare semplici test di sangue o urina che incorporano un pannello di questi biomarcatori per un uso diffuso tra i medici generici. Sul fronte dell'imaging diagnostico, tecniche come il trasporto di dopamina neuroimaging con la Tomografia Computed Single Photon Emission (DaTSCAN) e la risonanza magnetica Imaging stanno dimostrando alta precisione nella distinguere MSA. L'apprendimento automatico applicato alle immagini mediche è un'altra area che testimonia il lavoro innovativo.

Poiché le conferme diagnostiche diventano disponibili in precedenza attraverso tali tecniche, i pazienti possono ottenere farmaci clinicamente su misura e terapie di riabilitazione senza indugio. Questo aiuterà a rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita. I biomarcatori possono ulteriormente aiutare la valutazione continua dei farmaci investigativi negli studi clinici. Nel complesso, i progressi nei biomarcatori diagnostici e nell'imaging sono i principali driver in quanto consentono la distinzione definitiva di MSA da disturbi simili a quelli per migliorare le vie di gestione. L'adozione più rapida nelle impostazioni del mondo reale beneficerebbe i pazienti, i caregiver e attrarre più ricerca farmaceutica nello sviluppo di trattamenti specifici per l'MSA.

Market Challenge - Opzioni di trattamento limitate

Multiple System Atrophy (MSA) è un raro disturbo neurodegenerativo debilitante con opzioni di trattamento limitate disponibili. Attualmente, non c'è cura per MSA e le terapie sono focalizzate sulla gestione dei sintomi per migliorare la qualità della vita. L'approccio di trattamento primario comporta sollievo sintomatico utilizzando farmaci per alleviare i disturbi motori, problemi di pressione sanguigna e altri disturbi associati alla condizione. Tuttavia, i farmaci disponibili tendono ad avere effetti modesti e gradualmente perdono l'efficacia nel tempo mentre la malattia progredisce. Lo sviluppo di nuovi trattamenti affronta anche sfide a causa della rarità e dell'eterogeneità del MSA, così come la mancanza di comprensione delle vie della malattia sottostante. Questo rende difficile identificare e convalidare nuovi obiettivi di trattamento. Il pool di pazienti limitato per gli studi clinici ostacola ulteriormente gli sforzi di sviluppo della droga. A causa di queste limitazioni nel panorama del trattamento, MSA rimane un disturbo debilitante che colpisce gravemente il funzionamento quotidiano e i tassi di mortalità. Affrontare le esigenze non soddisfatte esplorando nuovi approcci terapeutici promette di migliorare significativamente i risultati dei pazienti in futuro.

Opportunità di mercato - Approcci terapeutici emergenti

C'è una crescente pipeline di approcci terapeutici emergenti che offrono la speranza di trasformare il paesaggio di trattamento MSA. I ricercatori stanno acquisendo una più profonda comprensione dei meccanismi della malattia come la dispiegazione delle proteine e la neuroinfiammazione che sta consentendo l'identificazione di nuovi obiettivi e percorsi. Diverse aziende biotecnologiche e farmaceutiche stanno attivamente studiando terapie che modificano le malattie come metodi di selenziamento genico, agenti neuroprotettivi, approcci immunoterapia e terapie staminali. Per esempio, oligonucleotidi antisenso che inibiscono la produzione di alfa-sinucleina sono in studi clinici. I candidati alla droga neuroprotettiva che mirano a ridurre la neurodegenerazione sono anche in sviluppo. Terapie basate sulle cellule emergenti che sfruttano le cellule staminali mesenchymal o le cellule progenitrici neuronali mostrano la promessa di ripristinare i danni neuronali e la connettività. Con continui progressi nella ricerca e iniziative mirate di sviluppo della droga, alcune di queste strategie terapeutiche emergenti hanno il potenziale di portare i primi trattamenti mirati e di modifica della malattia ai pazienti MSA nei prossimi 5-10 anni.

Multiple System Atrophy (MSA) è un disturbo raro e degenerativo con progressione sintomatica variata nel tempo. Il trattamento mira a gestire le manifestazioni e migliorare la qualità della vita mentre la malattia avanza. Nelle fasi iniziali, i prescritti possono concentrarsi sui farmaci per affrontare la disfunzione autonomica e i disturbi motori lievi. Man mano che i disavanzi aumentano nel MSA successivo, la gestione diventa sempre più solidale e multidisciplinare. Le opzioni non-drug come la terapia fisica sono enfatizzate.

Durante il corso di malattia, i prescritti considerano i sintomi dei singoli pazienti e i livelli funzionali desiderati quando si selezionano tra modifiche di stile di vita, integratori o farmaci da prescrizione. Anche per la stessa fase di MSA, le preferenze di trattamento possono variare a seconda delle comorbidità, della tolleranza agli effetti collaterali, e naturalmente delle preferenze e delle circostanze uniche di ogni paziente e dei loro partner di cura. La comunicazione dei partner di assistenza aperta permette di prendere decisioni collaborative allineate ai valori dei pazienti.

Multiple System Atrophy (MSA) è una malattia rara e degenerativa che colpisce il sistema nervoso autonomo. È classificato in due sottotipi - MSA-C che colpisce principalmente il movimento, e MSA-P che colpisce principalmente funzioni autonomiche come il controllo della pressione sanguigna.

Attualmente, non c'è cura per MSA e il trattamento mira a gestire i sintomi. Nelle prime fasi, quando i disturbi sono lievi, il trattamento primario è il farmaco. Gli anticholinergici come il glicoprrolato possono aiutare con sudorazione eccessiva. Fludrocortisone aiuta a mantenere la pressione sanguigna. Gli stimolanti Modafinil/armodafinil possono essere utilizzati per contrastare la fatica.

Poiché la malattia progredisce a fasi moderate con peggioramento dei sintomi del movimento, sono necessarie terapie aggiuntive. Il farmaco più efficace è Osmolex ER (amantadina rilascio prolungato), un antagonista del recettore NMDA debole. Fornisce benefici modesti per rigidità, bradykinesia e tremore aumentando i livelli di dopamina nel cervello. La terapia fisica e professionale può aiutare a mantenere la mobilità e le capacità funzionali.

Nelle fasi avanzate con grave disabilità, le opzioni non-medicative possono offrire la migliore gestione. La chirurgia della stimolazione cerebrale profonda (DBS) può fornire sollievo dai sintomi motori per alcuni pazienti MSA-C se si esibiscono presto nel corso della malattia. Altri interventi si concentrano sulla palliazione attraverso il supporto nutrizionale, la terapia polmonare e la riabilitazione. La cura multidisciplinare è vitale in questa fase per il controllo dei sintomi e la qualità della vita.

Ricerca e sviluppo: Gli sforzi intensivi di ricerca e sviluppo sono stati uno dei più grandi punti di forza di grandi aziende farmaceutiche nel mercato MSA. Per esempio, Kyowa Kirin ha annunciato nel 2018 positivo Risultati di prova clinica di fase III per ixabepilone (Ixanity) per il trattamento di MSA. Questa è stata una pietra miliare chiave in quanto è stato il primo processo di Fase III mai completato per una terapia MSA. I risultati del processo di successo hanno aumentato la fiducia nel potenziale di Ixanity di essere il primo farmaco approvato per MSA.

Partnerships and Licensing Deals: Le aziende hanno collaborato o costituito accordi di licenza per rafforzare la loro pipeline MSA. Nel 2019, Vivoryon Therapeutics ha collaborato con Astellas Pharma per sviluppare terapeutici di piccola molecola per la malattia di Parkinson e MSA. Questi tipi di offerte permettono alle aziende di condividere risorse e rischi associati a costosi studi di fine fase.

Acquisizioni: Acquisire aziende con promettenti candidati di droga MSA è stata una strategia per costruire rapidamente attività pipeline. Nel 2020, Biogen acquisì la Therapeutics di Nightstar in fase iniziale, acquisendo la proprietà di programmi di stadio clinici che affrontano rare condizioni oftalmiche e MSA. Ciò ha aggiunto un asset MSA di fase II alla pipeline di Biogen.

Governo e Fondazione Supporto: Le aziende hanno ottenuto con successo finanziamenti non diluenti da governi e non profit per sostenere lo sviluppo clinico MSA. Ad esempio, nel 2020 il National Center of Neurology and Psychiatry del Giappone ha assegnato a Kyowa Kirin una sovvenzione di 4,5 milioni di dollari per far progredire lo sviluppo di Ixanity. Tale sostegno riduce il rischio finanziario e incentiva l'investimento continuato in aree di malattie rare come MSA.

Insights, By Subtype: - Prevalenza dei sintomi Parkinsonian spinge la crescita del sottotipo MSA-P

In termini di By Subtype, MSA-Parkinsonian (MSA-P) contribuisce la quota più alta del mercato che possiede la prevalenza dei sintomi Parkinsonian all'inizio della malattia. MSA-P rappresenta circa il 60% di tutti i casi MSA ed è caratterizzato prevalentemente da caratteristiche Parkinsoniane con rigidità, bradykinesia e instabilità posturale presentando relativamente presto nel corso della malattia. Questi sintomi sono simili a quelli visti nella malattia di Parkinson e possono ritardare la diagnosi differenziale accurata. Tuttavia, MSA-P tende a progredire più velocemente di Parkinson ed è in gran parte il trattamento-refrattario. L'alta frequenza dei sintomi motori Parkinsonian che sono inizialmente reattivi al farmaco di levodopa può ingannare sia i pazienti che i medici nelle prime fasi di MSA-P. Ciò comporta un ritardo diagnostico più lungo rispetto al sottotipo MSA-C. Inoltre, la mancanza di trattamenti farmacologici efficaci per MSA-P una volta stabilita la diagnosi significa che i pazienti si deteriorano rapidamente. In combinazione con l'incapacità di rallentare la progressione, questo aumenta la domanda di diagnosi precoce accurata tramite biomarcatori e imaging per distinguere MSA-P dalla malattia di Parkinson e massimizzare la capacità funzionale rimanente del paziente e la qualità della vita.

Insights, Per Diagnosi: - Necessità di biomarcatori affidabili e unità di imaging segmento di diagnosi clinica

In termini di Diagnosi, Diagnosi Clinica contribuisce la quota più alta del mercato a causa dell'attuale dipendenza dalla valutazione clinica e della mancanza di biomarcatori ampiamente disponibili o criteri di imaging per la diagnosi definitiva. La natura non specifica e sovrapposizione dei sintomi MSA con altri disturbi parkiniani presenta una grande sfida diagnostica. MSA rimane una diagnosi clinica di esclusione basata su caratteristiche cliniche progressive e la mancanza di risposta alle terapie dopaminergiche nel tempo. Tuttavia, circa il 30% delle diagnosi sono riscontrate inaccurate anche nei centri specializzati quando l'esame neuropatologico è condotto post-mortem.

Per rispondere a questo, gli sforzi significativi di ricerca nel corso degli ultimi dieci anni si sono concentrati sulla creazione di biomarcatori affidabili e criteri di imaging standardizzati per migliorare la diagnosi differenziale tra MSA e altre malattie parkinsoniane. Mentre diversi promettenti CSF, sangue e biomarcatori di imaging sono stati identificati, più lavoro di validazione clinica è ancora necessario prima che possano essere ampiamente adottati nella pratica clinica di routine. Questa necessità clinica guida la continua attenzione e la maggior parte delle azioni catturate dal segmento di diagnosi clinica in assenza di alternative diagnostiche definitive attualmente disponibili alla maggior parte dei medici e pazienti.

La mancanza di trattamenti efficaci aumenta la domanda di terapie sintomatiche

In termini di trattamento, Terapie Farmacologiche contribuisce la quota più alta del mercato a causa della mancanza di trattamenti efficaci che modificano la progressione o la gravità della malattia MSA. Fino ad oggi non ci sono terapie anti-modificanti o neuroprotettive approvate per MSA disponibili. Le attuali strategie di trattamento si concentrano esclusivamente sul sollievo sintomatico e sulla gestione del motore, dell'autonomia e di altre caratteristiche non motorie che si presentano.

La natura inesorabilmente progressiva del MSA e la gravità dei sintomi associati pone alta domanda sulle opzioni farmacologiche sintomatiche in varie fasi della malattia. I farmaci dopaminergici, gli antidepressivi, gli agenti antiipotensivi sono comunemente prescritti individualmente o in combinazione per fornire sollievo da deficit motori Parkinsonian, problemi neuropsichiatrici e disfunzione autonomica, rispettivamente. Uso off-label di agenti come l'ossibato di sodio stanno anche guadagnando interesse per i sintomi di disturbo del sonno.

Mentre le misure non farmacologiche, tra cui la fisica, il discorso e la terapia occupazionale svolgono un ruolo importante, la mancanza di agenti che mirano alla patofisiologia MSA sottostante significa che gli interventi farmacologici rimangono la base delle attuali strategie di gestione del paziente. Combinato con una crescente prevalenza della malattia globale, questo aumenta la quota leader del segmento Pharmacological Therapies.

I principali giocatori che operano nel Multiple System Atrophy (MSA) Market includono Merck & Co., Neuropore Therapies Inc., Newron Pharmaceuticals SpA, ProMIS Neurosciences Inc., Stealth BioTherapeutics Corp., AF EliFiRiS AG, Corestem Inc., MitoDys Therapeutics Ltd., Modag GmbH, Acadia Pharmaceuticals Inc., Novartis AG, Sanofi S.A., Tevally Pharmaceu.