Il mercato dei sistemi di distribuzione non virale dei farmaci è stimato per essere valutato a USD 8.1 Bn in 2024 e si prevede di raggiungere USD 20.1 Bn del 2031, crescendo ad un tasso di crescita annuale composto (CAGR) del 13,8% dal 2024 al 2031. Recenti progressi tecnologici hanno permesso una migliore obiettività e consegna dei terapeutici. Inoltre, la crescente prevalenza di malattie croniche e la crescente domanda di sistemi avanzati di distribuzione di droga contribuiscono alla crescita del mercato dei sistemi di distribuzione non virale dei farmaci.

Il mercato sta assistendo a tendenze positive con la crescente domanda di sistemi avanzati di distribuzione di droga e investimenti nelle attività R&D. La crescente necessità di migliorare la biodisponibilità e la solubilità dei farmaci sta ulteriormente spingendo la domanda di sistemi di distribuzione non virale dei farmaci. Inoltre, le politiche governative di sostegno e l'accento sullo sviluppo della droga dovrebbero contribuire alla forte crescita del mercato nel periodo di previsione.

Driver di mercato - Maggiore prevalenza di malattie intracellulari

L'avvento di varie malattie croniche e minacciose ha colpito significativamente il mercato dei sistemi di distribuzione non virale dei farmaci negli ultimi anni. Un fattore importante di crescita di guida è stata l'incidenza crescente di malattie intracellulari come il cancro, malattie infettive tra gli altri. Il cancro rimane una delle principali cause di mortalità in tutto il mondo con circa 19,3 milioni di nuovi casi e 10 milioni di decessi di cancro nel 2022. Oltre al cancro, i disturbi intracellulari come le infezioni virali causate da HIV, epatite, l'influenza pongono anche un grave carico di salute.

Trattare tali condizioni intracellulari pone sfide uniche come i metodi convenzionali di consegna della droga spesso lottano per fornire efficacemente terapeutici all'interno delle cellule bersaglio. I farmaci devono attraversare le barriere della membrana cellulare e garantire sufficienti concentrazioni intracellulari sono raggiunti nel sito di azione. Sfortunatamente, molti candidati promettenti di droga falliscono negli studi clinici a causa della scarsa biodisponibilità intracellulare. Questo evidenzia la necessità di sistemi di consegna non virali avanzati che possono trasportare efficacemente terapeutici attraverso le membrane cellulari. Terapie a base di acido nucleico richiedono anche una consegna intracellulare efficiente per l'espressione genica e l'effetto terapeutico.

La crescente epidemia di diabete ha anche alimentato la domanda. Mentre l'insulina viene somministrata tramite iniezioni per regolare i livelli di glucosio nel sangue, gli approcci innovativi di consegna intracellulare potrebbero consentire la consegna orale dell'insulina e migliorare la conformità del paziente per la gestione del diabete.

Driver di mercato - Avanzamenti nella biotecnologia e nei meccanismi di consegna della droga

I progressi significativi nel campo della biotecnologia e della scienza dei materiali nell'ultimo decennio hanno permesso di avanzare in modo innovativo nei metodi di consegna non virale. La raffinatezza continua delle proprietà biomateriali portanti, le tecniche di coniugazione e i metodi di fabbricazione hanno facilitato le capacità di consegna intracellulare migliorate. Gli sviluppi rapidi nelle aree alleate della nanotecnologia hanno ulteriormente accelerato questa evoluzione.

I vettori di particolato biomimetico sofisticati sono stati progettati per superare molteplici barriere fisiologiche e meccanismi di assorbimento cellulare; emulando gli agenti patogeni che le cellule ospitanti si sono evolute alla fagocitosi. In particolare, i materiali ispirati ai capsidi virali dimostrano una migliore farmacocinetica e farmacodinamica. Inoltre, i leganti di targeting attivi come gli anticorpi vengono coniugati ai veicoli di consegna per indurre l'endocitosi mediata dai recettori preferibilmente nelle cellule di malattia che sovraspingono gli antigeni di destinazione.

I progressi delle tecnologie di produzione hanno permesso la produzione riproducibile e scalabile di nanoparticelle terapeutiche con un controllo preciso sugli attributi di qualità critici come dimensioni, proprietà superficiali. La produzione continua utilizzando microfluidici aiuta le prestazioni costanti batch-on-batch. Tali perfezionamenti sono cruciali per le approvazioni normative e la commercializzazione. Inoltre, gli strumenti di caratterizzazione continuano ad acquisire sensibilità per comprendere meglio le relazioni struttura-attività, fornendo informazioni per ottimizzare il trasporto intracellulare. La ricerca cross-disciplinare che coinvolge fisica, chimica e biologia cellulare alimenta un ecosistema di innovazione vibrante che guida design vettoriali più personalizzati.

Market Challenge - costi di sviluppo elevati e processi produttivi complessi

Il mercato dei sistemi di distribuzione non virale della droga affronta sfide significative a causa degli alti costi di ricerca e sviluppo associati alla produzione di questi sistemi. Sviluppare un efficace vettore non virale richiede una vasta ricerca per progettare nuovi biomateriali che possono proteggere gli ingredienti farmaceutici attivi e consegnarli selettivamente ai siti di destinazione nel corpo. Estensivo test preclinico è necessario per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di diverse formulazioni vettoriali. Riunione di severi standard normativi per gli studi clinici e la produzione commerciale spinge ulteriormente i costi. I processi di produzione per vettori non virali possono anche essere altamente complessi a causa di severe misure di controllo della qualità e competenze necessarie per l'autoassemblaggio vettoriale. La produzione di vettori a scala commerciale coerente richiede attrezzature e strutture specializzate. Nel complesso i tempi e i costi del progetto sono difficili da stimare in anticipo a causa delle sfide nell'ottimizzazione delle proprietà fisiochimiche di diversi progetti vettoriali. L'alto investimento finanziario richiesto pone un ostacolo importante per i partecipanti al mercato

Opportunità di mercato: espansione nei mercati emergenti

Il mercato dei sistemi di distribuzione di droga non virale ha opportunità significative per espandersi nei mercati emergenti. C'è un'alta necessità medica non metrica per le tecnologie efficaci e convenienti di consegna della droga in paesi in via di sviluppo che hanno grandi popolazioni di pazienti e budget sanitari in crescita. L'ingresso nei mercati emergenti consente alle aziende di sfruttare i costi relativamente bassi di studi clinici e approvazioni normative. Offre anche l'opportunità di acquisire più ampia esperienza clinica e dati reali che possono accelerare le approvazioni nei mercati sviluppati. Con un migliore accesso alla salute e un aumento dei redditi, i pazienti emergenti delle nazioni sono sempre più aperti ai trattamenti innovativi. Se opportunamente adattato per i sistemi sanitari locali, i vettori non virali hanno il potenziale di adozione diffusa. Con la creazione preventiva di infrastrutture di produzione e di distribuzione, le aziende possono ottenere un vantaggio iniziale nei mercati emergenti della crescita. Questo può aiutare a compensare le sfide derivanti dall'alto investimento R&D richiesto per queste tecnologie di consegna.

I principali giocatori come Pfizer, Johnson & Johnson e Novartis hanno investito fortemente nei sistemi di consegna non virali basati su nanoparticelle negli ultimi dieci anni. Le nanoparticelle possono incapsulare le molecole di droga e trasportarle in cellule tramite endocitosi. CRLX101 di Pfizer, una nanomedicina anticancro approvata nel 2018, utilizza una nanoparticella polimerica dinamica per fornire le camptotechine. Negli studi clinici, ha mostrato una maggiore efficacia rispetto alla consegna convenzionale con meno effetti collaterali.

I giocatori si concentrano su leganti e recettori di destinazione per decorare funzionale i veicoli di consegna per il targeting tessuto/cell-specific. Nel 2015, Novartis ha ricevuto l'approvazione della FDA per HYQVIA, la prima immunoglobulina sottocutanea utilizzando nanoparti lipidi HISTAFree che mirano ai recettori FcRn sulle cellule endoteliali per aumentare i livelli di IgG. Gli studi clinici hanno dimostrato che era efficace come trattamento endovenoso con meno effetti collaterali e una maggiore conformità del paziente.

Le aziende leader stanno sfruttando le piattaforme di consegna esistenti e modificandole per nuove applicazioni di droga. Nel 2010, Johnson & Johnson ha lanciato PREZISTA, un inibitore di proteasi HIV-1 di prescrizione potenziato attraverso la codificazione - un processo di auto-assemblaggio a base di lipidi. Ha raggiunto una maggiore biodisponibilità rispetto ai precedenti inibitori della proteasi, diventando il regime di prima linea standard.

I principali giocatori partner o acquisiscono piccole aziende innovative per accedere alle nuove tecnologie di consegna. Nel 2014, Amgen ha collaborato con Isis Pharma per sviluppare AMG 890, un farmaco antisense per i rischi cardiovascolari forniti con il sistema di nanoparticella lipidica di Isis. I dati di prova della fase positiva 2 hanno portato alla designazione della FDA nel 2017.

Insights, Per tipo di Molecule Consegnato: Ampia applicazione terapeutica e vantaggi rispetto ai biologici

In termini di tipo di molecola consegnata, il sotto-segmento di piccole molecole contribuisce alla quota più alta del 54,7% nel mercato dei sistemi di distribuzione non virale dei farmaci che possiedono le loro applicazioni terapeutiche e vantaggi diffusi su biologici. I piccoli farmaci molecolari possono essere efficacemente consegnati ai tessuti target attraverso vari metodi non virali senza la necessità di processi di produzione complessi. Questo li rende altamente adatti per le malattie croniche che richiedono farmaci frequenti e a lungo termine. La loro struttura chimica definita permette anche una migliore caratterizzazione e ottimizzazione delle proprietà di consegna.

Un fattore importante che guida la crescita del segmento è il gran numero di piccoli farmaci molecolari nella pipeline di sviluppo farmaceutico. Molti nuovi candidati di piccole molecole per il cancro, disturbi autoimmuni, malattie cardiovascolari e altre indicazioni vengono valutati utilizzando tecniche di consegna non virale. Questo perché i sistemi non virali offrono un'alternativa più sicura ed economica ai vettori virali per la fornitura di piccole molecole. Liposomi, nanoparticelle, micelle polimeriche e altri vettori possono proteggere i farmaci dal degrado e controllare la loro cinetica di rilascio in modo personalizzato. La traduzione clinica di questi farmaci candidati stimola ulteriormente la domanda in questo segmento.

Un'altra spinta deriva dal crescente interesse per terapie farmacologiche combinate. I vettori non virali permettono la co-dividenziazione di più piccoli farmaci molecolari che mirano a diverse vie di una malattia in una singola formulazione. Questo migliora l'efficacia terapeutica e supera i problemi di resistenza. Varie collaborazioni accademiche e industriali stanno esplorando tali regimi di combinazione per condizioni come il cancro. Risultati favoriti da studi clinici in corso incoraggeranno l'applicazione più ampia di terapie molecola combinate mediate da piattaforme di consegna non virali.

Insights, Da Tipo di Biologico Consegnato: RNAi/mRNA spinge la crescita nel segmento di consegna di biologici non virali

All'interno del segmento biologico dei sistemi di somministrazione di farmaci non virali, RNAi e mRNA contribuiscono alla quota massima del 33,4% a causa dell'enorme potenziale terapeutico di questi biologici a base di acido nucleico. Il percorso non virale fornisce un mezzo efficiente ma sicuro per amministrare i costrutti di RNAi e mRNA rispettivamente per la regolazione del gene e la sostituzione delle proteine. Senza metodi di consegna efficaci, questi biologici non possono dimostrare i loro benefici clinici.

Un fattore importante che propellente la crescita di questo segmento è la forte pipeline clinica dei candidati RNAi e mRNA per vari disturbi genetici e acquisiti. Una moltitudine di costrutti che mirano a geni che causano malattie o codificano proteine cruciali sono in sviluppo attivo per il cancro, malattie respiratorie, condizioni cardiovascolari e altro ancora. La loro consegna richiede vettori non virali biocompatibili che possono proteggere l'RNA dal degrado e aiutare l'internalizzazione cellulare per l'output funzionale. Questa validazione clinica giustificherà gli investimenti nella raffinazione delle formulazioni e delle tecniche di consegna dell'acido nucleico.

La ricerca avanzata sulla scienza materiale e la nanotecnologia ha portato a sofisticati veicoli polimerici e a base di lipidi su misura per le esigenze uniche dei carichi di RNAi e mRNA. Proprietà come la capacità endosomolitica, cinetica disimballaggio controllata e trasporto citosolico / noleggio sono ora meglio compresi e replicati in piattaforme di consegna sinteticamente modificati. Questo livello di personalizzazione era in precedenza mancante, limitando i biologici dell'acido nucleico precoce. Con metodi di consegna in continua evoluzione, più molecole di RNAi/mRNA possono tradurre da panca a applicazioni.

• Il mercato dei sistemi di distribuzione non virale dei farmaci è pronto per una crescita significativa a causa della crescente necessità di terapie mirate che possono efficacemente fornire farmaci agli spazi intracellulari. Con i limiti dei tradizionali piccoli farmaci molecolari, in particolare la loro incapacità di legare selettivamente ad una grande porzione del genoma umano, l'industria si sta spostando verso soluzioni più innovative come i sistemi di consegna del gene e del mRNA.
• Oltre il 20% del proteome, comprese le proteine oncogene e i componenti del percorso di trasduzione del segnale, sono localizzati all'interno della membrana cellulare, rendendo i sistemi di consegna non virali cruciali per gli interventi terapeutici moderni.

I principali giocatori che operano nel mercato dei sistemi di distribuzione di farmaci non virali includono Arcturus Therapeutics, Bio-Path Holdings, CureVac, Entos Pharmaceuticals, eTheRNA Immunotherapies, Matinas BioPharma, MDimune e PCI Biotech.