カニ病市場 トレンド

市場ドライバー - 遺伝子治療における希少疾患の研究開発

遺伝子治療は、いくつかのまれな遺伝障害と継続的な進行のための有望な結果を示すが、Krabbe病などの条件のための希望を燃料化しています。 粘膜多糖症のような他のリソマル貯蔵障害のための遺伝子治療の初期臨床試験は、神経機能、臓器および組織の健康、モビリティおよび生活の質に著しい改善を経験している患者と、印象的な結果を示しています。

研究者は、他のまれな条件のためにより安全でより効果的な遺伝子治療を開発するために学んだ教訓を適用することに熱心です。 いくつかの学術的研究チームとバイオテクノロジー企業は、ウイルスベクターを使用して、正しい遺伝子を細胞や幹細胞移植に運ぶように、遺伝子の編集と組み合わせて、様々な遺伝子治療戦略に取り組んでいます。

Krabbe病の動物モデルの早期研究は約束を示しました, 治療された新生児の子犬は、かなり遅れの症状と未治療の子犬と比較して生存を拡張. これは、遺伝子治療が早期に投与した場合、患者で見られる破壊的な解明の進行を中止または遅らせることができるという概念の証明を提供します。

脊椎筋萎縮のような他の超希少疾患に対する遺伝子治療の成功は、Krabbe病のこの目標を達成することができることを実証しました, これは、今後数年間市場で運転することができます.

市場ドライバ - Lysomalストレージ障害の認知度を高めました

カニブ病市場の重要なドライバーは、条件のグループとして、リソマル貯蔵障害についての上昇意識です。 患者の組織による努力は、医師、新しい両親、そしてこれらについて一般の教育において重要な役割を果たしています。これらはしばしば誤解され、頻繁に誤って診断された状態です。

強化された新生児スクリーニングは、治療が病気の経過を変更する最良の可能性を持っているときに早期の診断を可能にします。 いくつかの状態は現在、赤ちゃんがリソマル障害のパネルのためにスクリーニングされていることを操作しました。 早期診断では、新規治療試験で利用可能な支持療法および入学の迅速な取り組みが可能です。 また、両親は、開始から自分の子供の状態を知られた情報に基づいた医療の決定と生活計画を作成することができます。

全体的に、医師の認知度を高め、公的なサポートが増加し、より多くの研究資金と医薬品開発活動を刺激しました。 Biopharmaの会社は患者数および市場の潜在的なより明確な映像があるとき治療を開発するために傾向にあります。 このサイクルは、より大きな研究と改善された診断/治療オプションに戻って、今後数年間、Krabbe病気の市場を駆動し続ける可能性が高い意識のサイクル.

市場課題 - 遺伝子治療開発の高コスト

カニブ病市場での大きな課題の一つは、この希少疾患の効果的な遺伝子治療の研究と開発に関連した非常に高いコストです。 遺伝子治療の開発は、重要な金融投資を必要とする高価で複雑で長いプロセスです。 包括的な事前臨床検査は、人間の臨床試験を開始することができる前に、有効性と安全性を評価するために動物モデルで行われる必要があります。

規制当局の承認を得て臨床試験を開始しても、人間の被験者を関与する試験の複数のフェーズが実行されなければならない。これにより、全体的なコストが大幅に増加します。 さらに、Krabbe病は非常に低い病変を持っているので、効果的な治療のための潜在的な患者プールは小さくなり、企業が大規模な研究開発投資で十分なリターンを生成することが困難になります。

規制当局が提供した経口薬の指定とインセンティブは、いくつかのコストを相殺するのに役立ちますが、大規模な製薬会社が積極的に新しい遺伝子治療プログラムを追求することを奨励するのに十分ではありません。 企業と研究機関間のコストシェアリングコンソーシアムなどの効果的なソリューションが促進されるか、公共の資金調達が大幅に増加し、高コストは、この市場での進捗のための深刻な課題を提起します。

市場機会 - 新生児スクリーニング技術の進歩

カニブ病市場で成長する大きな機会エリアは、新生児スクリーニング技術の進歩です。 症状が現れる前に、新生検によるKrabbe病の早期診断は、治療結果を大幅に改善することができます。 米国では、現在、この条件で新生児をスクリーニングしている状態がいくつかありますが、高感度と特異性のある技術は、広範囲にわたる普遍的なスクリーニングに必要です。

単一の血の点のサンプルを使用して他のlysomal貯蔵の無秩序と共にKrabbeの病気のためにテストできるより高度の多重体スクリーニング方法の開発は、人口レベルのスクリーニングをより手頃な価格および可能にする潜在的です。

追加の状態や他の国による新しいスクリーニング技術の導入は、新興療法の対象となる多くの非対称乳児を識別するのに役立ちます。 これは、患者プールを拡大し、より高い治療のアップテークを駆動します, 患者だけでなく、新しい治療オプションに投資製薬会社. 全体的に、新生児スクリーニングの継続的な改善は、患者の成果を変換し、長期的にKrabbe病市場に積極的に影響を与えることを約束します。