酸Sphingomyelinaseの欠乏(ASMD) マーケット トレンド

市場ドライバ - ASMDの普及、増加意識と診断と相まって

ASMDは酸のsphingomyelinaseの酵素の欠乏をもたらすSMPD1遺伝子の変異によって引き起こされる非常にまれなlysomal貯蔵の病気です。 この遺伝的欠陥は、細胞の膜に見られる脂肪質物質である痰薬の正常な故障を防ぎ、時間の経過とともに有害なレベルに蓄積する。

歴史的に、ASMDは、世界50〜150人の既知の患者の推定値で、最もまれなlysomal疾患の1つと考えられました。 しかし、新しい研究は、実際の前向き性が改善された診断として考えられるよりも高くなる可能性があることを示しています。 また、重度の乳幼児の形態と軽度の乳幼児の形態の両方に存在する状態が認められています。

ASMDの真の優先性は、より良い焦点になります, 努力は、医療コミュニティと公共の間で条件についての意識を高めるために継続されています. 忍耐強い支持グループは徴候、徴候および利用できるテスト選択についての教育の重要な役割を担います。 血管内骨髄の生検に伝統的に頼っていますが、新しい乾燥血斑検査では、より便利な新生児スクリーニングと深刻症の患者の診断を可能にします。 より簡単な診断経路と組み合わせた全体的な意識の増加は、世界中のより多くのASMDケースの識別と確認を促進しています。

市場ドライバ - 米国と欧州におけるXENPOZYMEおよびその強力な市場需要のFDA承認

ASMD治療市場でのもう1つの主要なドライバーは、このまれな遺伝的障害のために特別に示されたXENPOZYMEのFDAの最近の承認です。 遺伝子組換え、Sanofi社、XENPOZYMEは、細胞中のスフィンマイリン蓄積を抑える能力を実証した2022年1月に承認を加速しました。 それは IV の注入として毎週管理される組換えの人間の酸の sphingomyelinase の酵素の取り替え療法ですまたは注入は deficient か欠落させた酵素を取り替えることを意図しました。

XENPOZYMEは、前々に対症ケアを通じて単独で管理されたASMDの病変治療オプションを表しています。 臨床医は、それが意味的にこの進歩的な状態のしばしば破壊的なマルチシステム合併症に影響を与える可能性があることを認識しています。 初期現実的な経験は、臨床試験で実証された肯定的な有効性と安全性をサポートしています。

患者および医師の調査に焦点を合わせる市場調査は、XENPOZYME が世界的な ASMD の治療の基準になる可能性があることを示しています。 全体的に、この画期的なターゲティング療法の可用性は、主要な成長ドライバーであることが予想され、診断率を高め、今後数年間で全体的な酸スフィンマイオリンゼ欠乏(ASMD)の市場価値を燃やす。

市場課題 - 医薬品開発と酵素交換に伴う高コスト セラピー

酸のsphingomyelinaseの不足分(ASMD)の市場はこのまれな病気のための薬物開発および酵素の取り替え療法と関連付けられる高いコストによる重要な課題に直面します。 このようなまれな状態を治療するために薬を開発するには、小規模な患者集団における安全性と有効性を実証するために、広範な研究と臨床試験が必要です。 この医薬品開発プロセスは非常に高価で、製薬会社が実施する危険性があります。

さらに、Cerdelgaという承認された酵素補充療法は、年間で30万ドル以上で評価され、多くの医療システムや患者にとっても費用もかかります。 小規模な患者番号は、酸スフィンマイオリンゼ欠乏(ASMD)市場全体の規模が制限されていることを意味し、製薬企業が薬物開発投資を再回収する可能性がほとんどありません。

複雑な生態学的性質により、酵素代替療法にも高い生産コストが発生します。 これらの重要な財務課題は、ASMDの既存の治療法へのさらなる研究を抑制し、患者のアクセスを制限することがあります。

市場機会 - 新地域におけるXENPOZYMEの導入による市場規模の拡大

新しい ASMD 薬 XENPOZYME の承認と商品化は、この条件の市場規模を拡大する主要な機会を表しています。 XENPOZYMEは、Xenetic Biosciencesによって開発され、臨床試験における安全性と有効性を実証しています。

2023年に米国、欧州、日本における主要市場において、規制当局の承認を得て、XENPOZYMEを立ち上げる予定です。 これらの新しい領域でASMD患者に重要な追加治療オプションを提供します。 XENPOZYMEの導入には、全体的な酸スフィンマイオリンゼ欠乏(ASMD)市場を大幅に成長させる可能性がある。

XENPOZYME は、対象となる患者さまの摂取量を増加させるため、Cerdelga が現在開催している市場の一部を相殺できます。 この市場の拡大は、このまれな病気の人口のための治療を開発する企業のための投資のリターンを改善するのを助けます。