オートソマル ドミナント 多嚢胞 腎臓病市場 トレンド

市場ドライバ - 遺伝子検査における意識と進歩を増加させ、Autosomal Dominant Polycystic Kidney disease(ADPKD)の早期診断につながる。

遺伝的障害や遺伝的疾患に対する意識を高めるとともに、遺伝子検査を最適化し、さまざまな疾患を発症するリスクを把握しています。 オートソマルの優性多嚢胞性腎臓病は、早期遺伝検査と診断が患者とその家族がリスクをよりよく理解し、タイムリーな医療管理を求めることができるような遺伝状態です。

最近の技術進歩により、ADPKDを高精度に引き起こす遺伝子変異を検知できる遺伝子検査方法が改善されました。 タンパク質コーディング遺伝子の次世代シーケンシングと解析は、包括的なスキャンを可能にし、遺伝子の欠陥をピンポイントします。 これはADPKD症例の10〜15%程度で有益であり、従来のSangerシーケンシングに基づく遺伝子検査は、原因変異を特定できない可能性があります。 現代の遺伝子検査の精度は、スクリーニングを選ぶためにより多くのリスクファミリーメンバーを奨励しています。

遺伝子検査による早期診断は、治療計画や疾患管理に関するタイムリーな議論を持つ患者や医師に役立ちます。 若い年齢から腎臓機能と腎臓サイズのスキャンのライフスタイル修正と定期的な監視は、非対症期の進行を遅らせることができます。 また、家族計画の決定を支援します。 家族のメンバーのカスケード遺伝子検査は、既知の変異キャリアの子供、兄弟および拡張家族のメンバーのテストを可能にします。 要約では、遺伝学に関する知識や分子診断の進歩は、自律的な優勢性多嚢胞性腎疾患症例の早期の識別に積極的に影響を与えています。

市場ドライバ - ブースト産業開発へのトルバプタン治療の可用性。

オートソマル・ドミナントの多嚢胞性腎臓病(ADPKD)は、継承された自然と明確な治療オプションの欠如による効果的な治療管理のための大きな課題を伝統的に提起しました。 最近では、2018年のvasopressinの受容器のantagonistトルバプタンのFDAの承認は新しい希望を提供しました。 トルバプタンはアルギニン・バソプレシンの受容器を妨げ、ADPKDによって影響される腎臓の嚢胞の形成そして成長の率を減らすことによって機能します。

ADPKDを急速に進行させる患者の腎臓機能低下を遅らせるために示される最初で唯一の承認された薬物療法です。 トルバプタンは、プラセボグループと比較して、総腎臓量増加を著しく低下させることができると確立された臨床試験。 当然のことながら、医者のケアの下で容易な管理そして監視を可能にします。 ADPKD患者グループでは、低または保存された腎臓機能を含むさまざまな効果が認められています。

Tolvaptanは価値ある症状管理を提供していますが、その可用性は治療の風景を変えてきました。 Nephrologistsは現在、病気の進行を遅らせるための承認された薬理学的介入オプションを持っており、適切な場合に移植の適格性のための時間を購入する。 医薬品会社マーケティングのトルバプタンは、患者や医師の間で新しい治療のパラダイムについての意識を積極的に作成しています。 Kidney 患者の擁護団体は、グローバルにその利点について教育しています。 公衆衛生プログラムおよび民間医療プログラムの両方において、融資が押し込まれています。 全体的に、トルバプタンの市場参入は、ADPKD治療市場の成長にはるかに必要な勢いを提供しました。

市場課題 - 治療の高いコスト、特にトルバプタン、および市場における限られた処理オプション。

オートソマル・ドミナントの多嚢胞性腎臓病(ADPKD)市場は、現在入手可能な治療の費用と患者のための限られた治療代替による重要な課題に直面しています。 ADPKDで嚢胞の進行を遅らせるためのFDA承認薬の1つであるトルバプタンは、年間10万ドルを超える費用を払うことができます。 ヘルスケアシステムや外ポケットコストの難しさは、多くの患者がアクセスできない可能性があります。 さらに、トルバプタンは生命のために取られ、肝臓の損傷のような深刻な副作用を引き起こすことができます。 これらのリスクとコストは、トルバプタンがすべての患者にとって生存可能な選択肢ではないことを意味します。 現在、疾患の根本的な原因をターゲティングするのではなく、痛み管理などの治療選択のみが保守的です。 手頃な価格と効果的な治療法の選択肢の欠如は、世界的な大きなADPKD患者集団のニーズに効果的に対処する大きな課題を提示します。

市場機会:行動のノベル機構による新興薬

オートソマルドミナント多嚢胞性腎臓病市場での主な機会は、XRx-008およびVX-407などの新興薬の開発を含みます。 これらの薬剤の候補は、潜在的な非侵襲的治療オプションと既存の治療の制限の一部に対処することができる行動の新しいメカニズムを提供します。 特に、XRx-008は、肝毒性のないvasopressin V2受容体を阻害することを目指しています。 肯定的なフェーズ2データは、重要なステップを前方に示す、嚢胞成長を遅らせるための証拠を実証しました。 一方、VX-407は、細胞内カルシウムレベルと膀胱症を減らすために、分泌経路カルシウムATPaseの抑制を伴う新しいメカニズムを介して動作します。 初期段階の試験も有望な初期結果をもたらします。 異なる経路を介して根本的な原因をターゲティングする十分に許容された経口療法の可能性は、治療の選択肢を拡大し、承認された場合、多くのADPKD患者を支援することができます。 これは、市場で重要なアンメットニーズに対処するための医薬品開発者のための主要な機会を提示します.