ヒポリンファッチャ 治療市場 トレンド

市場ドライバー - 早期診断を運転する遺伝子スクリーニングの意識を成長させる

遺伝子検査は、血液の親戚に低リンファジアの歴史を持っている家族のための重要なツールとして役立ちます。 疾患に関連する遺伝子変異を識別することにより、リスクファミリーのメンバーは速やかに診断することができます。 キャリアスクリーニングは、親が影響を受けた子供を持つ危険性を判断するために期待するためにも広く使用されています。 これは、条件の進行を抑制し、小児患者の合併症を減らすことができる早期介入を促進し、主要な役割を果たしています。 ゲノム技術の高度化により、遺伝子検査はより手頃な価格で、世界規模の人口にアクセスできるようになりました。

より多くの意識を広めるために、患者の擁護団体は、医療専門家のための教育プログラムやセミナーを手配するだけでなく、一般市民です。 目的は、診断率が改善できるように、遺伝子スクリーニングの重要性を強調することです。

より多くの医師は、特に子供に明白な骨折や骨格異常のために、その差異的な診断でhypophosphatasiaを含む今、ルーチンです。 これは、遺伝子検査のための迅速な紹介を行い、症状の発症と治療の開始の間の時間ラグを短縮します。 より多くの患者が若年で診断されるように、治療の進歩から十分に利益を得ることができます。

市場ドライバ - 重症例のためのAsfotaseアルファのようなノベル療法の導入

重度の低刺激症の患者のための主要なブレークスルーは、アソファターゼアルファ、この条件のための世界的な規制承認を受け取るための第一次酵素補充療法の開発されています。 アスフォターゼアルファは、病気の根本的な病理学に対処するために欠落したアルカリリンファターゼの酵素を補うことを目指しています。 インフルエンサーのオンワードから利用できるsubcutaneous管理を使って、それは便利な投薬との個人化された処置のアプローチを提供します。

臨床試験では、アスフォアゼアルファは、骨折を防ぎ、骨格の鉱物化と全体的な成長を促進し、ビートを改善するための有望な結果を示しています。 血清アルカリリンスファターゼレベルや病気の重症の他のマーカーを著しく高めることが示されています。 継続的な治療では、歩行補助を必要としない開発モーターマイルストーンを達成し、日々の活動を独立して実行することができます。

第一次治療の承認と可用性は、患者と医療コミュニティにおける期待を活性化しました。 それは、早期に見なされた重症例が不当または致命的な場合が、低アルカリリンファターゼレベルの永久的な補正で正常な寿命の期待に進むことができることを意味します。 かつてないほどの介護者や家族が安心です。 より多くの子供は、この治療法の恩恵を受けるために診断されていきますが、その承認は、このまれな病気について世界中でより多くの知識を広めているからです。

市場チャレンジ - 年間1百万米ドルを抜くことができるSTENSIQなどの治療のコスト

低刺激症はまれな病気ですが、現在の治療法の選択肢は、採用とアクセスの幅を広げるために重要な課題を示す非常に高いコストで来ます。 アレクシオン医薬品によって開発されたStrengsIQ(アソファターゼアルファ) - 小児オンセット低リンファジア、StrengsIQ(アスフォターゼアルファ)のために承認された唯一の薬 - 頻繁で生涯注射可能な用量による投与が必要です。

STRENSIQで治療のために年間$ 300,000を超えるAlexion料金、および患者ごとの総寿命のコストは、いくつかの見積もりによると、簡単に1億ドルを超えることができます。 世界中の多くの患者や医療システムにリーチする高い経済的負担がかかっています。 hypophosphatasiaの希少性はまた、任意の製薬会社のための潜在的な顧客基盤が限られていることを意味します, より多くの手頃な価格の治療を研究し、開発に投資するために商業インセンティブを削減.

高コストの課題に取り組むことは、世界中低ホスファッショナと暮らすより多くの患者のための生活の質を改善することが重要です。

市場機会:遺伝子治療の開発

機会に熟した有望な領域は、感染性ALPL遺伝子を交換することにより、低リンファジアの根本原因を標的遺伝子治療の開発です。 遺伝子治療は、単一のまたは限られた管理を介して病気のコースを変更する可能性を保持します。, STRENSIQのような生涯注射可能な養生者の必要性を回避します。. これは、潜在的にワンタイム治療可能な状態に変形することにより、管理の長期コストを大幅に削減する機会を意味します。 いくつかのバイオテクノロジーは、Asklepios BioPharmaceuticalとAruvant Sciencesを含む低ホスファジアのための遺伝子治療アプローチを追求する研究プログラムを開始しました。

臨床試験で実証された安全かつ効果的な場合、遺伝子治療のFDA承認は、より手頃な価格の選択肢を提供することにより、治療アクセスを拡大することができます。 これは、医薬品会社が変革的な価値を実証し、高いアンメットニーズで低リンファジア治療市場で重要な第一次利点を獲得するための主要な機会を提示します。