サンフィリポ症候群市場 トレンド

市場ドライバ - 遺伝子治療と酵素の代替に研究を増加させる 希少遺伝疾患

サンフィリポ症候群のようなまれな遺伝的障害のための新しい治療法を開発するために行われている研究の重要な増加があります。 研究者は、遺伝子治療および酵素補充療法の進歩が小児におけるこの致命的な代謝状態の根本的な原因に対処することができることを願っています。

過去数年間で、様々なバイオテクノロジーと製薬企業は、Sanfilippo Syndromeの効果的な遺伝子治療の開発を目的とした研究プロジェクトを開始しました。 現在進行中の注目すべきプロジェクトの中には、Lysogeneが開発したAAV遺伝子治療の臨床試験が含まれており、患者に欠損しているSGSH遺伝子の機能的コピーを配信しています。 動物実験の予備結果は、疾患病理における酵素の長期発現と改善を実証しました。 別の潜在的な遺伝子治療アプローチは、精練性遺伝子を配信するために、根本的なベクトルの使用を含みます。 遺伝子治療は巨大な約束を保持している間, サンフィリポ症候群患者の血脳の障壁を渡る遺伝子を配信し、発現することに関連した複雑性は重要な技術的課題を引き起こします.

遺伝子治療の研究に加えて、科学者はこの条件のための新しい酵素の取り替え療法を開発することにも取り組んでいます。 複数のバイオテクノロジーは、ヘパランN-スルファターゼ(SGSH)、ナグルなど、不利な投与による酵素レベルを補充することを期待して、非遺伝子酵素の組換えバージョンを設計しました。 BioMarinの薬剤のValoctocogene Roxaparvovecの調査的な遺伝子療法はフェーズ1/2の臨床試験の病気の徴候を減らすことの早い徴候を示しました。 同様に、JCR医薬品のJR-041、静脈内酵素補充療法は、現在、フェーズI/II試験で世界市場への拡大を計画しています。

市場ドライバー - Orphan医薬品の指定の数を成長させる 規制当局による助成

世界各地の規制機関は、ポリシーのサポートとインセンティブを擁する高いアンメット医療の必要性のまれな病気としてSanfilippo症候群を認識しています。 薬物の開発者は、この病気の領域で、孤児の薬物経路による優遇措置の確保に取り組みます。 米国では、FDAとEMAの両方が、Sanfilippo症候群の開発におけるいくつかの調査療法への孤児薬の指定を付与しました。 例えば、BioMarin PharmaceuticalのBMN 270は、AAV遺伝子治療を調査し、FDAやEMAによってOrphan薬のステータスを授与しました。 同様に、JCR 医薬品は、米国FDAおよびEU機関から、JR-041、酵素代替療法のためにオーファン薬の指定を受けました。 これらの指定は、承認に応じて、臨床プロトコルの援助、臨床コストの税制、およびマーケティングの免除などの利点のためのスポンサーを修飾します。

加速された承認プロセスは薬剤の開発者が正常な薬剤の開発周期から年を剃るのを助けます。 長期患者の転帰を待ち受けるのではなく、サーロゲートまたは中間臨床エンドポイントに基づいてマーケティング承認を得るためのスポンサーのための手段を提供します。 小規模な患者集団により、自然史学が困難である希少疾患にとってはこれが不可欠です。 サンフィリポ症候群薬の開発に有利な環境を整備しました。

より多くの企業は、利用可能なインセンティブに基づいて、Orphan薬のステータスを積極的に探しています。 サンフィリポ症候群のようなまれな病気のための治療の開発にバイオ医薬品産業の増大した設計信号の数が増えました。

市場課題 - 希少疾患の発達と治療に伴う高コスト

サンフィリポ症候群市場に直面している重要な課題の1つは、まれな病気の開発と治療に関連する高いコストです。 サンフィリポ症候群は、超希少疾患と見なされます, 周りに影響を与えます 1 100,000 世界的に出産. そのような小さな患者集団では、新しい薬や治療をテストするために臨床試験を実施することは、非常に高価で困難です。 製薬会社は、限られた販売から中小企業の生存率のために、新しい治療の研究と開発に大きく投資することが多いです。 また、小型商用バッチで製造する薬は、単価が大幅に増加します。 新規治療を直接影響する価格設定を開発するコストが高いため、多くの患者や医療システムのリーチから承認された治療オプションが作成されます。 政府のインセンティブとプログラムは、いくつかのコストを相殺するのを助けたが、ニッチ、Sanfilippo症候群のようなまれな病気の市場の開発薬で基礎的な経済課題を解決していない。

市場機会 - 遺伝子治療および標的薬配送システムにおける高度化

遺伝子治療および標的薬のデリバリーシステム内の新興技術は、Sanfilippo症候群のよりインパクトのある治療の機会を提供します。 研究者は、Sanfilippo症候群を引き起こす遺伝的欠陥を修復することを目的とした遺伝子治療アプローチを開発しています。 潜在的な遺伝子治療候補を評価する臨床試験の開始は早期の約束を示しています。 アドバンスメントはまた、Sanfilippo症候群の影響を受ける中枢神経系で細胞に特別に届けるために、困難に浸透する血脳の障壁を交差させることができるナノセラピスの設計で作られています。 これらのターゲットを絞った配送アプローチは、薬の効力を改善し、不要な副作用を減らす可能性があります。 実証済みの安全かつ効果的な場合、遺伝子治療やナノセラピスなどの新しいプラットフォーム技術は、Sanfilippo症候群やその他のまれなlysomalストレージ障害の治療風景を変更することがあります。