게 질병 시장 규모 및 점유율 분석 - 성장 추세 및 예측 (2024 - 2031)

게 질병 시장 크기 - 분석

게 질병 시장 트렌드

시장 드라이버 - Lysosomal Storage Disorders의 인식 증가

Krabbe 질병 시장의 주요 드라이버는 lysosomal 저장 장애에 대한 인식이 조건의 그룹으로. 환자 조직의 노력은 의사, 새로운 부모 및 일반 대중의 교육에 중요한 역할을합니다. 이러한 자주 잘못 된 상태에 대해.

향상된 신생아 검열은 치료가 질병의 과정을 바꾸는 가장 좋은 잠재력을 가지고 있을 때 이전 진단을 허용합니다. 몇몇 국가는 이제 아기가 lysosomal 무질서의 패널을 위해 상영된다는 것을 망설였습니다. Earlier 진단은 새로운 치료 시험에 있는 유효한 지지 치료 및 등록의 더 빠른 개시를 허용합니다. 그것은 또한 부모가 시작에서 그들의 아이의 상태를 알려진 의료 결정과 삶 계획을 알 수 있습니다.

의사의 전반적인 성장 인식과 공공 지원 증가는 연구 기금 및 약물 개발 활동을 자극했다. Biopharma 회사는 환자 번호와 시장 잠재력의 명확한 그림이 있을 때 치료법을 개발하기 위하여 좀더 기울입니다. 증가 된 인식의이 사이클은 더 큰 연구로 다시 먹이고 진단 / 치료 옵션은 앞으로 몇 년 동안 Krabbe 질병 시장을 구동하기 위해 계속 될 것입니다.

시장 기회 - Newborn Screening Technologies의 발전

Krabbe 질병 시장에서 성장을위한 주요 기회 지역은 신생아 검열 기술의 발전입니다. 증상의 앞에 신생아 검열을 통해 Krabbe 질병의 조기 진단은 크게 치료 결과를 향상시킬 수 있습니다. 미국에 있는 몇몇 국가는 현재 이 상태, 높은 감도 및 특이성을 가진 기술에 대한 신생아를 더 넓은 보편적인 검열을 위해 필요로 합니다.

단일 혈액 자리 샘플을 사용하여 다른 lysosomal 저장 장애와 함께 Krabbe 질병을 테스트 할 수있는 더 진보 된 다중화 검열 방법 개발은 인구 수준의 스크린을 더 저렴하고 수용 할 수있는 잠재력을 가지고 있습니다.

추가 국가 및 기타 국가에서 새로운 심사 기술 채택은 신흥 치료에 대한 더 많은 asymptomatic 유아를 식별 할 수 있습니다. 환자 풀을 확장하고 더 높은 치료 복용을 구동, 환자뿐만 아니라 제약 회사는 새로운 치료 옵션에 투자. 전반적으로, 신생아 검열 파악에 있는 지속적인 개선은 환자 outcomes를 변형하고 장기적으로 Krabbe 질병 시장에 긍정적으로 충격을 약속합니다.

처방자의 선호도 게 질병 시장

Krabbe 질병은 희귀하고 종종 치명적인 유전 장애입니다. 치료 선호도는 질병의 단계와 심각성에 의해 결정됩니다.

초기에 Krabbe 질병을 위해, hematopoietic 줄기 세포 이식 (HSCT)는 표준 첫번째 선 처리 선택권입니다. HSCT는 증상이 나타나기 전에 일찍 수행 할 때 가장 잘 작동합니다. umbilical 코드 혈액은 일반적으로 그것의 가용성을 주어진다. CordBlood Registry 및 ViaCord와 같은 브랜드는 인기있는 소스입니다.

증상이 나타날 때, 증상을 증상 관리합니다. 과도한 근육 톤을 위해, botox (Allergan) 주입은 사용될지도 모릅니다. clobazam (Onfi)와 같은 항생제는 seizures를 제어합니다. 항생제는 빈번한 감염을 치료합니다.

질병 진행으로 영양 지원이 중요합니다. 먹이는 관 및 두껍게 한 액체는 choking를 막습니다. 처방전은 Ensure (Abbott) 또는 Pediasure (Abbott)와 같은 식이 보충제를 추천 할 수 있습니다.

나중에 단계에 대한 편안함은 우선 순위가됩니다. Opiates 같은 morphine alleviate 고통 으로 몸 진보적으로 깰. 항울제는 고통을 구호 할 수 있습니다. 장소 및 palliative 선택권에 있는 배려 전략은 결정에 있는 원조 처방전을 토론했습니다.

전반적으로, 치료 접근은 질병 단계에 따라서 다 표적으로 합니다. 약물을 넘어, 코디네이팅 지원 치료는 환자의 결과에 영향을 미치며 처방전을위한 주요 고려 사항입니다.

치료 옵션 분석 게 질병 시장

Krabbe 질병은 4 가지 주요 단계가 있습니다 - 조기 유년기, 후아성, juvenile 및 성인. 가장 일반적이고 심한 형태는 6 개월 전에 시작된 초기 유성 Krabbe 질병입니다.

조기유아 환자를 위해, hematopoietic 줄기 세포 이식 (HSCT)는 일치한 가족 또는 관련 기증자에서 표준 첫번째 선 처리이고 presymptomatic 또는 이른 symptomatic 단계에서 실행한 경우에 결과를 개량하는 제일 기회를 제안합니다. HSCT는 뇌의 결함이있는 galactocerebrosidase 효소를 대체하는 데 사용됩니다. 그러나, 일치한 기증자는 항상 유효하지 않으며, HSCT는 또한 이식 관련 사망률과 morbidity의 위험을 나타냅니다.

HSCT는 옵션이 아닙니다. 치료 옵션에는 cerliponase alfa (Brineura)와 같은 에이전트를 사용하여 효소 보충 요법 (ERT)이 포함되어 있습니다. Brineura는 intrathecal 노선을 통해 cerebrospinal 유체로 직접 관리됩니다. 그것은 누락 된 효소를 보충하여 질병 진행을 느리게하는 것을 목표로합니다. Brineura는 특히 저속 모터 악화에 대한 일부 효능을 보았지만 장기적인 이점은 여전히 공부되고 있습니다.

나중에 배꼽 Krabbe 질병과 같은 형태를 위해, HSCT는 또한 고려될지도 모르지만 조기 유성 환자보다 일반적으로 덜 효과적입니다. 특정 신경 또는 정신적 문제를 대상으로하는 증상 치료는 환자의 발표 및 질병 단계에 따라 제공됩니다.

주요 플레이어가 채택한 주요 승리 전략 게 질병 시장

Leading drug Developer Sanofi Genzyme는 Krabbe 질병에 대한 치료를 개발하기 위해 연구 및 개발에 중점을 둔 다양한 전략 이니셔티브를 착수했습니다. 2018년에, 회사는 그것의 조사 효소 보충 치료 cerliponase alfa의 안전 그리고 효능을 평가하는 세계적인 단계 3 임상 예심을 시작했습니다. VELoCE 연구는이 드물고 질병을 해소하기위한 가장 큰 개입 연구입니다.

또 다른 주요 선수 인 Pfizer는 2019 년에 시작 Biohaven Pharmaceutical을 11.6 억 달러에 인수했습니다. Biohaven은 Trofinetide, Krabbe 질병을 포함한 Rett 증후군 및 기타 신경 질환을위한 소설 치료 개발되었습니다. Biohaven을 취득함으로써, Pfizer는 Krabbe 질병을 위한 단계 3 임상 시험의 밑에 있는 Trofinetide에 접근을 한 번에 얻었습니다. 이 허용 Pfizer는 드문 질병 포트폴리오를 강화합니다. 인수는 2021 년에 전략적으로 입증 된 Trofinetide는 긍정적 인 단계 3 데이터를 기반으로 Krabbe 질병의 치료를위한 FDA에서 나판 약물 설계를 받았습니다.

2016년에, CRO Catalent Biologics는 axovant 유전자 치료 (현재 Passage Bio)와 제휴하여 공정 개발, 제조 및 분석 서비스를 제공합니다. 그들의 adeno-associated 바이러스 (AAV) 유전자 치료 후보자, PBKR03, 잠재적으로 후아일 neuronal ceroid lipofuscinosis (CLN2) 질병 및 유아 Krabbe 질병.

세그먼트 분석 게 질병 시장

Insights, 진단에 의해: 신생아 검열 지원 크라브 질병을 위한 조기 탐지 및 개입

신생아 선별 세그먼트는 또한 2024 년 크라브 질병 시장의 55.7% 점유율을 보유 할 것으로 예상됩니다. 신생아 검열은 또한 신생아 대사 스크리닝이라고 칭하고, 출생 일 이내에 여러 유전 및 내분비 장애에 대한 신생아의 혈액 샘플을 테스트합니다.

많은 공공 보건 프로그램에서 상영 된 조건 중 Krabbe 질병입니다. Krabbe 질병에 영향을받는 유아를 식별 할 수있는 능력은 간단한 헬기 폐경기 시험에서 매우 가치입니다.

이른 진단은 유효한 질병 퇴색 처리의 급속한 개시를 허용합니다, 임상 학문은 presymptomatically 시작될 때 잘 작동하는 것을 보여주었습니다. 치료는 주로 치료보다 느린 질병 진행을 목표로하고있다. 결코, symptom onset에 있는 짧은 지연 조차 실질적으로 장기적인 결과를 개량할 수 있습니다.

Newborn Screening의 Krabbe 질병을 위한 진단 세그먼트의 지배는 이른 탐지를 촉진하는 그것의 역할에서 일어나. 임상 발표 전에 영향을받는 신생아를 식별하는 것은 치료 옵션과 prognosis를 최적화합니다. 그것은 종종 비특히 조기 증상을 주는 조기 진단에 의미.

새로운 스크린 기술은 시간이 지남에 따라 채택 될 수 있지만, 신생아 상영의 대량 인구 범위는이 드문 동안 그 at-risk를 식별하기위한 전선 전략을 유지하지만 조건을 해소. Wider 지리적 신생아 상영 프로그램과 함께 증가 된 공공 보건 자원 투자는 신생아 상영 시장 위치를 유지할 수 있도록해야합니다.

추가 통찰력 게 질병 시장

• Krabbe 질병의 발현은 전 세계적으로 100,000 출생에 약 1이며, 유전 적 전분으로 인해 특정 고립 된 인구의 높은 비율이 있습니다.
• 신생아 심사를 통한 조기 진단은 효과적인 개입을 위해 중요하며, 개발 영역에서 Screening 프로그램을 확장하는 중요성을 강조합니다.
• Orchard Therapeutics는 Krabbe와 같은 neurodegenerative 무질서를 가진 환자에게 희망을 제공하는 인트라테칼 노선을 통해 유전자 치료를 전달하는 데 어려움을 겪었습니다.

경쟁 개요 게 질병 시장

Krabbe 질병 시장에서 운영되는 주요 플레이어는 Magenta Therapeutics, Passage Bio, Forge Biologics, Krystal Biotech 및 Orchard Therapeutics를 포함합니다.

최근 개발 게 질병 시장

게 질병 시장 세분화

• 으로 Therapeutics
  • 유전자 치료 (PBKR03 등)
  • 줄기 세포 Transplants
• 진단
  • Newborn 검열
  • Genetic 테스트