알파 Thalassemia 가격표 트렌드

시장 드라이버 - Alpha Thalassemia과 같은 유전 장애에 대한 인식과 연구 증가, 조기 진단 및 개선 치료 접근.

지난 수십 년 동안 Alpha Thalassemia와 같은 유전적 혈액 질환에 대한 인식을 확산하기 위해 전 세계적으로 인식 이니셔티브의 실질적인 증가가되었습니다. 여러 비영리 단체 및 환자 자문 그룹은 일반 인구를 교육하는 데 전념하고 있으며, 이러한 상속된 조건에 대한 징후, 증상 및 사용 가능한 진단 및 치료 옵션에 대한 의료 제공 업체. 또한, 정부 및 민간 자금 지원, 광범위한 연구 활동은 학술 기관 및 약국이 이러한 드물게 질병의 병리학 및 자연 역사에 대한 깊은 임상 통찰력을 얻기 위해 수행됩니다. 이 장애에 대해 크게 개선하고 조기 감지에 도움이되었습니다.

루틴 검열 프로그램은 많은 국가에서 임신 한 여성을 테스트하고 일반적인 hemoglobinopathies에 대한 신생아를 시행했습니다. Prenatal Screening 및 진단 옵션은 점점 더 기대되는 어머니가 위험을 평가하고 영향을받는 어린이를위한 caring의 도전을 준비하는 데 도움이 될 수 있습니다. 이 노력은 태아 단계 또는 대부분의 환자가 수년 동안 임신되지 않을 때 과거에 비해 초기 어린 시절의 진단되는 더 많은 알파 Thalassemia 사례로 이끌었습니다. 적시 진단은 시작부터 증상을 완화하고 상태를 제대로 관리 할 수 있습니다. 그것은 또한 긴 실행에 합병증과 건강 영향 감소. 연구와 새로운 통찰력과 관련된 모든 요인은 높은 진단 비율과 알파 Thalassemia 환자를 위한 낙관된 배려 통로에 긍정적으로 공헌합니다.

Market Driver - Promising Pipeline Therapies는 시장을 구동합니다.

Alpha Thalassemia 치료 시장은 현재 개발중인 소설 약물 후보의 부종에 의해 구동되는 향후 몇 년 동안의 수익성 성장 기회를 볼 가능성이 있습니다. 다중 제약 회사 및 바이오 테크 스타트업은 다양한 행동 메커니즘을 통해 잠재적인 질병을 치료하는 데 적극적으로 노력하고 있습니다. 승인 된 의약품으로 성공적으로 번역 된 경우, 이러한 혁신적인 치료 옵션은 Alpha Thalassemia의 비 투여 의존적 인 경우 특히 치료의 기존 패러다임을 변형시키는 기능을 가지고 있습니다.

중요한 수익을 구동 할 것으로 예상되는 가장 진보 된 파이프라인 치료 중 일부는 Agios, Protagonist Therapeutics의 Etavopivat 및 Acceleron/Celgene의 Luspatercept를 포함합니다. Mitapivat는 일류 일류, 구두 작은 분자 pyruvate kinase 활성제입니다 효과적으로 단계 II 학문에 있는 underlying 빨간 혈액 세포 역기능을 대우하고 현재 단계 III 예심에서 대우하는 결과를 보여주었습니다. 마찬가지로, Etavopivat, 또 다른 구두 pyruvate kinase 활성제, 초기 재판에서 extravascular hemolysis에 감소를 입증했다. Luspatercept, 늦은 조사 erythroid 성숙 에이전트, 완료 단계 III 성공적인 및 비 투과성 Thalassemia 환자를 위해 특별히 예정된 첫 번째 FDA 승인 치료 될 수 있습니다.

승인되면, 이 소설 대리인은 환자에게 동포 지원을 위한 일정한 병원 방문 없이 주입 및 구조 건강상 빨간 혈액 세포를 두드러지게 감소시키기 위하여 구두 처리 선택권을 제안할지도 모릅니다. 그들은 또한 사용할 수있는 최소 승인 치료 옵션이있을 때까지 환자의 비 투환 보조를 치료하는 데 도움이 될 것입니다. 이 파이프라인 진도는 다음 5 년 이상 Alpha Thalassemia 관리에서 새로운 시대를 헤럴 것으로 예상됩니다.

시장 도전 - 알파 Thalassemia에 대한 승인 된 치료의 부족, 혈액 주입 및 철 킬레이트와 같은 전통 치료에 의존 환자와.

승인 된 질병의 부족 알파 thalassemia에 대한 치료는 환자와 산업에 대한 중요한 도전을 포즈. 환자는 현재 심각한 빈혈 증상을 관리하기 위해 일반 혈액 주입 및 철 킬레이트와 같은 지원 조치에 의존합니다. 그러나 이러한 전통적인 치료는 치료가 아니며 삶의 질에 영향을 줄 수있는 평생 준수가 필요하지 않습니다. 혈액 transfusions는 킬레이트로 제대로 관리하지 않는 경우 긴 실행에 철 하중의 위험을 수행합니다. 정기적인 모니터링 철 수준 및 관리 킬레이션의 필요 또는 또는 또는 환자의 치료 부담을 장소. 업계 관점에서, curative 또는 질병 확대 치료 옵션의 부족은 성장 잠재력을 제한합니다. 제약 회사는 약물 연구 및 개발에 크게 투자하기 위해 몇 가지 인센티브가 있습니다. 전반적으로 치료할 수 있는 새로운 치료에 있는 환자와 기업 관심사 둘 다, 치료의 unmet 의학 필요.

Market Opportunity: Novel Opportunities를 만들기 위한 질병 확대 치료의 개발.

효과적인 hemoglobin 생산의 뿌리 원인을 표하는 알파 thalassemia를 위한 질병 개조의 발달에 있는 확률이 있습니다. 2개의 약, Mitapivat 및 Luspatercept는, transfusion 의존도를 감소시키는 그들의 잠재력을 투자하는 늦은 단계 임상 시험에서 입니다. Mitapivat는 적혈구 건강과 기능을 복원 할 수있는 pyruvate kinase를 활성화합니다. 지금까지 임상 연구에서, 그것은 특정 환자를 위한 주입 짐에 있는 감소를 설명했습니다. Luspatercept는 효과적인 erythropoiesis에 책임있는 묶고 금하는 단백질에 의해, 거기 정상적인 빨간 혈액 세포 성숙을 가능하게 합니다. Beta-thalassemia의 승인은 알파 thalassemia의 연구에 대한 기초를 마련했습니다. 성공적인 경우에, 이 치료는 더 적은 주입을 가능하게 하고 장기에 철 하중 초과 관리를 감소시켜 임상 결과를 개량할지도 모릅니다. 그들의 승인은 알파 thalassemia 환자를 위한 curative 질병 대우 처리를 위한 긴요한 필요를 성취해서 시장을 reinvigorate 할 수 있었습니다.