ATTR amyloidosis 치료 시장은 평가될 것으로 예상됩니다 2024년 USD 3.8 Bn 견적 요청 2031년 USD 6.82 Bn화합물 연례 성장률에서 성장하는 (CAGR) 의 8.7% 에서 2031. ATTR amyloidosis는 기관과 조직에서 amyloid에게 불린 이상한 단백질의 증착을 가진 희귀한 유전성 질병입니다. 몇 가지 치료 옵션과 소설 약물 파이프라인은 예측 기간 동안이 시장의 성장을 구동 할 것으로 예상됩니다.

시장 드라이버 - 증가된 진단율은 시장 성장 추진

너무 이른, ATTR amyloidosis는 종종 심장 마비 또는 발바닥 터널 증후군과 같은 다른 조건으로 임신되었습니다. 적절한 치료를 시작하기 위해이 주도. 그러나 비침범성 진단 기술의 소개는 진단 과정을 간소화했습니다.

초기 단계에서 ATTR amyloidosis를 진단하는 것은 의사가 환자를 밀접하게 모니터링하고 장기 손상의 징후로 즉시 치료를 시작합니다. 초기 개입은 질병 진행을 느리고 긴 실행에서 합병증을 줄일 수 있습니다. 이것은 심장 마비 또는 neuropathy로 선물하는 환자에 있는 ATTR amyloidosis를 위한 suspicion의 더 높은 색인이 있는 의사를 동기를 부여했습니다.

진단 정확도 향상으로, 확인된 ATTR amyloidosis 환자의 수는 꾸준히 상승합니다. 실제로, 몇몇 학문은 유전 테스트의 증가한 신청을 나타내고 biopsy는 지난 몇 년 동안 ATTR amyloidosis 케이스에 있는 거의 5 접히는 증가에 지도했습니다.

더 많은 환자가 적절하게 진단을 받고, 치료법을 변경하는 질병을 위한 수요는 또한 성장합니다. 제약 회사는 ATTR amyloidosis의 다른 하위 유형에 cater에 그들의 제품 포트폴리오를 확장하여 응답했습니다. 이것은 개인 환자 특성과 질병 단계에 근거를 둔 의사 대안 치료 선택권을 주었다.

시장 드라이버 - Novel Therapies 강화 시장 수요

Significant 진보는 ATTR amyloidosis 처리를 위한 치료 조경에서 했습니다. tafamidis 및 inotersen의 승인은 transthyretin-mediated amyloidosis를 치료하는 데 많은 필요한 옵션을 가져 왔습니다. 이 치료는 질병을 안정화하고 증상 완화를 제공합니다. 더 최근에, FDA는 hereditary transthyretin-mediated amyloidosis를 위한 patisiran와 pegsilimab에 가속된 승인을 수여했습니다. 두 약물은 RNA 간섭과 같은 소설 메커니즘을 선택적으로 침묵 질병 치료 mutant 유전자. 이것은 약간의 off-target 부작용을 가진 표적 접근을 제안합니다.

임상 시험에서는, patisiran와 pegsilimab는 amyloid 예금과 neuropathies에 있는 현저한 감소로 지도했습니다. Physicians는 이러한 일류 치료가 일찍 사용될 때 ATTR amyloidosis 진행을 잠재적으로 수정할 수 있음을 희망합니다. 그들의 좋은 안전 효능 단면도는 또한 장기 관리를 위해 적당한 그(것)들을 만듭니다. 강력한 임상 데이터는 지속적인 사용과 함께 진정한 질병 퇴적 효과 달성에 대한 의료 커뮤니티에서 흥분을 만들었습니다. 제약 스폰서뿐만 아니라 환자 자문 그룹은 이러한 획기적인 치료에 대한 인식을 확산하기 위해 노력 기울입니다.

실제 증거는 장기적인 결과에 영향을 미치는 그들의 약속을 더 검증하고, 이용률은 성장합니다. 이 번쩍이는 혁신 파이프라인은 ATTR amyloidosis 치료 공급자를 위한 튼튼한 성장 기회를 줍니다.

시장 도전 - Novel Therapies의 비싼 자연은 일부 환자에 대한 접근성을 제한

새로운 치료의 비싼 성격은 ATTR amyloidosis 치료 시장에서 일부 환자에 대한 접근성을 제한합니다. ATTR amyloidosis 치료의 현재 생성은 inotersen와 patisiran와 같은, 치료의 평균 과정에 대한 $ 300,000 USD 이상으로 가격이 책정됩니다.

이 소설 약은 ATTR amyloidosis 환자에 대한 결과를 개선하기 위해 약속을 보았지만, 높은 목록 가격은 환자와 의료 시스템에 대한 상당한 재정 부담을 만듭니다. 이러한 치료에 대한 많은 급여는 장기적인 효능과 안전 데이터의 부족을 인용하는 이러한 치료에 대한 편차를 악화합니다.

승인될 때, 환자는 큰 co-pay를 지불해야 할 수도 있습니다. 결과적으로, 많은 ATTR amyloidosis 환자는 치료의 새로운 세대에서 혜택을받을 수 없습니다. 높은 약 가격 또한 의료 예산에 압력을 넣고 소설 ATTR amyloidosis 치료의 더 넓은 섭취를 할 수 있습니다.

약물 가격 및 접근성의 문제 해결은이 공간에서 새로운 치료의 전체 시장 잠재력을 실현하는 열쇠가 될 것입니다.

Market Opportunity - 국가 개발 시장

개발 국가에서 시장은 ATTR amyloidosis 치료 시장의 상당한 성장 잠재력을 제공합니다. 현재 ATTR amyloidosis의 인식이 높고 환자는 진단 기술 및 소설 치료에 더 나은 접근을 가지고 북미와 서유럽에 의해 지배된다.

그러나 ATTR amyloidosis는 세계 전세를 가지고 있으며, 사례의 증가 수는 라틴 아메리카, 아시아 태평양 및 아프리카의 개발 지구에서 진단 기능으로 이러한 시장에 확장됩니다. 브라질, 인도 및 아프리카 전역의 많은 환자 인구는 lucrative 상업 기회를 제공합니다.

기존 및 신흥 치료의 침투 국가 의료 시스템을 개발하는 것은 전 세계적으로 치료 환자의 수에 실질적으로 증가 할 수 있습니다. 다국적 제약 회사는 혁신적인 가격, 액세스 프로그램 및 현지 이해 관계자와 파트너십을 개발하여 이러한 신흥 시장으로 성공적으로 탭하고 전 세계적으로 새로운 ATTR amyloidosis 치료의 장기 지속 가능성 보장해야합니다.

ATTR Amyloidosis는 일반적으로 3 단계로 진행됩니다 - 일찍, 중간 및 늦은 단계 질병. 초기 단계에서는 tafamidis (Vyndaqel) 또는 polyneuropathy 증상 환자를 위해 diflunisal을 가진 처방전을 일반적으로 시작하십시오. 이 약물은 transthyretin을 안정화하여 신경 쇠퇴를 느리게하는 것을 목표로합니다.

더 심한 polyneuropathy 및/또는 cardiomyopathy를 가진 중간 단계에 질병 전환으로, 처방전은 inotersen (Tegsedi)에 치료를 전환할지도 모릅니다. Inotersen은 주간 피임약 주입을 통해 관리하고 문제 적 transthyretin 단백질의 생산을 감소시켜 신경 증상을 표합니다. 중간 단계에서 심장 마비를 경험하는 환자의 경우, 처방전은 타파미디 또는 실험적 유전자를 사용하기 시작해야합니다 patisiran (Onpattro) 같은 약물을 타파미디 조직에 더 transthyretin 집단을 방지하기 위해.

늦은 단계 ATTR Amyloidosis에서, 지배적인 증후는 가혹한 neuropathy를, 일상적인 일을 실행하는 불안정성, 및 내화성 심장 실패를 관여시킵니다. 현재, 이 진보된 점에 유일한 처리는 diuretics와 에이스 억제물 같이 약을 통해서 관리할 수 있는 배려를 관여시킵니다. 처방전 주의 지원 관리는 한 번 neurologic 및 cardiac 손상이 불가능합니다. 전반적인 치료 접근법은 이전 치료, 보험 적용 및 늦은 단계 시험에 있는 새로운 약에 환자 결과에 의해 또한 영향을 받습니다.

초기 단계 질병에서, amyloid 예금은 최소한이고 기관 역기능은 가혹하지 않습니다, 치료의 선호한 선은 tafamidis의 사용을 포함합니다. Tafamidis, 브랜드 이름 Vyndaqel에서 판매, transthyretin의 tetrameric 형태를 안정화하여 작동하는 Pfizer 약, 따라서 amyloid 형성을 방지. 손상은이 단계에서 크게 뒤집을 수 있으므로 tafamidis는 halt 질병 진행 및 유지 기관 기능을 돕습니다.

장기 손상은 중요하고/또는 amyloid 예금은 특정 문턱을 교차합니다, 질병은 늦은 단계에 들어갑니다. 심장병을 가진 늦은 단계 ATTR 환자를 위해, Pfizer의 Vyndaqel 또는 Alnylam/Akcea의 Onpattro 같이 억제물은 이용됩니다. Onpattro (patisiran)는 독성 transthyretin의 정리를 촉진하는 RNA 간섭 치료제입니다. 그것은 단지 halting amyloid buildup 그러나 적극적으로 기존 예금을 제거함으로써 tafamidis에 이점을 제공합니다. 그러나 tafamidis는 Onpattro 또는 그 동안 환자를 위해 선호하는 선택입니다.

늦은 단계 neuropathic 환자를 위해, Onpattro는 보통 신경에서 amyloid fibrils를 제거하고 고통 수준을 감소시키기 위하여 그것의 능력 때문에 선택의 처리입니다. amyloidogenesis를 막거나 amyloid 예금의 용해를 승진시키는 tafamidis와 Onpattro 같이 전형적으로, 억제물은 질병의 단계에서 ATTR 처리의 mainstay로 나타냈습니다.

Pfizer는 그것의 약 Vyndaqel (tafamidis meglumine)를 가진 ATTR amyloidosis 처리 시장에 있는 지배적인 선수입니다. 2019년 ATTR cardiac amyloidosis에 대한 승인을 받았습니다. 주요 전략 Pfizer 채택은 tafamidis의 효능 및 안전성을 입증하는 강력한 임상 시험을 수행했습니다. 그것의 랜드 마크 ATTR-ACT 재판은 tafamidis는 ATTR-cardiac 환자 vs placebo에서 사망률과 심혈관 관련 병원화를 감소했다. 이 임상 증거는 전 세계적으로 규제 승인 및 의사 합격을 얻게되었습니다.

또 다른 전략은 적극적인 마케팅 캠페인 포스트 승인은 clinicians와 환자를 교육합니다. Pfizer는 outreach를 위한 큰 판매 힘을 배치하고 시험 결과를 강조하는 교육 세미나를 실시했습니다. 결과적으로, tafamidis는 미국의 ATTR-cardiac에 대한 출시 년 이내에 72% 시장 점유율을 거쳤습니다. 그것의 판매는 2019년에 $429 백만에서 이 전략의 상업적인 성공을 민주화하는 2021년에 $881 백만에서 성장했습니다.

Alnylam은 ATTR-PN 2019에서 승인 된 RNAi 기반 약물 Onpattro와 강력한 경쟁자로 등장했습니다. 금융 지원 프로그램을 제공 하 여 환자 중심의 전략을 채택 하 고 neurologists 중 ATTR 인식을 올리. 환자 지원 프로그램을 통해 Onpattro에 액세스 할 수있었습니다. 이 전략은 ATTR-PN 환자의 주요 치료로 Onpattro를 수립했습니다.

Insights, 유형 : 유전 인자는 Hereditary ATTR Amyloidosis의 높은 Prevalence를 구동

유형의 관점에서, hereditary ATTR amyloidosis는 유전 요인을 소유하는 시장의 가장 높은 점유율에 기여합니다. Hereditary ATTR amyloidosis는 조직과 조직에서 축적되는 비정상적인 transthyretin 단백질을 생산하는 TTR 유전자의 mutations로 인한 상속 상태입니다.

TTR 유전자의 약 100 mutations는 지금까지 확인되었습니다, 위치 30, 60 및 84에서 가장 일반적인 mutations 발생. 이 유전적 mutations에는 지배적 상속 패턴이 있습니다. 즉, 1 개의 부모가 mutated 유전자에 전달하면 각 아이가 상태를 상속하는 50 % 확률이 있습니다.

포르투갈, 일본 및 스웨덴의 endemic foci에 연결되는 유전학 보조 제도 인구는 ancestral 설립자 mutations 때문에 hereditary ATTR amyloidosis의 더 높은 incidence를 가지고 있습니다. 이 지리적 지역의 특정 유전자 mutations의 높은 prevalence는 그녀의 편집 ATTR amyloidosis 세그먼트의 지배적 인 시장 점유율에 크게 기여합니다.

Insights, 치료 : 치료 Paradigm Boosts Pharmacological 치료 Segment

치료의 관점에서, pharmacological 치료는 설치된 처리 paradigm에 시장에 owing의 가장 높은 몫을 공헌합니다. Tafamidis 및 Patisiran과 같은 Transthyretin 안정제는 transthyretin 단백질 분리 및 amyloid fibril 형성을 방지하는 Tafamidis 및 Patisiran과 같은 표준이되었습니다. 입증 된 효능 및 안전성은 임상 시험에서 입증 된 것으로, 그들은 급속하게 규제 승인을 얻고 전 세계적으로 Reimbursements를 얻었습니다.

또한, 이 약리학 치료의 비침범성 구두 행정은 환자를 위해 장기적인 고착 및 관리 편리한 만듭니다. 임상 가이드라인 설립은 질병의 조기 시작을 권장하며 질병 진행을 지연시키고, ATTR amyloidosis 치료 환경에서 약리학 약물에 대한 강력한 임상 수요를 창출합니다.

Insights, 관리의 루트 : Favorable Dosage Form은 행정 세그먼트의 구두 노선을 구동

행정의 경로에서, 구두 관리는 호의를 베푸는 노출량 모양에 시장의 가장 높은 몫을 공헌합니다. Tafamidis와 Patisiran 제안 구두 캡슐 및 정제와 같은 유효한 pharmacological 치료 약 납품의 노선으로.

구두 경로는 더 적은 환자 불편을 가진 외래 행정을 허용하고 intravenous 또는 subcutaneous 주입과 관련된 위험. 구강 약물의 높은 수용은 더 많은 처방전과 치료를 준수합니다.

또한, 구두 약은 부모의 노선과 비교된 감소된 관리 비용과 의료 자원 활용을 가진 경제 이득이 있습니다. 납품의 구두 노선의 이 이점은 ATTR amyloidosis 환자의 사이에서 행정의 가장 널리 이용되는 모양으로 설치합니다.

• ATTR amyloidosis는 전 세계적으로 약 50,000 명의 사람들에게 영향을 미쳤습니다. 그러나 비특성 증상으로 인해 종종 진단됩니다.
• 전염병은 60 세 이상의 개인에 영향을 미칩니다. 야생 유형 ATTR amyloidosis는 남성에서 더 일반적입니다.
• 치료의 높은 비용은 매년 환자 당 $ 225,000를 초과 할 수 있으며 의료 시스템 및 환자에 상당한 부담을 줄 수 있습니다.

ATTR Amyloidosis 치료 시장에서 운영하는 주요 선수는 Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics, Inc., Akcea Therapeutics, Inc., Prothena Corporation plc, Corino Therapeutics, Inc. 및 AstraZeneca plc를 포함합니다.