Autosomal 지배 Polycystic Kidney 질병 시장 트렌드

Market Driver - Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)의 조기 진단에 이어 Genetic Testing의 인식과 발전을 증가시킵니다.

유전 질환 및 유전 조건에 대한 인식 증가로 점점 더 많은 사람들이 다양한 질병을 개발하는 위험을 이해하기 위해 유전 테스트를 위해 선택됩니다. Autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병은 초기 유전 테스트 및 진단이 환자를 도울 수 있는 그런 hereditary 상태이고 그들의 가족은 위험을 더 잘 이해하고 적시 의학 관리를 추구합니다.

최근 기술 발전은 더 높은 정확도로 ADPKD를 일으키는 원인이 되는 유전적인 mutations를 검출할 수 있는 유전 테스트 방법을 개량했습니다. Next-generation sequencing and analysis of whole Protein-coding gene has allowed to pinpoint underlying gene defects. 이것은 ADPKD 사례의 약 10 ~ 15%에 유용하며, 기존 Sanger sequencing에 기반한 유전 테스트는 기적적 mutations를 식별 할 수 없습니다. 현대 유전 테스트의 향상된 정밀도는 화면을 선택하기 위해 더 많은 at-risk 가족 구성원을 격려합니다.

유전 검사를 통한 조기 진단은 환자와 의사가 치료 계획 및 질병 관리에 대한 적시 토론을 할 수 있습니다. 젊은 나이에서 신장 기능 및 신장 크기 검사의 라이프 스타일 수정 및 일반 모니터링은 asymptomatic 단계의 느린 진행을 도울 수 있습니다. 그것은 또한 가족 계획 결정에 도움이. 가족 구성원의 Cascade 유전 테스트는 자녀의 테스트를 허용하고 알려진 뮤 스테이션 캐리어의 가족 구성원, 더 새로 진단 된 초기 사례의 식별을 선도합니다. 요약, 분자 진단의 유전 및 발전에 대한 지식은 autosomal 지배적 인 polycystic 신장 질환의 조기 식별에 긍정적으로 영향을 미칩니다.

시장 드라이버 - Tolvaptan 치료의 가용성을 Boost 산업 개발.

Autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병 (ADPKD)는 그것의 상속한 성격 및 definite 처리 선택권의 부족 때문에 효과적인 치료 관리를 위한 큰 도전을 전형적으로 했습니다. 최근에는, 2018년에 vasopressin 수용체 길항근 Tolvaptan의 FDA 승인은 새로운 희망을 제공했습니다. Tolvaptan는 ADPKD에 의해 영향을받는 신장에 있는 낭종 형성과 성장의 비율을 감소시키는 아르기닌 바보 프레인 수용체를 막는 행위.

ADPKD를 급속하게 진행하는 환자에서 신장 기능 감소를 느리게 보인 첫번째와 유일한 승인된 약 치료입니다. Tolvaptan이 두드러지게 총 신장량 증가를 감소시킬 수 있다는 것을 설치한 임상 시험은 위약 그룹과 비교된 것과 같이 추정한 glomerular 여과 비율 (eGFR)에서 매년 쇠퇴합니다. Intravenously, 그것은 의사 관리의 밑에 쉬운 관리 그리고 감시를 허용합니다. ADPKD 환자 그룹의 범위에서 낮은 또는 보존 된 신장 기능을 포함한 효과가 있습니다.

Tolvaptan는 귀중한 symptom 관리를 제안하는 동안, 그것의 가용성은 처리 조경을 변형했습니다. Nephrologists는 이제 질병 진행을 지연하고 적절한 경우 이식성에 대한 시간을 구입하는 승인 된 약리학 개입 옵션이 있습니다. 제약 회사 마케팅 Tolvaptan은 환자와 의사 사이에 새로운 치료 패러다임에 대한 인식을 적극적으로 만듭니다. Kidney 참을성 있는 advocacy 그룹은 세계적으로 그것의 이익을 교육하고 있습니다. Reimbursement는 공공 및 민간 의료 프로그램에 대해 푸시됩니다. 전반적으로, Tolvaptan의 시장 입장은 ADPKD 처리 시장의 성장에 다량 필요한 순간을 제공했습니다.

시장 도전 - 치료의 높은 비용, 특히 Tolvaptan에 대 한, 그리고 시장에서 제한 치료 옵션.

autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병 (ADPKD) 시장은 환자를 위한 현재 유효한 처리 그리고 한정된 처리 대안의 높은 비용 때문에 뜻깊은 도전을 직면합니다. Tolvaptan, ADPKD의 낭종 진행을 느리게하기위한 유일한 FDA 승인 약물 중 하나, 연간 USD100,000를 초과 할 수 있습니다. 이 치료의 재정 부담은 의료 시스템에 대한 어려움을 포즈하고 out-of-pocket 비용은 액세스에서 많은 환자를 방지 할 수 있습니다. 게다가, tolvaptan는 생활을 위해 가지고 가고 간 손상과 같은 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. 이러한 위험과 비용은 tolvaptan이 모든 환자에 대한 viable 옵션이 될 수 있음을 의미합니다. 현재 다른 치료 선택은 질병의 밑면 원인을 타겟팅하는 것보다 통증 관리와 같은 보존 조치입니다. 저렴하고 효과적인 치료 대안의 부족은 전 세계적으로 큰 ADPKD 환자 인구의 요구를 효과적으로 해결하는 주요 과제를 제시합니다.

시장 기회: 행동의 Novel Mechanisms를 가진 Emerging 약

Autosomal 지배적인 polycystic 신장 질병 시장에 있는 중요한 기회는 XRx-008와 VX-407와 같은 신흥 약의 발달을 포함합니다. 이 약 후보자는 잠재적 인 비침습 치료 옵션과 기존 치료의 제한을 해결하는 데 도움이 될 수있는 행동의 소설 메커니즘을 제공합니다. 특히 XRx-008는 간 독성이없는 vasopressin V2 수용체를 억제하는 것을 목표로합니다. 긍정적 인 단계 2 데이터는 중요한 단계를 나타내는 낭종 성장을 늦추는 증거의 동의를 설명했습니다. 한편, VX-407은 세포질 칼슘과 cystogenesis를 감소시키기 위해 비밀 통로 칼슘 ATPase의 금지를 포함하는 새로운 메커니즘을 통해 작동합니다. 초급 시험은 또한 초기 결과를 유발했습니다. 다른 통로를 통해 underlying 원인을 표적하는 well-tolerated 구두 치료의 잠재적인 가용성은 처리 선택을 확장하고 찬성되는 경우에 많은 ADPKD 환자를 도울 수 있었습니다. 이 약 개발자를위한 주요 기회는 시장에서 상당한 수준의 요구를 해결합니다.