Frontotemporal Dementia 시장 트렌드

시장 드라이버 - Frontotemporal Dementia의 유전 원인에 대한 이해 증가.

질병의 원인을 이해하는 것은 효과적인 치료법을 개발하고 가능한 예방 전략을 찾습니다. Frontotemporal dementia는 개발과 관련된 여러 유전 및 환경 요인과 복잡한 질병입니다. Genetics는 중요한 역할을 수행하면서 FTD의 다른 유형과 관련된 특정 유전자를 식별하는 것은 연구자에게 지속적인 도전이었습니다. 그러나 최근 몇 년 동안 상당한 진전은 특정 유전적 mutations가 위험을 증가하거나 직접 FTD를 일으킬 수있는 방법을 이해하기 위해 만들어졌습니다.

대규모 다국적 genome-wide 협회 연구는 amyotrophic lateral sclerosis와 같은 FTD 및 관련 조건에 링크 된 여러 유전 변형을 발견했습니다. 더 많은 연구는 이러한 유전 링크를 더 자세히 설명하는 데 도움이되었습니다. 예를 들어, C9orf72 유전자의 돌연변이는 FTD와 ALS 모두의 가장 일반적인 알려진 유전 원인으로 등장했습니다. 이 협회는 두 가지 장애 사이의 공유 질병 메커니즘에 대한 중요한 큐를 제공했습니다. 마찬가지로 GRN, MAPT 및 기타 유전자의 mutations는 FTD의 다른 임상 변형에 대한 고밀도 유전 위험 요소로 밝혀졌습니다. 알려진 유전학 mutations 환자에서 뇌 조직의 포스트 mortem 분석은 특정 유전자가 신경 재생을 일으킬 수있는 세포 기능을 방해 할 수있는 방법을 알아내는 데 도움이되는 연구원이 있습니다.

국제 컨소시엄 노력은 전 세계 수천 개의 FTD 케이스에서 유전자, 임상 및 신경학 정보를 통합하는 대형 데이터베이스를 만들었습니다. 이것은 새로운 유전 위험 요소의 발견을 가속화하고 genotype-phenotype 상관 관계를 수립하는 데 도움이되었습니다. 예를 들어, MAPT mutations는 GRN mutations가 종종 semantic dementia로 존재하는 동안 전적으로 행동 변형 FTD를 일으킬 것으로 알려져 있습니다.

Market Driver - Genetic Testing 및 Neuroimaging과 같은 진단 도구의 발전은 산업 성장을 주도합니다.

Frontotemporal dementia의 정확한 진단은 역사적으로 임상 증상의 복잡성 및 definitive 진단 biomarkers의 부족을 주어진 도전이었다. 임상 평가 및 신경 심리학 평가는 현재 진단의 mainstay를 형성하고, 신흥 진단 기술은 초기 및 정밀 진단을 크게 원조할 수 있습니다. Genetic Testing은 알려진 FTD-causing mutations를 탐지하는 비침습적 방법을 제공하며, 확실한 진단을 수립하고, 공격적인 가족 구성원을 위한 예측 테스트를 촉진합니다. Genetic 결과는 높은 신뢰를 가진 FTD의 의심스러운 진단을 확인할 수 있습니다 또는 병렬 mutations가 발견되지 않는 경우에 그것을 밖으로 규칙. MRI 및 PET 이미징과 같은 신경 완화 형태도 진단 작업 및 모니터링 질병 진행에 실질적인 가치를 추가하고 있습니다.

구조적인 MRI는 임상 차별화를 지원하는 다른 FTD 변형의 영역 뇌 아스피 패턴 특성의 시각화를 허용합니다. 예를 들어, 행동 변형 FTD는 일반적으로 정면과 내부 temporal lobe degeneration를 보여줍니다. semantic dementia 프리젠 테이션은 왼쪽 temporal lobe 수축으로 팽창합니다. tau와 beta amyloid 단백질 증착을 위한 애완 동물 tracers를 가진 기능적인 화상은 FTD 포스트 mortem에서 보이는 중요한 neuropathological 특징의 비보 증거에서 제공합니다. 타우 애완 동물은 FTD versus Alzheimer의 질병에서 본 것과 같이 정면과 temporoparietal 지역에 있는 이상한 타우 축적을 확인할 수 있습니다. Promising 연구는 cortical amyloidosis를 검출하기 위하여 amyloid-PET의 사용을 다른 neurodegenerative 조건에서 거의 찾아냈습니다.

Market Challenge - 증상 관리에 대한 치료 및 신뢰의 부족.

Frontotemporal dementia 시장이 직면 한 주요 과제 중 하나는 승인 된 질병 퇴적 치료의 부족입니다. 현재, frontotemporal dementia에 사용할 수있는 치료가 없으며 치료의 초점은 질병의 증상을 관리하기 위해 제한됩니다. 아래에서 진행되는 진보적인 신경 재생은 환자에서 검사되지 않았습니다. 항울제, antipsychotics 및 항염증제와 같은 symptomatic 약물에 대한이 over-reliance는 행동 문제를 완화하고 수명의 품질을 향상시킬 수 있습니다 영구적 인 솔루션. 이 약은 임시 구호를 제공하지만 느리거나 상태의 진행을 중지 할 수 없습니다. halt 또는 반전 신경 손상을 할 수있는 치료의 부재는 질병이 시간이 지남에 따라 악화된다는 것을 의미합니다. 이것은 환자를 위한 큰 unmet 필요를 대표하고 이 debilitating 질병을 처리하기 위하여 건강 관리 체계를 위한 어려움을 포즈합니다. 루트 병리적 원인을 타겟팅하는 효과적인 치료는 실질적으로 outcomes를 개선하고 시장 풍경을 변환하는 것이 중요합니다.

시장 기회 - AL001 및 TPN-101과 같은 Novel 약 후보의 개발.

Frontotemporal dementia 시장에 대한 하나의 유망한 기회는 새로운 질병 퇴적 약물 후보의 개발에 있습니다. 예를 들어, AL001, Alector에 의해 개발되고, TDP-43 및 FUS와 같은 단백질의 신경 독성 물질을 대상으로하는 일류 단일 클론 항체입니다. Preclinical 연구의 데이터는 뇌의 이러한 경로를 줄이기 위해 AL001의 능력을 보여주었습니다. 약물은 FDA에서 Orphan 약물 설계를 받았고 현재 Phase-1 임상 시험을 치르고 있습니다. TreThera Bioscience의 TPN-101과 유사하게, TreThera Bioscience에 의하여 TPN-101는 progranulin의 효소 cleavage를 금하는 것을, frontotemporal dementia의 특정 모양에서 부족합니다. Preclinical 연구는 TPN-101를 나타냅니다 progranulin 수준을 복원하고 neurodegeneration를 완화 할 수 있습니다. 임상 평가에 긍정적 인 결과, AL001 및 TPN-101은 Frontotemporal dementia 환자에 대한 규제 승인을 얻기 위해 첫 번째 질병을 치료하는 잠재력을 가지고 있습니다. 그들의 성공적인 개발은 현재 unmet needs를 해결하고 시장 풍경을 변환하는 주요 단계를 나타냅니다.