Gene Switch Market은 제품 유형 (Monoclonal Antibodies, Cytokines, Antibody-Cytokine Fusion Proteins), 표시 (Cancer, Autoimmune Disorders, Infectious Diseases....
Market Driver - 정확한 유전자 표현 제어에 대한 수요 상승
세포 수준에서 유전자 표현을 정확하게 제어 할 수있는 능력은 생물학 연구 및 생물 의학 응용 분야에서 점점 중요한 것입니다. 과학자들은 인체 내에서 다양한 생물학적 프로세스를 조절하는 복잡한 통로 및 네트워크에 대한 더 많은 양의 이해를 개발하여 특정 유전자를 대상으로하고 원하는대로 자신의 활동을 미세 조정 할 수있는 기술에 대한 성장이 필요합니다. 자연적인 사건 유전자 발현은 많은 질병을 피하고, 이 변화의 정확한 변조는 새로운 치료법을 개발하기 위한 약속을 붙듭니다.
Gene Switch는 연구원들이 정상적인 유전자 기능 및 활동을 인공적으로 유도하거나 생명 세포 및 모델 유기체에서 유전자의 표현을 억제하여 연구합니다. 이 풀그릴 공구는 표적으로 한 세포 안에 단단히 통제되기 위하여 유전 적 perturbations를 허용합니다. 생명의 유전 레버에 대한 이러한 절묘한 통제는 발달 생물학, 면역학, 신경학 및 다른 많은 분야의 우리의 지식을 강화하고 있습니다. 얻은 통찰력은 세포 및 유전자 치료에 대한 재생 의약품을 위해 biomanufacturing에서 배열하는 응용 프로그램에 공급됩니다. 또한, 개별 환자의 멀티 omics 데이터 세트가 축적되기 시작함에 따라, 큰 데이터 분석에서 신흥된 후보 유전자 및 치료 hypotheses를 검증하는 도구가 필요합니다.
Biotech sphere의 Forward-thinking 회사는 유전자 스위치를 실현하는 데 도움이 될 수 있습니다 unmet 의료 요구를 누르고, 안전하게 상업 솔루션으로 초기 단계 연구를 번역. 주요 Frontier는 현재 유전 적 장애에 대한 유전자 및 세포 치료를 개발하고 있습니다. 성공적인 임상 응용 프로그램은 적절한 시간과 위치에 awaken dormant therapeutic transgenes에 inducible 스위치에 의존 할 것입니다. Transient 표정은 영원한 transgene insertion 접근에 비교된 쓸모 없는 부작용을 감소시킬 수 있었습니다. 전반적으로, 유전자 발현 수준에 정확한 spatiotemporal 통제의 manifold 이익은 합성 생물학에 있는 혁신을 몰고 유전자 스위치 기술을 위한 튼튼한 시장을 지키.
유전자 치료 및 정밀 의학의 확장 응용
유전자 치료 및 기타 핵산 기반 개입은 다양한 질병을 치료하기위한 엄청난 잠재력을 보유합니다. 그러나 안전과 효능 문제는 역사적으로 hampered 임상 번역이 있습니다. programmable 유전자 규정의 발전은 이제 새로운 치료 가능성을 열어 긴 도로 블록에 대한 솔루션을 제공합니다. 더 정제로, 유전자 스위치는 한 번의 실험에서 유전자와 세포 치료를 주류 의료 관행으로 전환할 수 있습니다.
하나의 주요 응용 분야는 유전자 치료가 더 안전하고 치료 유전자의 전환 표현을 허용함으로써. 많은 초기 유전자 치료 시험 결과 undesired side effect 크게 transgene 노출량과 타이밍에 통제의 부족 때문에. inducible system을 사용하면 문제가 발생하면 즉시 활성화 될 수 있습니다. 이것은 삽입성 mutagenesis 또는 overexpression에서 건강 위험을 극소화할 것입니다. Gene 스위치는 또한 반복된 행정을 허용해서 efficacies를 개량할지도 모릅니다 - 만성 질병을 해결하거나 장기 이익을 밀어주는 중요한 특징.
CRISPR-Cas9와 같은 게놈 편집 기술은 이제 정확한 인간의 DNA 변경을 허용하지만 일시적인 제어는 여전히 부족합니다. Gene switch는 영구적인 변화를 피하기 위해 기계만 간단히 편집하는 방법을 제공합니다. 여러 유전자를 순차적으로 타겟팅하는 편집기의 일시적인 표현도 할 수 있습니다. 이것은 특정 대사 질병과 같은 복잡한 다중 유전자 수정을 요구하는 조건을 포함하는 ‘1 시간’ 치료의 범위를 확장합니다.
다른 omics 층과 interfacing 더 앞서, inducible 유전자 회로는 진실한 개인화한 정밀도 약의 시대에서 usher 할지도 모릅니다. 특정 바이오매스에 대한 셀룰러 응답을 프로그래밍함으로써, 스위치는 임상 프로파일을 일치하는 복용량에서 개인에서만 치료 개입을 활성화 할 수 있습니다. 이 종류의 역동적 인 데이터 중심의 약은 질병 진행으로 더 효과적인 타겟 참여와 더 나은 결과를 약속합니다.
Market Challenge - 유전자 편집의 무인화 된 결과에 대한 안전 우려
현재 유전자 전환 시장에서 직면 한 주요 과제 중 하나는 유전자 편집의 무인화 된 결과에 대한 안전 문제입니다. 유전자 편집 기술이 off-target 효과가 있을 수 있음에 대한 우려가 있습니다. 편집은 의도한 대상보다 다른 유전자에 영향을 미치며 잠재적으로 대처할 수 있습니다. 유전자 편집에 대한 완벽한 정밀도와 제어를 통해 생활 생물체는 간접 유전 네트워크와 매우 복잡합니다. 어떤 무인화 된 게놈 변화, 그러나 작은, 세대 이상 구축 할 수 있고 잠재적으로 이주를 어렵게하는 유해한 건강 효과. 또한, 인간 배아 또는 germlines를 편집하는 유전자의 ethics 주위에 논쟁하고 동의 할 수없는 미래 세대에 영향을 미칩니다. 엄격한 테스트를 통해 장기적 안전성을 발휘하는 것은 임상 또는 더 넓은 응용 프로그램에 앞서 유전자 편집 기술의 무인화 또는 예기치 않은 효과에 대한 이러한 유효한 우려와 모든 두려움을 해결하는 열쇠가 될 것입니다. 이것은 유전자의 광범위한 채택을위한 주요 장애물을 나타냅니다. 치료 및 기술.
CRISPR 기반 유전자 스위치 기술의 발전
유전자 스위치 시장에서 하나의 중요한 기회는 CRISPR 기반 유전자 스위치 기술로 만든 지속적인 발전에 있습니다. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic 반복 (CRISPR) 기술은 이전 기술에 비해 단순성, 다양성 및 용이성 때문에 유전자 편집을 혁명화했습니다. CRISPR 시스템은 프로그래밍 가능한 비문 요인으로 유전자를 정확하게 제어할 수 있습니다. 지속적인 개선은 CRISPR 기반 유전자 스위치의 잠재력을 확장하고 있습니다. 예를 들어, 새로운 스위치 디자인은 감소된 누출 표현을 가진 유도 수준의 더 단단한 통제를 제안합니다. Hydrodynamic 배달 방법 및 redosing 정체는 또한 vivo에서 유전자 표현의 더 큰 공간과 temporal 통제를 허용합니다. off-target 효과 최소화의 발전은 더욱 안전 프로파일을 향상시킵니다. 기술 성숙으로, CRISPR 스위치는 연구, 약 발달 및 치료의 맞은편에 신청을 가진 genomic 회로의 더 선택적이고, 응답하고 tunable 통제를 약속합니다.