Genome 편집 시장 트렌드

Market Driver - 고급 유전자 편집 기술에 대한 수요를 운전하는 Genetic Disorders의 Prevalence를 증가

건강 조직의 최근 추정에 따르면, 7000 개 이상의 유전 장애는 일부 형태의 글로벌 인구의 약 10 %에 영향을 미쳤습니다. 일반적인 유전 장애 중 일부는 Cystic fibrosis, Sickle 세포 빈혈, Tay-Sachs 질병, Fragile X 증후군, Hemophila 및 다른 암의 다른 유형을 포함합니다.

유전자 편집 기술은 이제 유전 질병에 대한 게임 변화 치료 접근법으로 신설되었습니다. 그들은 환자의 genomic DNA에서 직접 질병 치료의 보정을 허용한다. CRISPR-Cas9와 같은 혁신적인 도구는 유전자를 정확하게 수정하고 그들의 뿌리 원인에서 유전 질환을 치료하는 데 잠재적 인 효율적인 방법을 제공합니다. Biotech 기업과 연구자들이 편집 기술에 기반한 유전자 치료법을 개발하기 위해 엄청난 관심을 기울입니다.

요구는 특히 높은 unmet 의학 필요를 가진 유전 조건에서 고통받는 환자에서 강합니다. 예를 들어, Beta thalassemia는 몇몇 합병증을 가진 일생 혈액 transfusions를 요구합니다. 유전자 치료는이 지속적인 치료 요법을 제거 할 수 있습니다. 마찬가지로, 아이들에 영향을 미치는 일부 희귀 한 유전 장애는 종종 지적 및 신체 장애 또는 치료 부족으로 인한 사망으로 이어집니다. 이 모든 요인은 유전 질환의 치료에 대한 유전자 편집의 응용 프로그램에 강한 성장을 추진하고있다.

Market Driver - Crispr 및 기타 Gene Editing Tools 향상된 치료 응용 분야의 기술 발전

CRISPR/Cas9 시스템은 사용과 높은 정밀도의 용이성 때문에 가장 인기 있는 기술로 출현했습니다. 그러나 지속적인 혁신은 CRISPR과 관련된 다양한 과제를 해결할 수 있습니다. 개량한 특이성 단면도를 가진 Novel CRISPR 효소는 유전자 편집 정확도를 강화하는 것을 발견됩니다. CRISPR을 위한 납품 방법은 또한 refinements를 겪고 있습니다. 예를 들어, nanoparticles, viral 벡터 및 cell-penetrating peptides의 사용은 CRISPR 부품의 더 효율적인 intracellular delivery를 허용합니다.

CRISPR, TALENs, meganucleases 등 다른 게놈 편집 플랫폼과 기본 편집기는 향상된 특성으로 새로운 버전을 목격하고 있습니다. 예를 들어, 프라임 편집 및 하이퍼 편집기와 같은 사전은 달성 할 수있는 게놈 변경의 범위와 유연성을 증가시킵니다. 동시에 CRISPRa/CRISPRi와 같은 새로운 modalities는 영구 DNA 변경 없이 유전자 표현을 허용하며, 다양한 응용 프로그램을 제공합니다. 추가, 단순화 된 키트 및 시약은 실험실 실험 및 eventual 임상 사용을 위해 더 많은 사용자 친화적 인 게놈 편집 절차를 만듭니다.

이러한 기술은 효과적으로 대우될 수 있는 질병의 유형을 확장합니다. 유전자 편집 시스템의 설계 및 납품에 대한 전반적인 지속적인 혁신은 중요한 방법으로 치료 응용 프로그램의 정밀도와 범위를 강화하고 있습니다.

Market Challenge - Gene Editing Therapies의 개발 및 상용화와 관련된 높은 비용

genome 편집 시장이 직면 한 주요 과제 중 하나는 유전자 편집 치료의 개발 및 상용화와 관련된 과도한 높은 비용입니다. 시장에 새로운 유전자 치료를 가져 와서 몇 년 동안 광범위한 연구 및 개발이 포함됩니다. 이 과정은 검증된 유전자 표적을 발견하고 검증하고, 주문 endonucleases를 디자인하고 납품을 위한 벡터, 안전과 효능을 위한 엄격한 pre-clinical 테스트를 지휘하고, 인간 자원 봉사자에 있는 임상 시험의 몇몇 단계에 따라 따릅니다. 이 단계의 각각은 달러의 수백으로 실행되는 상당한 금융 투자가 필요합니다.

또한, genome 편집 치료는 종종 개별 환자, 더 에스컬레이터 비용에 맞게해야합니다. 제조 유전자 치료는 또한 매우 전문화한 시설과 엄격한 제조 통제를 위한 필요를 고려하는 유일한 도전을 포즈합니다. Good Manufacturing Practice 준수 시설을 설정하고 강력한 생산 공정을 수립하는 비용은 크게 높습니다. 전반적으로, 개발의 총 비용 및 단일 유전자 치료 시작은 USD를 넘어 것으로 추정되었다 $1 억. 비용의 무거운 부담은 약의 유전자 편집 기술의 광범위한 채택을위한 주요 장애물을 포즈.

Market Opportunity - 농업 및 산업 생명 공학 분야에서 유전자 편집 응용 분야의 확장

genome 편집 시장의 주요 기회 중 하나는 농업 및 산업 생명 공학 분야의 응용 프로그램의 확장에 있습니다. 농업에서, 유전자 편집 도구는 더 높은 수확량과 함께 작물 품종을 개발하기 위해 활용되고, biotic 및 abiotic 스트레스와 더 나은 영양 특성을 향상. 이것은 식품 침수의 성장 과제를 해결할 수 있습니다. Genome 편집은 외국 DNA를 도입하지 않고 정확한 수정을 허용하므로 복잡한 규제 문제를 피합니다.

몇몇 trait proofs-of-concept 학문은 쌀, 밀 및 콩 같이 중요한 작물에서 CRISPR-Cas9의 잠재력을 설명했습니다. Leading Biotech 회사는 이러한 혁신을 확장하는 데 크게 투자하고 있습니다. 산업 생물공학에서, 유전자 편집은 생물 연료, 화학물질 및 효소의 능률적인 생산을 위해 microorganisms의 발달을 가능하게 합니다. 그것은 더 높은 생산성, 최적화 된 대사 통로 및 향상된 공차와 같은 장점을 제공하는 디자이너 셀 라인의 세대를 촉진 할 수 있습니다.

기술 성숙으로, agri-food 및 산업 분야의 광범위한 채택은 크게 경제 및 사회적 가치를 전 세계적으로 생성 할 수 있습니다.