低ホスファターゼ症治療市場 트렌드

시장 드라이버 - 일찍 진단 운전 Genetic Screening의 인식

유전 테스트는 그들의 혈액 관계에 있는 hypophosphatasia의 역사가 있는 가족을 위한 중요한 공구로 봉사합니다. 질병과 관련된 유전자 mutations를 식별함으로써, risk 가족 구성원은 신속하게 진단 될 수 있습니다. 캐리어 심사는 또한 영향을받는 어린이의 위험을 결정하기 위해 기대하는 부모를 위해 널리 사용됩니다. 이것은 조건의 진행을 커브하고 소아 환자의 합병증을 줄일 수있는 초기 개입에 중요한 역할을합니다. 게놈 기술을 발전시키기 위해, 유전 테스트는 더 저렴하고 더 큰 인구에 접근 할 수 있습니다.

더 많은 인식을 확산하기 위해 환자 자문 그룹은 의료 전문가뿐만 아니라 일반 대중을위한 교육 프로그램 및 세미나를 담당하고 있습니다. 객관적인 검열의 중요성을 강조하는 것은 진단 비율이 개량될 수 있다 그래야.

더 많은 의사는 이제 일상적으로 그들의 차분한 진단에 있는 hypophosphatasia를 포함하여, 특히 아이들에 있는 unexplained 골절 또는 골격을 위해. 이것은 유전 테스트에 대한 신속한 추천 결과이며 symptom onset 및 치료 시작 사이의 시간 지연을 단축합니다. 더 많은 환자는 젊은 나이에 진단됩니다, 그것은 또한 그(것)들을 곧 처리 전진에서 완전히 혜택을 누릴 수 있습니다.

Market Driver - Severe Cases의 Asfotase Alfa와 같은 Novel Therapies 소개

심각한 hypophosphatasia 환자를 위한 중요한 돌파는 이 상태를 위한 세계적인 규제 승인을 받기 위하여 asfotase alfa의 발달, 첫번째 각 효소 보충 치료입니다. Asfotase alfa는 질병의 하부 생리학을 해결하기 위해 누락 된 알칼리성 phosphatase 효소를 보충하는 것을 목표로합니다. Infancy에서 사용할 수있는 하위 행정으로, 그것은 편리한 투약과 개인화 된 치료 방법을 제공합니다.

임상 시험에서는, asfotase alfa는 rickets를 개량하고, 골절을 방지하고, 골격 광화 및 전반적인 성장을 승진시키는 결과를 입증했습니다. 그것은 두드러지게 높은 혈청 알칼리성 phosphatase 수준 뿐 아니라 질병 severity의 다른 감적에 보였습니다. 지속적인 치료로 환자는 걷기 원조를 필요로하지 않고 발달 모터 이정표를 달성하고 매일 활동을 자주적으로 실행할 수 있습니다.

첫 번째 치료의 승인 및 가용성은 환자와 의료 공동체 내에서 희망을 다시 활성화했습니다. 그것은 더 낮은 알칼리성 phosphatase 수준의 영원한 개정을 가진 정상적인 생활 기대에 기대할 수 있다는 것을 의미한다. 이 제안은 결코 전에 결코 같은 배려와 가족 reassurance. 더 많은 아이들은 이제이 치료에서 혜택을 누릴 수 있도록 진단됩니다. 그 승인은 전 세계적으로이 드문 질병에 대한 더 많은 지식을 전파했습니다.

시장 도전 - 연간 1 백만 달러를 초과 할 수있는 STRENSIQ와 같은 높은 치료 비용

hypophosphatasia는 드물게 질병입니다, 현재 처리 선택권은 더 넓은 채택 및 접근에 뜻깊은 도전을 선물하는 exorbitantly 높은 비용으로 옵니다. pediatric-onset hypophosphatasia, STRENSIQ (asfotase alfa)를 위해 찬성되는 유일한 약물 - Alexion Pharmaceuticals에 의해 개발해 - 빈번하고 일생 주사 가능한 복용량을 통해서 행정을 요구합니다.

Alexion은 STRENSIQ와 치료에 대한 연간 $ 300,000 이상의 비용을 청구하고 환자 당 총 수명은 일부 견적에 따라 $ 1 백만을 쉽게 초과 할 수 있습니다. 이 높은 경제 부담은 많은 환자와 의료 시스템에 도달 할 수 있습니다. hypophosphatasia의 강렬은 또한 어떤 약제 회사를 위한 잠재적인 소비자 기초를 제한하고, 더 적당한 치료 연구하고 발전하기에 투자하기 위하여 상업적인 incentives를 감소시킵니다.

높은 비용의 도전을 해결하는 것은 전 세계 hypophosphatasia와 생활 더 많은 환자를 위한 생활의 질을 개량하는 것이 중요합니다.

시장 기회: Gene Therapies 개발

기회에 대한 promising 영역은 결함 ALPL 유전자를 대체하여 hypophosphatasia의 뿌리 원인을 대상으로 유전자 치료의 개발입니다. Gene therapies는 STRENSIQ와 같은 수명 주사 가능한 의사 결정에 필요한 단일 또는 제한된 행정을 통해 질병 과정을 변경하는 잠재력을 보유합니다. 이것은 크게 한 번의 치료 조건으로 hypophosphatasia를 변환하여 관리의 장기 비용을 줄일 수있는 기회를 나타냅니다. 몇몇 생명공학은 Asklepios BioPharmaceutical와 Aruvant 과학을 포함하여 hypophosphatasia를 위한 유전자 치료 접근법을 추구하는 연구 프로그램을 발사했습니다.

임상시험을 통해 입증된 안전하고 효과적인 경우, 유전자 치료의 FDA 승인은 효소 보충 치료와 비교된 더 적당한 선택권을 제안해서 처리 접근을 확장할 수 있었습니다. 이 제약 회사에 대 한 주요 기회는 변형 가치를 입증 하 고 높은 unmet 필요와 함께 hypophosphatasia 치료 시장에서 상당한 첫 번째 mover 이점을 적립.