Krabbe 질병 시장 Trends

시장 드라이버 - 희귀 질병을위한 유전자 치료에 대한 연구 성장

유전자 치료는 몇 가지 드문 유전 장애에 대한 유망한 결과를 보여주고 계속 진행은 Krabbe 질병과 같은 조건을 위해 연료를 공급하는 희망입니다. mucopolysaccharidosis와 같은 다른 lysosomal 저장 장애를 위한 유전자 치료의 처음 임상 시험은 신경 기능, 기관 및 조직 건강, 이동성 및 생활의 질에 있는 뜻깊은 개선을 경험하는 환자와 더불어 인상적인 결과를 보여주었습니다.

연구자들은 다른 드문 조건을 위해 더 안전하고 효과적인 유전자 치료법을 개발하기 위해 배운 교훈을 적용하기 위해 노력합니다. 몇몇 학문적인 연구 팀 및 biotech 회사는 유전자 편집과 결합된 세포와 줄기 세포 이식으로 정확한 유전자를 페리하기 위하여 바이러스성 벡터를 사용하여 각종 유전자 치료 전략에 일하고 있습니다.

Krabbe 질병의 동물 모델에 대한 조기 연구는 약속을 보였습니다. 치료 된 신생 pups는 실질적으로 지연 된 증상을 표시하고 untreated pups와 비교 된 장시간 생존을 표시합니다. 이 유전자 치료의 증거를 제공 할 수 있는 개념의 증거를 halt or slow the progression of the devastating demyelination looks in 환자 if administered early.

척추측만증과 같은 다른 초음파 질병에 대한 유전자 치료의 성공적인 개발은 Krabbe 질병에 대한이 목표를 달성하는 것으로 입증되었습니다. 현재 향후 몇 년 동안 시장에 운전할 수 있습니다.

시장 드라이버 - Lysosomal Storage Disorders의 인식 증가

Krabbe 질병 시장의 주요 드라이버는 lysosomal 저장 장애에 대한 인식이 조건의 그룹으로. 환자 조직의 노력은 의사, 새로운 부모 및 일반 대중의 교육에 중요한 역할을합니다. 이러한 자주 잘못 된 상태에 대해.

향상된 신생아 검열은 치료가 질병의 과정을 바꾸는 가장 좋은 잠재력을 가지고 있을 때 이전 진단을 허용합니다. 몇몇 국가는 이제 아기가 lysosomal 무질서의 패널을 위해 상영된다는 것을 망설였습니다. Earlier 진단은 새로운 치료 시험에 있는 유효한 지지 치료 및 등록의 더 빠른 개시를 허용합니다. 그것은 또한 부모가 시작에서 그들의 아이의 상태를 알려진 의료 결정과 삶 계획을 알 수 있습니다.

의사의 전반적인 성장 인식과 공공 지원 증가는 연구 기금 및 약물 개발 활동을 자극했다. Biopharma 회사는 환자 번호와 시장 잠재력의 명확한 그림이 있을 때 치료법을 개발하기 위하여 좀더 기울입니다. 증가 된 인식의이 사이클은 더 큰 연구로 다시 먹이고 진단 / 치료 옵션은 앞으로 몇 년 동안 Krabbe 질병 시장을 구동하기 위해 계속 될 것입니다.

시장 도전 - 유전자 치료 개발의 높은 비용

Krabbe 질병 시장에서 주요 과제 중 하나는 연구 및 개발 효과적인 유전자 치료와 관련된 매우 높은 비용입니다. 유전자 치료 개발은 상당한 금융 투자를 필요로하는 비싸고 복잡하고 긴 과정입니다. 임상 시험은 동물성 모형에 실행될 필요가 있고 인간적인 임상 시험의 앞에 효험과 안전을 평가하기 위하여.

임상시험을 시작하기 위해 규제 승인을 얻은 후, 인간 과목을 포함하는 여러 단계의 시험은 실질적으로 전반적인 비용에 추가해야합니다. 또한 Krabbe 질병은 매우 낮은 prevalence를 가지고 있기 때문에 효과적인 치료를위한 잠재적 인 환자 풀은 작을 것이며 회사가 충분한 R & D 투자에 대한 수익을 창출하는 데 어려움을 겪게됩니다.

규제 기관에 의해 제공 된 Orphan 약물 설계 및 인센티브는 일부 비용을 상쇄하지만 적극적으로 새로운 유전자 치료 프로그램을 추구하는 대형 제약 회사를 격려하는 것은 충분하지 않습니다. 회사 및 연구 기관 간의 비용 절감 컨소시엄과 같은 효과적인 솔루션은 승진 또는 공공 자금 조달이 크게 증가, 높은 비용은이 시장에서 진전을위한 심각한 도전을 계속합니다.

시장 기회 - Newborn Screening Technologies의 발전

Krabbe 질병 시장에서 성장을위한 주요 기회 지역은 신생아 검열 기술의 발전입니다. 증상의 앞에 신생아 검열을 통해 Krabbe 질병의 조기 진단은 크게 치료 결과를 향상시킬 수 있습니다. 미국에 있는 몇몇 국가는 현재 이 상태, 높은 감도 및 특이성을 가진 기술에 대한 신생아를 더 넓은 보편적인 검열을 위해 필요로 합니다.

단일 혈액 자리 샘플을 사용하여 다른 lysosomal 저장 장애와 함께 Krabbe 질병을 테스트 할 수있는 더 진보 된 다중화 검열 방법 개발은 인구 수준의 스크린을 더 저렴하고 수용 할 수있는 잠재력을 가지고 있습니다.

추가 국가 및 기타 국가에서 새로운 심사 기술 채택은 신흥 치료에 대한 더 많은 asymptomatic 유아를 식별 할 수 있습니다. 환자 풀을 확장하고 더 높은 치료 복용을 구동, 환자뿐만 아니라 제약 회사는 새로운 치료 옵션에 투자. 전반적으로, 신생아 검열 파악에 있는 지속적인 개선은 환자 outcomes를 변형하고 장기적으로 Krabbe 질병 시장에 긍정적으로 충격을 약속합니다.