Menkes 질병 시장 트렌드

시장 드라이버 - Menkes 질병의 전분 증가

Menkes 질병은 구리 물질 대사의 X-linked recessive 다중 시스템 장애입니다. 34,000에서 1에서 100,000의 생생에 이르는 추정된 세계적 임신 장애입니다. 그러나, 통계는 Menkes 질병으로 태어난 아이들의 수는 점차적으로 증가 된 몇 년 동안 증가 한 것으로 나타났습니다. 여성은 육아를 지연시키고 유전 적 장애의 위험이 급증하는 경향이 있습니다. 여성이 자신의 경력에 초점을 맞추기 위해 엽산 부모로서, 첫 번째 어머니의 평균 연령은 크게 상승했다. 임신 연령이 상승하는 계란 세포에서 유전적 mutations의 수준이 상승하여 온천에 전달됩니다. 이것은 매년보고 Menkes 질병의 성장 사례에 이끌었다.

또한, 의사에 대한 더 큰 인식과 다양한 국가 전역의 신생아 상영 프로그램은 이전에 임신 한 Menkes 질병과 같은 여러 가지 희귀 질환의 조기 진단을 가능하게했습니다. 진보된 진단 기술은 신생아에 있는 유전 장애의 존재를 나타내는 미묘한 증후와 biomarkers의 탐지를 가능하게 합니다. 의료 정책에 의해 mandated 보편적 인 신생아는 치료 가능한 유전, 대사, 호르몬 및 생명의 첫 번째 몇 일 안에 기능 장애의 패널에 대한 모든 아기를 표시합니다. 스크리닝을 증가시켜주는 초기 감지 드라이브는 전임 번호에서 상향을 표시하는 것입니다. 전반적으로, 상승하는 maternal 나이의 조합 및 강화한 이른 탐지는 처리 선택권과 지지 요법을 위한 새로운 기회를 선물하는 최근 시간에 있는 Menkes 질병의 더 높은 불편에 공헌합니다.

희귀 질병에 대한 연구 자금의 성장

희귀 질환은 전 세계적으로 상당한 환자 인구에 영향을 미쳤습니다. 그러나 표적 연구 투자의 부족으로 인해 골반이 남아 있습니다. 이것은 개인적인 드문 질병의 작은 환자 수가 수시로 충분한 상업적인 반환을 incentivize 개인적인 분야 R&D 투자를 제안하지 않기 때문에 입니다. 그러나, 그 viewpoint는 점차적으로 변화합니다. Geographies의 주요 자금 지원 기관 및 정부는 심각한 공공 보건 문제로 인식하는 드문 질병 연구에 대한 할당을 기울입니다. 심리적 인 질병 공동체에 대한 인식을 증가시키고 그들의 unmet 의학적 필요는 정책 제작자에 정치적인 압력을 넣었습니다. 더 많은 기증자는 또한 환자 옹호 그룹을 지원 하 고 또는 판 치료에 임상 연구를 가속.

예를 들어, 희귀 질환 법은 2002 년에 미국에 통과 된 세금 인센티브는 새로운 치료를 개발하는 회사입니다. 몇몇 다른 국가는 orphan 약 행위 및 연구 지원 프로그램의 그들의 버전을 가진 한 벌이 있기 때문에 가지고 있습니다. 또한 유럽위원회 (European Commission)는 2020 년 Rare 2030의 이니셔티브가 2027 년 드문 질병을위한 200 가지 새로운 치료법을 찾는 데 500 만 달러를 투입했습니다. 제안에 특별한 보조 패키지, 드문 질병 약물 개발은 더 많은 제약 참가자를 유치하는 더 높은 투자자 관심을 목격하고있다. Menkes 질병과 같은 조건에 대한 호의적인 자금 조달 환경 augurs는 기본 연구에서 새로운 치료 프로토콜의 시장 가용성에 대한 임상 번역 활동을 돕고 있습니다. 드문 질병을위한 전반적 인 공공 및 민간 지원 조치는 치료 진행의 약속을 유지합니다.

시장 도전 - 치료의 높은 비용

Global Menkes 질병 시장에 직면하는 가장 큰 도전 중 하나는 현재 치료 옵션의 높은 비용입니다. Menkes 질병은 신체의 구리 수송 및 유통에 영향을 미치는 희귀 한 유전 장애입니다. 좌약, 그것은 발달 지연 및 다른 건강 합병증에 지도할 수 있습니다. 유일한 FDA 승인 처리는 일상 생활에 대 한 관리 해야 하는 구리 histidine 주입입니다. 이것은 환자의 일생에 수천 달러의 비용이 많이 드는 비싼 일생 치료입니다. 금융 부담은 치료 및 관리 비용을 지불하는 가족에 크게 떨어졌다. 약 10만 명에서 250,000 명의 생 남성 출생으로, 작은 환자 번호는 또한 제약 회사에 대한 탁월한 시장이 더 저렴한 치료 대안의 연구 및 개발에 투자 할 수 있도록합니다. 높은 발달 비용은 그 때 아주 높은 약 가격의 모양에 있는 환자에게 통과됩니다. Affordability는 이 희소한 상태에 의해 영향을받는 많은 가족을 위한 생활의 최선 처리 그리고 질에 중요한 장벽 남아 있습니다.

시장 기회- 임상 시험에서 잠재적 치료의 파이프라인 확장

Global Menkes 질병 시장의 성장을위한 주요 기회는 임상 시험에서 잠재적 인 새로운 치료 치료 요법의 확장 파이프라인에 있습니다. 몇몇 biotech와 약제 회사는 기존하는 구리 histidine 주입과 비교된 더 편리한 비용 효과적인 선택권을 제공할 수 있던 대체 처리 접근법을 탐구하고 있습니다. 그들 중에는 유전자 치료와 효소 보충에 근거를 둔 치료법이 있습니다. 몇몇 후보자는 인간적인 임상 시험으로 진행되고 Menkes 질병의 밑에 유전적인 결점 및 생화학을 해결하는 쇼 약속했습니다. 입증 된 안전하고 효과적인 경우,이 새로운 치료는 훨씬 저렴하게 가격이 책정 될 가능성이만큼 훨씬 더 큰 시장 액세스를 위해 잠재력을 잠금 해제 할 수 있습니다. 그들의 시장 승인은 더 많은 처리 선택, 연료 경쟁에서 유래하고 전 세계 환자의 필요를 더 나은 지원하기 위하여 장기 지속 가능한 성장을 향해 전반적인 Menkes 질병 시장을 몰.