Prader-Willi Syndrome (PWS) 시장은 가치있는 것으로 추정됩니다. 매입 주문 0.48 Bn 에 2024 견적 요청 USD 1.47 Bn 로 2031화합물 연례 성장률에서 성장하는 (CAGR) 2024에서 2031로 7%의.

PWS에 대한 새로운 개선된 치료 옵션을 개발하기위한 연구 자금 증가는 시장의 핵심 요소입니다. 몇 가지 임상 시험은 칼로리 섭취, 성장 호르몬 보충 및 행동 요법의 제한과 같은 새로운 치료 방법의 안전성, 효능을 평가하고 현재 진행 중입니다.

시장 드라이버 - 전세계 PWS의 Prevalence 증가

Prader-Willi 증후군은 염색체 15에 특정 유전 물질의 손실에 의해 발생되는 희귀 한 유전 적 장애입니다. 여전히 희귀 한 조건으로 간주되지만 분석은 PWS의 우선 순위가 세계의 다른 부분에서 증가한다는 것을 제안합니다. 이 증가에 대한 주요 이유 중 일부는 의사와 일반 대중과 진단 기능의 개선에 대한 인식으로 인해 증후군의 더 나은 인식이 될 수 있습니다.

오늘날, 유전 테스트 및 진단 방법의 발전과 더불어, 더 많은 사례는 정확하게 식별됩니다. 또한, 신생아 상영과 같은 개념은 조기 진단을 허용했습니다. 이것은 최근 몇 년 동안 고령화 수치를 관찰하기 위해 주로 기여했습니다. 연구는 또한 이 측면을 reaffirms 나이와 상승 prevalence를 나타냅니다.

전문가들은 환자의 수명이 우선적으로 성장하는 것으로, PWS와 함께하는 인구는 향후 몇 년 동안 계속 확대 될 것이라고 생각합니다. 일부 연구 리뷰는 전 세계 15,000 ~ 30,000 명의 사람들이 PWS를 가질 수 있다고 제안했습니다.

여전히 희귀 한 그룹을 남아 있지만, 전임의 지속 증가는 PWS에 영향을 미치는 더 많은 개인의 향상된 진단과 더 긴 생존을 나타냅니다. 환자 인구의 진화 치료 요구에 대한 지속적인 초점이 강조됩니다.

Market Driver - 유전자 치료 및 표적 치료의 발전

혁신적인 치료 접근법을 개발하는 것은 복잡한 성격과 다 체계적인 참여를 주어진 PWS를 위한 중요한 초점이었습니다. 연구자들은 지난 10 년간 유전자 치료와 표적 치료의 영역에서 특히 현명한 진전을 만들었습니다.

PWS의 분자 메커니즘을 더 잘 이해하는 데 중점을 둔 강렬한 연구는 오래 전에 멀지 않은 가능성을 열었습니다. 새로운 치료 후보자의 호스트는 입증 된 효과적이고 안전한 경우 질병 페형을 근본적으로 수정하기 위해 약속을 보유하는 것으로 평가됩니다.

1개의 뜻깊은 성과는 최근 성공적인 전임 학문 및 초기 단계 인간적인 예심 방지 oligonucleotides (ASOs) 및 다른 유전자 silencing 기술 평가했습니다. 한편, 활성 테스트의 다른 modalities는 CRISPR-Cas9 시스템 및 miRNA 교체를 사용하여 Recombinant adeno-associated 바이러스 벡터, 게놈 편집을 통해 유전자 교체 요법을 포함합니다.

Alongside 유전 개입, PWS의 부족의 더 나은 특성화는 평가에 들어가는 약제 대리인을 표적으로 했습니다. 연구는 또한 호르몬 불균형, 행동 증상, 근육 장애 및 위장 문제에 초점을 맞추는 약을 찾고 있습니다.

마지막으로, PWS와 관련된 다양한 과학 영역에서 지속적인 획기적인 작업에서 최대 혜택을 얻을 수있는 치료법을 결합하는 가속 운동이있다. 이러한 추세는이 드문 질병에 의해 영향을받는 개인에게 매우 유망한 미래를 묘사합니다.

시장 도전 - 성장 호르몬 치료의 높은 비용

Prader-Willi Syndrome (PWS) 시장의 주요 과제 중 하나는 성장 호르몬 치료와 관련된 높은 비용입니다. 성장 호르몬 치료는 현재 PWS를 위한 유일한 승인된 처리입니다; 그러나, 그것은 환자와 그들의 가족에 거대한 재정적인 부담을 두는 많은 년 이상 매일 주입을 요구합니다.

성장 호르몬의 비용은 환자 당 $30,000-$40,000 USD를 초과하는 평균 연간 비용과 실질적입니다. 치료 중에 필요한 일반 의료 모니터링 및 약속에 대한 추가 비용을 포함하지 않습니다.

PWS는 드문 조건으로, 보험 적용은 때때로 많은 환자를 위해 prohibitive 할 수 있습니다 보험 후에 얻고 out-of-pocket 비용에 도전할 수 있습니다. 이 높은 금융 장벽은 PWS 인구의 큰 세그먼트에 대한 치료에 대한 액세스를 제한합니다. 성장 호르몬 치료의 접근 및 섭취를 확장하기 위해 새로운 가격과 재투자 모델은 제약 제조업체 및 보험 제공 업체와 함께 탐구 할 필요가 있습니다.

Market Opportunity - Hyperphagia 및 Behavior 문제 해결 치료를위한 잠재적 인

PWS 시장의 중요한 기회는 상태의 hyperphagia 및 행동 증상을 해결할 수있는 새로운 치료 옵션을 개발하는 것입니다. 이들은 현재 승인 된 약물 치료가없는 PWS의 가장 파괴적인 측면의 두 가지입니다.

curb 극단적 인 hunger 에피소드를 돕고 행동을 조절하는 데 도움이 될 수있는 치료는 PWS에 영향을받는 환자와 가족에 대한 변형 될 것입니다. 그것은 건강 위험을 줄일 수 있습니다, 삶의 질을 향상, 발달적 이정표를 원조 하 고 더 나은 사회 통합을 허용.

이 두 개의 핵심 symptom 영역에서 unmet 필요는 제약 회사들이 그들의 연구 파이프라인을 통해 efficacious 및 well-tolerated therapies를 전달할 수 있는 주요 시장 잠재력을 나타냅니다. 새로운 표적과 화합물을 얻는 것은 임상 시험에서 탐구됩니다.

성공적인 치료 돌파구는 PWS 시장의 sizable 부분을 캡처하고이 희소한 상태와 생활의 가장 어려운 측면 중 하나를 해결하는 데 도움이됩니다.

PWS는 발달 지연,인지 장애, 낮은 근육 톤 및 insatiable 식욕과 관련된 복잡한 유전 장애입니다. 치료는 일반적으로 3 단계로 나뉩니다 - 유아 / 유아, 육아 및 성인.

유아와 유아에서, 치료는 적당한 영양 및 성장을 유지하는 것에 집중합니다. Prescribers 일반적으로 심각한 식품이 도입 될 때까지 체중 감량을 방지하기 위해 Similac과 같은 공식 보충제를 권장합니다. 어린 시절, 식욕 제어 약물은 종종 처방됩니다. 선 옵션에는 Saxenda/liraglutide (Novo Nordisk) 및 Xenical/orlistat (Roche)가 포함됩니다. 굶주린 신호를 줄이기 위해 작동합니다. 무게 안정화가 달성되지 않는 경우, Symlin/pramlintide (AstraZeneca)를 포함한 두 번째 라인 약물이 추가 될 수 있습니다.

Into adulthood는 라이프 스타일 관리가 핵심입니다. 그러나, 몇몇 환자는 Belviq/lorcaserin (Eisai) 또는 Qsymia/phentermine 및 topiramate ER (Vivus) 같이 더 강한 식욕 억제제를 요구합니다. 이 단계에서 영양, 행동 수정 및 pharmacotherapy 영향에 대한 지침을 제공하는 다재다능한 의료 팀에 대한 액세스. Ongoing 유전 상담은 PWS에 영향을 미치는 가족에게도 중요합니다.

PWS 치료는 각 질병 단계에서 핵심 증상을 관리하는 것을 목표로합니다.

유아, 먹이 및 영양 관리는 실패를 방지하기 위해 중요합니다. Calorie-dense 공식은 체중 증가를 촉진하는 것이 좋습니다. Megace와 같은 Appetite 자극제는 사용될지도 모릅니다.

아이들이 성장함에 따라 행동 치료는 hyperphagia와 tantrums를 대상으로합니다. 초점은 일상을 설치하고 적절한 행동을 강화하고 비소성 식품을 예방합니다. risperidone (Risperdal)과 같은 Antipsychotics 관련 행동 문제를 줄일 수 있습니다.

15 년 전, 체중 관리는 물질 대사를 감소시키고 식욕을 증가시키기 때문에 도전에 남아 있습니다. 물리적 활동과 결합 된 저 칼로리 다이어트는 강조됩니다. 계속 행동 치료 원조 impulse 통제 음식의 주위에.

성인, 다분심 배려는 의학, 영양, 신체, 직업, 연설 및 정신 건강 필요를 해결하는 포함합니다. 시험된 프로그램은 일상 생활 능력을 개발하고 의존도를 최소화합니다. 성장 호르몬 치료는 초기 시작 하는 경우 체중 및 신체 구성을 원조할 수 있습니다.

수명을 통해 유전 상담은 상속 패턴으로 부모에게 권장됩니다. 초기 진단은 각 질병 단계의 핵심 문제를 대상으로 한 전문 다중화 케어를 통해 결과를 개선하는 열쇠입니다. 조정 처리 계획은 매우 생활의 질을 강화할 수 있습니다.

약물 개발 및 승인 : 주요 선수가 채택 한 가장 성공적인 전략 중 하나는 연구 및 개발에서 PWS의 소설 약을 개발하기 위해 크게 투자하고있다. 예를 들어, 2017에서 Roche는 어린이의 유전 angioedema (HAE) 공격을 치료하기 위해 약 Ruconest의 FDA 승인을 받았습니다.

취득: 임상 시험에서 유망한 약 후보자를 가진 기업은 제품 파이프라인을 확장하는 것을 도왔습니다. 2019 년 Chiesi Farmaceutici는 비 알콜 steatohepatitis (NASH)에 대한 조사 약물 EL012484에 대한 액세스를 얻기 위해 Ellepause를 인수했습니다. 간 질환의 위치를 강화하기 위해 Chiesi 허용. 이러한 인수 mitigate 연구 위험과 빠른 트랙 검토 / 승인 약물의 프로세스.

파트너십 및 협업: 다른 플레이어와 파트너는 강점과 약점을 보완합니다. 예를 들어, 2018 년 Novo Nordisk는 RNAi 치료법 개발을위한 Dicerna와 협력했습니다. 이 회사는 각각의 약물 개발 전문 지식을 자본화하기 위해 두 회사를 활성화. 협업은 경쟁을 줄이고 데이터 / 리소스 공유를 촉진합니다.

Geographic 확장: 아시아와 라틴 아메리카와 같은 성장 제약 시장으로 확장하여 매출을 늘리고 있습니다. 예를 들어, 2016 Roche는 중국의 Shanghai Junshi Biosciences와 전략적 협력을 체결하여 중국의 마약을 개발 및 상용화했습니다. Roche는 중국의 큰 환자 수영장과 임상 시험의 더 낮은 비용에 대한 액세스를 얻었다.

Insights, 성장 호르몬 치료: 성장 호르몬 부족은 높은 GENOTROPIN에 지도합니다 제품 정보

성장 호르몬 치료의 관점에서, GENOTROPIN (Pfizer)는 PWS 환자 중 성장 호르몬 부족의 높은 prevalence에 소유하는 시장의 가장 높은 점유율에 기여합니다. GENOTROPIN는 성인에 있는 아이들과 성장 호르몬 부족에 있는 성장 실패의 장기 처리를 위해 사용된 재조합형 인간성장 호르몬 주입입니다.

연구에 의하여, PWS를 가진 개인의 약 85-90%는 성장 호르몬의 수준에 있는 비정상적인, 성장을 자극하기 위하여 뇌하수체에서 풀어 놓인 호르몬을 보여줍니다. 환자에 있는 짧은 stature 및 낮은 근육 질량에 있는 이 결과. GENOTROPIN 주입은 누락된 성장 호르몬을 대체해서 이 문제를 해결하고 아이들을 위한 성장을 촉진하고 성인을 위한 야윈 몸 질량을 유지하는 것을 목표로 합니다.

PWS의 핵심 symptom을 태우는 그것의 광대한 사용은 다른 성장 호르몬 치료에 뜻깊은 시장 점유율을 얻는 GENOTROPIN를 활성화했습니다.

하이퍼파기 처리: Hyperphagia 표적은 DCCR를 밀어줍니다 지원하다

hyperphagia 처리의 관점에서, Prader-Willi 증후군 (PWS) 시장은 DCCR (Soleno Therapeutics), Carbetocin (ACADIA Pharmaceuticals), ARD-101으로 구분됩니다. 이러한 세그먼트 중에서 DCCR (Soleno Therapeutics)는 시장의 가장 높은 점유율에 기여합니다. DCCR은 PWS 환자 중 hyperphagia 및 문제 행동의 만성 치료에 대해 의미하는 구두 캡슐입니다.

Hyperphagia는 극한 비만을 일으킬 수 있는 uncontrollable hunger, PWS 관리에 있는 중요한 도전의 한개입니다. DCCR는 ghrelin의 Gastric 방출의 선택적인 억제물로, 먹기를 방아쇠를 박는 호르몬 작동합니다. 과잉 ghrelin 수준에 의하여, DCCR는 이 환자에 있는 hyperphagia를 치료하는 잠재력을 보여줍니다. hyperphagia의 핵심 원인을 타겟팅하는 액션의이 독특한 메커니즘은 다른 경쟁자보다 DCCR을 부여하고 세그먼트 리더십을 구동했습니다.

통찰력, Behavioral 및 수면 관리 : WAKIX는 수면 문제 치료를위한 견인을 얻습니다.

행동과 수면 관리 측면에서 Prader-Willi 증후군 (PWS) 시장은 WAKIX (Harmony Biosciences)로 구분됩니다. 이러한 세그먼트 중 WAKIX (Harmony Biosciences)는 시장의 가장 높은 점유율에 기여합니다. WAKIX는 narcolepsy를 가진 성인 환자에 있는 과량 낮잠 및 cataplexy를 위해 나타난 첫번째와 유일한 승인된 처리입니다. 그것은 선택적으로 금하는 orexin 수용체에 의해 작동합니다, 깨지기 쉬운과 REM 잠을 통제하는 neuropeptides.

연구는 PWS 환자 중 낮 졸음과 수면 apnea와 같은 수면 장애의 높은 prevalence뿐만 아니라. 수면 문제를 해결하는 새로운 메커니즘으로, WAKIX는 강력한 환자 기지를 복제하고 PWS의 행동 및 수면 관리를위한 많은 치료 솔루션을 제공함으로써이 세그먼트를 이끌 수있었습니다.

• FDA는 GENOTROPIN 및 NORDITROPIN과 같은 성장 호르몬 치료의 승인 PWS와 어린이를위한 중요한 이정표를 나타냅니다.
• 2023 년 미국은 예측 기간 동안 증가 할 것으로 예상되는 약 22,600 이전 PWS 케이스와 가장 큰 시장 점유율을 기록했습니다.
• 독일은 지난 몇 년 동안 유럽에서 가장 높은 PWS 사례를 차지했습니다.

Prader-Willi Syndrome (PWS) 시장에서 운영되는 주요 플레이어는 Soleno Therapeutics, Harmony Biosciences, Pfizer, Novo Nordisk, Sandoz, ACADIA Pharmaceuticals, Aardvark Therapeutics, Gedeon Richter, Palobiofarma 및 ConSynance Therapeutics를 포함합니다.