희귀 신장 질환 시장 트렌드

Market Driver - 희귀 신장 질환 연구의 투자 증가.

드문 신장 질환 연구 분야는 민간 및 공공 조직에서 지난 10 년 동안 상당한 투자를 보였습니다. 이러한 조건이 여전히 효과적인 치료 옵션과 우리의 이해가 제한되어있는 생물 메커니즘의 많은 것이 성장 인식이 있습니다. 주요 제약 회사는 드물게 신장 질환을 대상으로 Orphan 약을 개발하기 위해 더 많은 자금 강화를 시작했습니다. 임상 시험에 있는 유망한 파이프라인의 몇몇은 승인되는 경우에 환자의 생활을 잠재적으로 변환할 수 있습니다.

정부 기관 및 비영리 재단은 또한 그들의 약속을 증가했다. 예를 들어 National Institute of Health는 드문 질병 연구를 위해 독점적으로 기금을 제공하는 전용 보조금 프로그램을 설치했습니다. 몇몇 biotech 시작은 새로운 진단 시험 및 치료 전진하는 벤처 캐피탈을 받았습니다. 자선 단체는 후원 연구에 대한 다양한 기금 모금 활동을 통해 수집 된 기부금을 할당합니다. 이러한 헌신적 인 투자는 임상 연구의 등록 번호를 높이고 소설 발견을 구동하는 데 도움이됩니다.

과학자들은 이제 예술 연구 인프라 및 도구의 상태에 대한 더 큰 접근을 가지고 복잡한 유전학 및 경로가 포함되어 있습니다. 더 전문화된 드문 질병 연구 센터 및 consortiums는 주요한 학문적인 의학 기관에서 출현했습니다. 국제 협력은 연구원이 풀 리소스를 허용하고 희소한 조건을 위해 종종 어려운 큰 샘플 크기를 수집합니다. Genomic sequencing, 줄기 세포 모델링, 장기 칩 및 인공 지능과 같은 영역의 주요 기술 발전은 가속 속도로 새로운 통찰력을 연료를 공급하고 있습니다. 심리의 징후가없는 자본의 흐름으로, 우리는 앞으로 몇 년 동안 목표를 식별하고 획기적인 치료를 개발하기 위해 상당한 발전을 기대할 수 있습니다.

희귀 신장 질환의 예방

전임의 성장에 기여하고 최근 몇 년 동안 희귀 신장 질환의 진단을 개선하는 여러 가지 요인이 있습니다. 현대의 의료 기술에 대한 발전은 의사가 전에 식별되지 않은 증상을 감지 할 수 있습니다. Next Generation sequencing은 극적으로 많은 희소한 조건 하에서 pinpoint causal genetic mutations에 우리의 능력을 향상 시켰습니다. 이보다 더 많은 conclusive 진단을 받고 있습니다. 그 사이에, 의료 공동체와 공공의 인식이 향상 된 검열 노력과 에리스크 인구의 개선 된 식별으로 인한 것입니다.

진단의 더 높은 비율은 또한 세계의 많은 부분에서 나이 드는 인구의 반영입니다. 수명이 증가함에 따라, 환자는 지금 그들의 일생에서 나중에 나타나는 신장 질병의 희소한 모양을 위해 충분히 오래 살아남습니다. 환경 오염 물질 및 독소 노출은 드물게 질병의 비정상적인 발표를 방아쇠 할 수있는 소설 위험에 노출합니다. 국제 여행 및 이주 추세는 환자 사례가 특정 희귀 유전 질환의 더 높은 likelihood와 함께 다양한 민족 배경에서 발생하기 위해 의사에게 더 일반적했다.

지난, 환자는 몇 년 동안 "박사 쇼핑" 후 올바른 진단에 도착하기 위해 온라인 커뮤니티의 사용을 개척하고 자신에 대한 적극적인 행동이되었습니다. 모든 경우에 식별 할 수없는 동안, 여러 당사자의 공동 노력은 의학적 이해의 우리의 가장자리를 확장하고 많은 인식 드문 신장 조건의 선행을 확인하고 확인하는 사이에 간격을 좁은. 이 순간은 긍정적 인 영향을 계속합니다.

도전: 약물 개발 비용

약물 개발의 높은 비용은 희귀 신장 질환 시장의 주요 도전입니다. 드문 질병을 치료하는 약물 개발은 작은 환자 인구와 제한된 시장 크기로 인해 매우 비쌉니다. 이 결과 제약 회사 부족 금융 인센티브에 투자 자원 연구 및 개발 새로운 치료. 작은 표적 인구로, 희소한 질병 약 개발자는 수시로 제품 판매를 통해서 그들의 높은 투자 비용을 혼자 재구성할 수 없습니다. Orphan 약을 개발하는 것으로 추정됩니다 $1 억, 평균 약물은 약 $800 백만의 개발 비용. 또한, 드문 질병의 임상 시험은 환자가 참여하는 어려움을 겪고 있습니다. 이 prolongs 개발 타임 라인과 더 많은 비용을 증가. 드문 질병 약물 개발과 관련된 높은 금융 위험은이 시장 공간에 들어가기에서 차별 회사가 될 수 있습니다. 성장하기 위하여 희소한 신장병 시장을 위해, 기계장치는 약제 회사를 위해 더 재정적으로 viable 약 R&D를 더 만들기 위하여 설치되어야 합니다.

Opportunity: 연구 협력 확대

제약 회사, 환자 자문 그룹 및 정부 기관 간의 연구 협력을 확장하여 희귀 신장 질환 시장에서 성장을 위한 주요 기회를 제공합니다. 공동으로, 다른 이해 관계자는 자신의 리소스와 전문 지식을 풀 수 있습니다 낮은 전반적인 비용에서 약물 개발. 예를 들어 환자 자문 그룹은 임상 시험에 대한 환자 모집을 지원하여 중요한 역할을합니다. 그들은 잠재적 인 참가자의 네트워크를 구축하고 재판 기회의 인식을 제기. 정부 기관은 공공 보조금을 통해 기금 지원뿐만 아니라 승인시 Orphan 약에 대한 확장 된 시장 면제 기간과 같은 인센티브를 제공합니다. 이것은 제약 개발자를위한 투자에 잠재적 인 수익을 높일 수 있으며 금융 위험의 일부를 공유합니다. 드문 질병 공간에서 플레이어 간의 파트너십을 증가시킨 것은 따라서 중요한 것입니다. 그것은 드물게 질병 약 발달에 장벽을 낮추고 새로운 치료와 치료로 더 큰 투자를 연료로 연료를 공급하고, 드물게 신장병 시장을 전반적인 확장합니다.