Retinis 안료 시장은 Inheritance 유형 (Autosomal Dominant, Autosomal Recessive, X-linked), 질병 유형 (Syndromic Retinitis pigmentosa, Non-Syndromic Retinitis pigmentosa, Systemic Ret ....
Market Driver - Forecast Period의 Retinitis pigmentosa Boosts Market Development의 사전 재배치를 증가시킵니다.
Retinitis pigmentosa는 retina에 있는 세포의 고장 그리고 손실에 의해 특색지어진 유전적인 무질서입니다. 매년 계속 상승하는 전분으로 전 세계 1.5 백만 명이 넘는 개인에 영향을 미쳤습니다. 질병은 진보적인 시각 손실에 지도하는 망막에 있는 photoreceptor 세포에 전적으로 영향을 미치고 결국 장님을 완료합니다. 몇몇 학문은 retinitis pigmentosa의 세계적인 prevalence가 성장하는 생활 기대 및 나이 드는 인구 때문에 1 차 증가한다는 것을 보여주었습니다.
사람들은 더 긴 삶을 살고있다, 초기 단계에서 기숙사를 유지 할 수있는 유전적 장애는 이전 시대에 나타납니다. 이것은 전 세계적으로 Retinitis pigmentosa의 사례를 특히 증가했습니다. 유전 상태이기 때문에, 개선 된 의료 및 의료 시설 다른 원인에서 사망률을 줄일 수 있습니다. 또한, 더 중대한 대중적인 인식 및 진단 기능은 과거 십년간에 질병 탐지 그리고 보고율을 비치하고 있습니다. 이것은 치료 옵션을 찾는 성장 환자 풀에 크게 기여하고 있습니다.
증가 elderly demographic는 retinitis pigmentosa로 또 다른 중요한 운전사에는 케이스의 거의 30-40%에 있는 늦은 온세트가 있습니다. 유엔 통계에 따르면 60 세 이상의 사람들의 수는 현재 수치에서 2050 억까지 두 배로 계획됩니다. 더 긴 수명과 결합 된 노후화 인구는 염증성 색소 같은 유전적 눈 질환을위한 ripe 환경을 제공합니다. 따라서, 그것은 쉽게 삶의 기대를 개선하고 세계 인구 인구 인구 인구 인구 인구 인구 통계를 확장하는 것은 글로벌 규모에 대한 retinitis pigmentosa prevalence 비율을 elevating에서 주목할만한 역할을했다.
시장 드라이버 - 유전자 치료 및 Optogenetics의 진보
Significant 진도는 retinitis pigmentosa 처리를 위한 혁신적인 치료 접근법을 개발하기 위하여 합니다. 유전자 치료 및 optogenetic는 두 개의 유망한 지역으로, 환자의 시력 손실뿐만 아니라 부분적으로 회복합니다. 다양한 유전자 치료 임상 시험은 현재 진행중인 치료 옵션을 조사 할 수 있으며, Retinitis pigmentosa에서 재생산 과정을 중지하거나 반전 할 수 있습니다.
건강한 유전자 사본 또는 바이러스성 벡터를 수술 절차를 사용하여 재생 세포로 전달합니다. 초기 결과는 치료 후 몇 가지 환자가 시각적 acuity 및 가벼운 감도 개선을 민주화하는 데 사용되었습니다. Continued 연구는 유전자 전달 방법을 최적화하고 특정 유전자 하위 유형을 대상으로합니다. 제약 회사는 가까운 미래에 상업화에 도달 할 것으로 예상 몇 가지 새로운 유전자 치료 개발에 크게 투자하고있다.
병렬에서, optogenetics는 새로운 생물 물질 및 nanotechnology 접근을 사용하는 신흥 분야입니다. 이 개념은 조류 또는 박테리아의 빛 과민한 단백질을 잔여 viable retinal 세포로 주입합니다. 이 단백질은 소형 화상 진찰 장치를 통해 빛의 낮은 에너지 맥박으로 자극될 때 가벼운 탐지 응답을 복구할 수 있었습니다. retinitis pigmentosa의 동물 모형에 몇몇 실험적인 학문은 기본적인 빛 감각 능력 포스트 optogenetic 처리의 회복을 보여주었습니다. 더 진보 된 프로토 타입은 시각적 acuity 및 색상 차별 개선에 중점을 둡니다.
유전 치료 및 optogenetic 영역의 전반적 인 돌파구는 잠재적으로 질병 진행을 체포하여 환자에게 실제 희망을 제시합니다. Academia와 Industry 간의 투자자의 관심과 파트너십을 통해 이러한 혁신적인 치료 형태를 빠르게 추적할 수 있습니다. 이것은 향후 5-10 년 동안 연료 최적화, 주요 발전은 Retinitis pigmentosa의 임상 관리에서 달성 될 수있다.
시장 도전 - 제한된 승인 치료, 대부분의 환자와 오프 라벨 치료에 의존.
제한된 승인 된 치료, 대부분의 환자가 오프 라벨 치료에 의존. Retinitis pigmentosa는 진보적인 시각 손실을 일으키는 원인이 되는 드물게 유전성 무질서입니다. 현재 환자의 작은 하위 세트를 치료 할 수있는 몇 가지 FDA 승인 치료가 있습니다. Luxturna는 첫 번째이며, 유전자 치료는 RPE65 유전자의 mutations를 치료하기 위해 승인되었습니다. 그러나 RPE65 mutations는 모든 RP 케이스의 5-10% 만 계정입니다. 환자의 대다수는 60 개 이상의 다른 유전자에 mutations를 가지고 있으며 Luxturna에 자격이되지 않습니다. 결과적으로, 많은 의사 리조트는 느린 질병 진도의 희망에 오프 라벨 치료를 선사합니다. 그러나 이러한 off-label 치료의 효능은 불확실합니다. 효과적인 치료 옵션의 부족은 중요한 도전을 제시하고 많은 환자를 완전히 장님으로 진행합니다. RP의 rarity와 이질성을 고려, 약물 개발 또한 임상 시험에 대한 환자의 충분한 숫자를 모집 어려움을 직면. 이것은 늦은 단계 개발 및 승인으로 새로운 치료의 발전을 느리고있다.
시장 기회- Gene Therapies 개발 및 차세대 Sequencing의 확장 새로운 기회 창조.
광범위한 환자 인구를 대상으로 한 소설 유전자 치료의 개발. Luxturna의 승인은 유전자 치료가 상속 질병의 일부 형태의 바이러스성 치료 방법입니다. Biotech 및 제약 회사에서 상당한 관심을 창출하여 RP의 다른 유전 하위 유형에 대한 유전자 치료를 개발합니다. RP-causing 유전자 mutations의 광범위를 대상으로 임상 시험에서 30 개 이상의 유전자 치료 프로그램이 있습니다. 이러한 치료는 결함 유전자의 정상적인 사본을 제공함으로써 RP의 밑단 원인을 치료하는 것을 목표로합니다. 성공적인 경우, 그들은 전 세계 환자의 실질적인 숫자에 대 한 질병의 과정을 변경할 수있는 잠재력을 가지고. 또한, 유전자 치료는 한 번만 관리하고 기존 치료에 대한 개선을 나타내는 장기적인 비전 혜택을 제공 할 수 있습니다. 더 넓은 RP 인구에 대한 안전하고 효과적인 유전자 치료의 개발은 치료 풍경을 변환하고 회사에 대한 주요 기회를 나타냅니다.