RNA Targeted therapeutics 시장은 가치있는 것으로 추정됩니다. 2024년 USD 1.34 Bn 견적 요청 100원 11.2 Bn 로 2031화합물 연례 성장률에서 성장하는 (CAGR) 의 35.2% 에서 2024 받는 사람 2031.

시장은 목표 의료 조건의 우선 순위를 올리기 위해 긍정적 인 추세를 목격하고 임상 시험에서 RNA 치료의 수를 증가시킵니다. 지난 수십 년 동안 RNA 치료에 대한 연구 및 개발 활동의 상당한 증가가되었습니다. 많은 생물약 회사는 RNA 간섭 기술에 적극적으로 작용하여 암, 유전 질병 및 감염성 질병을 치료합니다. 몇 RNA 치료의 최근 규제 승인 및 성공적인 상용화는이 플랫폼에서 신뢰를 높였습니다. 향후 임상 시험 결과가 긍정적 인 경우, 가까운 미래에 더 많은 RNA 약물의 승인 및 상용화로 이어질 수 있습니다. 예측 기간 동안 더 높은 시장 수익을 올리고 있습니다.

Market Driver - RNA의 투자 증가는 제약 거대에 의해 치료 대상

제약 산업은 RNA 대상 치료의 immense 잠재력을 인식하고 약 개발의이 유망한 지역에 투자를 꾸준히 증가하고있다. 많은 큰 약국 회사는 이제 연구 및 개발 예산의 큰 부분을 분리하고 RNA 생물학의 이해와 새로운 RNA 타겟팅 분자를 개발합니다.

이 전환을 선도하는 주요 플레이어 중 일부는 Pfizer, Roche, Merck & Co., Johnson & Johnson 및 AstraZeneca를 포함합니다. 지난 5 년 동안이 회사는 연구실과 협력하여이 도메인에서 일하는 작은 바이오 기술 회사를 인수하여 RNA 집중 프로그램을 크게 램핑했으며, 큰 RNA 연구 센터를 설정했습니다. 예를 들어, Pfizer는 최근에 Trillium Therapeutics를 인수하기 위해 $ 600 백만 이상을 지출했으며, Cykine 치료법을 사용하여 면역 종양학 치료의 개척자. 암 immunotherapies의 프론트 러너 인 Roche는 2018 년부터 RNA 기능을 유기적으로 구축하고 파트너십을 통해 무기로 무기로 구축하기 위해 10 억 달러 이상을 투입했습니다.

이 투자 동향 뒤에 전략적인 시각은 명확합니다. 큰 제약 회사는 RNA가 질병 영역에서 진정으로 변형 치료법을 개발하기 위해 탁월한 잠재력을 제공합니다. 유전자 표현과 단백질 수준을 조절하여 RNA 표적 약물은 이전에 "undruggable"라고 믿고있는 상태를 치료하는 능력이 있습니다. 이 약속 전체 새로운 치료 패러다임과 멀티 억 달러 시장. Promising 임상 RNA 후보자의 첫 번째 파는 RNA 간섭 및 항센스 Oligonucleotide 기반 의학으로 암, 신경 질환 및 희귀 유전 질환에 대한 효능을 이미 해독합니다. 더 많은 투자로, 급속한 과학 진도는 가까운 미래에 있는 처리의 mainstay를 만드는 것으로 예상됩니다. 이 투자 모멘텀은 이러한 주요 드라이버는 RNA 타겟 치료 시장을 새로운 높이로 추진하고 있습니다.

시장 드라이버 - RNA 타겟팅 작은 분자의 효능을 보여주는 Rising 임상 시험

RNA 치료 분야의 중요한 성장을 주도하는 또 다른 encouraging 개발은 작은 분자 후보자를 대상으로하는 임상 시험의 상승 성공입니다. 지난 수십 년 동안 연구자들은 siRNA, oligonucleotides, aptamers 및 작은 활성 RNA (saRNAs)와 같은 작은 분자 RNA 타겟팅 에이전트의 다양한 클래스를 개발했습니다. 이 분자는 더 나은 조직 배급, 구두 가용성 및 제조와 납품의 더 낮은 비용과 같은 더 큰 생물 공학과 비교된 몇몇 이점을 제안합니다.

이 작은 분자 치료의 임상 검증은 꾸준히 상승하고있다. 예를 들어, 최근 늦은 단계 연구에 따르면, PCSK9를 타겟팅하는 작은 interfering RNA는 안전하고 효과적으로 콜레스테롤을 낮추고 1 년 동안 투여 할 때 심장 혈관 이벤트를 줄일 수 있습니다. Patisiran, interfering RNA 타겟팅 transthyretin 달성 압도적으로 긍정적 인 결과 치료에 대한 그녀의 편집 transthyretin-mediated amyloidosis 단계 3 평가판. Eplontersen, antisense oligonucleotide는 척추 근육 경련을 대우하기 위한 단계 3에 있는 efficacy를 해독합니다. 종양학에서도 임상 연구는 mRNA가 강력한 항 종양 면역 반응을 일으킬 수 있음을 나타냅니다.

더 많은 분자의 명확한 임상 효능 및 안전 장애물, 제약 회사 및 벤처 투자자는 RNA 타겟팅 치료가 실제로 주류 치료 옵션이 될 수있는 신뢰를 얻는다. 지속적인 평가판의 높은 성공률은 과학자들이 많은 배달 문제를 극복하고 RNA pharmacology의 깊은 이해를 얻고 있음을 나타냅니다. 이 임상 증명-of-concept는 더 큰 리소스를 투입하기 위해 현장 및 재흡입 주주에게 엄청난 유효성을 제공합니다. 다양한 질병 분야의 새로운 후보자의 강력한 파이프라인을 통해 RNA 치료 임상 프로그램의 긍정적 인 결과가 향후 몇 년 동안 RNA 표적 의약품의 상용화 및 채택을 크게 가속화하고 있는지 확인하십시오.

시장 도전 - RNA 타겟팅 약물 개발 비용

RNA Targeted therapeutics 시장에 직면 한 주요 과제 중 하나는 RNA 타겟팅 약물 개발과 관련된 높은 비용입니다. RNA Targeting therapies를 개발하는 것은 연구 및 임상 시험에 상당한 투자를 필요로하는 복잡한 과정입니다. siRNA, antisense 및 aptamer therapeutics를 설계하여 최소한의 off-target 효과와 RNA 기능을 안전하게 조절할 수 있습니다. 광범위한 연구는 독성 또는 원치 않는 면역 반응을 일으키지 않고 대상을 조절할 수있는 Oligonucleotides 또는 다른 분자와 연결된 RNA 표적을 식별하기 위해 수행해야합니다. 또한 RNA 타겟팅 약물을 포함한 임상 시험은 안전 및 배달 문제로 인해 복잡하고 긴 경향이 있습니다. 기업은 약물의 안전성, 효능을 입증하기 위해 임상 시험의 여러 단계를 수행하기위한 실질적인 비용을 주장하고 상업화하기 전에 규제 승인을 얻습니다. 실패의 높은 위험과 긴 발달 적시는 전반적인 비용에 추가합니다. RNA 약을 독립적으로 개발하기 위해 중소기업과 스타트업을 위해 어렵게 만들고 시장에 진출합니다. RNA Targeting therapies 분야에서 더 혁신적이고 상업화를위한 장벽을 만들었습니다.

Market Opportunity - untapped Non-coding RNA 대상으로 인해 시장 잠재력을 확장

RNA Targeted therapeutics 시장의 성장을위한 주요 기회 중 하나는 비 코딩 RNA Targets의 untapped 클래스의 시장 잠재력입니다. 지금까지 개발하는 동안 질병을 치료하는 단백질의 번역을 차단하기 위해 메신저 RNA (mRNA)를 타겟팅하는 데 주력하고 있습니다. 최근 연구는 microRNAs (miRNAs), 긴 비 코딩 RNAs (lncRNAs), 원형 RNAs (circRNAs)와 같은 비 코딩 RNAs (circRNAs)도 다양한 질병 경로에서 중요한 역할을합니다. 비 코딩 RNAs는 유전자 발현과 여러 질병의 중요한 규제로 출현했습니다. 그러나 mRNA 타겟팅과 비교하여 비 코딩 RNA를 수정하는 상대적으로 적은 치료가 개발 중입니다. 연구는 비 코딩 RNA의 역할과 기능을 이해하기 위해 진행되며 암, 신경 질환 및 대사 질환과 같은 조건을 위해 여러 가지 소설 대상이 식별 될 것으로 예상됩니다. 이 회사는 혁신적인 비 코딩 RNA 타겟팅 치료법을 개발하기 위해 거대한 기회를 열어줍니다. 이 untapped 공간은 RNA 약물의 현재 응용 프로그램과 시장 크기를 확장 할 수있는 잠재력을 가지고 있습니다.

2020 년에 Alnylam Pharmaceuticals는 Regeneron Pharmaceuticals와 협력하여 눈 질환에 대한 RNAi 치료제를 개발합니다. RNAi 치료의 개발을 가속화하는 전문 지식과 리소스를 모두 활용할 수 있습니다.

2018 년 Ionis Pharmaceuticals는 Biogen과 협력하여 신경질 장애를위한 새로운 항생제를 개발합니다. 이 10년 전략적인 협력은 기업들이 전방 지불에서 1억 달러 이상의 Biogen paying Ionis와 함께 연구 및 개발 비용을 공유할 수 있도록 합니다.

2021 년에 Arrowhead Pharmaceuticals는 RNAi 치료제의 Takeda의 파이프라인을 인수하여 RNA 기반 약의 포트폴리오를 향상시킵니다. Arrowhead의 파이프라인에 여러 임상 단계 프로그램을 추가했습니다.

2019 년 Roche는 조사 Hemophilia A 치료를 포함하여 유전자 치료 플랫폼 및 파이프라인에 액세스 할 수있는 $ 4.3 억의 Spark Therapeutics를 인수했습니다.

Insights, 대상 Molecule의 유형 : Cap complex는 번역의 중심 역할을하는 표적 치료법

캡 바인딩 복잡한 하위 세그먼트는 대상 분자 유형의 측면에서 25.3%의 점유율을 가진 RNA 대상 치료 시장을 지배했습니다. 이것은 중앙 역할로 인해 Cap Binding Complex는 mRNA 번역을 시작으로 작동합니다. 캡 바인딩 복합 단지는 eukaryotic 메신저 RNAs에서 발견 된 5 '캡 구조를 인식하고 단백질 합성을 시작하는 큰 ribosomal 서브 유닛을 모집합니다. Cap Binding Complex와 mRNA 캡 사이의 상호 작용을 방해함으로써 번역은 관심의 유전자에 대해 할 수 있습니다. 많은 질병은 특정 유전자의 aberrant 표식에 기인합니다. 캡 바인딩 복잡을 타겟팅하는 것은 번역을 통해 정확한 제어를 허용하고 치료법을 개발하기위한 유망한 접근 방식을 제공합니다.

Insights, Approach의 유형 : 간접 타겟팅의 최전선에서 Epitranscriptomics sub-segment

RNA Targeted therapeutics 시장의 접근 유형 세그먼트 안에, epitranscriptomics를 통해 간접적인 표적은 40.2%의 주요한 몫을 붙였습니다. Epitranscriptomics는 핵산 시퀀스의 변화에서 RNA 분자의 역방향성 화학 수정을 나타냅니다. 이러한 수정은 안정성, 로컬라이제이션 및 다른 분자와의 상호 작용과 같은 RNA의 주요 속성에 영향을 미칩니다. Emerging evidence는 RNA 수정은 다양한 생물학적 프로세스 및 인간 질병에서 중요한 역할을합니다. epitranscriptomic 마크를 설치하거나 제거 할 책임있는 효소를 대상으로하는 것은 치료 혜택에 대한 유전자 표현을 조절하는 간접적이지만 효과적인 방법을 제공합니다. 많은 회사는 여러 질병 영역에서 치료에 대한 잠재력을 주어진 epitranscriptomic 효소에 초점을 맞추고 있습니다.

RNA Targeted therapeutics 시장은 비 코딩 RNAs에 집중하여 이전에 untreatable 조건을 치료하는 잠재력으로 빠르게 확장됩니다. 지난 5 년 동안 상당한 투자가 이루어졌으며 여러 가지 작은 생명 공학 회사는 혁신적인 RNA-targeting 기술을 개발하는이 분야에서 개척자로 출현했습니다. 시장은 강력한 성장을 목격 할 것으로 예상되며, 핵심 플레이어는 종양학 및 비 종양학 치료 분야의 발전을 추진합니다.

RNA 타겟 치료 시장에서 작동하는 주요 플레이어는 Abivax, AC Immune, Arrakis Therapeutics, eFFECTOR Therapeutics, Eloxx Pharmaceuticals, H3 Biomedicine, PTC Therapeutics, Ribometrix, Skyhawk Therapeutics 및 STORM Therapeutics를 포함합니다.