Sanfilippo 증후군 시장 트렌드

시장 드라이버 - Gene Therapies 및 Enzyme 보충으로 연구 증가 희귀 유전 질환

Sanfilippo Syndrome와 같은 희귀 유전 질환에 대한 새로운 치료법을 개발하기 위해 수행 된 연구의 중요한 증가가 있습니다. 연구자는 유전자 치료와 효소 보충 치료에 있는 전진이 아이들에 있는 이 지방 대사 상태의 하부 원인을 해결할 것을 희망합니다.

지난 몇 년 동안, 다양한 생명 공학 및 제약 회사는 Sanfilippo Syndrome에 효과적인 유전자 치료를 개발하기위한 연구 프로젝트를 시작했습니다. 현재 진행중인 프로젝트 중 일부는 Lysogene가 개발 한 AAV 유전자 치료의 임상 시험이 환자에서 비난되는 SGSH 유전자의 기능 사본을 전달하기 위해 개발되었습니다. 동물 연구의 예비 결과는 효소의 장기적인 표정과 질병 병리학에 있는 개선을 설명했습니다. 또 다른 잠재적인 유전자 치료 접근은 lentiviral 벡터의 사용을 포함 하 여 편성 유전자를 전달. 유전자 치료는 immense 약속을 보유하지만, Sanfilippo Syndrome 환자의 혈액 뇌 장벽을 통해 유전자 전달 및 표현과 관련된 복잡성은 중요한 기술 문제를 포즈.

유전자 치료 연구 외에도 과학자들은이 조건에 대한 새로운 효소 교체 치료 개발에 노력하고 있습니다. 몇몇 biotechs는 Heparan-N-sulfatase (SGSH), Naglu, 등과 같은 항산화 효소의 재조합형 버전을, 정맥 행정을 통해서 replenishing 효소 수준의 희망 설계했습니다. BioMarin Pharmaceutical의 Valoctocogene Roxaparvovec, 조사 유전자 치료, 상 1/2 임상 시험에서 질병 증상을 줄이기위한 초기 징후가 나타났습니다. 마찬가지로, JCR Pharmaceuticals의 JR-041, 정맥 효소 보충 요법은 현재 글로벌 시장에 확장 할 계획이있는 Phase I / II 평가판에 있습니다.

시장 드라이버 - Orphan Drug Designations의 성장 수 규제 당국

전 세계의 규제 기관은 Sanfilippo 증후군을 정책 지원 및 인센티브의 비정상적인 질병으로 인정했습니다. 약 개발자는 이 질병 지역에 대한 그들의 노력에 따라 orphan 약 경로를 통해 우선 치료의 확신. 미국에서는 FDA와 EMA 모두는 Sanfilippo 증후군을 위한 발달에 있는 몇몇 조사 치료에 orphan 약 지적을 수여했습니다. 예를 들어, BioMarin Pharmaceutical의 BMN 270, 조사 AAV 유전자 치료는 FDA뿐만 아니라 EMA에 의해 Orphan 약물 상태를 수상했습니다. 마찬가지로, JCR 약제는 JR-041, 미국 FDA와 EU 당국 둘 다에서 효소 보충 치료를 위한 orphan 약 지적을 받았습니다. 이러한 지적은 임상 프로토콜 지원, 임상 비용 및 마케팅 exclusivity에 대한 세금 크레딧과 같은 혜택을 위한 후원을받습니다.

가속된 승인 과정은 약 개발자가 정상적인 약 개발 주기에서 년을 형성하는 데 도움이됩니다. surrogate 또는 중간 임상 endpoints에 근거한 마케팅 허가를 얻는 스폰서를 위한 avenue를, 오히려 장기 환자 결과를 기다리기 보다는. 자연적인 역사 연구가 작은 환자 인구 때문에 도전하는 희소한 질병을 위해 중요합니다. 지원 규제 프레임 워크는 Sanfilippo 증후군 약물 개발을위한 유리한 환경을 만들었습니다.

더 많은 회사는 incentives에 근거를 둔 orphan 약 상태를 적극적으로 추구하고 있습니다. 지적 신호의 성장 수는 Sanfilippo 증후군과 같은 드물게 질병을 위한 치료법을 개발하기 위하여 biopharma 기업의 초점 증가했습니다.

Market Challenge - 희귀 질환의 개발 및 치료와 관련된 높은 비용

Sanfilippo Syndrome 시장에 직면 한 주요 과제 중 하나는 드문 질병의 개발 및 치료와 관련된 높은 비용입니다. Sanfilippo 증후군은 전 세계적으로 100,000 명의 출생에 영향을 미치는 매우 위험 질환으로 간주됩니다. 이러한 작은 환자 인구와 함께, 새로운 약물을 테스트하는 임상 시험 실시 또는 치료는 매우 비싸고 어렵습니다. 제약 회사는 종종 제한된 판매에서 작은 상업적 viability 때문에 새로운 치료의 연구 및 개발에 크게 투자 할 것입니다. 또한, 작은 상업적인 배치에 있는 제조 약은 단위 비용 당 크게 증가합니다. 새로운 치료를 개발하는 높은 비용 직접 충격 가격, 많은 환자와 의료 시스템에 대한 도달의 승인 된 치료 옵션을 만들기. 정부 인센티브 및 프로그램은 일부 비용을 상쇄하는 데 도움이되었지만 Sanfilippo 증후군과 같은 틈새 시장 인 틈새 시장을 개발하기위한 경제적 과제를 해결하지 못했습니다.

시장 기회 - Gene Therapy 및 Targeted Drug Delivery Systems의 발전

유전자 치료 및 표적 약물 전달 시스템 내에서 에너지 기술은 Sanfilippo 증후군에 대한 더 많은 충격 치료 기회를 제공합니다. 연구자들은 Sanfilippo 증후군을 일으키는 원인이 된 유전적 결함을 복구하는 것을 목표로 유전자 치료 접근 방식을 개발하고 잠재적으로 단일 치료 과정으로 평생 혜택을 제공합니다. 잠재적 유전자 치료 후보를 평가하는 임상 시험은 초기 약속을 보였다. 전진은 또한 Sanfilippo 증후군에 영향을 미치는 중앙 신경 체계에 있는 세포에 특히 약을 전달하기 위하여 어려운 피 뇌 장벽을 교차할 수 있는 nanotherapies를 디자인하기 위하여 했습니다. 이 표적으로 한 납품 접근은 약 힘을 개량하고 원치 않는 부작용을 감소시키기 위하여 잠재력을 가지고 있습니다. 입증된 안전하고 효과적인 경우, 유전자 치료와 nanotherapies 같은 새로운 플랫폼 기술은 Sanfilippo 증후군 및 다른 드물게 lysosomal 저장 장애에 대한 치료 풍경을 변경할 수 있습니다.