Systemic Amyloidosis 치료 시장 트렌드

Market Driver - Systemic Amyloidosis의 인식과 개선된 진단 방법

연구 및 개발의 발전으로, 질병 상태로 체계적인 amyloidosis에 대한 인식은 지난 10 년 동안 크게 증가했습니다. 전 세계의 다양한 비영리 단체 및 환자 자문 그룹은 조기 진단의 증상과 중요성에 대한 사람들의 교육입니다. 이것은 관련 의학 시험을 끝내기 위하여 많은 고위험한 개인을 동기를 부여했습니다.

동시에, 체계적인 amyloidosis 검출을 위한 진단 방법은 또한 주요 증진을 목격했습니다. 핵 의학 검사와 같은 더 새로운 화상 진찰 기술은, 생화확적인 시험과 조직 biopsy와 함께 의사가 전보다 빨리 진단에 도착하는 것을 돕습니다. 일부 병원은 전문 병원 및 직원과 전용 amyloidosis 센터를 설립했습니다. Biopsy 분석을위한 해외 의료 센터에 의존도를 제한하고 있습니다. 또한, biomarkers는 잠재적으로 amyloidosis를 규칙하거나 간단한 혈액 또는 소변 검열을 통해 긍정적인 케이스를 발사할 수 있는 공부되고 있습니다.

이러한 추세의 공동 효과는 전 세계적으로 더 높은 진단율이었습니다. 이전에 많은 환자가 수년 동안 amyloidosis를 앓고있는 것에 대해 알고있을 것입니다. 오늘날 위험의 대다수는 유능하게 그것을 검사 할 수 있습니다. 또한, 의사는 이제 환자 샘플을 직접 임상 징후에 의존하는 것보다 더 정확하게 검사 할 수 있습니다. 더 많은 경우 빛에 와서 개선 된 치료에 대한 호출을 강화하고 있습니다. 제약 회사는 새로운 치료 솔루션의 R & D를 가속화하기 위해 강력한 운전 요인으로이 성장 진단 환자 풀을 볼 것입니다.

시장 드라이버 - Gene Therapy 및 Targeted Monoclonal Antibodies의 사전 판매 시장 개발

특정한 진행은 amyloidosis의 다른 유형의 유전 적 근원을 unravelling에서 발생합니다. 연구자들은 유전 형태를 담당하는 수많은 유전자 mutations뿐만 아니라 노화와 관련된 하나의 인수를 발견했습니다. 이 확장 유전 지식은 표적 치료 접근법을 위해 avenues를 열어.

Gene silencing 기술은 뿌리 원인에 비정상적인 단백질의 과감한 억제를 위해 약속합니다. 시험은 사용자 정의 설계 유전 재료 또는 바이러스성 벡터를 전달하여 결함 유전자를 전환합니다. 도전은 특정성과 지속적 활동을 보장하지만 초기 결과는 격려되었습니다.

Monoclonal 항체는 투자의 또 다른 흥미로운 영역을 나타냅니다. 이 Labengineered 단백질은 혈류에 있는 amyloid 예금 또는 단백질 precursors에 정확하게 묶을 수 있고 몸에서 그들의 제거를 가능하게 합니다. 일부 항체는 동물 연구에서 매우 효과적이며 시간이 지남에 따라 중요한 기관에서 축적되는 형태적 절정을 방지합니다.

조합 전략은 유전자 치료와 항체 약을 융합하고 적극적인 고려 사항입니다. 희망은 유전, 단백질 및 장기 수준에서 체계적인 amyloidosis를 동시에 해결하는 것입니다. 더 많은 연구가 여전히 수행되고 있지만, 유전자에 중심의 의료 혁신과 표적 분자는 이전에 질병을 처리하기 위해 어려운 치료 전망에 대한 의심의 여지가 없습니다.

시장 도전 - Systemic Amyloidosis와 같은 희귀 질환 치료의 높은 비용

체계적인 amyloidosis 치료 시장에서 직면한 중요한 도전의 한개는 이 희소한 질병을 위한 처리의 높은 비용입니다. 체계적인 amyloidosis는 조직과 기관에서 비정상적으로 예금되는 misfolded 단백질의 집단에 기인한 희소한 무질서의 그룹입니다. 암실oidosis의 관리는 유효한 승인되지 않습니다, amyloidosis의 관리는 화학 요법, 줄기 세포 이식 및 기관 이식과 같은 비싼 전략을 통해 주로 완화하는 증후를 포함합니다. 이러한 조건의 낮은 prevalence로 인해 제약 회사는 새로운 치료의 연구 및 개발에 크게 투자하는 데 약간의 인센티브가 있습니다. 또한, 작은 환자 인구는 또한 승인 된 치료의 최종 가격에 반영되는 높은 per-patient 약물 개발 비용에 결과. 이것은 많은 환자를 위해 unaffordable 처리를 만듭니다. 의료 시장은 종종 전문 프로그램을 개발하고 이러한 드문 질병으로 환자를 지원하기 위해 기금을 마련했습니다. 전반적으로, orphan 약 지적은 체계적인 amyloidosis 및 유사한 드물게 질병을 위한 치료 및 접근 치료에서 관여된 재정적인 어려움을 완전히 해결하지 않습니다.

시장 기회 : Novel Therapies Targeting Amyloid Deposits 개발

체계적인 amyloidosis 치료 시장에 있는 중요한 기회의 한개는 직접 장기 손상을 일으키는 원인이 되는 amyloid 예금을 표할 수 있는 새로운 치료의 발달에 속합니다. 현재 줄기 세포 이식 및 간 이식은 amyloidosis의 특정 유형에 있는 amyloid 예금을 모방하는 유일한 처리입니다. 그러나, 이러한 삶의 위험과 관련된 매우 침략적인 절차입니다. 제약 회사는 지금 구두 작은 분자 약 또는 monoclonal 항체를 통해 기존의 예금의 amyloid 대형 또는 향상을 방해하는 새로운 메커니즘을 탐구하고있다. 조사의 밑에 접근의 몇몇은 amyloidogenic 단백질, 작은 분자 금하는 amyloid precursor 단백질 가공 및 amyloid degradation를 승진시키는 치료에 대하여 항체를 포함합니다. 이 소설 약물 개발 프로그램의 성공은 단지 증상 대신 질병 병리학을 관리 할 수 있습니다. 이것은 잠재적으로 치료 결과를 개량할 수 있고 또한 구두 관리 및 더 적은 집중적인 배려 필요조건을 통해 더 접근할 수 있습니다.