Tay-Sachs 질병 치료 시장 트렌드

시장 드라이버 - Lysosomal Storage Disorders의 상승 Prevalence는 Novel Therapies에 대한 수요 증가

전 세계 lysosomal 스토리지 장애의 성장 수는 새로운 치료 개발에 중점을두고 있습니다. Tay-Sachs 질병, hexosaminidase A 효소의 결핍 활동에 기인 한 희귀하고 지방 유전 상태,이 범주에서 떨어지는. 신경 세포에서 유해한 GM2 ganglioside의 물질 대사 및 축적으로 인해, 전형적으로 조기 사망에 대한 진보적 인 악화 경험.

현재 Tay-Sachs에 대한 치료는 없지만, 연구원들은 진단에 실질적인 헤드 웨이를 만들고 질병 병 병변을 이해했습니다. 광범위한 신생아 심사 프로그램은 조기 확인을 허용하여 증상이 일반적으로 3-6 개월 사이에 나타납니다. 유전적 뿌리와 분자 통로에 대한 더 많은 연구는 hexosaminidase에 의해 중단 된 새로운 치료 대상을 조명했습니다. 그 사이에는 불완전한 효소 활동을 intravenously 보충하는 것을 목표로 하는 효소 보충 치료입니다. 산업 지도자는 혈액 뇌 장벽을 교차할 수 있는 hexosaminidase A의 재조합형 모양, degrade 유독한 GM2 buildup 및 축 또는 반전 신경 쇠퇴의 발전에 작동하고 있습니다.

개발의 다른 최첨단 전략은 adeno-associated viral 벡터를 사용하여 유전자 치료에 참여하여 기능을 제공합니다. hexosaminidase A 유전자. 초기 시험에는 복원 효소 수준, 저장 물질을 명확하게 하 여 동물 모델에 큰 약속을 보여주고, 사전에 증상을 투여 할 때 증상을 방지. 조합 치료는 또한 연구의 활동적인 지역, 분자를 가진 결합 유전자 치료는 중앙 신경 체계에 있는 광대한 유전자 그리고 단백질 배급을 촉진하기 위하여. 이 소설은 이전에 5 세의 획일하게 치명적인 질병이 결국 치료하거나 예방할 수 있다는 것을 희망합니다. 성공적인 경우, 그들은 Tay-Sachs뿐만 아니라 lysosomal 저장 장애의 넓은 클래스뿐만 아니라 치료의 표준을 변환 할 수 있습니다.

Market Driver - Long-Term의 Progress Fuels Gene Therapy의 서명

유전을 조작하고 신체의 다른 부분에 액세스 할 수있는 과학적 능력은 최근 시간에 급속하게 발전했으며, 유전자 치료는 수많은 상속 조건을 위해 잠재적 인 게임 체인으로 중심 단계를 취했습니다. Tay-Sachs 질병은 유전자 치료의 약속이 적극적으로 탐구되는 그러한 대상입니다. 증거의 동의로 주로 기존하는, 처음 시도는 더 정제로 가능할 수 있는 무슨의 glimpses를 제공했습니다.

AAV 벡터를 통해 동물 모델의 뇌 및 기타 조직에 전달 된 효소 코딩 유전자. 이 시험은 효소 부족의 가득 차있는 개정에 부분, 유독한 기질 건축의 감소, 잃는 기능의 안정화 또는 회복을 관찰했습니다 - 접근이 계속된 탐험을 보증하는 뜻깊은 중요한 표시. 흥분적으로, 처리가 손상하기 전에 presymptomatically 투여되었을 때, 증상은 전혀 나타나지 않았습니다. 이러한 발견은 Tay-Sachs 환자의 안전과 효능 프로파일을 평가하기 위해 더 큰 멀티 센터 인적 연구를 동기를 부여했습니다.

Ongoing 노력은 유전자 전달 방법을 강화하기 위해 노력하고 있으며 신경 조직에 맞게 벡터를 개발하고 전반적인 효과를 더 잘 결합합니다. 한편, 셀 기반 및 RNA 기반 치료는 조사 된 다른 혁신적인 정맥류입니다. 많은 작업은 남아 있지만 매년 통과 한, 필드 가장자리는 마지막으로 질병 조정 옵션을 가지고. 과거의 장애물을 극복함으로써, 유전자 치료는 Tay-Sachs 질병에 대한 이야기를 혁신하고이와 비슷한 유전 조건의 장기적인 치료로 영향을받는 가족들에게 희망을 가져다줍니다. Continued progress는 결국 Promising preclinical 징후를 실제 임상 충격으로 번역하는 데 필요한 순간을 지속합니다.

Market Challenge - 희귀 유전 장애를위한 치료 개발을위한 높은 비용 및 긴 규제 승인

Tay-Sachs 질병과 같은 희귀 유전 질환에 대한 치료는 연구 및 개발뿐만 아니라 긴 규제 승인 프로세스와 관련된 높은 비용으로 인해 중요한 과제를 제시합니다. Tay-Sachs는 주로 Ashkenazi 유대인 인구에 영향을 미칩니다. 작은 환자 풀은 제품 판매를 통해 R & D 투자를 재구성하기 어렵습니다. 임상 시험은 또한 작은 숫자를 주어진 도전을 증명합니다. 또한, 이러한 조건의 강렬은 자연의 역사가 잘 이해되지 않는다는 것을 의미하며, 표적 치료 및 임상 종료점을 개발하기 위해 열심히 노력합니다. 긴 승인 시간이 더 증가하는 비용으로 회사는 제품의 시장이 될 수 없는 시간의 장시간 기간에 연구 프로그램과 임상 시험을 자금을 자금을 투자해야 합니다. 이러한 도전은 주로 생물 공학 및 벤처 백업 창업자에게이 중요한 치료 지역에 대한 대규모 바이오 제약 회사 및 한계 혁신을 위해 공동으로 역할을합니다.

기회 : 새로운 파트너십은 치료 개발 가속화

Biotech 기업과 연구 기관 간의 새로운 파트너십을 통해 새로운 치료의 개발을 가속화 할 수있는 기회입니다. 유전 질환에 대한 인식과 이해가 더 많은 자금 조달 기회로 이끌고 있습니다. 학술 연구 역량을 갖춘 치료 전문 지식을 결합함으로써이 동맹은 임상 시험에 더 많은 후보자를 더 빨리 밀어 준다. 파트너는 또한 자원과 환자를 공유 할 수 있습니다. 더 큰 또는 더 많은 전문 재판을 수행 할 수 있습니다. 어떤 그룹도 독립적으로 달성 할 수 있습니다. 이러한 협업 모델은 Biotechs에 대한 de-risk 프로그램이 있으며, 유망 과학의 번역을 치료에 가속화합니다. 성공적인 경우, 이러한 파트너십은 더 큰 제약 회사를 영감을 얻게 될 수 있습니다. Orphan 및 희귀 질환 연구에서 더 크게 기여할 수 있습니다.