Estima-se que o mercado de porfiria intermitente agudo seja avaliado em USD 1.43 Billion em 2024 e é esperado alcançar USD 2.17 Billion por 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 6,1% de 2024 a 2031. O mercado vem se expandindo nos últimos anos devido à crescente prevalência de porfiria intermitente aguda em todo o mundo. Fatores como a crescente consciência sobre a condição e suas opções de tratamento estão apoiando o crescimento deste mercado.

Driver de mercado - Aumento da consciência sobre doenças raras

Com o avanço da tecnologia e internet, a conscientização sobre doenças raras está aumentando exponencialmente. Já não são essas doenças ocultas devido à falta de informação. Médicos e pesquisadores também são mais vocais sobre essas condições raras. Eles publicam artigos de pesquisa e dão entrevistas à mídia mainstream. Dia internacional da doença rara é marcado todos os anos com campanhas em vários países.

Pacientes que estavam anteriormente sofrendo em silêncio estão agora capacitados a ter uma voz. Suas perguntas relacionadas a causas, curas e gestão da doença são rapidamente abordadas. Isso deixa menos escopo para a desinformação e ansiedades desnecessárias. À medida que a consciência aumenta, o foco em doenças raras também aumenta em faculdades médicas e de enfermagem. Médicos mais recentes e funcionários de saúde aprendem sobre tais condições mais cedo em sua carreira.

Todos esses fatores combinados contribuíram significativamente para o crescimento do mercado de porfiria intermitente agudo. A detecção precoce permite que técnicas de intervenção oportunas e abordagens de gestão de sintomas sejam adotadas. Impede complicações e deterioração das condições de saúde. Os pacientes podem obter tratamento apropriado em vez de procurar infinitamente para o diagnóstico adequado. A consciência remove o estigma em torno de doenças raras e traz mais financiamento, bem como compromissos de pesquisa mais profundos de várias partes interessadas.

Driver de mercado - Desenvolvimento de terapias baseadas em RNA oferecendo tratamento direcionado

As terapias baseadas em RNA apresentam uma abordagem promissora para distúrbios genéticos como porfiria intermitente aguda que tem fatores hereditários claros e mutações genéticas envolvidas em sua patologia. Especificamente, as técnicas de interferência do RNA (RNAi) estão sendo pesquisadas que podem bloquear seletivamente a produção da enzima erring sem prejudicar outras vias vitais da célula. Esta força única de ação direcionada com efeitos colaterais mínimos faz RNAi uma área emocionante.

Várias biotecnologias estão realizando ensaios clínicos de drogas RNAi para porfiria aguda intermitente. Se comprovado bem sucedido, eles podem alcançar vantagem competitiva sobre terapias genéricos de drogas dadas atualmente.

Além de RNAi, a terapia genética como uma nova modalidade também oferece esperança. Correr a mutação genética em sua raiz através da substituição do gene ou edição pode eliminar a ocorrência de ataques ao longo do longo prazo. Estudos de terapia genética precoce mostram resultados encorajadores e este campo está progredindo rapidamente com cada ano que passa. Os avanços na engenharia vetorial e na capacidade de segmentação de vetores estão impulsionando ainda mais essas técnicas.

Portanto, os avanços que acontecem em plataformas baseadas em RNA para direcionar especificamente doenças genéticas raras como porfiria intermitente aguda são grandes condutores. Eles fornecem soluções diretamente abordando causas subjacentes e não apenas sintomas. Esta abordagem diferenciada que satisfaz as necessidades não satisfeitas terá fortes implicações no crescimento do mercado nos próximos tempos.

Desafio de mercado - Custos de alto reatamento

Um dos principais desafios enfrentados pelo mercado Aute Intermittent Porphyria é os altos custos de tratamento associados à gestão da condição. O AIP requer gerenciamento oneroso ao longo da vida para evitar ataques e possíveis complicações. Os tratamentos primários para ataques AIP incluem injeções heminais intravenosas que podem custar milhares de dólares por injeção.

Além disso, cuidados e monitoramento a longo prazo são necessários através de testes frequentes de laboratório, visitas especializadas, testes de diagnóstico e drogas para ajudar a gerenciar sintomas. Todos estes contribuem para uma pesada carga econômica sobre os pacientes e o sistema geral de saúde. A raridade da condição significa que há relativamente poucos pacientes para ajudar a compensar os altos custos fixos de pesquisa e desenvolvimento de novas terapias.

Os fabricantes de drogas hesitam em investir no desenvolvimento de opções de tratamento mais acessíveis devido ao pequeno tamanho potencial do mercado. A menos que a conscientização e o diagnóstico apropriado melhorem significativamente, os altos custos continuarão restringindo o acesso do paciente ao cuidado e impactando o crescimento do mercado AIP.

Oportunidade de mercado - Expansão em Mercados Emergentes

Uma das principais oportunidades para o mercado Aute Intermittent Porphyria é a expansão em mercados emergentes. Atualmente, o mercado é dominado por países desenvolvidos na América do Norte e Europa Ocidental, onde a conscientização é maior e as capacidades de diagnóstico são mais avançadas.

No entanto, a AIP tem uma prevalência global e permanece subdiagnosticada em muitas regiões em desenvolvimento. Há imenso potencial para crescer o mercado e melhorar os resultados dos pacientes, aumentando as taxas de diagnóstico e o acesso às terapias existentes em mercados emergentes como a América Latina, Ásia Pacífico e países do Oriente Médio. Estes países representam setores de saúde em rápido crescimento com aumento dos níveis de renda tornando o tratamento mais acessível ao longo do tempo.

As empresas que operam no mercado AIP podem olhar para parcerias com fornecedores locais, grupos de advocacia de pacientes e governos para lançar campanhas de conscientização, programas de educação para médicos e modelos de acesso ao tratamento subsidiado.

Ao expandir-se para novas populações de pacientes em mercados emergentes, as empresas podem alcançar um crescimento significativo de receita e economias de escala para ajudar a impulsionar a rentabilidade a longo prazo e investimentos no desenvolvimento de terapias de próxima geração.

Porfiria intermitente aguda (AIP) geralmente apresenta em três etapas que exigem diferentes linhas de tratamento. O estágio inicial consiste em ataques e sintomas menos graves que muitas vezes podem ser administrados em casa com modificações de dieta e suplementação de carboidratos. Os prescritores podem recomendar produtos de polímeros de glicose como Polycal para ajudar a prevenir o acúmulo de metabolitos tóxicos.

À medida que os ataques pioram na segunda etapa, os pacientes exigem hospitalização para administração intravenosa de hemina. Hemin (Panhematin) atua como o tratamento primário, pois ajuda a reduzir os níveis de ALA e PBG. É administrado a cada 12-24 horas até que os sintomas melhorem que podem levar 3-5 dias. A ingestão de hidratos de carbono agressivo continua ao lado de hemin.

Para ataques severos e ameaçadores de vida, a terceira fase envolve medidas de apoio aos cuidados intensivos. Além da terapia hemina, os opiáceos podem ser necessários para gerenciar a dor abdominal severa. Medicamentos como Tramedo ou Dilaudid são prescritos via gotejamento intravenoso. Monitoramento próximo é essencial nesta fase para assistir a complicações que afetam rins, fígado ou sangue.

A extensão do ataque, dosagem e duração do tratamento varia caso a caso com base na gravidade e resposta individual. As implicações de custos também influenciam as escolhas de produtos com alternativas orais mais baratas ganhando tração. Hemin continua a ser o mainstay, mas as opções como Normosang podem ver o aumento da captação, se comprovadamente rentável. A educação do paciente também afeta a conformidade e os resultados.

Acute Intermittent Porphyria (AIP) tem quatro etapas principais - remissão, pré-crise, ataque agudo e convalescência. O tratamento preferencial depende do palco.

Durante a remissão e pré-crise, a prevenção é fundamental. Os pacientes visam evitar gatilhos conhecidos como certos medicamentos.

Se ocorrer um ataque agudo, a hospitalização é geralmente necessária para administração intravenosa de heminas. Hemin, um produto de marca contendo Panhematin, bloqueia a superprodução de porfirinas. Continua a ser o tratamento de primeira linha para ataques, pois reduz significativamente a duração do ataque de semanas a dias e o risco de danos neurológicos permanentes.

Para pacientes com ataques frequentes, o tratamento preventivo ao longo da vida pode ser necessário. Opções orais de segunda linha incluem beta-bloqueadores, que são pensados para diminuir a atividade sintática do ALA hepática. Medicamentos de marca comumente usados são Inderal e Tenormin.

Durante a convalescência, o cuidado se concentra no descanso, lidando com qualquer deficiência nutricional e apoio psicológico. A recuperação pode demorar semanas.

O estágio e a gravidade dos sintomas geralmente determinam a melhor abordagem de tratamento. Hemin é altamente eficaz durante ataques ativos quando os sintomas exigem gestão urgente. Medicamentos preventivos orais podem fornecer alívio sustentado para pacientes frequentes. Esta abordagem adaptada visa minimizar ataques, seu impacto e complicações a longo prazo desta doença rara, mas séria.

Foco no desenvolvimento clínico para novos tratamentos - Uma das principais estratégias adotadas pelas empresas tem investido agressivamente na pesquisa clínica e desenvolvimento de novos medicamentos para tratar a Porfiria Intermitente Aguda (AIP). Por exemplo, a Recordati Rare Diseases investiu mais de US$ 100 milhões entre 2014-2018 em ensaios clínicos por seu rigosertib de drogas orais para a AIP. O teste de fase 3 INSPIRE concluído em 2018 mostrou resultados promissores, reduzindo ataques AIP. Se aprovado, rigosertib poderia se tornar o primeiro novo tratamento em mais de 20 anos para AIP.

Parcerias e colaborações para o desenvolvimento de drogas - Não. Dada a população de pacientes pequenos e desafios de viabilidade comercial para medicamentos órfãos, as parcerias têm sido importantes para as empresas maximizar os recursos e compartilhar riscos / recompensas. Em 2019, a Alnylam Pharmaceuticals colaborou com a Dicerna Pharmaceuticals para desenvolver um RNAi terapêutico (DCR-AIP) para a AIP. Ao combinar seus conhecimentos e plataformas, eles esperam acelerar o desenvolvimento de novas opções de tratamento.

Aquisições de ativos de pipeline promissores - Aquisições permitiram que as empresas ganhassem acesso a ativos clínicos de estágio médio e expandissem suas carteiras neste mercado. Em 2020, a Recordati adquiriu a Orphan Europe, ganhando os direitos de marketing para o bitartrate de cisteamina, uma droga aprovada na Europa para a AIP. Esta adição aumentou as capacidades de presença e comercialização da Recordati para tratamentos AIP.

Insights, Por Tratamento: >RNA Terapia baseada em interferência - Uma opção inovadora para Porfiria aguda intermitente

Em termos de tratamento, a terapia baseada na interferência do RNA contribui para a maior parte do mercado que possui ao seu novo mecanismo de ação e prometendo resultados clínicos. As terapias baseadas em interferência de RNA funcionam silenciando genes específicos associados com porfiria intermitente aguda através da introdução de pequenos RNAs interferentes (siRNAs). Esta abordagem de silenciamento do gene tem o potencial para reduzir de forma segura e eficaz os níveis anormais de ácido aminolevulínico e porphobilinogen em pacientes.

Uma droga baseada em interferência de RNA chave, Givosiran, mostrou reduções significativas na hiperfenillaninemia, o sintoma de marca da porfiria intermitente aguda, em ensaios clínicos da fase 3. Os pacientes que receberam Givosiran sofreram muito menos ataques do que aqueles em placebo. Sua modalidade inovadora e dados de eficácia fortes capturaram o interesse significativo do mercado de médicos e pacientes. Se aprovado, Givosiran está pronto para se tornar o primeiro tratamento aprovado que visa diretamente a causa subjacente da porfiria intermitente aguda.

Insights, por canal de distribuição: Hospital Farmácias Corner Major Share of Acute Intermittent Porphyria Distribution

Em termos de canal de distribuição, as farmácias hospitalares contribuem para a maior parte do mercado. Isso ocorre porque a porfiria intermitente aguda muitas vezes requer cuidados e gestão interna durante ataques graves. Sintomas como dor abdominal, vômitos e anormalidades neurológicas podem exigir admissão hospitalar e monitoramento ao redor da hora até o ataque diminuir.

As farmácias hospitalares desempenham um papel fundamental na administração de terapias de fase aguda intravenosa para reduzir rapidamente os sintomas de ataque. Eles também fornecem aconselhamento aos pacientes em tratamentos e estratégias de longo prazo para detecção precoce de ataques futuros.

Como primeiro ponto de contato durante os ataques, as farmácias hospitalares permanecem centrais para a jornada de tratamento de muitos pacientes porfiria intermitentes agudos. Sua disponibilidade 24/7 e experiência no manuseio de medicamentos agudos especializados impulsionam sua destaque na paisagem de distribuição.

• O mercado está testemunhando um aumento significativo na conscientização dos pacientes e nas taxas de diagnóstico, particularmente nos EUA e na Europa. Além disso, a entrada de novos jogadores no mercado está criando um ambiente competitivo dinâmico.
• O aumento das colaborações entre empresas farmacêuticas para pesquisa de doenças raras acelerou o progresso nas opções de tratamento, especialmente nas áreas de terapia genética e soluções baseadas em RNA.

Os principais jogadores que operam no Mercado de Porfiria Aute Intermittent incluem a Alnylam Pharmaceuticals, a Recordati Rare Diseases, a Mitsubishi Tanabe Pharma, a Dicerna Pharmaceuticals e a Moderna.