Estima-se que o mercado Acute Myeloid Leukemia (AML) seja avaliado em USD 1.613 bilhões em 2024 e é esperado alcançar USD 2,68 bilhões em 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 7,5% de 2024 a 2031.

A crescente população geriátrica que é suscetível a desenvolver AML combinada com a crescente demanda por terapia direcionada para melhores resultados de tratamento são fatores-chave esperados para impulsionar o crescimento do mercado AML.

Driver de mercado - Aumento da incidência de AML devido a uma população de envelhecimento

À medida que a população envelhece em todo o mundo, as incidências de leucemia mielóide aguda devem aumentar substancialmente nos próximos anos. É um fato bem estabelecido que AML afeta adultos com cerca de 70% dos casos sendo diagnosticados em pessoas com idade superior a 65 anos.

Projeta-se que o número de pessoas com 65 anos ou mais de nível global duplicará de níveis atuais para mais de 1,5 bilhões em 2050. As pessoas nesta faixa etária têm consideravelmente maiores chances de contrair AML em comparação com indivíduos mais jovens. Com mais da população que entra nas faixas etárias de alto risco, o número absoluto de casos AML não pode permanecer inalterado. Mesmo nos mercados desenvolvidos onde os sistemas de saúde estão bem equipados, maior carga de casos colocará pressão sobre recursos e infraestrutura existentes.

Declinar o sistema imunológico e aumentar a suscetibilidade a danos do DNA pode fazer idosos mais propensos a cânceres de sangue como AML. Maior prevalência de comorbidades também contribui para resultados mais pobres em pacientes mais velhos. Enquanto os esforços de R&D continuam a desenvolver opções de tratamento mais seguras e eficazes, a crescente população geriátrica só garante aumento das taxas de incidência de AML no futuro.

Mesmo que as taxas de cura melhorem marginalmente, o aumento antecipado em idosos demográficos irá superar esses ganhos, levando a um aumento líquido nos números de pacientes AML que exigem cuidados.

Driver de Mercado - Avanços em Terapias Alvo e Medicina Personalizada

O campo de oncologia tem visto pesquisas transformadoras em terapias visadas e abordagens de medicina de precisão para cânceres de sangue na última década. A compreensão mais sofisticada da patogênese molecular a nível genético permitiu o desenvolvimento de novos regimes de tratamento adaptados ao perfil da doença do paciente individual. Esta mudança para o cuidado personalizado orientado para o biomarcador detém perspectivas promissoras para melhorar a gestão de AML.

Com o advento das tecnologias genômicas de profiling, os médicos são agora capazes de identificar mutações genéticas específicas e anormalidades que conduzem a leucemia de um paciente. Com base em tais percepções moleculares, drogas segmentadas bloqueando vias patogênicas críticas e proteínas podem ser selecionadas. Vários agentes segmentados atacando mutações em genes como FLT3, IDH1/2, BCL-2 demonstraram respostas clinicamente significativas em ensaios clínicos. Outras classes alvo sob investigação incluem inibidores da tirosina quinase, agentes hipometilantes, inibidores BCL-2 e agentes imunoterapia.

Além disso, os projetos de teste adaptativos estão sendo cada vez mais usados para acelerar a aprovação regulatória de novas terapias, que mostram ser eficazes para certos subconjuntos definidos por biomarcadores. Isso permite um acesso mais rápido a tratamentos personalizados. Os regimes combinados que empregam várias drogas segmentadas também possuem potencial para alcançar taxas de remissão melhoradas bloqueando simultaneamente várias vias de crescimento do câncer. Em geral, a evolução tecnológica proporciona muito otimismo em relação a resultados melhorados, aumento dos tempos de sobrevivência e maior qualidade de vida para pacientes com AML.

Desafio de Mercado - Custos de Alto Tratamento Limitando o Acesso em Regiões de Baixa Renda

Em cerca de US $ 150.000 por paciente nos Estados Unidos, os altos custos do tratamento AML representam um desafio significativo para o acesso em regiões de baixa renda globalmente. A maioria dos medicamentos AML exigem estadias hospitalares longas para administração intensiva de quimioterapia e muitos pacientes também exigem transplante de medula óssea, aumentando ainda mais os custos.

Nos países em desenvolvimento e nos mercados emergentes, os orçamentos de saúde são muito mais restritos e os regimes AML padrão podem exceder o que o seguro público ou os pagamentos fora da carteira podem suportar. Isso cria inequidade onde os pacientes em países ricos têm acesso às drogas mais recentes, enquanto os pacientes em outros lugares enfrentam piores resultados devido apenas a limitações financeiras.

Enfrentar estas questões de acesso através de esforços como modelos de preços ou parcerias com organizações globais de saúde poderia ajudar a expandir a disponibilidade de novos agentes em regiões onde os custos servem como a principal barreira ao tratamento.

Oportunidade de mercado - Desenvolvimento de terapias novárias com melhores perfis de segurança

Há potencial para as novas terapias AML não só melhorar as taxas de sobrevivência, mas também abordar alguns dos desafios associados com os efeitos adversos e problemas de tolerabilidade dos regimes existentes. As áreas de exploração incluem terapias direcionadas que interferem com vias moleculares específicas que conduzem células leucêmicas ou imunoterapias que aproveitam o próprio sistema imunológico do corpo.

Uma nova classe promissora é a droga anticorpo conjuga que a carga doméstica anticancer drogas diretamente para células de leucemia. O desenvolvimento de terapias com perfis de segurança aprimorados pode tornar os tratamentos mais adequados para populações de pacientes mais velhas ou doentes e evitar internações para administração de quimioterapia. Isso poderia reduzir o custo geral do cuidado ao ampliar os mercados acessíveis a novos agentes.

A leucemia mielóide aguda (AML) é tipicamente tratada através da quimioterapia de indução, visando colocar a doença em remissão. O tratamento da linha de frente para pacientes mais jovens envolve um regime "7+3" - 7 dias do agente quimioterapêutico cytosine arabinoside (marca: Cytosar-U) combinado com 3 dias de uma antraciclina como daunorubicin (marca: Cerubidine) ou idarubicin (marca: Zavedos).

Para pacientes mais velhos ou inadequados, onde um "7+3" é considerado muito tóxico, as opções de menor intensidade incluem apenas citarabina de baixa dose ou em combinação com agentes hipometilantes como azacitidina (marca: Vidaza) ou decitabina (marca: Dacogen). O tratamento pós-remissão envolve então a quimioterapia de consolidação usando citarabina de alta dose, com ou sem antraciclina, ou um transplante hematopoiético de células-tronco se um doador adequado estiver disponível.

Para doenças recaídas ou refratárias, os médicos geralmente se voltam para terapias experimentais primeiro. Venetoclax (nome da marca: Venclexta) combinado com cytarabine de baixa dose é uma opção popular para pacientes mais velhos incapazes de tolerar terapia intensiva. Os pacientes mais jovens podem receber quimioterapia de salvamento com mitoxantrona, etoposito e citarabina ou clofarabina antes de proceder a um transplante de células-tronco, se possível.

Os principais fatores que influenciam as preferências dos prescritores incluem a idade do paciente, o estado de desempenho, as comorbidades e os fatores de risco genético/molecular que determinam a agressividade do tratamento. Cobertura de seguros e custos também estão crescendo considerações.

AML pode ser amplamente classificado em risco padrão e doença de alto risco com base em citogenética e anomalias moleculares. O tratamento envolve quimioterapia de indução em ambos os grupos de risco com o objetivo de alcançar a remissão.

Para pacientes de ajuste mais jovens (<60yrs) com AML de risco padrão, o tratamento de primeira linha padrão é um regime "7+3" composto por infusão contínua de citarabina (Ara-C) por 7 dias, juntamente com uma antraciclina como daunorubicin por 3 dias. Isso induz a remissão em 70-80% dos pacientes. Pós-remissão, a quimioterapia de consolidação com Ara-C de alta dose é dada para evitar recaídas.

Para doença de alto risco AML ou recaída/refratária, o regime preferencial envolve uma antraciclina como idarubicin ou mitoxantrone em vez de daunorubicin para uma programação "3+7", com midostaurin ou gemtuzumab ozogamicin adicionado para pacientes com mutações FLT3. O transplante de células estaminais, se possível, oferece a melhor chance de cura para esses pacientes em primeira remissão.

Para inelegível AML recaída/refratária para transplante, terapias de combinação baseadas em venetoclax mostraram resultados promissores. Venetoclax quando combinado com Ara-C de baixa dose levou a uma taxa de remissão completa de 54% e a sobrevivência total mediana de 14,7 meses nesta população de alto risco. Kindler et al estabeleceram este novo regime como uma opção eficaz de tratamento de salvamento.

Uma das estratégias mais bem sucedidas adotadas foi o desenvolvimento de terapias direcionadas com novos mecanismos de ação. Em 2017, a droga de Pfizer Rydapt (midostaurin) foi aprovada para o AML mutante FLT3. Tem como alvo mutações FLT3, presentes em cerca de 30% dos pacientes AML. Rydapt foi o primeiro medicamento aprovado especificamente para o mutante FLT3 AML. Ele ajudou a melhorar as taxas de sobrevivência e ainda é uma opção de tratamento padrão.

Outro exemplo é a combinação Tafinlar + Mekinist do GSK, aprovada em 2018. Ele visa especificamente mutações em genes como KIT e RAS. Antes disso, não havia terapias segmentadas disponíveis para essas mutações. Este tratamento expandido para pacientes com certos subtipos genéticos de alto risco.

Vidaza e Dacogen de Celgene obtiveram aprovação em 2004 e 2006, respectivamente, como as primeiras drogas em mais de 30 anos para AML. Eles ajudaram a remodelar o padrão de cuidado na época, melhorando os sintomas e a sobrevivência. Isso estabeleceu agentes hipometilantes como um mainstay na terapia AML.

Mais recentemente em 2017, o inibidor de BCL-2 da Pfizer, Venclexta, ganhou aprovação acelerada em combinação com azacitidina ou decitabina ou citarabina de baixa dose para pacientes idosos com AML. Isso marcou a primeira aprovação de um inibidor BCL-2 e opções expandidas. Em ensaios, ajudou a aumentar as taxas de resposta completas e períodos de sobrevivência globais.

Insights, por terapia: A Dominância de Drogas Fundadas em Tratamento impulsiona a alta ação da quimioterapia

Em termos de terapia, a quimioterapia contribui para a maior parte do mercado que possui a disponibilidade de várias opções de drogas estabelecidas que foram a principal estadia do tratamento AML. A quimioterapia aproveita o fato de que AML é um câncer da medula sanguínea e óssea, com células malignas que dividem mais rapidamente do que as células normais.

As drogas quimioterápicas trabalham matando rapidamente dividindo células cancerosas através de vários mecanismos. Drogas como citarabina, antraciclinas como daunorubicina e idarubicina, e agentes hipometilantes como azacitidina são altamente eficazes para induzir a remissão em pacientes AML e têm décadas de evidências clínicas que estabelecem seus perfis de eficácia e segurança.

A ampla aceitação e familiaridade dos oncologistas e pacientes com esses medicamentos contribui para a quimioterapia que permanece o tratamento da escolha, especialmente em pacientes recém-diagnosticados e idosos.

Insights, By Route of Administration: Oral Drugs Lead Growth in Route of Administration

Em termos de rota de administração, o oral contribui para a maior parte do mercado impulsionado pela crescente aceitação de novos medicamentos orais. Vários novos medicamentos AML recentemente aprovados ou em estágios tardios de desenvolvimento são administrados por via oral em vez de intravenosa como a quimioterapia tradicional.

Drogas como o venetoclax inibidor BCL-2 e o gilteritinib inibidor FLT3 têm eficácia comprovada quando dado como formulações orais. Isso oferece vantagens distintas de conveniência, economia de custos de redução de visitas hospitalares e administração ambulatorial de drogas. A administração oral melhora a adesão e a conformidade do tratamento também.

O crescimento da pesquisa em formulações orais provavelmente verá que este segmento domina a rota de administração para o tratamento AML que avança.

Insights, By End User: Hospitals Corner Major Disease Management Devido à infraestrutura

Em termos de usuário final, os hospitais contribuem para a maior parte do mercado AML devido à sua infraestrutura avançada e recursos para a gestão do câncer. O diagnóstico e tratamento de AML geralmente envolve regimes complexos como indução, consolidação e quimioterapia de manutenção que exigem internação hospitalar.

Os hospitais têm departamentos de oncologia dedicados, instalações de transplante de medula óssea e médicos bem treinados e enfermeiros familiarizados com protocolos de quimioterapia intensiva. A gestão dos efeitos adversos das terapias também se beneficia dos hospitais de monitorização em turnos.

Enquanto as clínicas especiais estão cada vez mais envolvidas em acompanhamentos a longo prazo, os hospitais permanecem o principal ponto de atendimento para a gestão inicial, terapia de indução e subsequentes linhas de tratamento para AML. Isso impulsiona sua posição como o principal segmento de usuário final.

• Dados-chave destacam os 42.000 casos de incidentes da AML nos principais mercados em 2022, com esse número esperado para atingir cerca de 48.000 até 2031. A alta prevalência de AML nos EUA e no Japão está impulsionando o crescimento do mercado .
• O aumento das colaborações entre empresas farmacêuticas para pesquisa de doenças raras acelerou o progresso nas opções de tratamento, especialmente nas áreas de terapia genética e soluções baseadas em RNA.

Os principais jogadores que operam no Mercado Acute Myeloid Leukemia (AML) incluem Bristol-Myers Squibb, AbbVie, Pfizer, F. Hoffmann-La Roche e Novartis.