Estima-se que o mercado de tratamento de amiloidose ATTR seja valorizado USD 3.8 Bn em 2024 e é esperado alcançar USD 6.82 Bn por 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 8,7% de 2024 a 2031. A amiloidose ATTR é uma doença genética rara com deposição de proteína anormal chamada amiloide em órgãos e tecidos. Várias opções de tratamento e o novo gasoduto de drogas devem impulsionar o crescimento deste mercado durante o período de previsão.

Driver de mercado - Taxas de diagnóstico aumentadas são impulsionando o crescimento do mercado

Anteriormente, a amiloidose ATTR era muitas vezes diagnosticada como outras condições como insuficiência cardíaca ou síndrome do túnel do carpo devido a sintomas sobrepostos. Isso levou a atrasos no início do tratamento adequado. No entanto, a introdução de técnicas de diagnóstico não invasivas agilizou o processo de diagnóstico.

Diagnosticar a amiloidose ATTR em uma fase inicial é importante, pois permite que os médicos monitorem os pacientes de perto e comecem o tratamento assim que os sinais de dano de órgãos aparecem. A intervenção precoce pode ajudar a retardar a progressão da doença e reduzir complicações no longo prazo. Isso tem motivado os médicos a ter um índice mais elevado de suspeita para a amiloidose ATTR em pacientes que apresentam insuficiência cardíaca ou neuropatia.

À medida que a precisão do diagnóstico melhora, o número de pacientes com amiloidose ATTR identificados está aumentando de forma constante. De fato, alguns estudos indicam que o aumento da aplicação do teste genético e da biopsia levou a um aumento de quase cinco vezes nos casos de amiloidose ATTR recentemente diagnosticados ao longo dos últimos anos.

Com mais pacientes sendo adequadamente diagnosticados, a demanda por doenças que modificam as terapias também está crescendo. As empresas farmacêuticas responderam expandindo seus portfólios de produtos para atender aos diferentes subtipos de amiloidose ATTR. Isso deu aos médicos opções alternativas de tratamento com base em características individuais do paciente e estágio de doença.

Driver de Mercado - Novas Terapias Aumentando a demanda do mercado

Avanços significativos foram feitos na paisagem terapêutica para tratamento de amiloidose ATTR. A aprovação de tafamidis e inotersen trouxe opções muito necessárias para tratar a amiloidose mediada por transthyretin. Estas terapias demonstraram capacidade de estabilizar a doença e proporcionar alívio sintomático. Mais recentemente, a FDA concedeu aprovação acelerada para patisiran e pegsilimab para a amiloidose hereditária transthyretin-mediated. Ambas as drogas empregam mecanismos novos como a interferência do RNA para silenciar seletivamente genes mutantes que causam doenças. Isso oferece uma abordagem direcionada com menos efeitos colaterais fora do alvo.

Em ensaios clínicos, patisiran e pegsilimab levaram a reduções notáveis em depósitos de amiloide e neuropatias. Os médicos esperam que essas terapias de primeira classe possam potencialmente modificar a progressão da amiloidose ATTR quando usadas precocemente. Seus bons perfis de segurança-eficácia também os tornam adequados para administração a longo prazo. Os dados clínicos robustos criaram emoção na comunidade médica em relação às perspectivas de alcançar um verdadeiro efeito modificador da doença com o uso contínuo. Os patrocinadores farmacêuticos, bem como os grupos de advocacia do paciente estão intensificando esforços para espalhar a conscientização sobre esses tratamentos inovadores.

Como a evidência do mundo real valida ainda mais sua promessa de impactar resultados de longo prazo, as taxas de utilização continuarão crescendo. Este pipeline de inovação florescente garante oportunidades de crescimento robustas para os provedores de tratamento de amiloidose ATTR no futuro previsível.

Desafio de Mercado - Natureza Expensiva das Terapias Novel Limita a Acessibilidade a Alguns Pacientes

A natureza cara das terapias novas limita a acessibilidade para alguns pacientes no mercado de tratamento de amiloidose ATTR. A geração atual de terapias de amiloidose ATTR, como inotersen e patisiran, são preços de mais de US $ 300.000 para um curso médio de tratamento.

Embora estes novos medicamentos tenham demonstrado promessa em melhorar os resultados para pacientes com amiloidose ATTR, seus altos preços de lista criam uma carga financeira significativa para pacientes e sistemas de saúde. Muitos pagadores negam cobertura para essas terapias citando a falta de eficácia a longo prazo e dados de segurança para justificar tais altos custos.

Mesmo quando aprovado, os pacientes podem ser obrigados a pagar grandes co-pays que não podem pagar. Como resultado, muitos pacientes com amiloidose ATTR que poderiam beneficiar da nova geração de tratamentos não têm acesso a eles. Os altos preços de drogas também colocam pressão sobre os orçamentos de saúde e podem dificultar a absorção mais ampla das novas terapias de amiloidose ATTR.

Enfrentar questões de preços de drogas e acessibilidade será fundamental para perceber o potencial de mercado completo de novos tratamentos neste espaço.

Oportunidade de mercado - mercados não explorados em países em desenvolvimento

Os mercados não explorados nos países em desenvolvimento oferecem um potencial significativo de crescimento para o mercado de tratamento da amiloidose ATTR. Atualmente, o mercado é dominado pela América do Norte e pela Europa Ocidental, onde a consciência da amiloidose ATTR é maior e os pacientes têm melhor acesso a técnicas de diagnóstico e terapias novas.

No entanto, a amiloidose ATTR tem uma prevalência global e um número crescente de casos está sendo identificado em regiões em desenvolvimento da América Latina, Ásia Pacífico e África, à medida que as capacidades de diagnóstico se expandem para esses mercados. As grandes populações de pacientes em países como Brasil, Índia e em toda a África apresentam oportunidades comerciais lucrativas.

A penetração das terapias existentes e emergentes em sistemas de saúde do país em desenvolvimento pode impulsionar um aumento substancial no número de pacientes tratados globalmente. As empresas farmacêuticas multinacionais precisam criar preços inovadores, programas de acesso e parcerias com as partes interessadas locais para explorar com sucesso esses mercados emergentes e garantir a sustentabilidade a longo prazo dos novos tratamentos de amiloidose ATTR em todo o mundo.

A ATTR Amyloidosis normalmente progride através de três estágios - doença precoce, média e tardia. No estágio inicial, os prescritores geralmente começam o tratamento com tafamidis (Vyndaqel) ou diflunisal para pacientes com sintomas de polineuropatia. Estes medicamentos visam retardar o declínio neurológico estabilizando a transthyretin.

À medida que a doença transiciona para o estágio médio com polineuropatia mais severa e/ou cardiomiopatia, os prescritores podem mudar a terapia para inotersen (Tegsedi). Inotersen é administrado através de injeções subcutâneas semanais e tem como alvo sintomas neurológicos, reduzindo a produção de proteína transthyretin problemática. Para os pacientes que sofrem de insuficiência cardíaca no estágio médio, os prescritores também começaram a usar tafamidis ou agentes experimentais que silenciam drogas como patisiran (Onpattro) para evitar a agregação transtiretina em tecidos cardíacos.

Na fase tardia ATTR Amyloidosis, os sintomas dominantes envolvem neuropatia grave, incapacidade de realizar tarefas diárias e insuficiência cardíaca refratária. Atualmente, os únicos tratamentos neste ponto avançado envolvem cuidados gerenciáveis através de medicamentos como diuréticos e inibidores da ECA. Os prescritores observam que o cuidado de suporte é priorizado uma vez que os danos neurológicos e cardíacos se tornam irreversíveis. A abordagem geral do tratamento também é influenciada pelos resultados dos pacientes em terapias anteriores, cobertura de seguros e novos medicamentos em ensaios de última fase.

Na doença do estágio inicial, onde os depósitos de amiloide são mínimos e a disfunção do órgão não é severa, a linha preferida do tratamento envolve o uso de tafamidis. Tafamidis, vendido sob o nome de marca Vyndaqel, é uma droga Pfizer que funciona estabilizando a forma tetramérica de transthyretin, impedindo assim a formação de amyloid. Como o dano é amplamente reversível nesta fase, tafamidis ajuda a parar a progressão da doença e preservar a função do órgão.

Uma vez que o dano de órgãos se torna significativo e/ou depósitos de amiloide cruzam um determinado limiar, a doença entra no estágio tardio. Para pacientes ATTR de última fase com cardiomiopatia, inibidores como Vyndaqel de Pfizer ou Onpattro de Alnylam/Akcea são usados. Onpattro (patisiran) é uma terapêutica de interferência de RNA que promove o afastamento da transthyretin tóxica. Oferece uma vantagem sobre o tafamidis não apenas parando o acúmulo de amiloide, mas ativamente removendo os depósitos existentes. No entanto, o tafamidis continua a ser a escolha preferida para pacientes com contra-indicações ao Onpattro ou aqueles incapazes de manter os horários de infusão constantes.

Para pacientes neuropáticos de última fase, Onpattro é geralmente o tratamento da escolha devido à sua capacidade de remover fibrilas amilóides dos nervos e reduzir os níveis de dor. No geral, os inibidores como tafamidis e Onpattro que impedem a amiloidogênese ou promovem a dissolução dos depósitos de amiloide surgiram como o principal tratamento do ATTR em etapas da doença.

Pfizer tem sido um jogador dominante no mercado de tratamento de amiloidose ATTR com sua droga Vyndaqel (tafamidis meglumine). Ele ganhou aprovação para a amiloidose cardíaca ATTR em 2019. Uma estratégia chave adotada pela Pfizer foi a realização de ensaios clínicos robustos para demonstrar eficácia e segurança da tafamidis. Seu histórico de testes ATTR-ACT mostrou que o tafamidis reduziu a mortalidade por todas as causas e as internações relacionadas com cardiovasculares em pacientes ATTR-cardiac vs placebo. Esta evidência clínica ajudou a obter aprovações regulatórias e aceitação do médico globalmente.

Outra estratégia foi campanhas agressivas de marketing após aprovação para educar médicos e pacientes. A Pfizer implantou uma grande força de vendas para divulgação e realizou seminários educacionais destacando resultados de testes. Como resultado, a tafamidis obteve uma quota de mercado de 72% no prazo de um ano de lançamento para o ATTR-cardiac nos EUA. Suas vendas cresceram de US $ 429 milhões em 2019 para US $ 881 milhões em 2021 demonstrando o sucesso comercial desta estratégia.

Alnylam surgiu como um forte concorrente com sua droga baseada em RNAi Onpattro aprovada em 2019 para ATTR-PN. Adotou uma estratégia centrada no paciente, fornecendo programas de assistência financeira e aumentando a consciência ATTR entre neurologistas. Mais de 80% dos pacientes elegíveis foram capazes de acessar Onpattro através de seus programas de suporte ao paciente. Esta estratégia ajudou a estabelecer Onpattro como tratamento principal para pacientes ATTR-PN.

Insights, Por tipo: Fatores Genéticos Drive a Alta Prevalência de ATTR hereditária Amyloidosis

Em termos de tipo, a amiloidose hereditária ATTR contribui para a maior parte do mercado que possui fatores genéticos. A amiloidose hereditária ATTR é uma condição hereditária causada por mutações no gene TTR que produz proteína transtiretina anormal que desdobra e se acumula em tecidos e órgãos.

Cerca de 100 mutações no gene TTR foram identificadas até agora, com as mutações mais comuns que ocorrem nas posições 30, 60 e 84. Estas mutações genéticas têm um padrão de herança dominante, o que significa que se um pai passa em um gene mutante, então há uma chance de 50% de que cada criança herdará a condição.

Populações com ancestralidade genética ligadas a focos endêmicos em Portugal, Japão e Suécia têm maior incidência de amiloidose hereditária ATTR devido a mutações ancestrais. A alta prevalência de mutações genéticas específicas nessas regiões geográficas contribui significativamente para a quota de mercado dominante do segmento hereditário de amiloidose ATTR.

Insights, por tratamento: Paradigm de tratamento estabelecido aumenta a farmacologia Segmento de terapias

Em termos de tratamento, as terapias farmacológicas contribuem para a maior parte do mercado devido a um paradigma de tratamento estabelecido. Estabilizadores transthyretin tais como Tafamidis e Patisiran que impedem a dissociação da proteína transthyretin e a formação fibril amyloid tornaram-se o padrão de cuidado para pacientes hereditárias ATTR amyloidosis. Devido à eficácia e segurança comprovada demonstradas em ensaios clínicos, eles rapidamente ganharam aprovações e reembolsos regulatórios globalmente.

Além disso, a administração oral não invasiva dessas terapias farmacológicas torna conveniente a adesão e gestão a longo prazo para pacientes. As diretrizes clínicas estabelecidas recomendam início da terapia modificadora de doenças para retardar a progressão da doença, criando uma forte demanda clínica de medicamentos farmacológicos na paisagem de tratamento de amiloidose ATTR.

Insights, By Route of Administration: Formulário de Dosage Favorável Drives Rota oral de Segmento de Administração

Em termos de rota de administração, a administração oral contribui para a maior parte do mercado devido a uma forma de dosagem favorável. Terapias farmacológicas disponíveis, como Tafamidis e Patisiran oferecem cápsulas e comprimidos orais como rota de entrega de drogas.

A via oral permite a administração ambulatorial com menor desconforto e riscos associados a injeções intravenosas ou subcutâneas. Maior aceitação de medicamentos orais leva a mais prescrições e adesão à terapia.

Além disso, as drogas orais têm benefícios econômicos com custos de administração reduzidos e utilização de recursos de saúde em comparação com as rotas parenterais. Essas vantagens das rotas orais de entrega estabelecem-na como a forma mais utilizada de administração entre os pacientes com amiloidose ATTR.

• A amiloidose ATTR afeta aproximadamente 50.000 pessoas em todo o mundo, mas é frequentemente subdiagnosticada devido a sintomas não específicos.
• A doença afeta predominantemente indivíduos com mais de 60 anos, com amiloidose ATTR tipo selvagem mais comum nos machos.
• O alto custo das terapias pode exceder US $ 2255.000 por paciente anualmente, colocando uma carga significativa em sistemas de saúde e pacientes.

Os principais jogadores que operam no ATTR Amyloidosis Treatment Market incluem Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Eidos Therapeutics, Inc., Akcea Therapeutics, Inc., Prothena Corporation plc, Corino Therapeutics, Inc., e AstraZeneca plc.