A amiloidose cardíaca global Estima-se que o mercado seja valorizado em USD 6.12 Bn em 2024 e é esperado alcançar USD 11.45 Bn por 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 6,2% de 2024 a 2031.

A amiloidose cardíaca Espera-se que o mercado testemunhe um crescimento positivo ao longo do período de previsão devido ao aumento da prevalência de amiloidose AL e polineuropatia amilóide familiar que está impulsionando principalmente o mercado. Sem terapias aprovadas para o subtipo de amiloidose ATTR, a indústria também é provável que cresça devido à promissora droga de oleodutos no final do estágio para cardiomiopatia associada à amiloidose hereditária ATTR. Espera-se que o aumento do financiamento de pesquisa e dos investimentos dos principais intervenientes para o desenvolvimento de opções de tratamento inovadoras aumentem o Mercado de Amiloidose Cardíaco durante o período de previsão.

Driver de mercado - A consciência crescente e avanços em tecnologias diagnósticas, levando a uma melhor detecção da amiloidose cardíaca.

Com o tempo, mais consciência sobre a amiloidose cardíaca está sendo criada entre a comunidade médica, bem como o público em geral. Várias organizações sem fins lucrativos, bem como agências governamentais estão constantemente fazendo esforços para educar as pessoas sobre a importância do diagnóstico precoce desta doença rara. Várias campanhas de sensibilização com foco em sinais e sintomas de amiloidose cardíaca ajudaram muitos pacientes a perceber que algo poderia estar errado com seu coração que tem impulsionado a necessidade de médicos de consultoria. Este aumento da consciência é ainda mais enfatizado pelos avanços observados nas tecnologias diagnósticas nos últimos anos.

Novas técnicas de imagem como ressonância magnética cardíaca e varreduras de cintilografia nuclear permitiram que os médicos detectem melhor depósitos de amiloide no coração, distinguindo padrões que são característicos da amioloidose. Os exames de PET usando radiotraceres como fluoreto de sódio-18 (18F-NaF) demonstraram alta sensibilidade e especificidade na identificação da amiloidose cardíaca. Além disso, os echocardiogramas mais recentes e testes especializados como ensaio de plasma e urina estão dando aos médicos ferramentas aprimoradas para detectar fibrilas amiloides em tecidos ou órgãos. Testes sanguíneos medindo biomarkers como troponina e NT-proBNP estão adicionalmente fornecendo evidências de apoio para a confirmação de amiloidose cardíaca. Métodos histológicos e proteômicos avançados permitem determinar o tipo de amiloide envolvido. Esses aprimoramentos contínuos em habilidades diagnósticas permitiram aos médicos diagnosticar pacientes em estágios anteriores da doença. A detecção precoce ajuda na iniciação oportuna de tratamento como quimioterapia que pode melhorar as taxas de sobrevivência. Ele também ajuda na seleção de terapias de drogas apropriadas e planejamento de gestão global da condição.

Driver de mercado - Aumentando a prevalência de condições relacionadas com a amiloidose impulsiona a adoção do tratamento.

Os fatores de risco ligados à crescente incidência de amiloidose incluem o aumento da prevalência de outras doenças conhecidas por estarem associadas a ela. Por exemplo, os números de múltiplos casos de mieloma surgiram nos últimos anos. Mieloma múltiplo, um câncer de células plasmáticas é uma das principais causas da amiloidose AL. As estatísticas mostram que múltiplas ocorrências de mieloma duplicaram nas últimas décadas. Suas taxas mais altas naturalmente se traduzem em amiloidose elevada causada devido ao mieloma múltiplo. A predisposição genética é outro aspecto de risco notável. Algumas mutações genéticas estão ligadas à herança da amiloidose AA e outros tipos. Com a compreensão avançada de tais ligações genéticas, mais pacientes com traços hereditários relacionados estão sendo diagnosticados de forma preventiva. Evidência liga doenças inflamatórias à amiloidose AA também. Aumento persistente da incidência global de condições debilitantes, como a artrite reumatoide, que promovem a inflamação impulsionam o risco de amiloidose AA. O envelhecimento demográfico da população também contribui como amiloidose é predominantemente uma doença que afeta idosos. A crescente coorte populacional expande o número de novos pacientes potenciais. Essas tendências nas paisagens de doenças adjacentes influenciam diretamente a prevalência crescente de amiloidose e representam uma ameaça contínua.

Desafio de mercado - Disponibilidade limitada de tratamentos e o alto custo de terapias emergentes, como Tafamidis.

O Mercado Cardiac Amyloidosis enfrenta atualmente desafios significativos devido à disponibilidade limitada de opções de tratamento eficazes e os custos crescentes de terapias emergentes. Há apenas alguns medicamentos aprovados para o tratamento da amiloidose e muitos pacientes não respondem bem ou não podem tolerar opções existentes, como quimioterapia e transplantes de células-tronco. Isso deixa uma grande necessidade de terapias novas e mais segmentadas. Enquanto prometendo novas drogas como tafamidis oferecem melhores resultados, seus preços de lista alta os colocam fora do alcance para muitos pacientes e sistemas de saúde. Tafamidis, por exemplo, custa mais de USD 225.000 por ano nos EUA. Tais custos de drogas exponencialmente mais elevados em comparação com os padrões existentes de cuidados poderiam ser insustentáveis para mercados e planos de drogas públicas. Este preço desafia a capacidade de pacientes com doenças raras de acessar curas de mudança de vida.

Oportunidade de mercado: Desenvolvimento de novas terapias não invasivas cria novas avenidas para o crescimento do mercado.

Há uma oportunidade significativa para o crescimento no mercado de amiloidose cardíaca através do desenvolvimento de novas terapias segmentadas atualmente no pipeline. Promover novos agentes como Vutrisiran, Agalsidase alfa e Eplontersen têm o potencial de transformar o tratamento se os ensaios clínicos são bem sucedidos e recebem aprovação regulatória. Estas terapias emergentes visam parar ou reverter a progressão da doença através da interferência do RNA ou substituição de enzimas desaparecidas. Excitantemente, alguns trabalham através de métodos de administração não invasivos como injeções subcutâneas em vez de infusões intravenosas ou procedimentos de transplante. Isso pode melhorar o acesso e a qualidade de vida para os pacientes. A aprovação e a entrada de mercado bem sucedida dessas novas opções minimamente invasivas abordariam as principais necessidades não satisfeitas e ofereceriam esperança real aos pacientes, ao mesmo tempo em que expandiam o paradigma de tratamento disponível e o potencial de mercado.

A amiloidose cardíaca geralmente progride através de três estágios - doença precoce, média e no final do estágio. No estágio inicial, quando os sintomas são leves, os prescritores geralmente recomendam modificações de estilo de vida como dieta, exercício e monitoramento da ingestão de medicamentos para controlar outras comorbidades como a pressão arterial.

À medida que a doença avança para o estágio médio e os sintomas começam a piorar, a primeira linha de tratamento geralmente envolve a prescrição de medicamentos para tratar os sintomas. Diuréticos como furosemida (Lasix) são comumente prescritos para reduzir a acumulação de fluidos. Bloqueadores de receptores de angiotensina como valsartan (Diovan) ajudam a reduzir a pressão arterial. Bloqueadores beta como metoprolol (Lopressor) são usados para regular a frequência cardíaca e reduzir a carga de trabalho no coração.

Na doença no final do estágio, quando os medicamentos acima começam a se tornar ineficazes, os prescritores consideram o transplante de células-tronco (SCT) como a abordagem principal do tratamento. O SCT mostrou interromper a progressão e até permitir a remissão se realizada precocemente. Os prescritores preferem recomendar SCT quando os órgãos ainda estão funcionando adequadamente e o paciente está de outra forma fisicamente em forma. Antes de recomendar SCT, os prescritores também consideram fatores como disponibilidade de doador, acessibilidade e sistema de suporte médico pós-SCT necessário.

Barring SCT, a última linha de tratamento envolve cuidados paliativos para maximizar o conforto através de medicamentos de gestão da dor e abordando sintomas de agravamento e efeitos colaterais da doença no final do estágio.

A amiloidose cardíaca tem quatro estágios principais - A fase 1 não envolve sintomas, a fase 2 inclui tensão cardíaca leve, a fase 3 apresenta tensão moderada com possível insuficiência cardíaca leve e a fase 4 apresenta tensão e insuficiência cardíaca severa.

Para o estágio 1, modificações de estilo de vida e monitoramento regular é tipicamente recomendado. No estágio 2, os tratamentos se concentram em lidar com causas subjacentes, como as gammopatias monoclonais usando drogas de quimioterapia (bortezomib ou ciclofosfamida) ou transplantes de células-tronco.

À medida que a doença progride para o estágio 3, medicamentos padrão de insuficiência cardíaca como inibidores de ECA ou ARBs são prescritos para controlar a pressão arterial e reduzir a tensão. Os antagonistas do receptor mineralocorticoide como espironolactone também podem ser usados. Para a tensão leve, esta combinação é preferida devido a efeitos secundários mínimos.

A fase 4 mais avançada envolve sérios danos cardíacos e falhas. Nesta fase, a quimioterapia só muitas vezes oferece benefícios mínimos devido a depósitos de amiloide extensos, assim é combinado com a avaliação do transplante cardíaco. Se o transplante não é uma opção, os tratamentos experimentais são considerados como tafamidis - uma droga que se liga e estabiliza moléculas transthyretin para evitar o acúmulo de amyloid.

Em resumo, os tratamentos são adaptados com base na fase da doença e gravidade do sintoma, focando primeiro em causas subjacentes, em seguida, otimizando a função cardíaca. As mudanças de estilo de vida e o monitoramento sozinho abordam o início da fase 1, enquanto os estágios 3 e 4 mais tarde exigem terapia multidrug mais opções experimentais para melhorar a qualidade de vida.

Concentre-se em desenvolver tratamentos novel: Desenvolver novas terapias modificadoras de doenças é uma estratégia chave adotada pelos principais jogadores para ganhar vantagem no mercado. Por exemplo, em 2020, a Alnylam Pharmaceuticals lançou Oxlumo (lumasiran) para o Tipo 1 de Hiperoxalúria Primária (PH1), o primeiro e único RNAi aprovado terapêutico para esta doença rara. Oxlumo demonstrou reduções significativas no oxalato urinário e preservação renal reforçada em ensaios clínicos. Esta aprovação de drogas estabeleceu Alnylam como líder no desenvolvimento de terapias transformadoras para distúrbios de amiloidose.

Indicações de alvo com altas necessidades não satisfeitas: As empresas visam o desenvolvimento de tratamentos para tipos de amiloidose que têm opções limitadas ou não aprovadas atualmente. Por exemplo, Pfizer está desenvolvendo um pegcetacoplan oral para tratar várias formas de amiloidose ATTR hereditária incluindo polineuropatia, cardiomomiopatia e fenótipos mistos. Isso tem como alvo uma grande população de pacientes carentes e diferencia a empresa.

Colaborações estratégicas e M&As: As parcerias permitem aos jogadores obter acesso a novos ativos, tecnologias e alcance geográfico mais amplo. Por exemplo, a Ionis Pharmaceuticals colaborou com a Pfizer para desenvolver terapias com RNA para amiloidose ATTR e adquiriu a Akcea Therapeutics em 2019 para expandir seu negócio de doenças raras. Isso ajudou Ionis a emergir como um grande jogador no campo.

Foco em Evidências do Mundo Real: Estabelecer a eficácia e segurança do mundo real das terapias ajuda a ganhar aceitação e participação no mercado. Alnylam realiza programas de vigilância em curso e registros de pacientes para demonstrar benefícios de longo prazo de Oxlumo no tratamento de pacientes PH1 em ambiente do mundo real. Isso fortalece a posição de Alnylam na paisagem de tratamento PH1.

Insights, por tratamento, a quimioterapia é esperada para conduzir a adoção do tratamento no período de previsão.

Por Tratamento, a quimioterapia contribui para a maior parte do mercado. No entanto, seu escopo terapêutico está sendo aprimorado pelo advento da terapia direcionada. Os regimes de Chemotherapeutic continuam a ser centrais para o tratamento da amiloidose AL devido à sua capacidade de citoreduce diretamente a população de células plasmáticas aberrantes. No entanto, a quimioterapia também causa citotoxicidade não específica, limitando as doses de drogas e impactando negativamente a qualidade de vida. As terapias direcionadas agora complementam a quimioterapia, oferecendo mecanismos para perturbar a produção de cadeia leve patogênica e a formação de amiloides mais seletivamente. Drogas como inibidores proteasso reduzem a carga proteica desdobrada no retículo endoplasmático, aliviando o estresse celular plasmático. Os imunomoduladores regulam a expressão imunoglobulina patogênica através de alterações epigenéticas. Os anticorpos monoclonais ajudam a limpar depósitos de amiloide e facilitam o reparo do tecido. Estes agentes visados permitem exposições citotóxicas menores ao melhorar os resultados do tratamento. Sua disponibilidade está ajudando a otimizar os regimes de quimioterapia e melhorar o controle da doença, conduzindo assim o mercado para regimes de combinação.

Insights, By End-user, o Segment Hospital é envenenado para Dominar o mercado no período de previsão.

Por usuário final, os hospitais contribuem para a maior parte do mercado. Isso pode ser atribuído aos pacientes vulneráveis que normalmente sofrem de amiloidose AL. A doença comumente afeta os idosos e está associada com diminuição do estado de desempenho devido à disfunção de órgãos, muitas vezes envolvendo o coração, rins e fígado. Suas manifestações clínicas não específicas também representam desafios diagnósticos que exigem equipes multidisciplinares especializadas. A atribuição inicial do sintoma corre mais riscos para a progressão da doença antes do diagnóstico e tratamento definitivos. Dado o envolvimento de múltiplos sistemas de órgãos críticos, os pacientes geralmente requerem gestão hospitalar sob supervisão médica próxima. Beneficiam das elaboradas instalações diagnósticas, de monitorização redonda e de apoio consultivo multi-especialidade prestada preferencialmente por instalações terciárias ou quaternárias. Além disso, a natureza dos regimes quimioterápicos requer administração dentro do ambiente hospitalar. A concentração de infra-estrutura e especialização em hospitais para atender às necessidades complexas de pacientes com amiloidose AL que lutam com deficiência, sustenta assim seu papel de liderança como locais preferidos de gestão de casos de amiloidose.

A amiloidose cardíaca é uma condição progressiva e muitas vezes subdiagnosticada caracterizada pela deposição de fibrilas amilóides no tecido cardíaco, levando a insuficiência cardíaca e complicações relacionadas. Afecta predominantemente idosos, com prevalências aumentando significativamente em indivíduos com mais de 70 anos. A amiloidose transtiretina (ATTR-CM) é a forma mais comum de amiloidose cardíaca, representando mais de 80% dos casos, enquanto a amiloidose de cadeia leve (AL-CM) permanece uma forma mais rara. Avanços recentes em técnicas de diagnóstico, como imagens não invasivas e testes genéticos, contribuíram para melhores taxas de diagnóstico. No entanto, as opções de tratamento ainda são limitadas, com o VYNDAQEL da Pfizer sendo uma das poucas terapias aprovadas. São esperados tratamentos emergentes como Acoramidis, Vutrisiran e Eplontersen para atender algumas das necessidades não satisfeitas, oferecendo nova esperança para os pacientes. À medida que mais terapias ganham aprovação regulatória, espera-se que o mercado experimente crescimento constante, particularmente nos EUA e no Japão, onde as aprovações regulatórias foram mais próximas. A introdução de novos medicamentos e ferramentas diagnósticas melhoradas apresenta uma perspectiva promissora para o futuro do tratamento de amiloidose cardíaca.

Os principais jogadores que operam no mercado de amiloidose cardíaca incluem Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Alexion Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca, BridgeBio Pharma, Novartis AG, Bristol-Myers Squibb Company, Sanofi SA, Ionis Pharmaceuticals, Eidos Therapeutics, Oncopeptides AB e Celegene Corporation.