Estima-se que o mercado de edição do genoma seja valorizado USD 3.90 Bn em 2024 e é esperado alcançar USD 8.95 Bn por 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 12,6% de 2024 a 2031. A crescente prevalência de transtornos genéticos e câncer, juntamente com o avanço das tecnologias de edição do genoma, está impulsionando o crescimento do mercado de edição do genoma.

Driver de mercado - aumentando a prevalência de transtornos genéticos condução demanda por tecnologias avançadas de edição de genes

De acordo com estimativas recentes por organizações de saúde, mais de 7000 transtornos genéticos foram identificados afetando quase 10% da população global de alguma forma. Alguns dos transtornos genéticos comuns incluem fibrose cística, anemia de células cócegas, doença de Tay-Sachs, síndrome de Fragile X, Hemophila e diferentes outros tipos de câncer.

As tecnologias de edição de genes estão agora emergindo como uma abordagem de tratamento de mudança de jogo para doenças genéticas. Eles permitem a correção das mutações subjacentes à doença diretamente no DNA genômico do paciente. Ferramentas revolucionárias como CRISPR-Cas9 fornecem uma maneira eficiente de modificar precisamente genes e ter potencial para curar doenças genéticas em sua causa raiz. Isso está impulsionando enorme interesse de empresas e pesquisadores de biotecnologia para o desenvolvimento de terapias genéticas com base em tecnologias de edição.

A demanda é especialmente forte de pacientes que sofrem de condições genéticas com altas necessidades médicas não atendidas. Por exemplo, a talassemia beta requer transfusões de sangue ao longo da vida que têm várias complicações. Terapias genéticas podem ajudar a eliminar este regime de tratamento em curso. Da mesma forma, algumas doenças genéticas raras que afetam as crianças muitas vezes levam a deficiências intelectuais e físicas ou até mesmo a morte devido à falta de terapias. Todos estes fatores estão impulsionando forte crescimento na aplicação da edição genética para o tratamento de doenças hereditárias.

Driver de Mercado - Assessores Tecnológicos em Crispr e outras ferramentas de edição de genes que aprimoram as aplicações terapêuticas

O sistema CRISPR/Cas9 surgiu como a tecnologia mais popular devido à sua facilidade de uso e alta precisão. No entanto, as inovações contínuas estão ajudando a enfrentar vários desafios associados à CRISPR como efeitos fora do alvo. Novel enzimas CRISPR com perfis de especificidade melhorados estão sendo descobertas que aumentam a precisão de edição de genes. Métodos de entrega para CRISPR também estão passando por refinamentos. Por exemplo, o uso de nanopartículas, vetores virais e peptídeos de penetração celular permite a entrega intracelular mais eficiente de componentes CRISPR.

Além da CRISPR, outras plataformas de edição de genoma, incluindo TALENs, meganucleases e editores de base também estão testemunhando novas versões com características melhoradas. Por exemplo, avanços como edição privilegiada e hiper editor aumentam o escopo e a flexibilidade das alterações genômicas que podem ser alcançadas. Ao mesmo tempo, novas modalidades como CRISPRa/CRISPRi permitem regulação da expressão genética sem alterações permanentes do DNA, dando aplicações versáteis. Além disso, kits simplificados e reagentes estão fazendo procedimentos de edição de genoma mais fáceis de usar para experimentos de laboratório e eventual uso clínico.

Tais saltos tecnológicos expandem os tipos de doenças que podem ser efetivamente tratadas. Em geral, inovações contínuas na concepção e entrega de sistemas de edição de genes estão melhorando a precisão e o escopo de suas aplicações terapêuticas de maneiras significativas.

Desafio de Mercado - Alto custo associado ao desenvolvimento e comercialização de terapias de edição de genes

Um dos principais desafios enfrentados pelo mercado de edição do genoma é o custo extremamente alto associado ao desenvolvimento e comercialização de terapias de edição de genes. Trazer uma nova terapia genética para o mercado envolve extensa pesquisa e desenvolvimento abrangendo muitos anos. O processo envolve descobrir e validar alvos genéticos, projetar endonucleases personalizados e vetores para entrega, conduzindo rigorosos testes pré-clínicos para segurança e eficácia, seguidos por várias fases de ensaios clínicos em voluntários humanos. Cada uma dessas etapas requer investimentos financeiros consideráveis em centenas de milhões de dólares.

Além disso, as terapias de edição de genoma muitas vezes precisam ser adaptadas a pacientes individuais, aumentando ainda mais os custos. As terapias genéticas de fabricação também representam desafios únicos, considerando a necessidade de instalações altamente especializadas e rigorosos controles de fabricação. O custo de criação de boas práticas de fabricação atende instalações e o estabelecimento de processos de produção robustos é proibitivamente alto. No geral, o custo total de desenvolvimento e lançamento de uma única terapia genética foi estimado para atravessar mais de US$ 1 bilhão. A pesada carga de custos representa um grande obstáculo para a adoção generalizada de tecnologias de edição de genes na medicina.

Oportunidade de mercado - Expansão de aplicações de edição de genes nos setores de agricultura e biotecnologia industrial

Uma das principais oportunidades para o mercado de edição do genoma reside na expansão de suas aplicações nos setores da agricultura e biotecnologia industrial. Na agricultura, as ferramentas de edição de genes estão sendo utilizadas para desenvolver variedades de culturas com maiores rendimentos, melhor resiliência a estresses bióticos e abióticos e melhores qualidades nutricionais. Isso pode ajudar a enfrentar os crescentes desafios da insegurança alimentar. A edição do genoma permite modificações precisas a serem feitas sem introduzir DNA estranho, evitando problemas regulatórios complexos.

Vários estudos de traços de conceito demonstraram o potencial de CRISPR-Cas9 em culturas importantes como arroz, trigo e soja. As principais empresas de biotecnologia estão investindo fortemente no escalonamento dessas inovações. Na biotecnologia industrial, a edição de genes permite o desenvolvimento de microrganismos adaptados para uma produção mais eficiente de biocombustíveis, produtos químicos e enzimas. Ele pode facilitar a geração de linhas de células de designer fornecendo vantagens como maior produtividade, caminhos metabólicos otimizados e tolerância melhorada.

À medida que a tecnologia amadurece, sua adoção generalizada nos setores agroalimentar e industrial tem potencial para gerar significativo valor econômico e social globalmente.

A tecnologia CRISPR-Cas9 surgiu como um trocador de jogos na edição do genoma desde 2012. Empresas pioneiras como a Caribou Biosciences, a Editas Medicine e a Intellia Therapeutics aproveitaram esta tecnologia para ganhar vantagem de primeira escala. Eles rapidamente registraram patentes em aplicações CRISPR-Cas9 e estabeleceram acordos de licenciamento. Esta estratégia ajudou a proteger sua propriedade intelectual no mercado nascente.

Os jogadores também perseguiram aquisições estratégicas para melhorar suas capacidades tecnológicas e pipeline. Por exemplo, em 2019 a CRISPR Therapeutics adquiriu a Exonics Therapeutics para fortalecer sua experiência na edição de RNA. Da mesma forma, a Vertex Pharmaceuticals adquiriu a Exonics em 2018 para entrar no espaço de edição de genes. Essas aquisições expandiram os portfólios de produtos e aceleraram o desenvolvimento de pipeline para essas empresas.

Os líderes investiram pesadamente na construção de capacidades em toda a cadeia de valor, desde a edição de R&D de gene até o desenvolvimento clínico e a comercialização. Por exemplo, a Editas Medicine investiu US$ 25 milhões em 2015 para criar suas próprias instalações de fabricação GMP em vez de confiar em fabricantes de contratos. Esta estratégia de integração vertical garantiu o controle sobre a propriedade intelectual, qualidade, custos e prazos para o fornecimento clínico.

Empresas parceiras com gigantes farmacêuticos globais para obter acesso a maiores conhecimentos de desenvolvimento de drogas e recursos financeiros. Por exemplo, a CRISPR Therapeutics colaborou com a Bayer em 2016 e a Vertex Pharmaceuticals em 2015, para realizar ensaios clínicos multi-regionais e acelerar seus programas.

Insights, por tipo de técnica de edição de genes - A ascensão da precisão programável

Em termos de técnica de edição de genes, o sistema CRISPR-Cas contribui para mais de 68% da quota de mercado, possuindo a sua programação e precisão sem precedentes. CRISPR-Cas oferece aos pesquisadores um sistema fácil de usar, de alta produtividade para corrigir mutações genéticas e alterar genes. Sua dupla RNA-guided ligação de DNA e funcionalidade de cleavage permite que ele seja apontado para quase qualquer local genômico com mínimo de efeitos off-target. Esta edição de gene de precisão permitiu avanços inovadores em pesquisa biomédica, permitindo a manipulação de genes em células vivas e organismos. A precisão de segmentação inigualável da CRISPR-Cas emparelhada com sua relativa simplicidade e baixo custo em comparação com outras técnicas tornou a ferramenta de edição de genes para uma ampla gama de aplicações, desde a geração de modelos animais de doença até o desenvolvimento de novas variedades de culturas. Avançando, a inovação continuada para melhorar sua especificidade, métodos de entrega e potencial de escala é esperado para ver CRISPR-Cas permanecer a técnica dominante para alimentar novas descobertas e terapias que salvam a vida.

Insight, por tipo de terapia - terapias celulares vêm à frente

Em termos de tipo de terapia, as terapias celulares contribuem para a maior parte do mercado em cerca de 52% devido à imensa promessa que eles possuem para tratar inúmeras doenças atualmente incuráveis. As tecnologias de edição de genes estão permitindo a modificação precisa de células-tronco, células T e outros tipos de células ex vivo para administração terapêutica. Isso inclui correção de mutações genéticas, genes knocking-in para transmitir novas funções e genes knocking-out para combater patógenos ou câncer.

Uma área de referência é o desenvolvimento de terapias de células CAR-T onde as células T são projetadas para reconhecer e destruir tumores cancerosos. As terapias CAR-T aprovadas pela FDA mostraram taxas de remissão sem precedentes para cânceres como leucemia e linfoma. Olhando para a frente, as terapias celulares que visam tumores sólidos, condições do sistema nervoso central e doenças autoimunes são preparadas para grandes avanços. Como a edição do genoma aperfeiçoa ainda mais as capacidades de engenharia celular e os processos de fabricação se tornam mais robustos e escaláveis, as terapias celulares têm o potencial de revolucionar como tratamos alguns dos maiores desafios da medicina.

Insights, By Gene Editing Approach - Knock-Out Técnicas Take Center Stage

Em termos de abordagem de edição de genes, a abordagem Gene Knock-Out contribui para a maior parte do mercado, pois esta técnica oferece uma ferramenta versátil para investigar a função genética e validar alvos de drogas. Os knock-outs do gene precisos permitem que os pesquisadores determinem o que acontece quando um gene é permanentemente inativado através da introdução de códigos de paragem precoce, deleções ou inserções. Esta abordagem simples mas poderosa ajuda a revelar o papel biológico dos genes implicados em doenças e fornece insights sobre seu potencial como alvos terapêuticos.

O CRISPR/Cas9, em particular, acelerou muito a geração de catálogos de modelos de células e animais modificados por genes através da sua facilidade de uso para derrubar múltiplos alvos ao mesmo tempo. Tais modelos são inestimáveis para expandir nossa compreensão das vias moleculares envolvidas em patologias humanas do câncer à neurodegeneração. Indo para a frente, como a precisão e eficiência dos métodos de knock-out melhorar através do desenvolvimento do editor, sua utilidade para a descoberta do alvo e avaliar novos tratamentos parece definido para crescer substancialmente.

• O mercado de edição do genoma é dominado pela América do Norte, capturando aproximadamente 75% da quota de mercado global. A tecnologia CRISPR, particularmente o sistema CRISPR-Cas9, representa 82% do mercado.

Os principais jogadores que operam no Mercado de Edição de Genoma incluem CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics, Beam Therapeutics, Caribou Biosciences, Arcturus Therapeutics, Century Therapeutics, Graphite Bio, Prime Medicine e Vor Biopharma.