Estima-se que o mercado imunológico de tratamento de trombocitopenia seja avaliado em USD 3,59 Bn em 2024 e deverá atingir USD 3,96 Bn em 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 1,4% de 2024 a 2031. Espera-se que o mercado testemunhe o crescimento constante durante o período de previsão devido à crescente prevalência de transtornos auto-imunes e crescentes aplicações terapêuticas de novos candidatos à droga.

Driver de mercado - Consciência crescente sobre Thrombocytopenia imune (ITP)

A trombocitopenia imune, comumente conhecida como ITP, é uma doença autoimune que permaneceu em grande parte desconhecida do público em geral por muito tempo. No entanto, ao longo da última década houve um aumento significativo dos esforços das organizações de saúde, grupos de defesa dos pacientes e empresas farmacêuticas para espalhar a conscientização sobre esse transtorno.

Mais indivíduos estão agora familiarizados com o ITP como uma condição em que o sistema imunológico do corpo destrói erroneamente suas próprias plaquetas levando a contusões fáceis ou excessivas e sangramento. Campanhas que enfatizam sintomas não específicos como petecias, purpura ou sangramento menstrual excessivo ajudaram no diagnóstico mais rápido de casos que teriam ido de outra forma despercebidos.

Grupos de advocacia que representam pacientes ITP têm sido particularmente vocais em plataformas digitais para amplificar informações médicas corretas, enquanto contrariam mitos e equívocos em torno da condição. Seus esforços em colaborar com especialistas em doenças abordaram várias lacunas de conhecimento em torno de ITP para profissionais gerais, bem como hematologistas.

O impacto combinado de tais iniciativas de consciência é visível no número crescente de diagnósticos de ITP. Muitos grupos de apoio hoje possuem forte presença online e base de membros engajados mostrando níveis crescentes de engajamento de pacientes. A maior consciência geral sobre esta desordem de longo prazo promete a gestão atempada dos casos e maior demanda por opções terapêuticas eficazes.

Driver de mercado - Avanços em opções de tratamento levando a melhores resultados do paciente

Pesquisa médica contínua especialmente ao longo da última década tem desbloqueado várias vantagens para os pacientes. Opção de avanço como agonistas receptores de trombopoietina surgiram como tratamento de primeira linha substituindo corticosteroides em muitos casos. Estes biológicos imitam o próprio hormônio trombopoietina do corpo para estimular a produção de plaquetas com efeitos secundários mínimos. Alguns pacientes agora têm terapia adaptada conforme sua condição individual e gravidade através de regime personalizado.

Novos paradigmas de tratamento se concentram na sustentabilidade da remissão e evitando recaídas versus apenas aumentando as contagem de plaquetas. Opções como imunomoduladores anteriormente limitados a casos refratários são cada vez mais usados em regimes de combinação ou sequência. Isto mostrou melhores chances de remissão de longo prazo para vários pacientes sem necessidade de rajadas esteróides frequentes.

Os avanços tecnológicos permitiram o monitoramento próximo da doença através de testes avançados de sangue e métodos de imagem. Isso suporta ajustes de dose oportuna e adiciona precisão na avaliação do sucesso do tratamento. Colaborações entre pesquisadores ampliaram a compreensão sobre fatores patofisiológicos por trás de casos ITP variados. Terapias personalizadas que visam vias defeituosas específicas estão em pipeline. Em geral, tais melhorias desafiam o status de ITP como uma condição crônica gerida a longo prazo. As opções crescentes inspiram a confiança dos pacientes na busca da melhoria da qualidade de vida através do controle clínico ideal de sua doença.

Desafio de Mercado - Alto custo de terapias avançadas

Um dos principais desafios enfrentados atualmente pelo mercado de tratamento da Immune Thrombocytopenia é o alto custo das terapias avançadas. Thrombocytopenia imune (ITP) é uma doença caracterizada por uma diminuição no número de plaquetas no sangue. As opções de tratamento existentes para ITP incluem corticosteroides, imunoglobulina intravenosa (IVIG), imunoglobulina anti-D e eslenectomia. No entanto, estas terapias nem sempre são eficazes e alguns pacientes experimentam efeitos adversos ou recaída após o tratamento. Os últimos anos têm visto candidatos promissores de drogas no final do estágio que entram em ensaios clínicos. No entanto, essas novas terapias como eltropag e romiplostim estão associadas a altos custos de aquisição e administração, tornando-as inacessíveis para muitos pacientes.

Em média, o custo anual de tratamento com essas terapias direcionadas mais recentes é estimado em mais de US$ 100.000 por paciente nos EUA. A alta carga financeira em pacientes atua como um fator limitante significativo para a adoção dessas terapias avançadas. Este desafio de custo precisa ser abordado através de iniciativas como programas de assistência ao paciente, estudos de acessibilidade e reformas de saúde para garantir o máximo acesso às opções de tratamento que salvam a vida e um maior crescimento do mercado terapêutico do ITP.

Oportunidade de mercado - terapias de drogas emergentes em desenvolvimento tardio

Uma das principais oportunidades para o mercado de tratamento da Immune Thrombocytopenia reside nas terapias emergentes de drogas que estão atualmente em desenvolvimento no final dos estágios. Várias empresas farmacêuticas estão desenvolvendo novos candidatos a drogas que visam diferentes vias envolvidas na patogênese do ITP. Por exemplo, Kezar Life Sciences está desenvolvendo KZR-616, um inibidor imunoproteasome de primeira classe que recebeu a designação Fast Track da FDA em 2020.

Além disso, a rígida Biociências está desenvolvendo Rigel-109, um potente e seletivo inibidor BTK que está atualmente em fase 2/3 ensaios clínicos para o tratamento de ITP crônico. Se aprovado com sucesso, essas novas entidades moleculares fornecerão opções de tratamento eficazes e direcionadas para pacientes que sofrem de ITP. Seus novos mecanismos de ação têm a promessa de sustentar remissões por mais tempo e minimizar a recaída ao demonstrar melhores perfis de segurança sobre as terapias existentes.

Este oleoduto de última fase deve gerar um crescimento significativo da receita para os fabricantes de drogas e a expansão do mercado terapêutico global do ITP nos próximos anos.

O ITP é tipicamente tratado com corticosteroides em casos iniciais apresentando trombocitopenia moderada a grave e sintomas de sangramento. Os prescritores geralmente iniciam o tratamento com prednisona ou prednisolona em doses entre 1-2 mg/kg por dia. Se houver uma resposta inadequada ou intolerância aos corticosteroides após 4 semanas, a segunda linha de tratamento envolve o uso de imunossupressores como eltrombopag (Promacta), um agonista do receptor de trombopoietina, ou rituximab (Rituxan), um anticorpo monoclonal.

Para os pacientes que ainda apresentam baixas contagem de plaquetas ou tendo recaída doença após tratamentos corticosteroide e imunossupressores, a eslenectomia tem sido tradicionalmente a terceira linha padrão de intervenção devido ao papel do baço na destruição de plaquetas. No entanto, medicamentos mais recentes como fostamatinib (Tavalisse), um inibidor da tirosina quinase do baço, estão sendo cada vez mais prescritos off-label nesta última etapa como permitem a eslenectomia evitar.

Os fatores cruciais que influenciam as escolhas de medicamentos dos prescritores incluem a gravidade da doença, a eficácia e os perfis de segurança das drogas, preferências do paciente e limitações de cobertura de seguro. Os tratamentos off-label são mais propensos a ser prescrito se as opções padrão fornecer controle inadequado ou efeitos colaterais intoleráveis. Monitoramento do paciente próximo também é importante durante o tratamento ITP para avaliar adequadamente as respostas e ajustar os cursos de terapia em conformidade.

A Thrombocytopenia imunológica tem diferentes opções de tratamento com base na gravidade da trombocitopenia e sintomas de sangramento. Para ITP leve recém diagnosticado (contagem de plaquetas >30,000/mcL) sem sangramento, o tratamento inicial envolve observação sem terapia imediata.

Para ITP moderado (contagem de plaquetas <30,000/mcL) ou aqueles com sangramento, tratamento de primeira linha inclui corticosteroides como prednisona. Os corticosteroides trabalham para reduzir a resposta imunológica do corpo contra plaquetas. Eles são eficazes em cerca de dois terços dos pacientes, mas os efeitos colaterais com uso a longo prazo limitam seu uso.

Se os corticosteroides falharem ou não puderem ser usados a longo prazo, a próxima linha de tratamento envolve imunossupressores. Opções comuns incluem anticorpos contra CD20 em células B como rituximab. Ao completar B-células, rituximab reduz a produção autoanticorpo contra plaquetas. Outra opção é o spleen tyrosine kinase inibidor eltrombopag (Promacta). Ele funciona estimulando a maturação de megakaryocyte e a produção de plaquetas. Tanto o rituximab quanto o eltrombopag são terapias eficazes que podem sustentar uma resposta plaquetária em mais de 60% dos pacientes recorrentes do ITP.

Para ITP grave com contagem de plaquetas muito baixas (<10,000/mcL), os tratamentos visam aumentar rapidamente as contagem de plaquetas para evitar o sangramento fatal. As opções utilizadas incluem imunoglobulina intravenosa, imunoglobulina anti-D (se Rh positivo), e corticosteroides.

Inovação do produto: Uma das estratégias mais bem sucedidas adotadas pelas empresas tem sido investimento contínuo e foco em R&D para desenvolver novas e inovadoras opções de tratamento. Por exemplo, Amgen recebeu aprovação da FDA para Nplate (romiplostim) em 2008, que foi o primeiro agonista do receptor de TPO aprovado pela FDA para tratamento de ITP. Este foi um grande avanço e ajudou a Amgen a ganhar uma quota de mercado significativa inicialmente.

Excelência em Avaliação Clínica: Realizar grandes ensaios clínicos e demonstrar dados de eficácia superior forneceu vantagens competitivas. Por exemplo, quando Pfizer realizou duas fases 3 ensaios clínicos em fostamatinib em 2013-2015 envolvendo 150 pacientes, apresentou aumentos significativos nas contagem de plaquetas e sangramento reduzido. Isso ajudou o fostamatinib a obter aprovação da FDA em 2018 e o domínio do mercado sobre opções previamente aprovadas.

Expansão de portfólio: As empresas se expandiram através de negócios estratégicos em licenciamento e M&A. Por exemplo, Rigel Pharmaceuticals in-licensed fostamatinib direitos de AstraZeneca em 2010. Isso complementou o portfólio da Rigel e permitiu a comercialização através de sua rede de vendas de hematologia existente. Da mesma forma, a Bristol-Myers Squibb adquiriu a Celgene Corp em 2019 por US$ 74 bilhões, ganhando acesso às drogas ITP aprovadas por Celgene, incluindo Inrebic e Otezla. Tais expansões de portfólio fortalecem a presença do mercado.

Insights, por classificação: ITP crônico Contribui para o mercado mais elevado Partilhar a sua natureza persistente

O ITP crônico, como o nome sugere, refere-se aos casos em que a contagem de plaquetas de um paciente permanece baixa por mais de doze meses. Esta contagem de plaquetas baixas constante representa uma ameaça constante de hematomas e sangramento. Ao contrário dos casos de ITP novo ou persistente que podem ver a remissão, ITP crônica representa uma necessidade médica de longo prazo.

Os sintomas duradouros da unidade ITP crônica continuaram o tratamento procurando comportamento. Os pacientes devem monitorar cuidadosamente suas contagem de plaquetas e buscar intervenção médica nos primeiros sinais de declínio adicional. Isso ajuda a prevenir hemorragias perigosas, mas requer gerenciamento de longo prazo. As terapias de drogas para ITP crônica também diferem de casos agudos, com foco na manutenção de contagens estáveis em vez de apenas resposta de crise. Algumas opções como corticosteroides são inadequadas para uso prolongado, então os tratamentos alternativos ganham importância.

A consistência da baixa contagem de plaquetas em ITP crônico também aumenta os riscos como sangramento interno fatal. Isso torna a adesão ao tratamento fundamentalmente importante para evitar emergências médicas. Monitoramento próximo por médicos solidifica ainda mais o ITP crônico como um problema de saúde em curso em vez de uma condição temporária. Mesmo após intervenções como eslenectomia, podem ser necessários acompanhamentos ao longo da vida. A sustentabilidade das demandas de cuidados criadas pelo ITP crônico tornou a força dominante impulsionando o mercado global.

Insights, por tratamento: Drivers de segmento de tratamento de primeira linha ganha atenção de jogadores de mercado

Em termos de tratamento, tratamentos de primeira linha, como corticosteroides e globulina imunológica intravenosa (IVIg) dominam o mercado devido à sua primazia em diretrizes clínicas padrão. Eles são recomendados como o primeiro recurso para casos recém-diagnosticados, bem como recaídas de ITP. Embora não universalmente eficaz, os corticosteroides e o IVIG proporcionam aumentos rápidos na contagem de plaquetas durante fases agudas da doença. Sua capacidade de entregar respostas oportunas a contagem de plummeting é inestimável para evitar crises hemorrágicas.

Além disso, corticosteroides e IVIG são terapias bem estabelecidas com perfis de segurança comprovados. Gerações de uso clínico definiram seu papel como medicamentos frontend para estabilizar os números de plaquetas antes de considerar outras opções. Sua primeira vantagem leva a uma maior familiaridade entre médicos e pacientes. Esta credibilidade de primeira linha solidifica os corticosteroides e o IVIG como soluções go-to, especialmente para a garantia de linha de frente durante o diagnóstico.

Mesmo após outros tratamentos entram na prática, as alternativas de primeira linha muitas vezes continuam como terapias de espinha dorsal. Eles podem ser implantados intermitentemente para desligar recaídas ou combinados com outras drogas para o efeito sinérgico. Essa flexibilidade sustenta sua importância ao longo de diversas jornadas de tratamento ITP. No geral, a confiança inicial e o papel amplo proporcionado aos corticosteroides e à IVIG fizeram tratamentos de primeira linha o pilar deste setor terapêutico.

• Em 2021, o número total de casos de Thrombocytopenia imune no 7MM foi de aproximadamente 184,000. Os Estados Unidos representaram 65.500 desses casos, com o Japão tendo 27.200 casos.
• Espera-se que a prevalência do ITP aumente nos 7 grandes mercados (7MM) em 2032.

Os principais jogadores que operam no mercado imunológico de tratamento de Thrombocytopenia incluem UCB Biopharma, Sanofi, Principia Biopharma, Argenx, Millennium Pharmaceuticals, Takeda, Biotest e GC Pharma.