Estima-se que o mercado de drogas de câncer de tireóide medular seja avaliado em USD 156 Mn em 2024 e é esperado alcançar USD 315 Mn por 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 10,6% de 2024 a 2031.

O mercado tem testemunhado tendências positivas de crescimento nos últimos anos. A crescente incidência de câncer de tireóide medular em todo o mundo e a crescente demanda por drogas de terapia direcionada são alguns dos principais fatores que impulsionam o mercado.

Driver de mercado - aumentando a prevalência de cânceres de tireóide e ascensão em consciência em relação ao diagnóstico precoce

O mercado de drogas de câncer de tireóide medular está testemunhando um crescimento notável devido à crescente ocorrência de cânceres de tireóide em todo o mundo. A prevalência de câncer de tireóide aumentou substancialmente nas últimas décadas, principalmente devido a crescentes níveis de obesidade, mudanças nos padrões reprodutivos e outros fatores de estilo de vida.

Como estimativas de especialistas, as taxas de incidência de câncer de tireóide quase triplicaram nos Estados Unidos desde 1990 e o câncer de tireóide é agora a malignidade endócrina mais comum. Embora as razões exatas para esta prevalência de inchaço permaneçam incertas, métodos diagnósticos melhorados e a triagem aumentada também estão desempenhando um papel na detecção de cânceres antes.

Mais importante, há uma crescente consciência social e compreensão entre as pessoas sobre a importância da detecção precoce de cânceres. Com maior acesso à informação através da mídia digital e foco em cuidados de saúde preventiva, muitos indivíduos estão optando por exames regulares de saúde. Isso permite que os profissionais médicos detectem tumores de tireóide em estágios preliminares, quando o tratamento produz resultados muito melhores.

Além disso, as organizações voluntárias estão realizando várias unidades de conscientização e programas de advocacia na comunidade para informar as pessoas, especialmente aquelas em maior risco, sobre sinais e sintomas de câncer de tireóide.

Driver de mercado - Avanços em terapias direcionadas

A paisagem de drogas de câncer de tireóide medular está testemunhando uma transformação notável devido a atividades de pesquisa transformadora em curso. Os cientistas estão incansavelmente trabalhando na evolução de abordagens de tratamento mais recentes direcionadas com maior eficácia e melhor tolerabilidade.

Uma grande área de pesquisa ativa envolve drogas de terapia direcionada que interferem especificamente com o proto-oncogene RET, um driver chave em muitos casos de câncer de tireóide medular. Vários inibidores RET estão em fases avançadas de testes clínicos e possuem potencial promissor para lidar com as mutações oncogênicas únicas associadas a este subtipo de câncer.

Além disso, outras modalidades direcionadas, como inibidores da BRAF, inibidores do VEGF/VEGFR, inibidores imunes do checkpoint e modificadores epigenéticos também estão sob investigação. Organizações de pesquisa globalmente estão conduzindo cooperativamente extensa análise de biomarcador e estudos translacionais para obter insights mais profundos sobre a patogênese molecular do câncer de tireoide medular. Usando ferramentas sofisticadas, como sequenciamento do próximo ano, os pesquisadores estão trabalhando para desenvolver tratamentos primorosamente adaptados personalizados para os perfis de tumores únicos dos pacientes e fenótipos clínicos.

As empresas farmacêuticas estão fazendo investimentos consideráveis para facilitar tais esforços de pesquisa cruciais através de modelos inovadores, como consórcios de inovação aberta e parcerias público-privadas. Esses esforços são esperados para levar a novos paradigmas de tratamento, o que poderia melhorar significativamente a gestão do câncer de tireóide medular ao longo dos próximos anos.

Desafio de mercado - alto custo de terapia e tratamento

O alto custo de terapia e tratamento representa um desafio significativo para o crescimento do mercado de drogas de câncer de tireoide medular. Terapias com medicamentos direcionados como vandetanib, cabozantinib e lenvatinib que são usados para tratamento avançado de MTC vêm com uma etiqueta de preço muito alta, às vezes superior a seis figuras anualmente para um indivíduo. Isso não só afeta a acessibilidade para os pacientes, mas também prova um obstáculo nas negociações de reembolso com seguradoras de saúde pública e privada.

As disparidades socioeconómicas também influenciam o acesso e a absorção dessas drogas caras em diferentes regiões e países. Além disso, o tratamento de longo prazo necessário para pacientes com MTC coloca mais tensão financeira sobre eles. Abordar as questões relativas à alta toxicidade financeira das drogas será importante para as empresas farmacêuticas facilitarem uma maior adoção, bem como manterem uma posição estável no mercado ao longo dos próximos anos.

Oportunidade de mercado - Desenvolvimento de Novos Inibidores de RET de próxima geração

O desenvolvimento de novos inibidores de RET de próxima geração apresenta uma grande oportunidade de crescimento para os jogadores no mercado de drogas de câncer de tireóide medular. Cerca de 60% dos casos de MTC são causados devido a mutações no proto-oncogene RET que resulta em divisão celular descontrolada.

As drogas atuais geralmente mostraram eficácia no tratamento de MTC alterado por RET, mas suas taxas de resposta globais ainda permanecem em torno de 30-50%. Existe escopo para o desenvolvimento de inibidores RET mais recentes que podem atingir taxas de resposta mais altas, bem como superar a resistência contra terapias de primeira linha.

As empresas estão investindo em pesquisas que exploram inibidores seletivos da pequena molécula RET tirosina quinase e conjugados anticorpos com RET. Algumas dessas drogas de oleoduto mostraram resultados encorajadores em estudos clínicos precoces. Sua aprovação e comercialização bem sucedidas expandirão as opções de tratamento, bem como gerarão receitas significativas para os participantes do mercado.

O tratamento do câncer de tireóide medular (MTC) varia com base no estágio de doença no diagnóstico. Para o MTC de estágio inicial, a tireoidectomia total é o tratamento padrão de primeira linha. Se o câncer se espalhou para linfonodos locais (estágio III), os prescritores podem recomendar o fármaco de ablação de iodo radioativo I-131 (Azedra, Novartis) pós-cirurgia.

Para o MTC mais avançado ou metastático (estágio IV), as terapias sistêmicas de primeira linha normalmente envolvem inibidores de quinase direcionados. Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis), um inibidor de multi-kinase bloqueando os receptores RET, VEGFR2 e MET, tornou-se uma opção preferida baseada na melhor sobrevivência livre de progressão mostrada em ensaios pivônticos. Outros inibidores RET comumente usados incluem vandetanib (Caprelsa, AstraZeneca) e selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly).

Quando a doença progride em opções de primeira linha, os prescritores podem considerar outras drogas como pralsetinib (Gavreto, Blueprint Medicines) ou quimioterapia. Para o MTC refratário, ensaios clínicos que avaliam novos agentes investigacionais como LOXO-292 (Loxo Oncology) também podem ser considerados com base no perfil molecular e no prognóstico de um paciente.

As principais influências na seleção de tratamento incluem sintomas de um paciente, níveis de marcadores tumorais, histórico de tratamento prévio, comorbidades e mutações genéticas detectadas. Minimizar os efeitos secundários do tratamento ao maximizar o controle da doença são altas prioridades de prescrição.

O câncer de tireóide medular pode ser dividido em quatro estágios - I, II, III e IV - com base no tamanho do tumor e propagação. Para doenças do estágio I/II que estão confinadas à tireóide, a cirurgia para remover a tireóide (tiroidectomia) é a opção de tratamento primário. Para pacientes com doença do estágio III, onde o câncer se espalhou para linfonodos no pescoço, recomenda-se uma cirurgia mais extensa (disposição do pescoço modificado) junto com tireoidectomia.

Para doenças sintomáticas ou progressivas do estágio IV, onde o câncer tem metástase para outras partes do corpo, a terapia medicamentosa é preferida. Dois dos regimes de drogas mais usados são vandetanib e cabozantinib. Vandetanib (Caprelsa) é um inibidor da tirosina quinase que funciona bloqueando algumas das enzimas envolvidas no crescimento e propagação do tumor. É preferido para câncer de tireóide sintomática ou progressiva após terapias frontais. Cabozantinib (Cometriq/Cabometyx) outro inibidor da tirosina quinase bloqueia a proteína RET conhecida por gerar câncer de tireóide medular.

Para cuidados paliativos, a localização de lesões metastáticas por exames de imagem e remoção cirúrgica ou procedimentos de ablação térmica proporcionam alívio de sintomas em casos selecionados onde é possível. A radioterapia de feixe externo também pode ajudar a controlar metástases ósseas ou cerebrais localizadas.

Foco no desenvolvimento alvo de drogas: Os principais jogadores como Bristol-Myers Squibb, Exelixis e Takeda concentraram seus esforços de R&D no desenvolvimento de drogas direcionadas para tratar o MTC. Bristol-Myers Squibb desenvolveu Cabometyx (cabozantinib), um TKI oral aprovado em 2016. Exibiu atividade antitumor significativa em pacientes avançados de MTC com mutação RET. Isso ajudou Bristol-Myers Squibb a ganhar uma quota de mercado significativa.

Ofertas de licença / parceria: As empresas carentes de experiência interna têm forjado parcerias e negócios em licenciamento. Por exemplo, em 2015 Exelixis in-licensed cabozantinib de Bristol-Myers Squibb para certos territórios. Isso reduziu os custos e riscos de desenvolvimento da Exelixis. Desde então comercializou cabozantinib sob a marca Cometriq e viu as receitas crescer.

Expansão em novas indicações: As drogas bem sucedidas estão sendo avaliadas em novas indicações/configurações para expandir o uso. Cabometyx está agora sendo estudado em adjuvante e neoadjuvante MTC configurações que, se bem sucedido, poderiam capturar mais pacientes antes no tratamento. Esta estratégia da Exelixis ajudou a sustentar as vendas de Cabometyx mesmo depois de perder a exclusividade nos EUA.

Essas estratégias de desenvolvimento de drogas direcionadas, parcerias e expansão em novas configurações ajudaram as empresas a obter aprovações regulatórias mais rapidamente, custos reduzidos e riscos, e maximizaram o potencial comercial de drogas como a Cabometyx, levando ao aumento da quota de mercado e das receitas. Eles estabeleceram padrões para o sucesso neste espaço.

Insights, Por Pipeline Terapêutica: Primeira Fase de Condução de Inovação I Trials

Em termos de gasoduto terapêutico, a fase I contribui para a maior parte do mercado devido ao alto investimento em pesquisa inovadora de drogas. Sendo o estágio inicial de testes em ensaios clínicos humanos, fase I vê extensa exploração de novas entidades moleculares para sua segurança, tolerabilidade e farmacocinética.

Dadas as opções de raridade e tratamento limitado para câncer de tireóide medular, as empresas farmacêuticas estão ativamente buscando novos alvos e mecanismos de ação em pesquisa pré-clínica. Drogas que entram na fase Eu costumo oferecer novas vias moleculares para intervenção em comparação com as terapias aprovadas existentes. Esta avaliação inicial de candidatos inovadores atrai financiamentos significativos de pesquisa para entender as respostas humanas iniciais.

Enquanto a fase I tem custos e riscos de investimento mais elevados em comparação com fases posteriores, os testes bem sucedidos estabelecem a base para o desenvolvimento adicional. Os pesquisadores também ganham valiosas percepções farmacocinéticas e farmacodinâmicas para informar os julgamentos futuros. Esta cultura de inovação e disposição para explorar as possibilidades de estágio inicial contribui mais para a fase I da principal quota de mercado dentro do segmento de pipeline terapêutico.

Insights, By Route of Administration: Oral Administration Dominating Patient Demand

Em termos de rota de administração, o oral contribui para a maior parte do mercado devido à forte demanda do paciente por opções de dosagem convenientes. Viver com um câncer raro como a tireóide medular implica inúmeras visitas médicas e infusões intravenosas que interrompem rotinas diárias.

Os pacientes preferem fortemente um regime oral que pode ser auto-administrado em casa sem supervisão médica. Isso proporciona maior flexibilidade, evita viagens clínicas / hospitalares, e tem um impacto menos visível na qualidade de vida em comparação com injeções subcutâneas ou gotejamentos intravenosos. A administração oral também está associada à melhor adesão ao tratamento quando os pacientes podem tomar discretamente pílulas sem procedimentos disruptivos.

Dada a natureza crônica da gestão do câncer de tireoide medular, as drogas orais vêem alta absorção, abordando preferências importantes do paciente em torno da dosagem de conveniência e impacto no estilo de vida. Esta demanda do paciente e receptividade a opções orais impulsiona sua participação significativa no mercado dentro da rota do segmento de administração.

Insights, por tipo de molécula: Monoclonal Anticorpos na vanguarda das terapias visadas

Em termos de tipo de molécula, o anticorpo monoclonal contribui com a maior parte devido ao sucesso na exploração de novos alvos. A pesquisa farmacêutica melhorou consideravelmente a compreensão das vias moleculares envolvidas na carcinogênese da tireoide medular.

Foram identificados múltiplos condutores e genes associados ao desenvolvimento e progressão da doença. Este conhecimento molecular expandido permitiu o desenvolvimento de terapias anticorpo monoclonais direcionadas contra proteínas disreguladas. Drogas nesta classe demonstram alta eficácia e especificidade ao prestar homenagem a receptores celulares alterados superexpressos em tumores.

Vários anticorpos monoclonais estão em desenvolvimento clínico avançado após alcançar resultados promissores contra motoristas como RET, NTRK e VEGF. Seus novos mecanismos têm menos toxicidades sobrepostas com opções de moléculas pequenas aprovadas também. Este avanço na exploração de alvos específicos não abordados pelas terapias existentes aumenta a pesquisa de anticorpos monoclonais e a absorção dentro do segmento de tipo molécula. Mais sucesso significa solidificar a liderança deste segmento e a vantagem de primeira sobre alternativas emergentes.

• Vários medicamentos como Regorafenib e TY-1091 estão em diferentes fases de desenvolvimento clínico. Regorafenib visa especificamente vias angiogênicas e oncogênicas críticas no câncer de tireóide Medullary, enquanto TY-1091 faz parte de uma plataforma de inibidor de RET de próxima geração.
• O câncer de tireoide medular constitui cerca de 3%-4% de todos os cânceres de tireoide. Aproximadamente 1.000 novos casos são diagnosticados a cada ano nos Estados Unidos. Esses cânceres são raros, mas muitas vezes mais agressivos do que outros tipos de câncer de tireóide.

Os principais jogadores que operam no Mercado de Drogas do Medullary Thyroid Cancer incluem Bayer HealthCare, TYK Medicines, Inc, Applied Pharmaceutical Science, Exelixis, Inc., e Eli Lilly e Company.