Mercado de Doenças Menores Tendências

Driver de mercado - Aumento da prevalência de doença de Menkes

A doença de Menkes é um transtorno multisistema recessivo de X-linked do metabolismo de cobre. É uma doença genética rara com uma prevalência mundial estimada de 1 em 34.000 a 1 em 100.000 nascidos vivos. No entanto, as estatísticas mostram que o número de crianças nascidas com doença de Menkes tem aumentado gradualmente ao longo dos anos que é amplamente atribuído à idade materna avançada. As mulheres tendem a atrasar o parto e o risco de transtornos genéticos é diretamente proporcional ao aumento da idade materna. À medida que as mulheres adiam a paternidade para se concentrar em suas carreiras, a idade média das mães da primeira vez aumentou significativamente. Com o avanço da idade vem níveis elevados de mutações genéticas nas células ovo que se passa para a prole. Isso levou a casos crescentes de doença de Menkes relatados anualmente.

Além disso, maior conscientização entre médicos e programas de rastreamento de recém-nascidos aprimorados em vários países permitiram o diagnóstico precoce de várias doenças raras, como a doença de Menkes, que anteriormente não foi diagnosticada. As tecnologias de diagnóstico avançadas permitem a detecção de sintomas sutis e biomarcadores que indicam a presença de distúrbios genéticos nos recém-nascidos. A triagem neonatal universal mandatada pelas políticas de saúde monitora todos os bebês para um painel de doenças genéticas, metabólicas, hormonais e funcionais tratáveis nos primeiros dias da vida. As unidades de detecção precoce facilitadas pelo aumento da triagem são obrigadas a mostrar um impulso ascendente em números de prevalência. Em geral, a combinação de idade materna crescente e a detecção precoce melhorada está contribuindo para a maior incidência de doença de Menkes vista em todo o mundo nos últimos tempos, que apresenta novas oportunidades para opções de tratamento e terapias de apoio.

Crescimento do financiamento da investigação para as doenças raras

Doenças raras impactam coletivamente uma população significativa de pacientes em todo o mundo ainda permanecem atormentadas pela falta de investimentos direcionados de pesquisa tradicionalmente. Isso ocorre porque o pequeno número de pacientes de doenças raras individuais muitas vezes não oferecem retornos comerciais suficientes para incentivar investimentos em R&D no setor privado. No entanto, esse ponto de vista está mudando gradualmente. As principais agências de financiamento e governos em todas as geografias estão a aumentar as alocações para pesquisas de doenças raras reconhecendo-as como uma grave questão de saúde pública. Aumento da consciência social sobre a comunidade de doenças raras negligenciada e suas necessidades médicas não satisfeitas colocou pressão política sobre os políticos para agir. Mais doadores também estão vindo para a frente para apoiar grupos de defesa do paciente e acelerar estudos clínicos em terapias órfãos.

Por exemplo, a Lei de Doenças Raras aprovada nos Estados Unidos em 2002 estabeleceu incentivos fiscais para empresas que desenvolvem novos tratamentos. Vários outros países seguiram o processo com sua versão de atos de drogas órfãos e programas de apoio à pesquisa. Além disso, a Comissão Europeia anunciou a Iniciativa "Rare 2030" em 2020, que comprometeu €500 milhões para encontrar 200 novas terapias para doenças raras até 2027. Com pacotes de concessão especiais em oferta, o desenvolvimento de drogas de doenças raras está testemunhando maior interesse do investidor que está atraindo mais participantes farmacêuticos. O ambiente de financiamento favorável augura bem para condições como a doença de Menkes e está ajudando a acelerar as atividades de tradução clínica de pesquisa básica para a disponibilidade de mercado de novos protocolos de tratamento. No geral, medidas de apoio público e privado direcionadas para doenças raras mantêm a promessa de estimular o progresso médico.

Desafio de Mercado - Alto custo de tratamento

Um dos maiores desafios enfrentados pelo mercado mundial de doenças Menkes é o alto custo das opções atuais de tratamento. A doença de Menkes é uma doença genética rara que afeta o transporte de cobre e a distribuição no corpo. Sem tratamento, pode levar ao atraso do desenvolvimento e outras complicações de saúde. O único tratamento aprovado pela FDA é injeções de histidina de cobre que devem ser administradas diariamente para a vida. Isso faz com que uma terapia ao longo da vida cara custando centenas de milhares de dólares ao longo da vida do paciente. A carga financeira cai fortemente sobre as famílias que lutam para pagar por tratamento e cuidados. Com a prevalência de doença de Menkes sendo apenas 1 em 100.000 a 250.000 nascidos vivos do sexo masculino, os pequenos números de pacientes também tornam um mercado desfavorável para as empresas farmacêuticas investir em pesquisa e desenvolvimento de alternativas de tratamento mais acessíveis. Os altos custos de desenvolvimento são então passados para pacientes sob a forma de preços de drogas muito elevados. A acessibilidade continua a ser uma grande barreira para o tratamento ideal e qualidade de vida para muitas famílias afetadas por esta condição rara.

Oportunidade de mercado - Expandindo a tubulação de terapias potenciais em ensaios clínicos

Uma das principais oportunidades para o crescimento no mercado global da doença de Menkes reside na expansão do pipeline de potenciais novas terapias de tratamento atualmente em ensaios clínicos. Várias empresas de biotecnologia e farmacêutica estão explorando abordagens de tratamento alternativo que poderiam fornecer opções mais convenientes e econômicas em comparação com as injeções de histidina de cobre existentes. Notável entre eles são terapias baseadas na terapia genética e substituição da enzima. Alguns candidatos têm progredido em testes clínicos humanos e mostram promessa em lidar com o defeito genético subjacente e bioquímica da doença de Menkes. Se comprovadamente seguro e eficaz, estas novas terapias podem desbloquear o potencial para um acesso de mercado muito maior, uma vez que são susceptíveis de ser preços mais acessíveis. Sua aprovação do mercado resultará em mais opções de tratamento, competição de combustível e impulsionar o mercado geral da doença de Menkes para o crescimento sustentável a longo prazo para melhor apoiar as necessidades dos pacientes em todo o mundo.