Estima-se que o mercado terapêutico do neuroblastoma seja avaliado USD 2.78 Bn em 2024 e é esperado alcançar USD 4.44 Bn por 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 6,9% de 2024 a 2031. Aumentar as aprovações de drogas e as drogas emergentes para tratar o neuroblastoma estão apoiando ainda mais o crescimento do mercado. Os fabricantes estão continuamente concentrando-se no desenvolvimento de novas terapêuticas com melhor eficácia e segurança contra o neuroblastoma.

Driver de mercado - Incidência crescente de Neuroblastoma Entre Crianças

Um dos principais condutores que contribui para o crescimento do mercado que é evidente é a crescente incidência deste câncer pediátrico entre as crianças em todo o mundo. Pesquisadores de hospitais e centros de câncer na América do Norte e na Europa relataram um aumento lento, mas constante no número de casos de neuroblastoma sendo diagnosticados a cada ano, com mais bebês e crianças agora sendo afetadas por este câncer do que nunca.

Além disso, como os recursos de diagnóstico e rastreamento estão melhorando em todo o mundo, especialmente nos países em desenvolvimento, mais neuroblastomas também estão sendo detectados em uma fase inicial que de outra forma pode ter ido despercebido antes.

Com uma crescente população pediátrica suscetível ao neuroblastoma, a demanda por opções efetivas de tratamento é ampliada. As empresas farmacêuticas reconhecem esta questão de saúde pública e vêem uma lacuna de tratamento de alargamento. Consequentemente, eles estão alocando recursos adicionais para pesquisas e ensaios de medicamentos mais recentes que podem direcionar as anormalidades moleculares específicas e vias envolvidas no desenvolvimento de neuroblastoma, esperando melhorar os resultados de sobrevivência.

Várias drogas candidatas estão atualmente no pipeline em diferentes estágios de avaliação. Se bem sucedido, esses novos agentes e imunoterapias direcionados irão gerar um fluxo de novas receitas substanciais nos próximos anos para cumprir essa crescente necessidade.

Driver de mercado - Investimentos crescentes em pesquisa e desenvolvimento de terapias direcionadas

Outro fator importante que impacta positivamente o setor terapêutico do neuroblastoma é a montagem de investimentos de fontes públicas e privadas em R&D de abordagens de tratamento mais personalizadas.

Grandes corporações farmacêuticas, bem como pequenas startups de biotecnologia estão dedicando maiores recursos à pesquisa de drogas segmentadas e terapias baseadas em células/gene. Centros médicos acadêmicos em todo o mundo também estão angariando mais fundos para apoiar ensaios inovadores iniciados por investigadores de novos agentes e combinações. Comparado a uma década atrás, há uma atividade significativamente maior hoje em torno da identificação de aberrações genéticas que alimentam o crescimento do neuroblastoma e o teste das terapias contrariando diretamente essas vulnerabilidades. As organizações de Grantmaking estão priorizando o neuroblastoma para prêmios para testar conceitos de oncologia de precisão nesta doença.

Com a medicina personalizada se tornando mainstream na oncologia, as partes interessadas claramente prevêem o grande potencial de mercado para qualquer terapia direcionada que possa demonstrar um benefício confiável e clinicamente ameaçador contra o neuroblastoma, especialmente para pacientes de alto risco ou recaída que enfrentam opções limitadas. Como resultado, a descoberta e a tradução terapêutica visadas são testemunhas de um aumento sem precedentes de capital de fontes orientadas para o lucro, bem como de fontes sem fins lucrativos que visam capitalizar essa necessidade não satisfeita. Esta base de R&D em expansão irá catapultar o campo à frente, em última análise, fornecendo aos médicos um armamento de novos agentes de precisão que melhoram a gestão clínica do neuroblastoma avançando.

Desafio de Mercado - Custos de Alto Tratamento

O mercado terapêutico do neuroblastoma enfrenta desafios significativos devido a altos custos de tratamento associados ao desenvolvimento de novas terapias para este câncer de infância raro. O tratamento com neuroblastoma envolve frequentemente quimioterapia intensiva, cirurgia, radioterapia e transplantes de células-tronco, o que o torna um dos cânceres pediátricos mais caros para tratar.

Desenvolver novas drogas também tem custos de R&D astronômicos em bilhões de dólares. Isso coloca pressão financeira significativa sobre as empresas farmacêuticas e deter muitos de prosseguir ativamente o desenvolvimento de novos medicamentos neuroblastoma.

A baixa demanda por drogas na pequena piscina de pacientes significa que os fabricantes de drogas não conseguem obter volumes significativos de vendas necessários para recuperar altas despesas de desenvolvimento. Estes custos, em última análise, passam para os pais e as famílias na forma de copays e dedutíveis fora do bolso, tornando o tratamento inacessível para muitos. Na ausência de apoio ou subsídios governamentais, os altos preços de drogas representam uma grande barreira ao acesso de terapias de neuroblastoma que salvam vidas.

Oportunidade de mercado - Desenvolvimento de Medicina de Precisão e Imunotherapies

Uma grande oportunidade no mercado terapêutico do neuroblastoma é o desenvolvimento contínuo da medicina de precisão e das imunoterapias. Com avanços em genômica e proteômica, os pesquisadores estão ganhando uma compreensão mais profunda dos subtipos moleculares e drivers deste câncer. Isso permite o desenho de medicamentos direcionados que bloqueiam mutações genéticas específicas alimentando o crescimento do tumor.

Em simultâneo, as imunoterapias cancerosas que aproveitam o sistema imunológico do corpo para combater as células de neuroblastoma também estão sendo exploradas. As vacinas personalizadas, os inibidores imunes do checkpoint, as terapias do T-cell e outras abordagens baseadas em células oferecem esperança de desenvolver tratamentos mais eficazes e duradouros.

Se bem sucedido, essas terapias baseadas em precisão e imunológicos podem melhorar significativamente os resultados de sobrevivência para subconjuntos de pacientes de alto risco. Seus novos mecanismos de ação também podem ajudar a superar a resistência à quimioterapia. O mercado terapêutico do neuroblastoma está previsto para testemunhar o aumento do investimento e a captação dessas terapias mais recentes direcionadas e biológicas nos próximos anos.

Neuroblastoma é um tipo de câncer de infância que se desenvolve a partir de células nervosas imaturas. O tratamento depende do nível de estágio e risco do câncer. Para doença de baixo risco (Stage 1/2/4S), observação próxima ou terapia corticosteróide pode ser suficiente.

Para doença localizada intermediária ou de alto risco (Stage 2A/2B/3), a quimioterapia é prescrita como tratamento primário. Os regimes comuns incluem cisplatina/carboplatina mais etoposito ou ciclofosfamida. Alguns prescrevedores preferem carboplatina sobre cisplatina devido ao seu perfil de efeito lateral mais favorável. Se houver uma resposta parcial completa ou muito boa após a quimioterapia, os cirurgiões realizarão a ressecção tumoral para remover quaisquer outros locais de câncer.

Para doença metastática ou recorrente de alto risco (Stage 4), uma quimioterapia multiagente intensiva e transplante de células-tronco é padrão. Os prescritores comumente usam combinações como temozolomide/irinotecan/cisplatina ou topotecan/ciclofosfamida. Quimioterapia ablativa de medula óssea com resgate de células-tronco autologous também é rotineiramente prescrito para consolidar a resposta.

Os prescritores consideram fatores como carga tumoral, genética/biologia, disfunção de órgãos e histórico de tratamento prévio ao selecionar regimes de quimioterapia e tempo de transplante. A resposta à terapia inicial também influencia as decisões de tratamento subsequentes. O monitoramento próximo é importante, pois as recorrências tardias dentro de 5 anos não são incomuns.

Os estágios de neuroblastoma variam de estágio 1 a estágio 4. O estágio 4 é o estágio mais avançado onde o câncer se espalhou amplamente.

Para o estágio 1 e 2, o tratamento principal é a cirurgia para remover o tumor. Para o estágio 3, a quimioterapia multiagente é dada antes e após a cirurgia para reduzir o risco de recaída. Os regimes comuns incluem carboplatina, etoposito e ciclofosfamida em combinação com drogas como doxorubicina. Isso intensifica o efeito de tratamento.

Para a fase 4 e doença recaída/refratária, a quimioterapia de alta dose seguida pelo transplante de células-tronco é a opção padrão. Medicamentos como busulfan, melphalan e tiotepa são usados como parte do regime de quimioterapia para fornecer uma dose intensiva. Isso é seguido pelo transplante de células-tronco autólogo para resgatar a medula óssea.

Para pacientes refratários ou recaídas pós transplante, conjugados anticorpo-drogas como unituxina (dinutuximab), que liga um anticorpo anti-GD2 a uma droga de quimioterapia têm mostrado resultados positivos. Combinando-o com interleukins como interleukin-2 aumenta o sistema imunológico ainda mais para combater tumores.

Quimioterapia Salvage usando irinotecan, temozolomide ou topotecan juntamente com ácido retinoico e imunoterapia contribuem para melhores resultados. A escolha depende de tratamentos anteriores, marcadores de tumor e envolvimento de órgãos. Tratamento multimodal intensivo com seleção cuidadosa oferece benefícios de sobrevivência a longo prazo em neuroblastoma de alto risco.

Diversificação de ensaios clínicos e inovação: As empresas como a Pfizer e a United Therapeutics tiveram sucesso através da busca de diversas estratégias de ensaio clínico para seus candidatos a drogas neuroblastoma. O dinutuximab da Pfizer viu a aprovação acelerada em 2015 após resultados positivos em um teste de fase 2 avaliando seu uso com IL-2 e GM-CSF para pacientes recaídos/refratários.

Desenvolvimento de drogas orientado para o biomarker: Os caminhos de direcionamento como ALK tem sido uma estratégia eficaz para empresas como Pfizer, Roche e Novartis. Roche ganhou aprovação em 2018 para Alecensa (alectinib) para o neuroblastoma positivo ALK após um julgamento mostrou superioridade sobre a quimioterapia. Pfizer também está estudando alectinib. Ao focar terapias em biomarcadores que podem prever a resposta, como ALK, os desenvolvedores têm drogas que funcionam para subconjuntos cuidadosamente selecionados e bem definidos - tornando as aprovações mais fáceis de alcançar.

Parcerias para combinações de drogas: As empresas muitas vezes colaboram para combinar suas drogas, como terapias combinadas podem ser necessárias para o neuroblastoma. Por exemplo, United Therapeutics fez parceria com MacroGenics em 2016 para avaliar treprostinil mais MGA012 (um anti-PD-1 mAb) com base em seus mecanismos complementares. Tais parcerias permitem que as empresas avaliem mais estratégias de combinação do que qualquer pessoa poderia fazer sozinho, aumentando as chances de sucesso.

Insights, Por Tratamento: Aumentando a prevalência de câncer impulsiona o crescimento de segmento de quimioterapia

Em termos de tratamento, espera-se que a quimioterapia tenha 60,1% de participação no mercado em 2024, possuindo a crescente prevalência de câncer globalmente. A quimioterapia envolve o uso de drogas antineoplásicas citotóxicos para destruir células cancerosas e o crescimento do tumor do freio. Continua a ser uma das principais modalidades de tratamento de neuroblastoma, prescrita isoladamente ou em combinação com cirurgia e radioterapia dependendo do estágio e tipo de câncer.

Ampla aceitação da quimioterapia especialmente para casos de alto risco e recaída funciona a seu favor. Além disso, o desenvolvimento contínuo de novos regimes de quimioterapia que incorporam novos agentes segmentados e imunoterapia ajudam a melhorar a eficácia do tratamento, posicionando assim a quimioterapia como uma base para o tratamento do neuroblastoma nos próximos anos.

Insights, Por Fase de Desenvolvimento de Drogas: Foco em Drogas Órfãs Aumenta a Fase II Ensaios Clínicos Segmento

Os ensaios clínicos da Fase II são projetados para representar 45,3% de participação entre os segmentos de estágios de desenvolvimento de drogas em 2024, devido ao crescente foco das empresas farmacêuticas no desenvolvimento de medicamentos órfãos para cânceres raros como o neuroblastoma. Os testes de fase II visam avaliar a eficácia da droga e os efeitos colaterais de curto prazo em um grupo paciente.

Como o neuroblastoma afeta uma pequena população de pacientes, os patrocinadores recebem incentivos regulatórios e assistência para desenvolver medicamentos órfãos através de ensaios clínicos. Ensaios de fase II bem sucedidos mais o candidato droga para a fase III para avaliação ampliada. Os participantes da indústria estão avançando constantemente candidatos de tratamento promissores através de testes de fase II em combinação com imunoterapias, terapias direcionadas e outras modalidades para acelerar novos medicamentos para o mercado.

Insights, Por Molécula Tipo: Vantagens sobre Moléculas Pequenas Drive Proteínas Recombinantes Segmento

As proteínas de fusão recombinantes comandam a maior parte do segmento tipo molécula devido às suas vantagens distintas sobre as pequenas drogas da molécula. As proteínas de fusão recombinantes oferecem maior especificidade, menos efeitos adversos e capacidade de combinar vários mecanismos de ação em uma molécula para alcançar melhores resultados clínicos para o neuroblastoma.

Além disso, as proteínas de fusão recombinantes podem ser projetadas para ter meias-vidas prolongadas no plasma através da fusão para as regiões de IgG, permitindo uma dosagem menor e menos frequente em comparação com as terapias convencionais. Estas características únicas posicionaram vários candidatos à proteína de fusão recombinante como dinutuximab e lumretuzumab na vanguarda da paisagem de tratamento de neuroblastoma.

Sua capacidade de sinergizar com outras modalidades de tratamento, enquanto apresentando um perfil de segurança favorável é esperado para impulsionar a demanda a longo prazo por proteínas de fusão recombinantes sobre outras classes de drogas.

• O relatório indica que o neuroblastoma é mais comumente diagnosticado em crianças menores de cinco anos, representando 15% de todas as mortes de câncer pediátrico. Destaca as diferenças acentuadas nos resultados de sobrevivência entre pacientes de baixo risco e alto risco.
• Neuroblastoma é responsável por mais de 600 casos anuais nos Estados Unidos, com maior prevalência em populações não africanas. Muitas vezes metástase a linfonodos, ossos, medula óssea e fígado.
• Os avanços em conjugados anticorpo-drogas (ADCs) abriram o caminho para tratamentos de neuroblastoma mais eficazes, com Y-mAbs Therapeutics levando a carga no desenvolvimento de terapias que oferecem melhor precisão e toxicidade reduzida em comparação com a quimioterapia tradicional.

Os principais jogadores que operam no mercado terapêutico do neuroblastoma incluem United Therapeutics, AUM Biosciences, Cellectar Biosciences, Y-mAbs Therapeutics, Seagen Inc., Clarity Pharmaceuticals, Recombio, Eli Lilly e Company, Aptorum Group, PersonGen BioTherapeutics e Ascentage Pharma.