Estima-se que o mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico seja avaliado em USD 4.74 Bn em 2024 e é esperado alcançar USD 6.82 Bn por 2031, crescimento em uma taxa de crescimento anual composto (CAGR) de 5,3% de 2024 a 2031. O mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico tem testemunhado crescimento constante ao longo dos últimos anos e espera-se que o aumento da conscientização sobre o tratamento de transtornos de crescimento pediátrico aumente o crescimento.

Driver de mercado - Consciência crescente da deficiência de hormônio de crescimento pediátrico (PGHD) e melhores ferramentas diagnósticas

A deficiência de hormônio de crescimento pediátrico é uma condição médica onde as crianças não produzem hormônio de crescimento suficiente necessário para o crescimento e desenvolvimento adequados. Nos últimos anos houve um aumento significativo na conscientização sobre PGHD entre pais e médicos. Várias organizações sem fins lucrativos e comunidades de pacientes têm sido ativamente educando as pessoas em sinais e sintomas da condição. Isso incentivou mais pais a consultar médicos se notar irregularidades nos padrões de crescimento de seu filho.

Na frente de diagnóstico também, tecnologias avançadas melhoraram a capacidade de detectar com precisão a deficiência de hormônio de crescimento em um estágio inicial. Testes especializados como testes de função dinâmica e exames de RM fornecem informações valiosas sobre a capacidade funcional da glândula pituitária.

Além disso, muitos centros de diagnóstico começaram a oferecer esses testes a preços acessíveis. As capacidades diagnósticas aumentadas levaram a que mais crianças fossem diagnosticadas formalmente com PGHD. O diagnóstico precoce é crítico porque permite que o tratamento comece durante o período de máxima capacidade de resposta ao crescimento, o que irá impulsionar o crescimento do mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico.

Driver de mercado - Incremental Healthcare Spending and Enhanced Drug Development Processos

Ao longo da última década, orçamentos de saúde de governos, bem como famílias individuais têm visto uma expansão gradual. Em caso de PGHD, os medicamentos necessários para a terapia hormonal de crescimento suplementar pode ser bastante caro. Muitos países reforçaram os regimes de seguro público para oferecer cobertura de tratamento para doenças pediátricas ameaçadoras de vida.

Paralelamente, os jogadores farmacêuticos também aumentaram seus investimentos em pesquisa e desenvolvimento de produtos de última geração. Métodos avançados de entrega de drogas, como injeções diárias e de longa duração, agora minimizam a inconveniência enfrentada por crianças durante a terapia.

Os órgãos reguladores também se esforçaram para racionalizar o processo de aprovação de drogas para doenças raras. Isso incentivou as empresas de biotecnologia a investir no desenvolvimento de drogas especializadas para condições como a PGHD. Com diretrizes simplificadas e aprovações mais rápidas, as empresas podem recuperar os custos de desenvolvimento e disponibilizar esses medicamentos para pacientes a preços reduzidos.

Ao mesmo tempo, os participantes biosimilar intensificaram a concorrência que está a trabalhar para reduzir os custos globais de terapia. Isto deve apoiar o crescimento do mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico.

Desafio de mercado - Custos de alto tratamento relacionados à hormona de crescimento sintético Terapia

Um dos principais desafios enfrentados pelo mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico é os altos custos associados à terapia hormonal de crescimento sintético. As injeções diárias de drogas hormonais de crescimento recombinante podem custar às famílias milhares de dólares por mês, colocando uma enorme carga financeira em pacientes e seus guardiões. Como esses tratamentos muitas vezes precisam continuar por muitos anos durante o desenvolvimento de uma criança, os custos totais da terapia rapidamente se acumulam ao longo do tempo.

Nos mercados desenvolvidos, o aumento dos orçamentos de saúde e as pressões econômicas em programas de seguro público levaram a controles mais apertados sobre o reembolso e o financiamento de drogas hormonais de crescimento. Isso tornou a terapia inacessível para algumas famílias de baixa renda que lidam com deficiência de crescimento. Os altos requisitos de recursos do tratamento da hormona de crescimento sintético ao longo da vida também apresentam desafios para os sistemas de saúde em países em desenvolvimento com orçamentos mais limitados.

Essas barreiras de custo afetam negativamente os resultados clínicos e a qualidade de vida para pacientes pediátricos que não podem receber consistentemente doses de hormônio de crescimento prescritas. Isso pode dificultar o crescimento do mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico nos próximos anos.

Oportunidade de mercado - Desenvolvimento de terapias novárias e opções de tratamento personalizado

Uma das principais oportunidades para o crescimento no mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico está no desenvolvimento de soluções de tratamento mais inovadoras e personalizadas. Atualmente, a maioria dos pacientes recebe terapias de hormônio de crescimento recombinante padronizada através de injeções subcutâneas diárias.

No entanto, há espaço significativo para melhorar os paradigmas de tratamento e os resultados dos pacientes através de novas tecnologias de entrega de drogas. As áreas de foco incluem formulações de liberação sustentada de longa duração que podem substituir injeções diárias com dosagem menos frequente. Isso tem o potencial de aumentar significativamente a conformidade ao reduzir custos de cuidados.

Outra avenida promissora está trabalhando para terapias mais personalizadas que melhor imitam os padrões naturais da secreção da hormona de crescimento pulsátil do corpo. Os avanços nas ferramentas de diagnóstico também oferecem oportunidades para identificar melhor os biomarcadores de resposta ao tratamento e personalizar a dosagem com base em fatores individuais do paciente.

Com participantes mais recentes, o potencial do mercado de deficiência de hormônios de crescimento pediátrico existe para mais concorrência, o que poderia aumentar os custos ao longo do tempo. Em geral, a pesquisa contínua e o desenvolvimento para a precisão e terapias convenientes se alinham bem com necessidades não satisfeitas e oferece possibilidades para a expansão a longo prazo da deficiência de hormore de crescimento pediátrico.

A deficiência de hormônio de crescimento pediátrico é mais comumente tratada através da terapia de reposição hormonal. A condição é normalmente gerida em três estágios, com prescritores ajustando o tratamento com base nas respostas de crescimento dos pacientes.

Na fase inicial de deficiência grave, medicamentos injetáveis como Genotropin, Humatrope ou Norditropin são prescritos para estimular o crescimento e promover o desenvolvimento de captura. Estas injeções subcutâneas diárias contêm versões sintéticas do hormônio do crescimento humano (GH) como somatropin.

Como os pacientes mostram sinais de aceleração de crescimento, o tratamento se move para a segunda etapa de manutenção. Os prescritores continuam injeções de GH, mas podem diminuir ligeiramente as quantidades de dosagem. Aqui, cartucho multi-dose/penas como Nutropin AQ ou Omnitrope tornam-se preferíveis para pais/cuidadores sobre frascos e seringas para sua conveniência.

Na fase final após a altura de quase adulto é alcançada, as injeções GH são lentamente retiradas. Os prescritores monitoram de perto os pacientes para quaisquer efeitos de recuperação antes de parar completamente o tratamento. Até então, medicamentos orais para promover a maturação final como suplementos de estrogênio podem ser considerados.

O tratamento de primeira linha é recombinante hormona de crescimento humano (rhGH) terapia de substituição. A terapia RhGH visa restaurar o crescimento normal e é iniciada uma vez que a deficiência de GH é diagnosticada, geralmente entre 2-4 anos. Os medicamentos rhGH mais comumente prescritos são Genotropin, Humatrope, Norditropin, Nutropin, Omnitrope e Saizen que são administrados através de injeções subcutâneas diárias. Formulações de longa duração como Norditropin SimpleXx que requer dose menos frequente também estão disponíveis.

Para as crianças que apresentam uma resposta inadequada à dose inicial do rhGH, a dosagem pode ser aumentada gradualmente até um nível máximo aprovado com base na resposta de crescimento da criança e observado IGF-1 níveis. Crescimento adicional pode ser alcançado desta forma para alcançar uma altura normal. Em casos raros quando terapia rhGH prova ineficaz, terapias adjuntivas como oxandrolona podem ser adicionados, mas exigem supervisão especializada e monitoramento.

À medida que o crescimento atinge a altura adulta final, a terapia rhGH é gradualmente afilada enquanto continua a monitorização e tratamentos como aconselhado pelo endocrinologista pediátrico. O tratamento oportuno usando regimes rhGH ideais adaptados à exigência do paciente individual ajuda as crianças com GHD a alcançar o crescimento normal e reduz os impactos adversos a longo prazo na qualidade de vida. A estreita coordenação entre famílias e prestadores de cuidados de saúde permite melhores resultados.

Inovação do produto: A inovação contínua no desenvolvimento e lançamento de novas e melhores opções de tratamento tem sido uma estratégia fundamental para os líderes no mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico como Novo Nordisk e Pfizer. Em 2019, Novo Nordisk lançou o Norditropin FlexPro, uma caneta de hormônio de crescimento multi-dose precarizada, que ajudou a melhorar a adesão ao tratamento.

Programas de acesso expandidos: As empresas executam programas de acesso expandido ou "extensões de rótulo aberto" para permitir o acesso a medicamentos investigativos para pacientes incapazes de se inscrever em ensaios clínicos. Isso ajudou as empresas como a Pfizer e a Merck a obterem uma exposição positiva e a recolherem provas do mundo real para as drogas antes dos lançamentos comerciais.

Aquisições Estratégicas: As empresas buscam aquisições estratégicas para obter acesso a novos produtos e tecnologias ou expandir a pegada geográfica. Por exemplo, a aquisição da Calypso Biotech de 2015 da Novo Nordisk fortaleceu seu pipeline clínico, permitindo o lançamento de formulações de hormônios de crescimento mais recentes. Tais negócios ajudaram as empresas a aprofundar seus portfólios e melhorar a liderança no mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico.

Preço diferenciado: As empresas adotam modelos de preços diferenciados com base na capacidade de um país ou região de pagar. Por exemplo, a Novo Nordisk oferece preços mais baixos em mercados emergentes como a China e o Brasil através de programas de preços em camadas. Isso ajudou a aumentar a acessibilidade ao mesmo tempo que impulsiona o crescimento do volume em regiões de alto crescimento.

Insights, By Product: Affordability and Efficacy Drives Recombinant Human Growth Hormone (rhGH)

Em termos de produto, o hormônio de crescimento humano recombinante (rhGH) contribui com 55,3% de participação do mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico em 2024, possuindo suas taxas de acessibilidade e alta eficácia em comparação com outros produtos hormonais de crescimento. rhGH é reconhecido como um tratamento altamente eficaz para a deficiência de hormônio de crescimento pediátrico como ajuda as crianças a manter o crescimento e o desenvolvimento normais.

Ao contrário dos extratos hormonais de crescimento anteriores desenvolvidos a partir de cadáveres humanos, o rhGH não carrega nenhum risco de contaminação e é qualitativamente indistinguível da hormona de crescimento humano natural. Sua acessibilidade é um fator chave para adoção generalizada, pois a terapia rhGH pode ser um tratamento de longo prazo que se estende ao longo de anos.

A aceitação geral entre pacientes e cuidadores tem sido alta devido à confiabilidade do rhGH em restaurar o crescimento saudável sem grandes preocupações de segurança.

Insights, By Route of Administration: Conveniência e conformidade aumenta a rota subcutânea

Em termos de rota de administração, o segmento subcutâneo contribui com 68,5% de participação do mercado de deficiência de hormônios de crescimento pediátrico em 2024, devido à sua conveniência e maiores taxas de conformidade do paciente. A administração de rhGH subcutânea permite a auto-injeção ou infusão em casa, evitando o desconforto e a inconveniência de injeções intramusculares ou intravenosas em hospitais ou clínicas.

A dor menor e o trauma associado a injeções subcutâneas também são mais tolerados do que outras rotas. Maior conformidade com o regime de dosagem rhGH prescrito tem sido observada com administração subcutânea, levando a resultados terapêuticos mais consistentes. Estes benefícios fizeram subcutânea a rota preferida escolhida pela maioria dos pacientes e médicos.

Insights, pelo canal de distribuição: Expertise e suporte de seguros favorece hospitais

Em termos de canal de distribuição, as farmácias hospitalares contribuem para a maior parte do mercado de deficiência de hormônios de crescimento pediátrico devido à experiência institucional e ao apoio ao seguro que oferecem. Como a deficiência de hormônio de crescimento pediátrico requer gerenciamento e monitoramento de longo prazo por endocrinologistas especializados, os hospitais são bem equipados para lidar com tais casos.

Farmácias hospitalares também estabeleceram relações com fornecedores farmacêuticos e a capacidade de fornecer vários produtos rhGH. Importante, muitos planos de seguro de saúde público e privado cobrem ou subsidiam os altos custos da terapia rhGH. Mas estipula que os pacientes recebem a droga de certas instalações designadas como farmácias hospitalares dentro da rede de seguradoras.

Este apoio de seguros e a experiência credenciada pelos hospitais no tratamento de condições raras, como a deficiência de hormônio de crescimento pediátrico, fizeram deles o principal ponto de distribuição e administração do rhGH.

• Prevalência global: deficiência de hormônio de crescimento pediátrico afeta aproximadamente 1 em cada 4.000 a 10.000 crianças em todo o mundo.
• Deficiência de hormônio de crescimento em crianças: crianças diagnosticadas com deficiência de hormônio de crescimento mostram sinais de crescimento atrasado e altura atrofiada. Esta condição requer terapia de hormônio sintético contínuo para manter o desenvolvimento normal.
• Duração do tratamento: A terapia hormonal de crescimento padrão pode durar vários anos, muitas vezes até que a criança chegue à puberdade, destacando a necessidade de opções de tratamento eficazes e gerenciáveis.
• Colaborações estratégicas: Empresas como Pfizer e OPKO Health têm parceria para co-desenvolver e comercializar novas terapias hormonais de crescimento, combinando recursos para acelerar a inovação.
• Aquisição: A aquisição da Clementia Pharmaceuticals pela Ipsen expandiu seu portfólio em endocrinologia, fortalecendo sua posição no mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico.

Os principais jogadores que operam no mercado de deficiência de hormônio de crescimento pediátrico incluem a Pfizer Inc., Novo Nordisk A/S, Eli Lilly e Company, Merck KGaA (EMD Serono), Sandoz International GmbH, Ferring Pharmaceuticals, Genentech, Inc. (Roche), Ipsen, Ascendis Pharma A/S e OPKO Health, Inc.