Mercado de Doenças Rárias Tendências

Driver de mercado - Aumentando o investimento em pesquisa de doenças renais raras.

O campo da pesquisa de doenças renais raras tem visto investimentos significativos ao longo da última década de organizações privadas e públicas. Há um reconhecimento crescente de que muitas dessas condições ainda não têm opções efetivas de tratamento e nossa compreensão dos mecanismos biológicos subjacentes permanece limitada. As principais empresas farmacêuticas começaram a dedicar mais fundos ao desenvolvimento de medicamentos órfãos que visam doenças renais raras. Alguns dos pipelines promissores em ensaios clínicos podem potencialmente transformar a vida dos pacientes se aprovado.

Agências governamentais e fundações sem fins lucrativos também aumentaram seus compromissos. Por exemplo, os Institutos Nacionais de Saúde estabeleceram programas de concessão dedicados que fornecem financiamento exclusivamente para estudos de doenças raras. Várias startups de biotecnologia receberam apoio de capital de risco para avançar novos testes de diagnóstico e terapêuticos. Grupos de advocacia de pacientes caridosos estão alocando mais doações coletadas através de vários esforços de angariação de fundos para patrocinar a pesquisa. Todos esses investimentos dedicados estão ajudando a aumentar os números de matrícula em estudos clínicos e impulsionar novas descobertas.

Os cientistas agora têm maior acesso à infraestrutura e ferramentas de pesquisa de última geração para desvendar a complexa genética e caminhos envolvidos. Centros de pesquisa e consórcios de doenças raras mais especializados surgiram nas principais instituições médicas acadêmicas. As colaborações internacionais permitem que os pesquisadores estabeleçam recursos e recolham tamanhos de amostra maiores que muitas vezes são difíceis para condições raras. Os principais avanços tecnológicos em áreas como sequenciamento genômico, modelagem de células-tronco, chips de órgãos e inteligência artificial estão alimentando novos insights em um ritmo acelerado. Com o fluxo de capital sem sinais de desaceleração, podemos esperar progressos significativos na identificação de alvos e no desenvolvimento de tratamentos inovadores ao longo dos próximos anos.

Prevalência crescente e diagnóstico de doenças renais raras

Existem vários fatores que estão contribuindo para um crescimento na prevalência e melhor diagnóstico de doenças renais raras globalmente nos últimos tempos. Os avanços nas tecnologias médicas modernas permitiram aos médicos detectar manifestações que não foram identificáveis antes. O sequenciamento da próxima geração melhorou drasticamente nossa capacidade de identificar mutações genéticas causais subjacentes a muitas condições raras. Isso está levando a diagnósticos mais conclusivos do que nunca. Enquanto isso, uma maior conscientização entre a comunidade de saúde e o público está resultando em esforços de rastreamento aprimorados e identificação aprimorada de populações de risco.

Taxas mais altas de diagnóstico são também um reflexo de populações que envelhecem em muitas partes do mundo. À medida que a vida aumenta, os pacientes agora sobrevivem o suficiente para formas mais raras de doenças renais se manifestarem mais tarde em sua vida. Os poluentes ambientais crescentes e as exposições de toxinas apresentam novos riscos que podem desencadear apresentações atípicas de doenças raras também. As tendências internacionais de viagem e migração tornaram mais comuns para os médicos encontrar casos de pacientes provenientes de diversas origens étnicas com maior probabilidade de certas doenças genéticas raras.

Por último, os pacientes tornaram-se mais proativos em auto-apoiar e pioneiros no uso de comunidades on-line para informações de crowdsource para chegar ao diagnóstico correto após “compra de doutores” por vários anos. Embora nem todos os casos possam ser identificados, os esforços coletivos de várias partes estão expandindo nossas bordas de compreensão médica e estreitando a lacuna entre a prevalência estimada e confirmada de muitas condições renais raras sub-recognizadas. Este impulso provavelmente continuará seu impacto positivo.

Desafio: Alto custo do desenvolvimento de drogas

O alto custo do desenvolvimento de drogas é um grande desafio para o mercado de doenças renais raras. Desenvolver drogas para tratar doenças raras é muito caro devido às pequenas populações de pacientes e tamanho limitado do mercado. Isso resulta em empresas farmacêuticas sem incentivo financeiro suficiente para investir recursos na pesquisa e desenvolvimento de novos tratamentos. Com pequenas populações alvo, os desenvolvedores de drogas de doenças raras são muitas vezes incapazes de recuperar seus altos custos de investimento através de vendas de produtos sozinhos. Estima-se que o desenvolvimento de uma droga órfão pode custar mais de US $ 1 bilhão, enquanto a droga média custa cerca de US $ 800 milhões para desenvolver. Além disso, os ensaios clínicos para doenças raras são desafiadores devido a dificuldades em encontrar pacientes suficientes para participar. Isso prolonga as linhas de tempo de desenvolvimento e aumenta os custos. Os altos riscos financeiros associados ao desenvolvimento de drogas de doenças raras podem desencorajar as empresas a entrar neste espaço de mercado. Para o mercado de doenças renais raras crescer, os mecanismos precisam ser estabelecidos que tornam a droga R&D mais financeiramente viável para as empresas farmacêuticas.

Oportunidade: Expandir colaborações de pesquisa

Expandir as colaborações de pesquisa entre empresas farmacêuticas, grupos de advocacia de pacientes e agências governamentais apresenta uma grande oportunidade para o crescimento no mercado de doenças renais raras. Ao colaborar, as diferentes partes interessadas são capazes de agrupar seus recursos e conhecimentos para promover o desenvolvimento de drogas a um custo geral mais baixo. Por exemplo, os grupos de advocacia dos pacientes desempenham um papel importante, ajudando com o recrutamento de pacientes para ensaios clínicos. Eles estabelecem redes de potenciais participantes e aumentam a conscientização das oportunidades de teste. As agências governamentais também oferecem apoio financeiro através de subsídios públicos, bem como incentivos, tais como períodos de exclusividade de mercado alargados para medicamentos órfãos após aprovação. Isso ajuda a aumentar os potenciais retornos sobre o investimento para os desenvolvedores farmacêuticos e compartilhar alguns dos riscos financeiros. O aumento da parceria entre os jogadores no espaço da doença rara é, portanto, fundamental para avançar. Reduz barreiras ao desenvolvimento de drogas de doenças raras e alimenta maior investimento em novos tratamentos e curas, expandindo o mercado de doenças renais raras em geral.