Estima-se que o mercado terapêutico direcionado ao RNA seja avaliado em USD 1.34 Bn em 2024 e é esperado alcançar USD / USD 11.2 Bn de 2031, crescendo a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 35,2% de 2024 a 2031.

O mercado está testemunhando tendências positivas devido ao aumento da prevalência de condições médicas alvo e aumento do número de terapias de RNA em ensaios clínicos. Houve um aumento considerável nas atividades de pesquisa e desenvolvimento para a terapêutica do RNA ao longo da última década. Muitas empresas de biofarma estão trabalhando ativamente em tecnologias de interferência de RNA para desenvolver o tratamento para câncer, doenças genéticas e doenças infecciosas. Aprovações regulamentares recentes e a comercialização bem sucedida de poucas terapêuticas do RNA aumentaram a confiança nesta plataforma. Se os próximos resultados de ensaios clínicos são positivos, pode levar à aprovação e comercialização de mais drogas de RNA no futuro próximo. Isso aumentará a demanda e impulsionará maiores receitas do mercado durante o período de previsão.

Driver de mercado - Aumentar o investimento em terapias alvo RNA por gigantes farmacêuticos

A indústria farmacêutica reconheceu o imenso potencial da terapia direcionada ao RNA e tem vindo a aumentar constantemente os investimentos nesta área promissora do desenvolvimento de drogas. Muitas grandes empresas farmacêuticas estão agora dedicando grandes porções de seus orçamentos de pesquisa e desenvolvimento para promover nossa compreensão da biologia do RNA e desenvolver novas moléculas de segmentação do RNA.

Alguns dos principais jogadores que lideram esta transição incluem Pfizer, Roche, Merck & Co., Johnson & Johnson e AstraZeneca. Nos últimos 5 anos, essas empresas têm significativamente intensificado seus programas focados em RNA através da aquisição de pequenas empresas de biotecnologia trabalhando neste domínio, parceria com laboratórios acadêmicos e criação de grandes centros de pesquisa de RNA. Por exemplo, Pfizer gastou recentemente mais de US $ 600 milhões para adquirir Trillium Therapeutics, um pioneiro em terapias de imuno-oncologia utilizando terapias de citocina. Da mesma forma, Roche, que é um precursor em imunoterapias de câncer, cometeu bem mais de US $ 1 bilhão desde 2018 para construir suas capacidades de RNA organicamente, bem como inorganicamente através de parcerias.

A visão estratégica por trás dessa tendência de investimento é clara. Grandes empresas farmacêuticas percebem que o RNA oferece potencial sem precedentes para desenvolver terapias verdadeiramente transformadoras em áreas de doença. Ao modular a expressão do gene e os níveis de proteína, as drogas direcionadas do RNA têm a capacidade de tratar as condições anteriormente acreditadas serem "inrugáveis". Isso promete abrir novos paradigmas de tratamento e mercados de vários bilhões de dólares. A primeira onda de candidatos de RNA clínico promissores valida esta percepção, com a interferência de RNA e os medicamentos baseados em oligonucleotídeos anti-senso já demonstrando eficácia contra o câncer, distúrbios neurológicos, bem como doenças genéticas raras. Com mais investimento derramando, o rápido progresso científico é esperado para fazer RNA drogas um mainstay do tratamento no futuro próximo. Este impulso de investimento é, portanto, um grande motorista impulsionando o mercado terapêutico alvo RNA para novas alturas.

Driver de mercado - Aumentar ensaios clínicos demonstrando a eficácia do RNA alvo pequenas moléculas

Outro desenvolvimento encorajador impulsionando o crescimento significativo no campo terapêutico do RNA é o sucesso crescente dos ensaios clínicos avaliando o novo RNA visando pequenos candidatos à molécula. Ao longo da última década, pesquisadores desenvolveram diversas classes de pequenos agentes alvos de RNA molécula como siRNA, oligonucleotides, aptamers e pequenos RNAs de ativação (saRNAs). Estas moléculas oferecem várias vantagens em comparação com biológicas maiores, como melhor distribuição de tecido, disponibilidade oral e menores custos de fabricação e entrega.

A validação clínica dessas pequenas terapias de moléculas vem aumentando de forma constante. Por exemplo, estudos recentes de fase tardia mostraram que o inclisiran, um pequeno RNA de interferÃancia PCSK9, pode reduzir com segurança e eficácia o colesterol e reduzir os eventos cardiovasculares quando dosados apenas duas vezes por ano. Patisiran, um RNA interferindo alvo transthyretin alcançou resultados esmagadoramente positivos para tratar a amiloidose hereditária transthyretin-mediated em testes de fase 3. Eplontersen, um oligonucleotide anti-senso está demonstrando eficácia na fase 3 para tratar a atrofia muscular espinhal. Mesmo em oncologia, estudos clínicos indicam que as vacinas codificadas pelo mRNA podem gerar respostas imunológicas antitumor robustas.

Como mais moléculas limpam a eficácia clínica e obstáculos de segurança, empresas farmacêuticas e investidores de risco estão ganhando confiança de que as terapias alvo RNA podem realmente se tornar opções de tratamento mainstream. As altas taxas de sucesso dos ensaios em curso significam que os cientistas superaram muitos desafios de entrega e ganharam uma compreensão mais profunda da farmacologia do RNA. Esta prova clínica de conceito dá uma enorme validação ao campo e tranquiliza as partes interessadas a cometerem maiores recursos. Com um forte pipeline de novos candidatos em várias áreas de doença, os resultados positivos de programas clínicos terapêuticos do RNA têm certeza de acelerar significativamente a comercialização e adoção de medicamentos direcionados do RNA nos próximos anos.

Desafio de mercado - Alto custo do desenvolvimento de drogas alvo RNA

Um dos principais desafios enfrentados pelo mercado terapêutico direcionado ao RNA é o alto custo associado ao desenvolvimento de drogas direcionadas ao RNA. Desenvolver terapias de segmentação de RNA é um processo intrincado que requer investimentos significativos em pesquisa e ensaios clínicos. Projetando siRNA, anti-sense, e aptamer terapêuticos que podem com segurança e efetivamente regular a função de RNA com mínimos efeitos fora do alvo é um grande obstáculo científico. Extensa pesquisa precisa ser conduzida para identificar alvos de RNA ligados a vias de doença e design oligonucleotides ou outras moléculas que podem modular esses alvos sem causar toxicidade ou reações imunes indesejadas. Além disso, os ensaios clínicos envolvendo drogas alvo de RNA tendem a ser complexos e longos devido aos desafios de segurança e entrega. As empresas precisam incorrer em custos substanciais para a realização de múltiplas fases de ensaios clínicos para provar a segurança, eficácia e obter aprovações regulamentares antes da comercialização. O alto risco de falha e longo prazos de desenvolvimento acrescentam aos custos globais. Isso torna difícil para empresas menores e startups para desenvolver independentemente drogas de RNA e trazê-las ao mercado. Os altos custos envolvidos criam barreiras para mais inovação e comercialização no campo das terapias de segmentação de RNA.

Oportunidade de mercado - Expandindo o potencial de mercado devido aos alvos de RNA não-codificantes não-codificadores

Uma das principais oportunidades para o crescimento no mercado terapêutico alvo do RNA é o potencial de mercado em expansão resultante da classe não coberta de alvos de RNA não-codificação. Enquanto os desenvolvimentos até agora têm focado principalmente na segmentação de RNA mensageiro (mRNA) para bloquear a tradução de proteínas causadoras de doença, a pesquisa recente revelou que RNAs não codificantes como microRNAs (miRNAs), RNAs não codificantes longos (lncRNAs), e RNAs circulares (circRNAs) também desempenham papéis vitais em várias vias de doença. Os RNAs não codificadores surgiram como reguladores cruciais da expressão genética e várias doenças foram ligadas à sua disregulação. No entanto, em comparação com a segmentação de mRNA, relativamente poucas terapias com o objetivo de modular RNAs não codificados estão em desenvolvimento. À medida que a pesquisa progride na compreensão dos papéis e funções de RNAs não codificados, vários alvos novos para condições como câncer, distúrbios neurológicos e doenças metabólicas devem ser identificados. Isso abre uma enorme oportunidade para as empresas desenvolver terapias de segmentação de RNA não-codificação inovadoras. A segmentação desses espaços não cobertos tem o potencial de expandir as aplicações atuais e o tamanho do mercado de drogas RNA.

Em 2020, a Alnylam Pharmaceuticals fez parceria com a Regeneron Pharmaceuticals para desenvolver terapias RNAi para doenças oculares. Isso permite que ambas as empresas aproveitem seus conhecimentos e recursos para acelerar o desenvolvimento de terapias RNAi para condições oculares.

Em 2018, a Ionis Pharmaceuticals fez parceria com a Biogen para desenvolver novos medicamentos anti-senso para doenças neurológicas. Esta colaboração estratégica de 10 anos permite que as empresas compartilhem custos de pesquisa e desenvolvimento, com a Biogen pagando Ionis mais de US$ 1 bilhão em pagamento antecipado.

Em 2021, a Arrowhead Pharmaceuticals adquiriu o oleoduto da Takeda de RNAi terapêuticos para melhorar seu portfólio de drogas baseadas em RNA. Isso adicionou vários programas de estágio clínico ao pipeline de Arrowhead.

Em 2019, a Roche adquiriu o Spark Therapeutics por US$ 4,3 bilhões para obter acesso à sua plataforma de terapia genética e pipeline, incluindo o tratamento investigacional Hemophilia A.

Insights, por tipo de molécula de alvo: Cap complexo leads direcionados terapêuticos devido ao seu papel central na tradução

O sub-segmento complexo de ligação de tampa dominou o mercado terapêutico alvo RNA com uma quota de 25,3% em termos de tipo de molécula de alvo. Isto é devido ao papel central que o Complexo de Encerramento de Cap desempenha no início da tradução de mRNA. O complexo de ligação de tampa reconhece a estrutura de tampão 5 ' encontrada em RNAs mensageiro eucariótico e recruta a grande subunidade ribossômica para iniciar a síntese de proteínas. Ao perturbar a interação entre o Complexo de Encerramento de Cap e a tampa do mRNA, a tradução pode ser interrompida para genes de interesse. Muitas doenças são causadas pela expressão aberrante de certos genes. Dirigir o complexo de ligação de tampa permite um controle preciso sobre a tradução e oferece uma abordagem promissora para o desenvolvimento de terapias.

Insights, By Type of Approach: Epitranscriptomics sub-segment na vanguarda da segmentação indireta

Dentro do segmento tipo de abordagem do mercado terapêutico RNA direcionado, a segmentação indireta através de epitranscriptomics manteve a parte principal de 40,2%. Epitranscriptomics refere-se a modificações químicas reversíveis em moléculas de RNA, distintas de mudanças na sequência de ácido nucleico. Essas modificações influenciam as principais propriedades de RNAs como estabilidade, localização e interações com outras moléculas para regular a expressão genética. Evidência emergente indica que as modificações do RNA desempenham papéis importantes em vários processos biológicos e doenças humanas. Ser capaz de direcionar as enzimas responsáveis pela instalação ou remoção de marcas epitranscriptômicas oferece uma maneira indireta e eficaz de modular a expressão genética para benefício terapêutico. Muitas empresas estão investindo no desenvolvimento de terapias focadas em enzimas epitranscriptômicas, dado seu potencial para tratamentos em várias áreas de doença.

O mercado terapêutico segmentado do RNA está rapidamente se expandindo devido ao seu potencial no tratamento de condições anteriormente não-tratáveis, concentrando-se em RNAs não-codificantes. Ao longo dos últimos cinco anos, foram feitos investimentos significativos, e várias pequenas empresas de biotecnologia surgiram como pioneiras neste campo, desenvolvendo tecnologias inovadoras de RNA-targeting. Espera-se que o mercado testemunhe um crescimento robusto, com os principais intervenientes impulsionando avanços em áreas terapêuticas oncológicas e não oncológicas.

Os principais jogadores que operam no mercado terapêutico visado do RNA incluem Abivax, AC Immune, Arrakis Therapeutics, eFFECTOR Therapeutics, Eloxx Pharmaceuticals, H3 Biomedicina, PTC Therapeutics, Ribometrix, Skyhawk Therapeutics e STORM Therapeutics.