Кислотный дефицит сфингомиелиназы (ASMD) рынок Тенденции

Рыночный драйвер - растущая распространенность ASMD в сочетании с повышением осведомленности и диагностики

ASMD является чрезвычайно редким лизосомальным заболеванием, вызванным мутациями в гене SMPD1, которые приводят к дефициту фермента сфингомиелиназы кислоты. Этот генетический дефект предотвращает нормальный распад сфингомиелина, жирного вещества, обнаруженного в мембранах клеток, заставляя его накапливаться до вредных уровней с течением времени.

Исторически ASMD считалась одним из самых редких лизосомальных заболеваний, по оценкам, от 50 до 150 известных пациентов во всем мире. Однако новые исследования показывают, что фактическая распространенность может быть выше, чем считалось ранее, поскольку улучшенная диагностика позволяет точно идентифицировать больше случаев. Кроме того, теперь признано, что состояние существует как в тяжелой инфантильной форме, так и в более мягкой поздней форме.

По мере того, как истинная распространенность ASMD становится более целенаправленной, продолжаются усилия по повышению осведомленности о состоянии здоровья среди медицинского сообщества и общественности. Группы защиты пациентов играют важную роль в информировании о признаках, симптомах и доступных вариантах тестирования. Диагностика традиционно опиралась на инвазивную биопсию костного мозга, но новые тесты на сухие пятна крови позволяют проводить более удобный скрининг новорожденных и диагностировать пациентов с поздним началом заболевания. Повышенная общая осведомленность в сочетании с более легкими диагностическими путями облегчает выявление и подтверждение большего числа случаев СМД во всем мире.

FDA одобрило XENPOZYME и его сильный рыночный спрос в США и Европе

Другим ключевым фактором на рынке лечения ASMD является недавнее одобрение FDA XENPOZYME, первого в истории препарата, специально предназначенного для этого редкого генетического расстройства. Разработанный Genzyme, компанией Sanofi, XENPOZYME получил ускоренное одобрение в январе 2022 года на основе данных, демонстрирующих его способность уменьшать накопление сфингомиелина в клетках. Это рекомбинантная заместительная терапия ферментом сфингомиелиназы человеческой кислоты, назначаемая еженедельно в виде инфузии или инъекции IV, предназначенная для замены дефицитного или отсутствующего фермента.

XENPOZYME представляет собой первый в истории модифицирующий болезнь вариант лечения ASMD, который ранее управлялся исключительно с помощью симптоматической помощи. Клиницисты признают, что это может существенно повлиять на часто разрушающиеся многосистемные осложнения этого прогрессирующего состояния. Первоначальный реальный опыт подтверждает положительную эффективность и безопасность клинических испытаний.

Исследования рынка, сосредоточенные на опросах пациентов и врачей, показывают, что XENPOZYME, вероятно, станет стандартом лечения ASMD во всем мире. В целом, ожидается, что доступность этой новаторской таргетной терапии станет основным драйвером роста, увеличивая показатели диагностики и подпитывая общую рыночную стоимость дефицита кислотной сфингомиелиназы (ASMD) в ближайшие годы.

Вызов рынка - высокие затраты, связанные с разработкой лекарств и заменой ферментов терапия

Рынок дефицита кислотной сфингомиелиназы (ASMD) сталкивается со значительными проблемами из-за высоких затрат, связанных с разработкой лекарств и заместительной терапией ферментами для этого редкого заболевания. Разработка лекарств для лечения такого редкого заболевания требует обширных исследований и клинических испытаний, чтобы продемонстрировать безопасность и эффективность в небольших популяциях пациентов. Этот процесс разработки лекарств является очень дорогостоящим и рискованным для фармацевтических компаний.

Кроме того, одобренная ферментозаместительная терапия под названием Cerdelga стоит более 300 000 долларов в год, что делает ее слишком дорогостоящей для многих систем здравоохранения и пациентов. Небольшое количество пациентов означает, что общий размер рынка дефицита сфингомиелиназы (ASMD) ограничен, что дает фармацевтическим компаниям небольшой потенциал для окупаемости инвестиций в разработку лекарств.

Высокие производственные затраты также связаны с заместительной терапией ферментами из-за их сложной биологической природы. Эти значительные финансовые проблемы могут препятствовать дальнейшим исследованиям новых вариантов лечения и ограничить доступ пациентов к существующим методам лечения.

Рыночная возможность - расширение размера рынка за счет внедрения Ксенпозима в новых регионах

Одобрение и коммерциализация нового препарата ASMD XENPOZYME представляет собой важную возможность для расширения рынка. XENPOZYME, разработанный Xenetic Biosciences, продемонстрировал безопасность и эффективность в клинических испытаниях.

С одобрения регулирующих органов компания планирует запустить XENPOZYME на ключевых рынках США, Европы и Японии в 2023 году. Это обеспечит пациентов с СМД в этих новых регионах важным дополнительным вариантом лечения. Внедрение XENPOZYME также имеет потенциал для значительного роста общего рынка дефицита сфингомиелиназы (ASMD).

По мере того, как XENPOZYME набирает обороты среди подходящих пациентов, он может начать компенсировать часть рынка, который в настоящее время принадлежит Cerdelga. Расширение рынка поможет повысить отдачу от инвестиций для компаний, разрабатывающих методы лечения этой редкой болезни.