Аутосомно-доминантный поликистоз Рынок заболеваний почек Тенденции

Драйвер рынка - Повышение осведомленности и достижения в области генетического тестирования, ведущие к ранней диагностике аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек (ADPKD).

С ростом осведомленности о генетических нарушениях и наследственных заболеваниях все больше и больше людей выбирают генетическое тестирование, чтобы понять свои риски развития различных заболеваний. Аутосомно-доминантное поликистозное заболевание почек является одним из таких наследственных состояний, при котором раннее генетическое тестирование и диагностика могут помочь пациентам и их семьям лучше понять риски и своевременно обратиться за медицинской помощью.

Недавние технологические достижения позволили улучшить методы генетического тестирования, которые могут обнаруживать генетические мутации, ответственные за возникновение ADPKD с более высокой точностью. Секвенирование следующего поколения и анализ целых генов, кодирующих белок, позволили провести всестороннее сканирование, чтобы определить основные дефекты генов. Это полезно, так как примерно в 10-15% случаев ADPKD генетическое тестирование, основанное на обычном секвенировании Сэнгера, может не идентифицировать причинные мутации. Улучшенная точность современного генетического тестирования побуждает членов семьи, подверженных риску, выбирать скрининг.

Ранняя диагностика с помощью генетического тестирования может дать возможность пациентам и врачам своевременно обсуждать планирование лечения и лечение заболеваний. Модификации образа жизни и регулярный мониторинг функции почек и размера почек с младшего возраста могут помочь замедлить прогрессирование на бессимптомных стадиях. Он также помогает в принятии решений по планированию семьи. Каскадное генетическое тестирование членов семьи позволяет тестировать детей, братьев и сестер и членов расширенной семьи известных носителей мутаций, что приводит к выявлению новых диагностированных ранних случаев. Таким образом, растущие знания о генетике и достижения в молекулярной диагностике положительно влияют на раннюю идентификацию аутосомно-доминантных случаев заболевания почек.

Рыночный драйвер - доступность лечения Толваптаном для стимулирования развития промышленности.

Аутосомно-доминантное поликистозное заболевание почек (АДПКД) традиционно представляет собой большую проблему для эффективного терапевтического лечения из-за его наследственной природы и отсутствия определенных вариантов лечения. В последнее время одобрение FDA антагониста рецепторов вазопрессина Толваптана в 2018 году дало новую надежду. Толваптан действует, блокируя рецепторы аргинина-вазопрессина, снижая скорость образования кисты и роста в почках, пораженных ADPKD.

Это первая и единственная одобренная лекарственная терапия, которая замедляет снижение функции почек у пациентов с быстро прогрессирующим ADPKD. Клинические испытания показали, что Толваптан может значительно уменьшить общее увеличение объема почек и ежегодное снижение предполагаемой скорости клубочковой фильтрации (eGFR) по сравнению с группами плацебо. При внутривенном введении он позволяет легко вводить и контролировать под наблюдением врача. Эффективность была замечена в различных группах пациентов с ADPKD, включая пациентов с низкой или сохраненной функцией почек.

Хотя Толваптан предлагает ценное лечение симптомов, его доступность изменила ландшафт лечения. Нефрологи теперь имеют одобренный вариант фармакологического вмешательства, чтобы отсрочить прогрессирование заболевания и выиграть время для пересадки в подходящих случаях. Фармацевтические компании, продающие Толваптан, активно пропагандируют новую парадигму лечения среди пациентов и врачей. Группы по защите пациентов с почками во всем мире обучаются его преимуществам. Возмещения требуются как в государственных, так и в частных программах здравоохранения. В целом, выход на рынок Толваптана обеспечил столь необходимый импульс для роста рынка лечения ADPKD.

Вызов рынка - высокая стоимость лечения, особенно для Толваптана, и ограниченные варианты лечения на рынке.

Рынок аутосомно-доминантных поликистозных заболеваний почек (ADPKD) сталкивается со значительными проблемами из-за высокой стоимости доступных в настоящее время методов лечения и ограниченных альтернатив лечения для пациентов. Один из немногих одобренных FDA препаратов для замедления прогрессирования кисты в ADPKD может стоить более 100 000 долларов США в год. Финансовое бремя этого лечения создает трудности для систем здравоохранения, и расходы из кармана могут помешать многим пациентам получить к нему доступ. Кроме того, толваптан необходимо принимать пожизненно и может вызвать серьезные побочные эффекты, такие как повреждение печени. Эти риски и затраты означают, что толваптан не может быть жизнеспособным вариантом для всех пациентов. В настоящее время единственными другими вариантами лечения являются консервативные меры, такие как лечение боли, а не таргетирование основной причины заболевания. Отсутствие доступных и эффективных альтернатив лечения создает серьезные проблемы в эффективном удовлетворении потребностей большого числа пациентов с ADPKD во всем мире.

Возможности рынка: новые лекарства с новыми механизмами действия

Ключевой возможностью на рынке аутосомно-доминантных поликистозных заболеваний почек является разработка новых препаратов, таких как XRx-008 и VX-407. Эти кандидаты предлагают потенциальные неинвазивные варианты лечения и новые механизмы действия, которые могут помочь устранить некоторые ограничения существующих методов лечения. В частности, XRx-008 нацелен на ингибирование рецептора вазопрессина V2 без токсичности для печени. Положительные данные фазы 2 продемонстрировали доказательство концепции замедления роста кисты, что является важным шагом вперед. Между тем, VX-407 работает с помощью нового механизма, включающего ингибирование секреторного пути АТФазы кальция для снижения внутриклеточного уровня кальция и цистогенеза. Его ранние испытания также дали многообещающие первоначальные результаты. Потенциальная доступность хорошо переносимых пероральных методов лечения, направленных на основные причины с помощью различных путей, может расширить выбор лечения и помочь многим другим пациентам с ADPKD, если они будут одобрены. Это дает возможность разработчикам лекарств удовлетворить значительные неудовлетворенные потребности на рынке.