Холодный агглютинин Рынок лекарств от болезней Тенденции

FDA одобрило ENJAYMO, первый препарат, специально предназначенный для CAD

Одобрение ENJAYMO Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) обеспечило значительный импульс на рынке лекарств от простуды. ENJAYMO, разработанный Apellis Pharmaceuticals, является первым препаратом, одобренным для лечения аутоиммунной гемолитической анемии, вызванной болезнью холодного агглютинина у взрослых. Это представляет собой значительный прорыв, поскольку болезнь холодного агглютинина ранее была областью высокой неудовлетворенной медицинской потребности с очень ограниченными вариантами лечения.

Одобрение было основано на положительных результатах исследования фазы 3 PEGASUS, в котором оценивалась безопасность и эффективность подкожного пегцетакоплана по сравнению со стандартом лечения, который обычно представляет собой стероиды, как у наивных, так и у рецидивирующих / тугоплавких пациентов с ИБС. Было также обнаружено, что пегцетакоплан в целом хорошо переносится с профилем безопасности, совместимым с ингибированием комплемента.

Одобрение первого в истории лечения специально для ИБС заполнило важную пустоту и означает, что врачи теперь имеют одобренный терапевтический вариант, чтобы помочь пациентам достичь стабильных уровней гемоглобина и улучшить качество их жизни. Ожидается, что превосходная эффективность ENJAYMO, продемонстрированная в исследовании PEGASUS, будет способствовать быстрому принятию среди врачей.

Рыночный драйвер - рост распространенности ИБС среди стареющего населения

ИБС чаще встречается у пожилых людей, средний возраст пациентов составляет около 70 лет. По мере увеличения продолжительности жизни во всем мире население пожилых людей растет беспрецедентными темпами. Например, доля населения мира в течение 60 лет, по прогнозам, почти удвоится с 12% до 22% в период между 2015 и 2050 годами. Число американцев в возрасте 65 лет и старше также быстро растет и, по оценкам, достигнет более 98 миллионов к 2060 году.

По мере старения населения все больше людей подвергаются риску развития ИБС. Риск большинства аутоиммунных заболеваний, включая ИБС, увеличивается с возрастом из-за возрастного ослабления регуляторных иммунных механизмов. Кроме того, пожилые люди также более склонны к развитию инфекционных триггеров, которые могут вызвать ИБС. При такой сильной синергии между пожилым возрастом и этиологией САПР резкий рост глобальной демографии пожилых людей непосредственно повышает распространенность заболевания.

Врачи, а также пациенты теперь более осведомлены о САПР с момента утверждения первого препарата для этого состояния. Ожидается, что все эти факторы, связанные с тенденцией к старению, в ближайшие годы значительно поспособствуют росту рынка лекарств от простуды.

Вызов рынка - высокая стоимость новых биологических препаратов и методов лечения

Одной из основных проблем для рынка лекарств от простуды является высокая стоимость новых биологических препаратов и специализированных методов лечения. Болезнь холодного агглютинина является редким заболеванием с ограниченным пулом пациентов во всем мире. Разработка методов лечения специально для этого редкого заболевания требует обширных исследований и клинических испытаний. Этот процесс разработки является очень дорогостоящим, и затраты в конечном итоге передаются пациентам в виде высоких цен на лекарства.

Большинству пациентов трудно позволить себе такие дорогостоящие методы лечения для долгосрочного лечения их состояния. Это создает значительные препятствия для роста рынка, поскольку пациенты могут прекратить лечение или не обратиться за медицинской помощью из-за непомерных затрат.

Фармацевтические компании также восстанавливают свои инвестиции в НИОКР за счет высоких цен на лекарства. Тем не менее, это делает лечение недоступным для значительной части пациентов. Правительства и страховые компании изо всех сил пытаются обеспечить покрытие и возмещение таких дорогостоящих орфанных препаратов.

В целом, высокие цены на новые целевые методы лечения, биологические препараты и другие специализированные методы лечения остаются серьезной проблемой для более широкого внедрения на рынок и роста этого терапевтического сегмента.

Рыночная возможность - расширение трубопроводной терапии, такой как Иптакопан и Парсаклисиб

Одной из основных возможностей для рынка лекарств от простуды является расширение продуктового конвейера с многообещающими новыми методами лечения, такими как Иптакопан и Парсаклисиб. Iptacopan, разрабатываемый Apellis Pharmaceuticals, является ингибитором перорального терминального комплемента, который показал значительный терапевтический потенциал в клинических испытаниях для лечения болезни холодного агглютинина.

В другом случае Incyte оценивает селективный ингибитор PI3Kδ Parsaclisib при различных гематологических состояниях, включая болезнь холодного агглютинина. Успешная разработка и одобрение этих методов лечения может предоставить пациентам больше вариантов лечения, чем обычные методы лечения. Он также может увеличить доступ, предлагая устные альтернативы дорогостоящим биологическим препаратам и инфузиям.

Более богатый трубопровод, вероятно, будет стимулировать будущий рост рынка, удовлетворяя значительные неудовлетворенные потребности в лечении простудных заболеваний. Это также может улучшить результаты лечения и качество жизни пациентов, страдающих этим редким заболеванием крови.