Рынок редактирования генома оценивается как 3,90 млрд долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет 8,95 млрд долларов США к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 12,6% с 2024 по 2031 год. Растущая распространенность генетических расстройств и рака наряду с развитием технологий редактирования генома стимулирует рост рынка редактирования генома.

Рыночный драйвер: увеличение распространенности генетических расстройств приводит к спросу на передовые технологии редактирования генов

По последним оценкам организаций здравоохранения, было выявлено более 7000 генетических нарушений, затрагивающих почти 10% населения мира в той или иной форме. Некоторые из распространенных генетических расстройств включают кистозный фиброз, серповидноклеточную анемию, болезнь Тея-Сакса, синдром хрупкого X, гемофилу и другие виды рака.

Технологии редактирования генов в настоящее время появляются как игра, изменяющая подход к лечению генетических заболеваний. Они позволяют коррекцию основных болезнетворных мутаций непосредственно в геномной ДНК пациента. Революционные инструменты, такие как CRISPR-Cas9, обеспечивают эффективный способ точного изменения генов и имеют потенциал для лечения генетических заболеваний. Это вызывает огромный интерес со стороны биотехнологических компаний и исследователей к разработке генной терапии на основе технологий редактирования.

Спрос особенно высок у пациентов, страдающих от генетических заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями. Например, бета-талассемия требует пожизненного переливания крови, которое имеет несколько осложнений. Генная терапия может помочь устранить эту продолжающуюся схему лечения. Аналогичным образом, некоторые редкие генетические нарушения, затрагивающие детей, часто приводят к умственным и физическим недостаткам или даже смерти из-за отсутствия терапии. Все эти факторы способствуют сильному росту применения редактирования генов для лечения наследственных заболеваний.

Драйвер рынка - Технологические достижения в Crispr и другие инструменты редактирования генов, улучшающие терапевтические применения

Система CRISPR/Cas9 стала самой популярной технологией благодаря простоте использования и высокой точности. Однако постоянные инновации помогают решать различные проблемы, связанные с CRISPR, такие как нецелевые эффекты. Обнаружены новые ферменты CRISPR с улучшенными профилями специфичности, которые повышают точность редактирования генов. Методы доставки для CRISPR также проходят доработку. Например, использование наночастиц, вирусных векторов и пептидов, проникающих в клетки, обеспечивает более эффективную внутриклеточную доставку компонентов CRISPR.

Помимо CRISPR, другие платформы для редактирования генома, включая TALEN, meganucleases и базовые редакторы, также демонстрируют новые версии с улучшенными характеристиками. Например, такие достижения, как простое редактирование и гиперредактор, увеличивают масштаб и гибкость геномных изменений, которые могут быть достигнуты. В то же время новые методы, такие как CRISPRa/CRISPRi, позволяют регулировать экспрессию генов без постоянных изменений ДНК. Кроме того, упрощенные наборы и реагенты делают процедуры редактирования генома более удобными для лабораторных экспериментов и возможного клинического использования.

Такие технологические скачки расширяют виды заболеваний, которые можно эффективно лечить. В целом, непрерывные инновации в разработке и поставке систем редактирования генов значительно повышают точность и масштабы их терапевтического применения.

Вызов рынка - высокая стоимость, связанная с разработкой и коммерциализацией методов редактирования генов

Одной из основных проблем, с которыми сталкивается рынок редактирования генома, является чрезвычайно высокая стоимость, связанная с разработкой и коммерциализацией методов редактирования генов. Выведение на рынок новой генной терапии предполагает обширные исследования и разработки, охватывающие многие годы. Процесс включает в себя обнаружение и валидацию генных мишеней, разработку пользовательских эндонуклеаз и векторов для доставки, проведение тщательного доклинического тестирования на безопасность и эффективность, а затем несколько этапов клинических испытаний у добровольцев-людей. Каждый из этих этапов требует значительных финансовых вложений в сотни миллионов долларов.

Кроме того, методы редактирования генома часто должны быть адаптированы к отдельным пациентам, что еще больше увеличивает затраты. Производство генной терапии также создает уникальные проблемы, учитывая необходимость узкоспециализированных учреждений и строгого контроля производства. Стоимость создания надлежащих производственных практик и создания надежных производственных процессов непомерно высока. В целом, общая стоимость разработки и запуска одной генной терапии оценивается более чем в 1 миллиард долларов США. Тяжелое бремя расходов создает серьезные препятствия для широкого внедрения технологий редактирования генов в медицине.

Рыночная возможность - расширение применения генного редактирования в сельском хозяйстве и промышленных биотехнологических секторах

Одна из ключевых возможностей для рынка редактирования генома заключается в расширении его применения в секторах сельского хозяйства и промышленных биотехнологий. В сельском хозяйстве инструменты редактирования генов используются для разработки сортов сельскохозяйственных культур с более высокой урожайностью, улучшенной устойчивостью к биотическим и абиотическим стрессам и лучшим питательным качествам. Это может помочь решить растущие проблемы отсутствия продовольственной безопасности. Редактирование генома позволяет вносить точные изменения без введения чужеродной ДНК, что позволяет избежать сложных регуляторных проблем.

Несколько исследований показали потенциал CRISPR-Cas9 в важных культурах, таких как рис, пшеница и соя. Ведущие биотехнологические компании вкладывают значительные средства в расширение этих инноваций. В промышленной биотехнологии редактирование генов позволяет разрабатывать микроорганизмы, предназначенные для более эффективного производства биотоплива, химических веществ и ферментов. Он может облегчить генерацию дизайнерских клеточных линий, обеспечивая такие преимущества, как более высокая производительность, оптимизированные метаболические пути и улучшенная толерантность.

По мере развития технологии ее широкое внедрение в агропродовольственном и промышленном секторах имеет потенциал для создания значительной экономической и социальной ценности во всем мире.

Insights, By Type of Gene Editing Technique - The Rise of Programmable Precision

In terms of gene editing technique, CRISPR-Cas system contributes to more than 68% of the market share, owning to its unprecedented programmability and precision. CRISPR-Cas offers researchers an easy to use, high-throughput system for correcting genetic mutations and altering genes. Its dual RNA-guided DNA binding and cleavage functionality allows it to be targeted to almost any genomic location with minimal off-target effects. This precision gene editing has enabled groundbreaking advances in biomedical research by permitting the manipulation of genes in living cells and organisms. CRISPR-Cas' unparalleled targeting accuracy paired with its relative simplicity and low cost compared to other techniques has made it the gene editing tool of choice for a wide range of applications from generating animal models of disease to developing new crop varieties. Going forward, continued innovation to enhance its specificity, delivery methods and scale-up potential is expected to see CRISPR-Cas remain the dominant technique for powering new discoveries and life-saving therapies.

Insight, By Type of Therapy - Cell Therapies Come to the Forefront

In terms of therapy type, cell therapies contribute the highest share of the market at around 52% due to the immense promise they hold for treating numerous currently incurable diseases. Gene editing technologies are enabling the precise modification of stem cells, T-cells and other cell types ex vivo for therapeutic administration. This includes correcting genetic mutations, knocking-in genes to impart new functions and knocking-out genes to counter pathogens or cancer.

A landmark area is the development of CAR-T cell therapies where T-cells are engineered to recognize and destroy cancerous tumors. FDA approved CAR-T therapies have shown unprecedented remission rates for cancers like leukemia and lymphoma. Looking ahead, cell therapies targeting solid tumors, central nervous system conditions and autoimmune diseases are primed for major advancements. As genome editing further refines cell engineering capabilities and manufacturing processes become more robust and scalable, cell therapies have the potential to revolutionize how we treat some of medicine's biggest challenges.

Insights, By Gene Editing Approach - Knock-Out Techniques Take Center Stage

 In terms of gene editing approach, Gene Knock-Out approach contributes to the highest share of the market as this technique offers a versatile tool for investigating gene function and validating drug targets. Precise gene knock-outs allow researchers to determine what happens when a gene is permanently inactivated through the introduction of early stop codons, deletions or insertions. This simple yet powerful approach helps reveal the biological role of genes implicated in diseases and provides insights into their potential as therapeutic targets.

CRISPR/Cas9 in particular has greatly accelerated the generation of catalogues of gene-modified cell and animal models through its ease of use for knocking-out multiple targets at once. Such models are invaluable for expanding our understanding of molecular pathways involved in human pathologies from cancer to neurodegeneration. Going forward, as the precision and efficiency of knock-out methods improve through editor development, their utility for target discovery and evaluating new treatments looks set to grow substantially.

Основные игроки, работающие на рынке редактирования генома, включают CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics, Beam Therapeutics, Caribou Biosciences, Arcturus Therapeutics, Century Therapeutics, Graphite Bio, Prime Medicine и Vor Biopharma.