Рынок редактирования генома оценивается как 3,90 млрд долларов в 2024 году Ожидается, что он достигнет 8,95 млрд долларов США к 2031 году, растущие с совокупным годовым темпом роста (CAGR) 12,6% с 2024 по 2031 год. Растущая распространенность генетических расстройств и рака наряду с развитием технологий редактирования генома стимулирует рост рынка редактирования генома.

Рыночный драйвер: увеличение распространенности генетических расстройств приводит к спросу на передовые технологии редактирования генов

По последним оценкам организаций здравоохранения, было выявлено более 7000 генетических нарушений, затрагивающих почти 10% населения мира в той или иной форме. Некоторые из распространенных генетических расстройств включают кистозный фиброз, серповидноклеточную анемию, болезнь Тея-Сакса, синдром хрупкого X, гемофилу и другие виды рака.

Технологии редактирования генов в настоящее время появляются как игра, изменяющая подход к лечению генетических заболеваний. Они позволяют коррекцию основных болезнетворных мутаций непосредственно в геномной ДНК пациента. Революционные инструменты, такие как CRISPR-Cas9, обеспечивают эффективный способ точного изменения генов и имеют потенциал для лечения генетических заболеваний. Это вызывает огромный интерес со стороны биотехнологических компаний и исследователей к разработке генной терапии на основе технологий редактирования.

Спрос особенно высок у пациентов, страдающих от генетических заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями. Например, бета-талассемия требует пожизненного переливания крови, которое имеет несколько осложнений. Генная терапия может помочь устранить эту продолжающуюся схему лечения. Аналогичным образом, некоторые редкие генетические нарушения, затрагивающие детей, часто приводят к умственным и физическим недостаткам или даже смерти из-за отсутствия терапии. Все эти факторы способствуют сильному росту применения редактирования генов для лечения наследственных заболеваний.

Драйвер рынка - Технологические достижения в Crispr и другие инструменты редактирования генов, улучшающие терапевтические применения

Система CRISPR/Cas9 стала самой популярной технологией благодаря простоте использования и высокой точности. Однако постоянные инновации помогают решать различные проблемы, связанные с CRISPR, такие как нецелевые эффекты. Обнаружены новые ферменты CRISPR с улучшенными профилями специфичности, которые повышают точность редактирования генов. Методы доставки для CRISPR также проходят доработку. Например, использование наночастиц, вирусных векторов и пептидов, проникающих в клетки, обеспечивает более эффективную внутриклеточную доставку компонентов CRISPR.

Помимо CRISPR, другие платформы для редактирования генома, включая TALEN, meganucleases и базовые редакторы, также демонстрируют новые версии с улучшенными характеристиками. Например, такие достижения, как простое редактирование и гиперредактор, увеличивают масштаб и гибкость геномных изменений, которые могут быть достигнуты. В то же время новые методы, такие как CRISPRa/CRISPRi, позволяют регулировать экспрессию генов без постоянных изменений ДНК. Кроме того, упрощенные наборы и реагенты делают процедуры редактирования генома более удобными для лабораторных экспериментов и возможного клинического использования.

Такие технологические скачки расширяют виды заболеваний, которые можно эффективно лечить. В целом, непрерывные инновации в разработке и поставке систем редактирования генов значительно повышают точность и масштабы их терапевтического применения.

Вызов рынка - высокая стоимость, связанная с разработкой и коммерциализацией методов редактирования генов

Одной из основных проблем, с которыми сталкивается рынок редактирования генома, является чрезвычайно высокая стоимость, связанная с разработкой и коммерциализацией методов редактирования генов. Выведение на рынок новой генной терапии предполагает обширные исследования и разработки, охватывающие многие годы. Процесс включает в себя обнаружение и валидацию генных мишеней, разработку пользовательских эндонуклеаз и векторов для доставки, проведение тщательного доклинического тестирования на безопасность и эффективность, а затем несколько этапов клинических испытаний у добровольцев-людей. Каждый из этих этапов требует значительных финансовых вложений в сотни миллионов долларов.

Кроме того, методы редактирования генома часто должны быть адаптированы к отдельным пациентам, что еще больше увеличивает затраты. Производство генной терапии также создает уникальные проблемы, учитывая необходимость узкоспециализированных учреждений и строгого контроля производства. Стоимость создания надлежащих производственных практик и создания надежных производственных процессов непомерно высока. В целом, общая стоимость разработки и запуска одной генной терапии оценивается более чем в 1 миллиард долларов США. Тяжелое бремя расходов создает серьезные препятствия для широкого внедрения технологий редактирования генов в медицине.

Рыночная возможность - расширение применения генного редактирования в сельском хозяйстве и промышленных биотехнологических секторах

Одна из ключевых возможностей для рынка редактирования генома заключается в расширении его применения в секторах сельского хозяйства и промышленных биотехнологий. В сельском хозяйстве инструменты редактирования генов используются для разработки сортов сельскохозяйственных культур с более высокой урожайностью, улучшенной устойчивостью к биотическим и абиотическим стрессам и лучшим питательным качествам. Это может помочь решить растущие проблемы отсутствия продовольственной безопасности. Редактирование генома позволяет вносить точные изменения без введения чужеродной ДНК, что позволяет избежать сложных регуляторных проблем.

Несколько исследований показали потенциал CRISPR-Cas9 в важных культурах, таких как рис, пшеница и соя. Ведущие биотехнологические компании вкладывают значительные средства в расширение этих инноваций. В промышленной биотехнологии редактирование генов позволяет разрабатывать микроорганизмы, предназначенные для более эффективного производства биотоплива, химических веществ и ферментов. Он может облегчить генерацию дизайнерских клеточных линий, обеспечивая такие преимущества, как более высокая производительность, оптимизированные метаболические пути и улучшенная толерантность.

По мере развития технологии ее широкое внедрение в агропродовольственном и промышленном секторах имеет потенциал для создания значительной экономической и социальной ценности во всем мире.

Технология CRISPR-Cas9 меняет правила игры в редактировании генома с 2012 года. Пионерские компании, такие как Caribou Biosciences, Editas Medicine и Intellia Therapeutics, использовали эту технологию, чтобы получить преимущество первопроходца. Они быстро подали патенты на заявки CRISPR-Cas9 и установили лицензионные соглашения. Эта стратегия помогла обеспечить их интеллектуальную собственность на зарождающемся рынке.

Игроки также преследовали стратегические приобретения, чтобы улучшить свои технологические возможности и конвейер. Например, в 2019 году CRISPR Therapeutics приобрела компанию Exonics Therapeutics, чтобы укрепить свой опыт в редактировании РНК. Аналогичным образом, Vertex Pharmaceuticals приобрела Exonics в 2018 году, чтобы войти в пространство редактирования генов. Такие приобретения расширили портфель продуктов и ускорили разработку трубопроводов для этих компаний.

Лидеры инвестировали значительные средства в создание возможностей по всей цепочке создания стоимости от редактирования генов до клинической разработки и коммерциализации. Например, в 2015 году Editas Medicine инвестировала 25 миллионов долларов в создание собственных производственных мощностей GMP вместо того, чтобы полагаться на контрактных производителей. Эта стратегия вертикальной интеграции обеспечила контроль над интеллектуальной собственностью, качеством, затратами и сроками клинического снабжения.

Компании сотрудничают с мировыми фармацевтическими гигантами, чтобы получить доступ к более широкому опыту разработки лекарств и финансовым ресурсам. Например, CRISPR Therapeutics сотрудничала с Bayer в 2016 году и Vertex Pharmaceuticals в 2015 году, чтобы провести многорегиональные клинические испытания и ускорить свои программы.

Insights, By Type of Gene Editing Technique - The Rise of Programmable Precision (недоступная ссылка — история).

С точки зрения технологии редактирования генов, система CRISPR-Cas составляет более 68% рынка, владея своей беспрецедентной программируемостью и точностью. CRISPR-Cas предлагает исследователям простую в использовании высокопроизводительную систему для коррекции генетических мутаций и изменения генов. Его двойная РНК-управляемая функциональность связывания и расщепления ДНК позволяет ему быть нацеленным практически на любое геномное местоположение с минимальными побочными эффектами. Это точное редактирование генов позволило добиться прорывных успехов в биомедицинских исследованиях, позволив манипулировать генами в живых клетках и организмах. Непревзойденная точность таргетинга CRISPR-Cas в сочетании с его относительной простотой и низкой стоимостью по сравнению с другими методами сделали его инструментом редактирования генов для широкого спектра применений от создания моделей болезней животных до разработки новых сортов сельскохозяйственных культур. Ожидается, что в будущем продолжающиеся инновации для повышения его специфики, методов доставки и потенциала масштабирования позволят CRISPR-Cas оставаться доминирующей технологией для новых открытий и жизненно важных методов лечения.

Проницательность, по типу терапии - клеточная терапия выходит на первый план

С точки зрения типа терапии, клеточная терапия обеспечивает наибольшую долю рынка на уровне около 52% из-за огромных перспектив, которые они имеют для лечения многочисленных в настоящее время неизлечимых заболеваний. Технологии редактирования генов позволяют точно модифицировать стволовые клетки, Т-клетки и другие типы клеток ex vivo для терапевтического введения. Это включает в себя коррекцию генетических мутаций, вбивание генов для придания новых функций и выбивание генов для противодействия патогенам или раку.

Важной областью является разработка клеточной терапии CAR-T, где Т-клетки спроектированы для распознавания и уничтожения раковых опухолей. Утвержденная FDA терапия CAR-T показала беспрецедентные показатели ремиссии для таких видов рака, как лейкемия и лимфома. Заглядывая вперед, клеточная терапия, нацеленная на солидные опухоли, состояния центральной нервной системы и аутоиммунные заболевания, ориентирована на основные достижения. Поскольку редактирование генома улучшает возможности клеточной инженерии, а производственные процессы становятся более надежными и масштабируемыми, клеточная терапия может революционизировать то, как мы относимся к некоторым из самых больших проблем медицины.

Insights, by Gene Editing Approach - Knock-Out Techniques Take Center Stage

С точки зрения подхода к редактированию генов, подход Gene Knock-Out способствует наибольшей доле рынка, поскольку этот метод предлагает универсальный инструмент для исследования функции генов и проверки целевых показателей лекарств. Точные нокауты генов позволяют исследователям определить, что происходит, когда ген постоянно инактивируется путем введения ранних стоп-кодонов, делеций или вставок. Этот простой, но мощный подход помогает выявить биологическую роль генов, участвующих в заболеваниях, и дает представление об их потенциале в качестве терапевтических целей.

CRISPR/Cas9, в частности, значительно ускорил создание каталогов генно-модифицированных моделей клеток и животных благодаря простоте использования для выбивания сразу нескольких целей. Такие модели неоценимы для расширения нашего понимания молекулярных путей, участвующих в патологиях человека от рака до нейродегенерации. В дальнейшем, по мере того, как точность и эффективность методов нокаута улучшаются за счет разработки редакторов, их полезность для обнаружения целей и оценки новых методов лечения, похоже, значительно возрастет.

• На рынке редактирования генома доминирует Северная Америка, занимая около 75% общей доли рынка. На технологию CRISPR, в частности на систему CRISPR-Cas9, приходится 82% рынка.

Основные игроки, работающие на рынке редактирования генома, включают CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics, Beam Therapeutics, Caribou Biosciences, Arcturus Therapeutics, Century Therapeutics, Graphite Bio, Prime Medicine и Vor Biopharma.